Zkušební verze platformy HEALEY ALS – hlavní protokol
17. července 2026 aktualizováno: Merit E. Cudkowicz, MD
Zkušební verze platformy HEALEY ALS
HEALEY ALS Platform Trial je trvalé multicentrické, multirežimové klinické hodnocení hodnotící bezpečnost a účinnost hodnocených produktů pro léčbu ALS.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Detailní popis
HEALEY ALS Platform Trial je trvalé multicentrické, multirežimové klinické hodnocení hodnotící bezpečnost a účinnost hodnocených produktů pro léčbu ALS. Tato zkušební verze je navržena jako věčná platformová zkušební verze. To znamená, že existuje jediný hlavní protokol, který diktuje vedení soudu.
V této studii bude současně nebo postupně testováno několik hodnocených produktů pro ALS. Každý hodnocený produkt bude testován v režimu. Každý režim sestává z placebem kontrolované studie, což znamená, že v každém režimu bude testován aktivní hodnocený produkt a odpovídající placebo.
Další podrobnosti, které řídí testování každého hodnoceného přípravku, budou shrnuty v samostatných přílohách specifických pro režim (RSA). Každý režim bude mít samostatný ClinicalTrials.gov zveřejnění, které bude obsahovat konkrétní informace o režimu. Všechna výsledná opatření specifická pro režim budou podrobně popsána v každé zprávě o režimu.
Účastníci budou mít stejnou šanci být randomizováni do všech režimů, které jsou aktivní v době screeningu. Po randomizaci do režimu budou účastníci randomizováni v poměru 3:1 buď ke studovanému léku nebo placebu.
Ve studii jsou aktivní následující režimy:
Režim A - Zilucoplan Režim B - Verdiperstat Režim C - CNM-Au8 Režim D - Priodopidin Režim E - SLS-005 Trehalóza
Nové režimy budou průběžně přidávány, jakmile budou k dispozici nové hodnocené produkty. Zkušební verze platformy HEALEY ALS zaregistruje další účastníky, jakmile bude k dispozici každý nový režim.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
1500
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
- Mayo Clinic Scottsdale
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- UC San Diego
-
Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
- Loma Linda University Health
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- University of California, Irvine
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University of California, San Francisco
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94115
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Spojené státy, 06053
- Hospital For Special Care
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
- Yale University
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
- Georgetown University
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20037
- George Washington University
-
-
Florida
-
Davie, Florida, Spojené státy, 33024
- Nova Southeastern University
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
- Augusta University
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Spojené státy, 83704
- Saint Alphonsus Regional Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- University of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University Health
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
- University of Kentucky
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70115
- Ochsner Health System
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Burlington, Massachusetts, Spojené státy, 01805
- Lahey Hospital and Medical Center
-
North Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
- Henry Ford Health System
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49525
- Spectrum Health/Corewell Health
-
-
Minnesota
-
Duluth, Minnesota, Spojené státy, 55805
- Essentia Health
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota Medical School
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55902
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
- University of Missouri Health Care
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
- Saint Louis University
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68506
- Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
Amherst, New York, Spojené státy, 14226
- Dent Neurologic Institute
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Spojené státy, 10003
- Mount Sinai
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester
-
Stony Brook, New York, Spojené státy, 11794
- Stony Brook University Hospital
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 13202
- SUNY Upstate
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
- Atrium Health
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27702
- Duke University
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Wake Forest Health Science
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
- The Ohio State University
-
Westerville, Ohio, Spojené státy, 43082
- OhioHealth Research Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97213
- Providence Brain and Spine Institute ALS Center
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Spojené státy, 18103
- Lehigh Valley Health Network
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Penn State Hershey
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
- Lewis Katz School of Medicine at Temple University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Jefferson Weinberg ALS Center, Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
- University of Pittsburg Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78759
- Austin Neuromuscular Clinic
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75214
- Texas Neurology
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Houston Methodist
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- UTHSCSA
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
- University of Virginia
-
Henrico, Virginia, Spojené státy, 23233
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- University of Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98122
- Swedish Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Sporadická nebo familiární ALS diagnostikovaná jako klinicky možná, pravděpodobná, laboratorně podporovaná pravděpodobná nebo definitivní ALS definovaná revidovanými kritérii El Escorial.
