Prova della piattaforma HEALEY ALS - Protocollo principale
17 luglio 2026 aggiornato da: Merit E. Cudkowicz, MD
Prova della piattaforma HEALEY ALS
L'HEALEY ALS Platform Trial è uno studio clinico perpetuo multicentrico e multi-regime che valuta la sicurezza e l'efficacia dei prodotti sperimentali per il trattamento della SLA.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Descrizione dettagliata
L'HEALEY ALS Platform Trial è uno studio clinico perpetuo multicentrico e multi-regime che valuta la sicurezza e l'efficacia dei prodotti sperimentali per il trattamento della SLA. Questa prova è concepita come una prova perpetua della piattaforma. Ciò significa che esiste un unico protocollo principale che determina lo svolgimento del processo.
In questo studio, più prodotti sperimentali per la SLA saranno testati simultaneamente o in sequenza. Ogni prodotto sperimentale sarà testato in un regime. Ogni regime consiste in uno studio controllato con placebo, il che significa che il prodotto sperimentale attivo e il placebo corrispondente saranno testati in ciascun regime.
I dettagli aggiuntivi che regolano il test di ciascun prodotto sperimentale saranno riassunti in appendici specifiche del regime (RSA) separate. Ogni regime avrà un ClinicalTrials.gov separato pubblicazione, che includerà informazioni specifiche sul regime. Tutte le misure di esito specifiche del regime saranno dettagliate in ogni pubblicazione del regime.
I partecipanti avranno pari possibilità di essere randomizzati a tutti i regimi che sono attivi al momento dello screening. Una volta randomizzati a un regime, i partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 3:1 al farmaco in studio o al placebo.
I seguenti regimi sono attivi nella sperimentazione:
Regime A - Zilucoplan Regime B - Verdiperstat Regime C - CNM-Au8 Regime D - Priodopidina Regime E - SLS-005 Trealosio
Nuovi regimi verranno continuamente aggiunti non appena saranno disponibili nuovi prodotti sperimentali. La prova della piattaforma HEALEY ALS registrerà ulteriori partecipanti man mano che ogni nuovo regime sarà disponibile.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
1500
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
- Barrow Neurological Institute
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Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
- Mayo Clinic Scottsdale
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-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- UC San Diego
-
Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
- Loma Linda University Health
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- University of California, Irvine
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University of California, San Francisco
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Colorado
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-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Stati Uniti, 06053
- Hospital For Special Care
-
New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
- Yale University
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
- Georgetown University
-
Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20037
- George Washington University
-
-
Florida
-
Davie, Florida, Stati Uniti, 33024
- Nova Southeastern University
-
Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- University of Miami
-
Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
- Augusta University
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Stati Uniti, 83704
- Saint Alphonsus Regional Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- University of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University Health
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
- University of Kentucky
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70115
- Ochsner Health System
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Burlington, Massachusetts, Stati Uniti, 01805
- Lahey Hospital and Medical Center
-
North Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- Henry Ford Health System
-
Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49525
- Spectrum Health/Corewell Health
-
-
Minnesota
-
Duluth, Minnesota, Stati Uniti, 55805
- Essentia Health
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota Medical School
-
Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55902
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
- University of Missouri Health Care
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University School of Medicine
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
- Saint Louis University
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68506
- Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
-
Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
Amherst, New York, Stati Uniti, 14226
- Dent Neurologic Institute
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Stati Uniti, 10003
- Mount Sinai
-
Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
- University of Rochester
-
Stony Brook, New York, Stati Uniti, 11794
- Stony Brook University Hospital
-
Syracuse, New York, Stati Uniti, 13202
- SUNY Upstate
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
- Atrium Health
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27702
- Duke University
-
Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
- Wake Forest Health Science
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
- The Ohio State University
-
Westerville, Ohio, Stati Uniti, 43082
- OhioHealth Research Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
- Providence Brain and Spine Institute ALS Center
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Stati Uniti, 18103
- Lehigh Valley Health Network
-
Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Penn State Hershey
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
- Lewis Katz School of Medicine at Temple University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Jefferson Weinberg ALS Center, Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
- University of Pittsburg Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stati Uniti, 78759
- Austin Neuromuscular Clinic
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75214
- Texas Neurology
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Houston Methodist
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
- UTHSCSA
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
- University of Virginia
-
Henrico, Virginia, Stati Uniti, 23233
- Virginia Commonwealth University
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-
Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
- University of Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98122
- Swedish Medical Center
-
-
Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- SLA sporadica o familiare diagnosticata come SLA clinicamente possibile, probabile, probabile supportata da laboratorio o definita definita dai criteri El Escorial rivisti.
