Uno studio sulla sicurezza e sulla tollerabilità di BIVV020 negli adulti con malattia da agglutinine fredde

Criterio di inclusione :

• Pazienti di sesso maschile e/o femminile di età ≥ 18 anni con malattia da agglutinine fredde come definita da:

  1. Emolisi cronica secondo il giudizio dello sperimentatore,
  2. Test antiglobulina diretto polispecifico (DAT) positivo,
  3. DAT monospecifico fortemente positivo per C3d,
  4. Titolo di agglutinina fredda (CAg) ≥ 64 a 4 C; e,
  5. IgG DAT ≤1+.
• Un livello di emoglobina ≤11 mg/dL.
• Un livello di bilirubina totale al di sopra del normale intervallo di riferimento che si pensa sia dovuto all'emolisi.
• Vaccinazioni documentate contro agenti patogeni batterici incapsulati (Neisseria meningitidis, inclusi meningococco di sierogruppo B e Streptococcus pneumoniae) entro cinque anni dallo screening o disponibilità a completare le vaccinazioni specificate dal protocollo.
• Aver dato il consenso informato scritto prima di intraprendere qualsiasi procedura correlata allo studio.

Criteri di esclusione:

• Sindrome da agglutinine fredde secondaria a infezione, malattia reumatologica, neoplasia ematologica nota di alto grado o tumore noto di un organo solido.
• Infezione clinicamente rilevante di qualsiasi tipo entro un mese prima dello screening.
• Trattamento con monoterapia anti-CD20 entro tre mesi o terapie combinate anti-CD20 entro sei mesi prima dello screening.
• Trattamento concomitante con agenti immunosoppressori sistemici mirati alla funzione delle cellule B o T e/o agenti citotossici entro 3 mesi prima dello screening. Trattamento concomitante con altri immunosoppressori sistemici entro 5,5 emivite del farmaco prima dello screening.
• Qualsiasi inibitore specifico del sistema del complemento entro tre mesi prima dello screening.
• Trattamento concomitante con corticosteroidi sistemici diverso da una dose giornaliera stabile equivalente a ≤10 mg/giorno di prednisone entro tre mesi prima dello screening.
• Se femmina, incinta o in allattamento.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.