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Prova della piattaforma HEALEY ALS - Protocollo principale

18 aprile 2024 aggiornato da: Merit E. Cudkowicz, MD

Prova della piattaforma HEALEY ALS

L'HEALEY ALS Platform Trial è uno studio clinico perpetuo multicentrico e multi-regime che valuta la sicurezza e l'efficacia dei prodotti sperimentali per il trattamento della SLA.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'HEALEY ALS Platform Trial è uno studio clinico perpetuo multicentrico e multi-regime che valuta la sicurezza e l'efficacia dei prodotti sperimentali per il trattamento della SLA. Questa prova è concepita come una prova perpetua della piattaforma. Ciò significa che esiste un unico protocollo principale che determina lo svolgimento del processo.

In questo studio, più prodotti sperimentali per la SLA saranno testati simultaneamente o in sequenza. Ogni prodotto sperimentale sarà testato in un regime. Ogni regime consiste in uno studio controllato con placebo, il che significa che il prodotto sperimentale attivo e il placebo corrispondente saranno testati in ciascun regime.

I dettagli aggiuntivi che regolano il test di ciascun prodotto sperimentale saranno riassunti in appendici specifiche del regime (RSA) separate. Ogni regime avrà un ClinicalTrials.gov separato pubblicazione, che includerà informazioni specifiche sul regime. Tutte le misure di esito specifiche del regime saranno dettagliate in ogni pubblicazione del regime.

I partecipanti avranno pari possibilità di essere randomizzati a tutti i regimi che sono attivi al momento dello screening. Una volta randomizzati a un regime, i partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 3:1 al farmaco in studio o al placebo.

I seguenti regimi sono attivi nella sperimentazione:

Regime A - Zilucoplan Regime B - Verdiperstat Regime C - CNM-Au8 Regime D - Priodopidina Regime E - SLS-005 Trealosio

Nuovi regimi verranno continuamente aggiunti non appena saranno disponibili nuovi prodotti sperimentali. La prova della piattaforma HEALEY ALS registrerà ulteriori partecipanti man mano che ogni nuovo regime sarà disponibile.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

1500

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Scottsdale
        • Contatto:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Reclutamento
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Contatto:
    • California
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Reclutamento
        • Loma Linda University Health
        • Contatto:
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
        • Contatto:
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • Reclutamento
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
        • Contatto:
    • Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stati Uniti, 06053
        • Reclutamento
        • Hospital for Special Care
        • Contatto:
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
        • Reclutamento
        • Yale University
        • Contatto:
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20037
    • Florida
      • Davie, Florida, Stati Uniti, 33024
        • Reclutamento
        • Nova Southeastern University
        • Contatto:
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami
        • Contatto:
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • University of South Florida
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Completato
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
    • Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Indiana University Health
        • Contatto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contatto:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • Reclutamento
        • University of Kentucky
        • Contatto:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70115
        • Attivo, non reclutante
        • Ochsner Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins University
        • Contatto:
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Reclutamento
        • Henry Ford Health System
        • Contatto:
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49525
    • Minnesota
      • Duluth, Minnesota, Stati Uniti, 55805
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • University of Minnesota/Twin Cities ALS Research Consortium
        • Contatto:
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55902
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • Non ancora reclutamento
        • University of Missouri Health Care
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Contatto:
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68506
        • Reclutamento
        • Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
        • Contatto:
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89145
        • Attivo, non reclutante
        • Las Vegas Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
    • New York
      • Amherst, New York, Stati Uniti, 14226
        • Reclutamento
        • Dent Neurologic Institute
        • Contatto:
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Attivo, non reclutante
        • Columbia University
      • Stony Brook, New York, Stati Uniti, 11794
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13202
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • University of North Carolina
        • Contatto:
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27702
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic
        • Contatto:
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Stati Uniti, 18103
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • Reclutamento
        • University of Pittsburg Medical Center
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75214
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Reclutamento
        • UTHSCSA
        • Contatto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
      • Henrico, Virginia, Stati Uniti, 23233
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Reclutamento
        • University of Washington
        • Contatto:
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98122
        • Reclutamento
        • Swedish Medical Center
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 206-320-2609
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. SLA sporadica o familiare diagnosticata come SLA clinicamente possibile, probabile, probabile supportata da laboratorio o definita definita dai criteri El Escorial rivisti.
  2. Età 18 anni o più.
  3. In grado di fornire il consenso informato e rispettare le procedure dello studio, secondo l'opinione dell'IS.
  4. Tempo dall'insorgenza della debolezza dovuta a SLA ≤ 36 mesi al momento della visita di screening del protocollo principale.
  5. Capacità vitale ≥ 50% della capacità prevista per età, altezza e sesso al momento della visita di screening del protocollo principale misurata dalla capacità vitale lenta (SVC) o, se richiesto a causa di restrizioni legate alla pandemia, capacità vitale forzata (FVC) .
  6. I partecipanti non devono assumere riluzolo o assumere una dose stabile di riluzolo per ≥ 30 giorni prima della visita di screening del protocollo principale. I partecipanti naïve al riluzolo sono ammessi allo studio.
  7. I partecipanti non devono assumere edaravone o aver completato almeno un ciclo di edaravone prima della visita di screening del protocollo principale. I partecipanti naïve a Edaravone sono ammessi allo studio.
  8. I partecipanti devono avere la capacità di deglutire pillole e liquidi al momento della visita di screening del protocollo principale e, a parere dell'IS, avere la capacità di deglutire per tutta la durata dello studio.
  9. Geograficamente accessibile al sito.