- Věk 18 let nebo starší.
- Podle názoru SI je schopen poskytnout informovaný souhlas a dodržovat studijní postupy.
- Doba od nástupu slabosti v důsledku ALS ≤ 36 měsíců v době hlavní screeningové návštěvy protokolu.
- Vitální kapacita ≥ 50 % předpokládané kapacity pro věk, výšku a pohlaví v době screeningové návštěvy podle hlavního protokolu měřená pomalou vitální kapacitou (SVC), nebo, je-li to nutné kvůli omezením souvisejícím s pandemií, nucenou vitální kapacitou (FVC) .
- Účastníci buď nesmí užívat riluzol, nebo být na stabilní dávce riluzolu po dobu ≥ 30 dnů před hlavní screeningovou návštěvou protokolu. Riluzol-naivní účastníci jsou ve studii povoleni.
- Účastníci nesmí užívat edaravone nebo absolvovat alespoň jeden cyklus edaravonu před hlavní screeningovou návštěvou protokolu. Účastníkům dosud neléčeným Edaravonem je ve studii povoleno.
- Účastníci musí mít schopnost polykat pilulky a tekutiny v době Master Protocol screeningové návštěvy a podle názoru SI musí mít schopnost polykat po dobu trvání studie.
- Geograficky přístupné webu.
Kritéria vyloučení:
Klinicky významný nestabilní zdravotní stav (jiný než ALS), který by podle úsudku SI představoval riziko pro účastníka (např. kardiovaskulární nestabilita, systémová infekce, neléčená dysfunkce štítné žlázy nebo klinicky významné laboratorní abnormality nebo změny EKG).
Laboratorní abnormality zahrnují, ale nejsou omezeny na: Hemoglobin < 10 g/dl, počet bílých krvinek < 3,0 x 103/mm3, neutrofily, absolutní ≤ 1000/mm3, eozinofilie (absolutní počet eozinofilů ≥ 500 eozinofilů na mikrolitr), nízký počet krevních destiček počet (< 150 x 109 na litr), alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) vyšší než trojnásobek horní hranice normy (ULN), eGFR < 30 ml/min/1,73 m2, hladiny hormonu stimulujícího štítnou žlázu (TSH) >10 mIU/l nebo <0,01 mIU/l.
- Přítomnost nestabilního psychiatrického onemocnění, kognitivní poruchy, demence nebo zneužívání návykových látek, které by podle názoru SI narušily schopnost účastníka poskytnout informovaný souhlas.
- Aktivní rakovina nebo rakovina v anamnéze, s výjimkou následujících: bazocelulární karcinom nebo úspěšně léčený spinocelulární karcinom kůže, karcinom děložního čípku in situ, karcinom prostaty in situ nebo jiné zhoubné nádory léčené kurativním způsobem a bez známek recidivy onemocnění alespoň po dobu 3 roky.
- Použití hodnocené léčby ALS (off-label použití nebo aktivní účast v klinické studii) během 5 poločasů (pokud je známo) nebo 30 dnů (podle toho, co je delší) před screeningovou návštěvou podle hlavního protokolu.
- Kdykoli se vystavit jakékoli zkoumané genové terapii pro léčbu ALS (použití off-label nebo experimentální).
- Pokud žena, kojící žena, o které je známo, že je těhotná, plánuje otěhotnět během studie nebo je ve fertilním věku a není ochotna používat účinnou antikoncepci po dobu trvání studie a po dobu 3 měsíců nebo déle, jak je uvedeno v každém RSA, po přerušení studijní léčby.
- Pokud muž s reprodukční schopností, neochotný používat účinnou antikoncepci po dobu trvání studie a po dobu 3 měsíců nebo déle, jak je uvedeno v každém RSA, po přerušení léčby ve studii.
- Cokoli, co by podle názoru SI vystavilo účastníka zvýšenému riziku nebo bránilo účastníkovi v plném souladu nebo dokončení studie.
