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Avaliação da Plataforma HEALEY ALS - Protocolo Mestre

17 de julho de 2026 atualizado por: Merit E. Cudkowicz, MD

Avaliação da Plataforma HEALEY ALS

O HEALEY ALS Platform Trial é um ensaio clínico perpétuo multicêntrico e multiregime que avalia a segurança e a eficácia de produtos experimentais para o tratamento da ELA.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Esclerose Lateral Amiotrófica

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O HEALEY ALS Platform Trial é um ensaio clínico perpétuo multicêntrico e multiregime que avalia a segurança e a eficácia de produtos experimentais para o tratamento da ELA. Este teste foi concebido como um teste de plataforma perpétuo. Isso significa que existe um único Protocolo Mestre ditando a condução do julgamento.

Neste estudo, vários produtos experimentais para ELA serão testados simultaneamente ou sequencialmente. Cada produto experimental será testado em um regime. Cada regime consiste em um ensaio controlado por placebo, o que significa que o produto experimental ativo e o placebo correspondente serão testados em cada regime.

Os detalhes adicionais que regem o teste de cada produto experimental serão resumidos em apêndices específicos de regime (RSAs) separados. Cada regime terá um ClinicalTrials.gov separado postagem, que incluirá informações específicas sobre o regime. Todas as medidas de resultado específicas do regime serão detalhadas em cada publicação do regime.

Os participantes terão uma chance igual de serem randomizados para todos os regimes ativos no momento da triagem. Uma vez randomizados para um regime, os participantes serão randomizados em uma proporção de 3:1 para o medicamento do estudo ou placebo.

Os seguintes regimes estão ativos no estudo:

Regime A - Zilucoplan Regime B - Verdiperstat Regime C - CNM-Au8 Regime D - Priodopidina Regime E - SLS-005 Trealose

Novos regimes serão adicionados continuamente à medida que novos produtos experimentais se tornarem disponíveis. O teste da plataforma HEALEY ALS inscreverá participantes adicionais à medida que cada novo regime estiver disponível.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

1500

Estágio

Fase 2
Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Estados Unidos
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
    - Barrow Neurological Institute
  - Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
    - Mayo Clinic Scottsdale
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
    - University of Arkansas for Medical Sciences
- California
  - La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
    - UC San Diego
  - Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
    - Loma Linda University Health
  - Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
    - University of Southern California
  - Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
    - Cedars-Sinai Medical Center
  - Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
    - Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
  - Orange, California, Estados Unidos, 92868
    - University of California, Irvine
  - San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
    - University of California, San Francisco
  - San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
    - Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    - University of Colorado
- Connecticut
  - New Britain, Connecticut, Estados Unidos, 06053
    - Hospital For Special Care
  - New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
    - Yale University
- District of Columbia
  - Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
    - Georgetown University
  - Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20037
    - George Washington University
- Florida
  - Davie, Florida, Estados Unidos, 33024
    - Nova Southeastern University
  - Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
    - University of Florida
  - Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
    - Mayo Clinic Florida
  - Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
    - University of Miami
  - Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
    - University of South Florida
- Georgia
  - Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
    - Augusta University
- Idaho
  - Boise, Idaho, Estados Unidos, 83704
    - Saint Alphonsus Regional Medical Center
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    - Northwestern University
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
    - University of Chicago
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
    - Indiana University Health
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
    - University of Iowa Hospitals and Clinics
- Kansas
  - Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
    - University of Kansas Medical Center
- Kentucky
  - Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
    - University of Kentucky
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70115
    - Ochsner Health System
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
    - Johns Hopkins University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
    - Beth Israel Deaconess Medical Center
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
    - Massachusetts General Hospital
  - Burlington, Massachusetts, Estados Unidos, 01805
    - Lahey Hospital and Medical Center
  - North Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
    - University of Massachusetts Medical School
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
    - University of Michigan
  - Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
    - Henry Ford Health System
  - Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
    - Spectrum Health/Corewell Health
- Minnesota
  - Duluth, Minnesota, Estados Unidos, 55805
    - Essentia Health
  - Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
    - University of Minnesota Medical School
  - Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
    - Mayo Clinic - Rochester
- Missouri
  - Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
    - University of Missouri Health Care
  - St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    - Washington University School of Medicine
  - St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
    - Saint Louis University
- Nebraska
  - Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
    - Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
  - Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
    - University of Nebraska Medical Center
- New Hampshire
  - Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
    - Dartmouth-Hitchcock Medical Center
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
    - Hackensack University Medical Center
- New York
  - Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
    - Dent Neurologic Institute
  - New York, New York, Estados Unidos, 10032
    - Columbia University
  - New York, New York, Estados Unidos, 10003
    - Mount Sinai
  - Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
    - University of Rochester
  - Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
    - Stony Brook University Hospital
  - Syracuse, New York, Estados Unidos, 13202
    - SUNY Upstate
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
    - University of North Carolina
  - Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
    - Atrium Health
  - Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27702
    - Duke University
  - Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
    - Wake Forest Health Science
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
    - University of Cincinnati
  - Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
    - Cleveland Clinic
  - Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
    - The Ohio State University
  - Westerville, Ohio, Estados Unidos, 43082
    - OhioHealth Research Institute
- Oregon
  - Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
    - Providence Brain and Spine Institute ALS Center
- Pennsylvania
  - Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18103
    - Lehigh Valley Health Network
  - Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
    - Penn State Hershey
  - Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
    - Lewis Katz School of Medicine at Temple University
  - Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
    - University of Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
    - Jefferson Weinberg ALS Center, Thomas Jefferson University
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
    - University of Pittsburg Medical Center
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
    - Vanderbilt University Medical Center
- Texas
  - Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
    - Austin Neuromuscular Clinic
  - Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
    - Texas Neurology
  - Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    - Baylor College of Medicine
  - Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    - Houston Methodist
  - San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
    - UTHSCSA
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
    - University of Utah
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
    - University of Virginia
  - Henrico, Virginia, Estados Unidos, 23233
    - Virginia Commonwealth University
- Washington
  - Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
    - University of Washington
  - Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
    - Swedish Medical Center
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
    - Medical College of Wisconsin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