- Età 18 anni o più.
- In grado di fornire il consenso informato e rispettare le procedure dello studio, secondo l'opinione dell'IS.
- Tempo dall'insorgenza della debolezza dovuta a SLA ≤ 36 mesi al momento della visita di screening del protocollo principale.
- Capacità vitale ≥ 50% della capacità prevista per età, altezza e sesso al momento della visita di screening del protocollo principale misurata dalla capacità vitale lenta (SVC) o, se richiesto a causa di restrizioni legate alla pandemia, capacità vitale forzata (FVC) .
- I partecipanti non devono assumere riluzolo o assumere una dose stabile di riluzolo per ≥ 30 giorni prima della visita di screening del protocollo principale. I partecipanti naïve al riluzolo sono ammessi allo studio.
- I partecipanti non devono assumere edaravone o aver completato almeno un ciclo di edaravone prima della visita di screening del protocollo principale. I partecipanti naïve a Edaravone sono ammessi allo studio.
- I partecipanti devono avere la capacità di deglutire pillole e liquidi al momento della visita di screening del protocollo principale e, a parere dell'IS, avere la capacità di deglutire per tutta la durata dello studio.
- Geograficamente accessibile al sito.
Criteri di esclusione:
Condizione medica instabile clinicamente significativa (diversa dalla SLA) che rappresenterebbe un rischio per il partecipante, secondo il giudizio dell'IS (ad esempio, instabilità cardiovascolare, infezione sistemica, disfunzione tiroidea non trattata o anomalie di laboratorio clinicamente significative o alterazioni dell'ECG).
Le anomalie di laboratorio includono, ma non sono limitate a: Emoglobina < 10 g/dL, Globuli bianchi < 3,0 x 103/mm3, Neutrofili, Assoluto ≤ 1000/mm3, Eosinofilia (conta assoluta degli eosinofili di ≥ 500 eosinofili per microlitro), piastrine basse (< 150 x 109 per litro), alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) superiore a 3 volte il limite superiore della norma (ULN), eGFR < 30 mL/min/1,73 m2, livelli di ormone stimolante la tiroide (TSH) >10 mIU/L o <0,01 mIU/L.
- Presenza di malattia psichiatrica instabile, deterioramento cognitivo, demenza o abuso di sostanze che comprometterebbero la capacità del partecipante di fornire il consenso informato, secondo l'opinione dell'IS.
- Cancro attivo o storia di cancro, ad eccezione dei seguenti: carcinoma basocellulare o carcinoma a cellule squamose della pelle trattato con successo, carcinoma cervicale in situ, carcinoma prostatico in situ o altri tumori maligni trattati in modo curativo e senza evidenza di recidiva della malattia per almeno 3 anni.
- Uso di trattamenti sperimentali per la SLA (uso off-label o partecipazione attiva a uno studio clinico) entro 5 emivite (se note) o 30 giorni (a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima della visita di screening del protocollo principale.
- Esposizione in qualsiasi momento a qualsiasi terapia genica in fase di studio per il trattamento della SLA (uso off-label o sperimentale).
- Se donna, che allatta al seno, nota per essere incinta, che sta pianificando una gravidanza durante lo studio, o in età fertile e non disposta a utilizzare una contraccezione efficace per la durata dello studio e per 3 mesi, o più a lungo come specificato in ciascun RSA, dopo interrompere il trattamento in studio.
- Se maschio di capacità riproduttiva, non disposto a utilizzare una contraccezione efficace per la durata dello studio e per 3 mesi, o più a lungo come specificato in ciascun RSA, dopo l'interruzione del trattamento in studio.