- Pokud je účastník znovu prověřován, podmínka diskvalifikace nebyla vyřešena nebo nenastala povinná doba vymývání.
- Pro ty, kteří se účastní nepovinného odběru CSF, kontraindikace podstoupit lumbální punkci (LP) podle názoru SI. Účastníci podstupující LP nesmí v současné době užívat antikoagulační léky, jako je warfarin, které by byly kontraindikací LP; aspirin a nesteroidní protizánětlivé léky jsou povoleny.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Regimen A - Zilucoplan
Účastníci jsou randomizováni tak, aby dostávali buď aktivní zilucoplan, nebo odpovídající placebo. JIŽ NENABÍRÁME; VÝSLEDKY HLÁŠENY. |
Léčivo: Zilucoplan Podání: Subkutánní injekce Dávka: Minimálně 0,22 mg/kg denně až maximálně 0,42 mg/kg denně, v závislosti na hmotnosti
|
|
Experimentální: Režim B - Verdiperstat
Účastníci jsou randomizovaně rozděleni do skupin, které dostávají buď aktivní verdiperstat, nebo odpovídající placebo. UŽ NENABÍRÁME; VÝSLEDKY BYLY HLÁŠENY. |
Léčivo: Verdiperstat Podávání: Perorálně Dávkování: 600 mg dvakrát denně
|
|
Experimentální: Režim C - CNM-Au8
Účastníci jsou náhodně rozděleni do skupin, které dostávají buď aktivní CNM-Au8, nebo odpovídající placebo. JIŽ NENABÍRÁME ÚČASTNÍKY; VÝSLEDKY BYLY ZVEŘEJNĚNY. |
Lék: CNM-Au8 Podávání: Perorálně Dávka: 30 mg nebo 60 mg denně
|
|
Experimentální: Režim D - Pridopidin
Účastníci jsou randomizováni tak, aby dostávali buď aktivní Pridopidin, nebo odpovídající placebo. JIŽ NENABÍRÁME ÚČASTNÍKY; VÝSLEDKY BYLY HLÁŠENY. |
Lék: Pridopidin Podávání: Orální Dávka: 45mg dvakrát denně
|
|
Experimentální: Režim E - SLS-005 Trehalóza
Účastníci jsou randomizovaně rozděleni tak, aby dostávali buď aktivní látku SLS-005 Trehalóza, nebo odpovídající placebo. JIŽ NENABÍRÁME ÚČASTNÍKY; VÝSLEDKY JSOU HLÁŠENY. |
Lék: SLS-005 Trehalóza Podání: Infuze Dávka: 0,75 g/kg týdně
|
|
Experimentální: Režim F- ABBV-CLS-7262
Účastníci jsou randomizováni, aby dostali buď aktivní ABBV-CLS-7262, nebo odpovídající placebo. JIŽ NENABÍRÁME; VÝSLEDKY JSOU HLÁŠENY. |
Léčivo: ABBV-CLS-7162 Podávání: Perorálně Dávka: Dávka 1 nebo Dávka 2
|
|
Experimentální: Režim G - DNL343
Účastníci jsou randomizováni tak, aby dostávali buď aktivní látku DNL343, nebo odpovídající placebo. NÁBOR UKONČEN; VÝSLEDKY HLÁŠENY. |
Lék: DNL343 Podání: Orální Dávka: Jednou denně
|
|
Experimentální: Regimen I - NUZ-001
Participants are randomized to receive either active NUZ-001 or matching placebo.
ACTIVE, NOT RECRUITING
|
Lék: NUZ-001.
Podávání: Orálně.