ELA esporádica ou familiar diagnosticada como clinicamente possível, provável, provável com suporte laboratorial ou ELA definitiva definida pelos critérios revisados do El Escorial.
Idade 18 anos ou mais.
Capaz de fornecer consentimento informado e cumprir os procedimentos do estudo, na opinião do IS.
Tempo desde o início da fraqueza devido a ELA ≤ 36 meses no momento da Visita de Triagem do Protocolo Principal.
Capacidade Vital ≥ 50% da capacidade prevista para idade, altura e sexo no momento da Visita de Triagem do Protocolo Principal medida pela Capacidade Vital Lenta (SVC), ou, se necessário devido a restrições relacionadas à pandemia, Capacidade Vital Forçada (FVC) .
Os participantes não devem tomar riluzol ou estar em uma dose estável de riluzol por ≥ 30 dias antes da visita de triagem do protocolo mestre. Participantes virgens de riluzol são permitidos no estudo.
Os participantes não devem tomar edaravone ou ter completado pelo menos um ciclo de edaravone antes da visita de triagem do protocolo mestre. Participantes virgens de Edaravone são permitidos no estudo.
Os participantes devem ser capazes de engolir comprimidos e líquidos no momento da visita de triagem do protocolo mestre e, na opinião do SI, devem ser capazes de engolir durante o estudo.
Acessível geograficamente ao local.

Critério de exclusão:

Condição médica instável clinicamente significativa (que não seja ELA) que represente um risco para o participante, de acordo com o julgamento do SI (por exemplo, instabilidade cardiovascular, infecção sistêmica, disfunção tireoidiana não tratada ou anormalidade laboratorial clinicamente significativa ou alterações no eletrocardiograma).
Anormalidades laboratoriais incluem, mas não estão limitadas a: Hemoglobina < 10 g/dL, Glóbulos brancos < 3,0 x 103/mm3, Neutrófilos, Absoluto ≤ 1000/mm3, Eosinofilia (contagem absoluta de eosinófilos ≥ 500 eosinófilos por microlitro), plaquetas baixas contagens (< 150 x 109 por litro), alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) superior a 3 vezes o limite superior do normal (LSN), eGFR < 30 mL/min/1,73m2, níveis de hormônio estimulante da tireoide (TSH) >10 mIU/L ou <0,01 mIU/L.
Presença de doença psiquiátrica instável, comprometimento cognitivo, demência ou abuso de substâncias que prejudicaria a capacidade do participante de fornecer consentimento informado, na opinião do IS.
Câncer ativo ou história de câncer, exceto para o seguinte: carcinoma basocelular ou carcinoma espinocelular da pele tratado com sucesso, carcinoma cervical in situ, carcinoma prostático in situ ou outras malignidades tratadas curativamente e sem evidência de recorrência da doença por pelo menos 3 anos.
Uso de tratamentos investigativos para ELA (uso off-label ou participação ativa em um ensaio clínico) dentro de 5 meias-vidas (se conhecido) ou 30 dias (o que for mais longo) antes da visita de triagem do protocolo mestre.
Exposição a qualquer momento a quaisquer terapias genéticas sob investigação para o tratamento de ELA (uso off-label ou experimental).
Se for do sexo feminino, amamentando, grávida, planejando engravidar durante o estudo ou com potencial para engravidar e não deseja usar contracepção eficaz durante o estudo e por 3 meses, ou mais, conforme especificado em cada RSA, após descontinuar o tratamento do estudo.
Se for do sexo masculino com capacidade reprodutiva, não deseja usar contracepção eficaz durante o estudo e por 3 meses, ou mais, conforme especificado em cada RSA, após a descontinuação do tratamento do estudo.
Qualquer coisa que coloque o participante em maior risco ou impeça a adesão total do participante ou a conclusão do estudo, na opinião do IS.
Se um participante estiver sendo reexaminado, a condição de desqualificação não foi resolvida ou a duração obrigatória do wash-out não ocorreu.
Para os participantes da coleta opcional de líquor, contraindicação para realização de punção lombar (PL) na opinião do SI. Os participantes submetidos ao LP não devem estar tomando medicamentos anticoagulantes, como a varfarina, que seria uma contraindicação ao LP; aspirina e anti-inflamatórios não esteróides são permitidos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Finalidade Principal: Tratamento
Alocação: Randomizado
Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
Mascaramento: Quadruplicar

Número de braços

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço	Intervenção / Tratamento
Experimental: Regime A - Zilucoplan Os participantes são aleatoriamente designados para receber zilucoplan ativo ou um placebo correspondente. NÃO RECRUTA MAIS; RESULTADOS RELATADOS.	Medicamento: Zilucoplan Fármaco: Zilucoplan Administração: Injeção subcutânea Dose: Mínimo de 0,22 mg/kg diários até uma dose máxima de 0,42 mg/kg diários, dependendo do peso
Experimental: Regime B - Verdiperstat Os participantes são aleatoriamente designados para receber verdiperstat ativo ou placebo correspondente. NÃO ESTÁ A RECRUTAR; RESULTADOS RELATADOS.	Medicamento: Verdiperstat Fármaco: Verdiperstat Administração: Oral Dose: 600mg duas vezes ao dia
Experimental: Regime C - CNM-Au8 Os participantes são aleatoriamente distribuídos para receber CNM-Au8 ativo ou placebo correspondente. NÃO ESTÁ A RECRUTAR; RESULTADOS RELATADOS.	Medicamento: CNM-Au8 Fármaco: CNM-Au8 Administração: Oral Dose: 30 mg ou 60 mg diários
Experimental: Regime D - Pridopidina Os participantes são aleatoriamente distribuídos para receber Pridopidina ativa ou placebo correspondente. NÃO ESTÁ A RECRUTAR; RESULTADOS RELATADOS.	Medicamento: Pridopidina Medicamento: Pridopidina Administração: Oral Dose: 45mg duas vezes por dia
Experimental: Regime E - SLS-005 Trehalose Os participantes são aleatoriamente designados para receber SLS-005 Trehalose ativo ou um placebo correspondente. NÃO RECRUTA MAIS; RESULTADOS RELATADOS.	Medicamento: SLS-005 Trealose Medicamento: SLS-005 Trehalose Administração: Infusão Dose: 0,75 g/kg semanal
Experimental: Regime F- ABBV-CLS-7262 Os participantes são aleatoriamente designados para receber ABBV-CLS-7262 ativo ou placebo correspondente. NÃO RECRUTA MAIS; RESULTADOS RELATADOS.	Medicamento: ABBV-CLS-7262 Fármaco: ABBV-CLS-7162 Administração: Oral Dose: Dose 1 ou Dose 2
Experimental: Regime G - DNL343 Os participantes são aleatoriamente designados para receber DNL343 ativo ou placebo correspondente. NÃO ESTÁ A RECRUTAR; RESULTADOS RELATADOS.	Medicamento: DNL343 Fármaco: DNL343 Administração: Oral Dose: Uma vez por dia
Experimental: Regimen I - NUZ-001 Participants are randomized to receive either active NUZ-001 or matching placebo. ACTIVE, NOT RECRUITING	Medicamento: NUZ-001 Fármaco: NUZ-001. Administração: Oral. Dose: Uma vez por dia.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Progressão da doença Prazo: 36 semanas	Mudança na gravidade da doença medida pela pontuação total e sobrevivência da ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).	36 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Função Respiratória Prazo: 36 semanas	Mudança na função respiratória ao longo do tempo, medida pela Capacidade Vital Lenta (CVL).	36 semanas
Sobrevivência Prazo: 36 semanas	Comparação da taxa de ocorrência entre grupos.	36 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Merit E. Cudkowicz, MD

Colaboradores

Massachusetts General Hospital

Investigadores

Investigador principal: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de junho de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de março de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de março de 2020

Primeira postagem (Real)

5 de março de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

2019P003518

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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