Criteri di esclusione:

  1. Condizione medica instabile clinicamente significativa (diversa dalla SLA) che rappresenterebbe un rischio per il partecipante, secondo il giudizio dell'IS (ad esempio, instabilità cardiovascolare, infezione sistemica, disfunzione tiroidea non trattata o anomalie di laboratorio clinicamente significative o alterazioni dell'ECG).

    Le anomalie di laboratorio includono, ma non sono limitate a: Emoglobina < 10 g/dL, Globuli bianchi < 3,0 x 103/mm3, Neutrofili, Assoluto ≤ 1000/mm3, Eosinofilia (conta assoluta degli eosinofili di ≥ 500 eosinofili per microlitro), piastrine basse (< 150 x 109 per litro), alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) superiore a 3 volte il limite superiore della norma (ULN), eGFR < 30 mL/min/1,73 m2, livelli di ormone stimolante la tiroide (TSH) >10 mIU/L o <0,01 mIU/L.

  2. Presenza di malattia psichiatrica instabile, deterioramento cognitivo, demenza o abuso di sostanze che comprometterebbero la capacità del partecipante di fornire il consenso informato, secondo l'opinione dell'IS.
  3. Cancro attivo o storia di cancro, ad eccezione dei seguenti: carcinoma basocellulare o carcinoma a cellule squamose della pelle trattato con successo, carcinoma cervicale in situ, carcinoma prostatico in situ o altri tumori maligni trattati in modo curativo e senza evidenza di recidiva della malattia per almeno 3 anni.
  4. Uso di trattamenti sperimentali per la SLA (uso off-label o partecipazione attiva a uno studio clinico) entro 5 emivite (se note) o 30 giorni (a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima della visita di screening del protocollo principale.
  5. Esposizione in qualsiasi momento a qualsiasi terapia genica in fase di studio per il trattamento della SLA (uso off-label o sperimentale).
  6. Se donna, che allatta al seno, nota per essere incinta, che sta pianificando una gravidanza durante lo studio, o in età fertile e non disposta a utilizzare una contraccezione efficace per la durata dello studio e per 3 mesi, o più a lungo come specificato in ciascun RSA, dopo interrompere il trattamento in studio.
  7. Se maschio di capacità riproduttiva, non disposto a utilizzare una contraccezione efficace per la durata dello studio e per 3 mesi, o più a lungo come specificato in ciascun RSA, dopo l'interruzione del trattamento in studio.
  8. Qualsiasi cosa che possa esporre il partecipante a un rischio maggiore o precludere il pieno rispetto o il completamento dello studio da parte del partecipante, secondo l'opinione dell'IS.
  9. Se un partecipante viene sottoposto a un nuovo screening, la condizione di squalifica non è stata risolta o non si è verificata la durata obbligatoria del wash-out.
  10. Per chi partecipa al prelievo facoltativo di LCR, controindicazione a sottoporsi a puntura lombare (LP) a parere dell'IS. I partecipanti sottoposti a LP non devono assumere attualmente farmaci anticoagulanti come il warfarin che costituirebbe una controindicazione a LP; sono consentiti l'aspirina e gli antinfiammatori non steroidei.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Regime A - Zilucoplan
I partecipanti sono randomizzati per ricevere zilucoplan attivo o placebo corrispondente.
Droga: Zilucoplan