Dávkování: Jednou denně.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Progrese onemocnění
Časové okno: 36 týdnů
|
Změna závažnosti onemocnění měřená celkovým skóre a přežitím ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
|
36 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Respirační funkce
Časové okno: 36 týdnů
|
Změna respirační funkce v průběhu času měřená pomocí Slow Vital Capacity (SVC).
|
36 týdnů
|
|
Přežití
Časové okno: 36 týdnů
|
Porovnání četnosti výskytu mezi skupinami.
|
36 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Berry JD, Maragakis NJ, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Stommel EW, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman A, Shefner J, Hall M, Kittle G, Babu S, Andrews J, D'Agostino D, Tustison E, Scirocco E, Giacomelli E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Ajroud-Driss S, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice KJ, Simmons Z, Miller T, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA Jr, Jawdat O, Owegi MA, Foster L, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson C, Ladha S, Heiman-Patterson T, Caress J, Swenson A, Peltier A, Lewis R, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff CE, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Glass J, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Rynders A, Evan J, Evan J, Hartford A, Sepassi M, Ho KS, Glanzman R, Greenberg B, Hotchkin MT, Paganoni S, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. CNM-Au8 in Amyotrophic Lateral Sclerosis: The HEALEY ALS Platform Trial. JAMA. 2025 Feb 17;333(13):1138-49. doi: 10.1001/jama.2024.27643. Online ahead of print.
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Shefner JM, Oskarsson B, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Heiman-Patterson T, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman AV, Hall M, Kittle G, Berry JD, Babu S, Andrews J, D'Agostino D, Tustison E, Scirocco E, Giacomelli E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Ajroud-Driss S, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Miller TM, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA, Jawdat O, Owegi MA, Foster LA, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Ladha S, Caress JB, Swenson A, Peltier A, Lewis RA, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff C, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Leitner ML, Chen K, Goldberg YP, Cohen Y, Geva M, Hayden MR, Paganoni S, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. Pridopidine in Amyotrophic Lateral Sclerosis: The HEALEY ALS Platform Trial. JAMA. 2025 Feb 17;333(13):1128-37. doi: 10.1001/jama.2024.26429. Online ahead of print.
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Andrews J, Paganoni S, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Young E, Chase M, Pothier L, Harkey B, Yu H, Sherman A, Shefner J, Hall M, Kittle G, Connolly MR, Berry JD, D'Agostino D, Tustison E, Giacomelli E, Scirocco E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Heitzman D, Ajroud-Driss S, Appel SH, Shroff S, Katz J, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Goutman SA, Olney N, Miller T, Fernandes JA, Ilieva H, Jawdat O, Weiss MD, Foster L, Vu T, Ladha S, Owegi MA, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Swenson A, Heiman-Patterson T, Caress J, Fee D, Peltier A, Lewis R, Rosenfeld J, Walk D, Johnson K, Elliott M, Kasarskis EJ, Rutkove S, McIlduff CE, Bedlack R, Elman L, Goyal NA, Rezania K, Twydell P, Benatar M, Glass J, Cohen JA, Jones V, Zilliox L, Wymer JP, Beydoun SR, Shah J, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Nayar S, Granit V, Donohue M, Grossman K, Campbell DJ, Qureshi IA, Cudkowicz ME, Babu S. Verdiperstat in Amyotrophic Lateral Sclerosis: Results From the Randomized HEALEY ALS Platform Trial. JAMA Neurol. 2025 Apr;82(4):333-343. doi: 10.1001/jamaneurol.2024.5249. Epub 2025 Feb 17.
- Paganoni S, Fournier CN, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Ajroud-Driss S, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman AV, Shefner JM, Hall M, Kittle G, Berry JD, Babu S, Andrews J, Dagostino D, Tustison E, Giacomelli E, Scirocco E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Miller TM, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA, Jawdat O, Owegi MA, Foster LA, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Ladha S, Heiman-Patterson T, Caress JB, Swenson A, Peltier A, Lewis R, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff C, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Glass J, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Harvey B, Patel S, Mahoney P, Duda PW, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. Efficacy and Safety of Zilucoplan in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2025 Feb 3;8(2):e2459058. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2024.59058.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. června 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. července 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. března 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. března 2020
První zveřejněno (Aktuální)
5. března 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. července 2026
Naposledy ověřeno
1. července 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Metabolické choroby
- Neurodegenerativní onemocnění
- Nemoci míchy
- Proteinopatie TDP-43
- Nedostatky proteostázy
- Nemoc motorických neuronů
- Nutriční a metabolické nemoci
- Amyotrofní laterální skleróza
- Zilucoplan
- pridopidin
Další identifikační čísla studie
- 2019P003518
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .