Een veiligheids- en verdraagbaarheidsstudie van BIVV020 bij volwassenen met de ziekte van Cold Agglutinin

Inclusiecriteria :

• Mannelijke en/of vrouwelijke patiënten, ≥ 18 jaar met koude-agglutinineziekte zoals gedefinieerd door:

  1. Chronische hemolyse volgens het oordeel van de onderzoeker,
  2. Polyspecifieke directe antiglobulinetest (DAT) positief,
  3. Monospecifieke DAT sterk positief voor C3d,
  4. Koude agglutinine (CAg) titer ≥ 64 bij 4 C; en,
  5. IgG DAT ≤1+.
• Een hemoglobinegehalte ≤11 mg/dL.
• Een totaal bilirubinegehalte boven het normale referentiebereik waarvan wordt gedacht dat het te wijten is aan hemolyse.
• Gedocumenteerde vaccinaties tegen ingekapselde bacteriële pathogenen (Neisseria meningitidis, inclusief serogroep B meningococcus en Streptococcus pneumoniae) binnen vijf jaar na screening of bereid om in het protocol gespecificeerde vaccinaties te voltooien.
• Schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven voorafgaand aan het uitvoeren van een studiegerelateerde procedure.

Uitsluitingscriteria:

• Cold agglutininesyndroom secundair aan infectie, reumatologische ziekte of bekende hoogwaardige hematologische maligniteit, of bekende solide orgaantumor.
• Klinisch relevante infectie van welke aard dan ook binnen een maand voorafgaand aan de screening.
• Behandeling met anti-CD20-monotherapie binnen drie maanden of anti-CD20-combinatietherapieën binnen zes maanden voorafgaand aan de screening.
• Gelijktijdige behandeling met systemische immunosuppressiva gericht op de B- of T-celfunctie en/of cytotoxische middelen binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening. Gelijktijdige behandeling met andere systemische immunosuppressiva binnen 5,5 halfwaardetijden van het geneesmiddel voorafgaand aan screening.
• Elke specifieke complementsysteemremmer binnen drie maanden voorafgaand aan de screening.
• Gelijktijdige behandeling met systemische corticosteroïden anders dan een stabiele dagelijkse dosis equivalent aan ≤10 mg/dag prednison binnen drie maanden voorafgaand aan de screening.
• Indien vrouwelijk, zwanger of lacterend.

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.