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Essai de la plate-forme HEALEY ALS - Protocole principal

17 juillet 2026 mis à jour par: Merit E. Cudkowicz, MD

Essai de la plateforme HEALEY ALS

L'essai HEALEY ALS Platform Trial est un essai clinique perpétuel multicentrique et multirégime évaluant l'innocuité et l'efficacité des produits expérimentaux pour le traitement de la SLA.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

La sclérose latérale amyotrophique

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'essai HEALEY ALS Platform Trial est un essai clinique perpétuel multicentrique et multirégime évaluant l'innocuité et l'efficacité des produits expérimentaux pour le traitement de la SLA. Cet essai est conçu comme un essai de plate-forme perpétuel. Cela signifie qu'il n'y a qu'un seul protocole principal dictant la conduite du procès.

Dans cet essai, plusieurs produits expérimentaux pour la SLA seront testés simultanément ou séquentiellement. Chaque produit expérimental sera testé dans un régime. Chaque régime consiste en un essai contrôlé par placebo, ce qui signifie que le produit expérimental actif et le placebo correspondant seront testés dans chaque régime.

Les détails supplémentaires qui régissent les tests de chaque produit expérimental seront résumés dans des annexes distinctes spécifiques au régime (RSA). Chaque régime aura un ClinicalTrials.gov distinct affichage, qui comprendra des informations spécifiques sur le régime. Toutes les mesures de résultats spécifiques au régime seront détaillées dans chaque publication de régime.

Les participants auront une chance égale d'être randomisés pour tous les régimes qui sont actifs au moment du dépistage. Une fois randomisés pour un régime, les participants seront randomisés selon un ratio de 3:1 pour soit le médicament à l'étude, soit le placebo.

Les régimes suivants sont actifs dans l'essai :

Régime A - Zilucoplan Régime B - Verdiperstat Régime C - CNM-Au8 Régime D - Priodopidine Régime E - SLS-005 Tréhalose

De nouveaux régimes seront continuellement ajoutés au fur et à mesure que de nouveaux produits expérimentaux seront disponibles. L'essai de la plate-forme HEALEY ALS recrutera des participants supplémentaires à mesure que chaque nouveau régime sera disponible.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