- Qualsiasi cosa che possa esporre il partecipante a un rischio maggiore o precludere il pieno rispetto o il completamento dello studio da parte del partecipante, secondo l'opinione dell'IS.
- Se un partecipante viene sottoposto a un nuovo screening, la condizione di squalifica non è stata risolta o non si è verificata la durata obbligatoria del wash-out.
- Per chi partecipa al prelievo facoltativo di LCR, controindicazione a sottoporsi a puntura lombare (LP) a parere dell'IS. I partecipanti sottoposti a LP non devono assumere attualmente farmaci anticoagulanti come il warfarin che costituirebbe una controindicazione a LP; sono consentiti l'aspirina e gli antinfiammatori non steroidei.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Regime A - Zilucoplan
I partecipanti vengono randomizzati a ricevere zilucoplan attivo o placebo corrispondente. NON RECRUITA PIÙ; RISULTATI RIPORTATI. |
Farmaco: Zilucoplan Somministrazione: Iniezione sottocutanea Dose: Minimo di 0,22 mg/kg al giorno fino a una dose massima di 0,42 mg/kg al giorno, in base al peso
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|
Sperimentale: Regime B - Verdiperstat
I partecipanti vengono randomizzati a ricevere verdiperstat attivo o placebo corrispondente. NON STA PIÙ RECLUTANDO; RISULTATI RIPORTATI. |
Farmaco: Verdiperstat Somministrazione: Orale Dose: 600mg due volte al giorno
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|
Sperimentale: Regime C - CNM-Au8
I partecipanti vengono randomizzati a ricevere CNM-Au8 attivo o placebo corrispondente. NON RECLUTA PIÙ; RISULTATI RENDICONTATI. |
Farmaco: CNM-Au8 Somministrazione: Orale Dose: 30 mg o 60 mg al giorno
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|
Sperimentale: Regime D - Pridopidina
I partecipanti vengono randomizzati per ricevere Pridopidine attivo o placebo corrispondente. NON RECRUITA PIÙ; RISULTATI RENDICONTATI. |
Farmaco: Pridopidine Somministrazione: Orale Dose: 45 mg due volte al giorno
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Sperimentale: Regime E - SLS-005 Trealosio
I partecipanti vengono randomizzati a ricevere SLS-005 Trehalosio attivo o placebo corrispondente. NON RECRUITA PIÙ; RISULTATI PUBBLICATI. |
Farmaco: SLS-005 Trealosio Somministrazione: Infusione Dose: 0,75 g/kg settimanale
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Sperimentale: Regime F- ABBV-CLS-7262
I partecipanti vengono randomizzati a ricevere o ABBV-CLS-7262 attivo o placebo corrispondente. NON RECLUTA PIÙ; RISULTATI RIPORTATI. |
Farmaco: ABBV-CLS-7162 Amministrazione: Orale Dose: Dose 1 o Dose 2
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Sperimentale: Regime G - DNL343
I partecipanti vengono randomizzati a ricevere DNL343 attivo o placebo corrispondente. NON RECLUTA PIÙ; RISULTATI RIPORTATI. |
Farmaco: DNL343 Somministrazione: Orale Dose: Una volta al giorno
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|
Sperimentale: Regimen I - NUZ-001
Participants are randomized to receive either active NUZ-001 or matching placebo.
ACTIVE, NOT RECRUITING
|
Farmaco: NUZ-001.
Somministrazione: Orale.
Dosaggio: Una volta al giorno.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Progressione della malattia
Lasso di tempo: 36 settimane
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Variazione della gravità della malattia misurata dal punteggio totale e dalla sopravvivenza della ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
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36 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Funzione respiratoria
Lasso di tempo: 36 settimane
|
Cambiamento della funzione respiratoria nel tempo misurato dalla capacità vitale lenta (SVC).
|
36 settimane
|
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Sopravvivenza
Lasso di tempo: 36 settimane
|
Confronto del tasso di occorrenza tra i gruppi.