Farmaco: Zilucoplan

Somministrazione: iniezione sottocutanea

Dose: da un minimo di 0,22 mg/kg al giorno a una dose massima di 0,42 mg/kg al giorno, a seconda del peso
Sperimentale: Regime B - Verdiperstat
I partecipanti vengono randomizzati per ricevere verdiperstat attivo o placebo corrispondente.
Droga: Verdiperstat

Droga: Verdiperstat

Amministrazione: orale

Dose: 600 mg due volte al giorno
Sperimentale: Regime C - CNM-Au8
I partecipanti sono randomizzati per ricevere CNM-Au8 attivo o placebo corrispondente.
Droga: CNM-Au8

Droga: CNM-Au8

Amministrazione: orale

Dose: 30 mg o 60 mg al giorno
Sperimentale: Regime D - Pridopidina
I partecipanti vengono randomizzati per ricevere Pridopidina attiva o placebo corrispondente.
Droga: Pridopidina

Farmaco: Pridopidina

Amministrazione: orale

Dose: 45 mg due volte al giorno
Sperimentale: Regime E - SLS-005 Trealosio
I partecipanti vengono randomizzati per ricevere il trealosio attivo SLS-005 o il placebo corrispondente.
Droga: SLS-005 Trealosio

Droga: SLS-005 Trealosio

Somministrazione: infusione

Dose: 0,75 g/kg a settimana
Sperimentale: Regime F- ABBV-CLS-7262
I partecipanti sono randomizzati per ricevere ABBV-CLS-7262 attivo o placebo corrispondente.
Droga: ABBV-CLS-7262

Droga: ABBV-CLS-7162

Amministrazione: orale

Dose: Dose 1 o Dose 2
Sperimentale: Regime G - DNL343
I partecipanti sono randomizzati per ricevere DNL343 attivo o placebo corrispondente.
Droga: DNL343

Droga: DNL343

Amministrazione: orale

Dose: una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Progressione della malattia
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione della gravità della malattia nel tempo misurata dalla ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). A ogni tipo di funzione viene attribuito un punteggio da 4 (normale) a 0 (nessuna abilità), con un punteggio totale massimo di 48 e un punteggio totale minimo di 0. I pazienti con punteggi più alti hanno più funzionalità fisica.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzione respiratoria
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione della funzione respiratoria nel tempo misurata dalla capacità vitale lenta (SVC).
24 settimane
Forza muscolare
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione della forza muscolare nel tempo misurata isometricamente utilizzando la dinamometria manuale (HHD).
24 settimane
Sopravvivenza
Lasso di tempo: 24 settimane
Confronto del tasso di occorrenza tra i gruppi.
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Collaboratori

Massachusetts General Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 luglio 2020

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 marzo 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 marzo 2020

Primo Inserito (Effettivo)

5 marzo 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2019P003518

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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