|
36 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Berry JD, Maragakis NJ, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Stommel EW, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman A, Shefner J, Hall M, Kittle G, Babu S, Andrews J, D'Agostino D, Tustison E, Scirocco E, Giacomelli E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Ajroud-Driss S, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice KJ, Simmons Z, Miller T, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA Jr, Jawdat O, Owegi MA, Foster L, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson C, Ladha S, Heiman-Patterson T, Caress J, Swenson A, Peltier A, Lewis R, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff CE, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Glass J, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Rynders A, Evan J, Evan J, Hartford A, Sepassi M, Ho KS, Glanzman R, Greenberg B, Hotchkin MT, Paganoni S, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. CNM-Au8 in Amyotrophic Lateral Sclerosis: The HEALEY ALS Platform Trial. JAMA. 2025 Feb 17;333(13):1138-49. doi: 10.1001/jama.2024.27643. Online ahead of print.
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Shefner JM, Oskarsson B, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Heiman-Patterson T, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman AV, Hall M, Kittle G, Berry JD, Babu S, Andrews J, D'Agostino D, Tustison E, Scirocco E, Giacomelli E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Ajroud-Driss S, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Miller TM, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA, Jawdat O, Owegi MA, Foster LA, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Ladha S, Caress JB, Swenson A, Peltier A, Lewis RA, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff C, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Leitner ML, Chen K, Goldberg YP, Cohen Y, Geva M, Hayden MR, Paganoni S, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. Pridopidine in Amyotrophic Lateral Sclerosis: The HEALEY ALS Platform Trial. JAMA. 2025 Feb 17;333(13):1128-37. doi: 10.1001/jama.2024.26429. Online ahead of print.
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Andrews J, Paganoni S, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Young E, Chase M, Pothier L, Harkey B, Yu H, Sherman A, Shefner J, Hall M, Kittle G, Connolly MR, Berry JD, D'Agostino D, Tustison E, Giacomelli E, Scirocco E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Heitzman D, Ajroud-Driss S, Appel SH, Shroff S, Katz J, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Goutman SA, Olney N, Miller T, Fernandes JA, Ilieva H, Jawdat O, Weiss MD, Foster L, Vu T, Ladha S, Owegi MA, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Swenson A, Heiman-Patterson T, Caress J, Fee D, Peltier A, Lewis R, Rosenfeld J, Walk D, Johnson K, Elliott M, Kasarskis EJ, Rutkove S, McIlduff CE, Bedlack R, Elman L, Goyal NA, Rezania K, Twydell P, Benatar M, Glass J, Cohen JA, Jones V, Zilliox L, Wymer JP, Beydoun SR, Shah J, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Nayar S, Granit V, Donohue M, Grossman K, Campbell DJ, Qureshi IA, Cudkowicz ME, Babu S. Verdiperstat in Amyotrophic Lateral Sclerosis: Results From the Randomized HEALEY ALS Platform Trial. JAMA Neurol. 2025 Apr;82(4):333-343. doi: 10.1001/jamaneurol.2024.5249. Epub 2025 Feb 17.
- Paganoni S, Fournier CN, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Ajroud-Driss S, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman AV, Shefner JM, Hall M, Kittle G, Berry JD, Babu S, Andrews J, Dagostino D, Tustison E, Giacomelli E, Scirocco E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Miller TM, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA, Jawdat O, Owegi MA, Foster LA, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Ladha S, Heiman-Patterson T, Caress JB, Swenson A, Peltier A, Lewis R, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff C, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Glass J, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Harvey B, Patel S, Mahoney P, Duda PW, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. Efficacy and Safety of Zilucoplan in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2025 Feb 3;8(2):e2459058. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2024.59058.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
14 giugno 2020
Completamento primario (Stimato)
1 luglio 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 agosto 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 marzo 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 marzo 2020
Primo Inserito (Effettivo)
5 marzo 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
21 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 luglio 2026
Ultimo verificato
1 luglio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie neuromuscolari
- Malattie metaboliche
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie del midollo spinale
- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
- Malattia del motoneurone
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Sclerosi laterale amiotrofica
- Zilucoplan
- pridopidina
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2019P003518
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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