1500

Phase

Phase 2
Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

États-Unis
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
    - Barrow Neurological Institute
  - Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
    - Mayo Clinic Scottsdale
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
    - University of Arkansas for Medical Sciences
- California
  - La Jolla, California, États-Unis, 92037
    - UC San Diego
  - Loma Linda, California, États-Unis, 92354
    - Loma Linda University Health
  - Los Angeles, California, États-Unis, 90033
    - University of Southern California
  - Los Angeles, California, États-Unis, 90048
    - Cedars-Sinai Medical Center
  - Los Angeles, California, États-Unis, 90027
    - Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
  - Orange, California, États-Unis, 92868
    - University of California, Irvine
  - San Francisco, California, États-Unis, 94143
    - University of California, San Francisco
  - San Francisco, California, États-Unis, 94115
    - Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
- Colorado
  - Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
    - University of Colorado
- Connecticut
  - New Britain, Connecticut, États-Unis, 06053
    - Hospital For Special Care
  - New Haven, Connecticut, États-Unis, 06519
    - Yale University
- District of Columbia
  - Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20007
    - Georgetown University
  - Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20037
    - George Washington University
- Florida
  - Davie, Florida, États-Unis, 33024
    - Nova Southeastern University
  - Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
    - University of Florida
  - Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
    - Mayo Clinic Florida
  - Miami, Florida, États-Unis, 33136
    - University of Miami
  - Tampa, Florida, États-Unis, 33612
    - University of South Florida
- Georgia
  - Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
    - Augusta University
- Idaho
  - Boise, Idaho, États-Unis, 83704
    - Saint Alphonsus Regional Medical Center
- Illinois
  - Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
    - Northwestern University
  - Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
    - University of Chicago
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
    - Indiana University Health
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
    - University of Iowa Hospitals and Clinics
- Kansas
  - Fairway, Kansas, États-Unis, 66205
    - University of Kansas Medical Center
- Kentucky
  - Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
    - University of Kentucky
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70115
    - Ochsner Health System
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
    - Johns Hopkins University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
    - Beth Israel Deaconess Medical Center
  - Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
    - Massachusetts General Hospital
  - Burlington, Massachusetts, États-Unis, 01805
    - Lahey Hospital and Medical Center
  - North Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
    - University of Massachusetts Medical School
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
    - University of Michigan
  - Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
    - Henry Ford Health System
  - Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49525
    - Spectrum Health/Corewell Health
- Minnesota
  - Duluth, Minnesota, États-Unis, 55805
    - Essentia Health
  - Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
    - University of Minnesota Medical School
  - Rochester, Minnesota, États-Unis, 55902
    - Mayo Clinic - Rochester
- Missouri
  - Columbia, Missouri, États-Unis, 65212
    - University of Missouri Health Care
  - St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
    - Washington University School of Medicine
  - St Louis, Missouri, États-Unis, 63104
    - Saint Louis University
- Nebraska
  - Lincoln, Nebraska, États-Unis, 68506
    - Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
  - Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
    - University of Nebraska Medical Center
- New Hampshire
  - Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
    - Dartmouth-Hitchcock Medical Center
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
    - Hackensack University Medical Center
- New York
  - Amherst, New York, États-Unis, 14226
    - Dent Neurologic Institute
  - New York, New York, États-Unis, 10032
    - Columbia University
  - New York, New York, États-Unis, 10003
    - Mount Sinai
  - Rochester, New York, États-Unis, 14642
    - University of Rochester
  - Stony Brook, New York, États-Unis, 11794
    - Stony Brook University Hospital
  - Syracuse, New York, États-Unis, 13202
    - SUNY Upstate
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
    - University of North Carolina
  - Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
    - Atrium Health
  - Durham, North Carolina, États-Unis, 27702
    - Duke University
  - Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
    - Wake Forest Health Science
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
    - University of Cincinnati
  - Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
    - Cleveland Clinic
  - Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
    - The Ohio State University
  - Westerville, Ohio, États-Unis, 43082
    - OhioHealth Research Institute
- Oregon
  - Portland, Oregon, États-Unis, 97213
    - Providence Brain and Spine Institute ALS Center
- Pennsylvania
  - Allentown, Pennsylvania, États-Unis, 18103
    - Lehigh Valley Health Network
  - Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
    - Penn State Hershey
  - Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
    - Lewis Katz School of Medicine at Temple University
  - Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
    - University of Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
    - Jefferson Weinberg ALS Center, Thomas Jefferson University
  - Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15232
    - University of Pittsburg Medical Center
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
    - Vanderbilt University Medical Center
- Texas
  - Austin, Texas, États-Unis, 78759
    - Austin Neuromuscular Clinic
  - Dallas, Texas, États-Unis, 75214
    - Texas Neurology
  - Houston, Texas, États-Unis, 77030
    - Baylor College of Medicine
  - Houston, Texas, États-Unis, 77030
    - Houston Methodist
  - San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
    - UTHSCSA
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
    - University of Utah
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
    - University of Virginia
  - Henrico, Virginia, États-Unis, 23233
    - Virginia Commonwealth University
- Washington
  - Seattle, Washington, États-Unis, 98195
    - University of Washington
  - Seattle, Washington, États-Unis, 98122
    - Swedish Medical Center
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
    - Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

SLA sporadique ou familiale diagnostiquée comme SLA cliniquement possible, probable, probable soutenue par un laboratoire ou définitive définie par les critères révisés d'El Escorial.
18 ans ou plus.
Capable de fournir un consentement éclairé et de se conformer aux procédures d'étude, de l'avis de l'IS.
Temps écoulé depuis le début de la faiblesse due à la SLA ≤ 36 mois au moment de la visite de dépistage du protocole principal.
Capacité vitale ≥ 50 % de la capacité prévue pour l'âge, la taille et le sexe au moment de la visite de dépistage du protocole principal, mesurée par la capacité vitale lente (SVC) ou, si nécessaire en raison de restrictions liées à la pandémie, la capacité vitale forcée (FVC) .
Les participants doivent soit ne pas prendre de riluzole, soit recevoir une dose stable de riluzole pendant ≥ 30 jours avant la visite de dépistage du protocole principal. Les participants naïfs au riluzole sont autorisés à participer à l'étude.
Les participants doivent soit ne pas prendre d'edaravone, soit avoir terminé au moins un cycle d'edaravone avant la visite de dépistage du protocole principal. Les participants naïfs à l'edaravone sont autorisés à participer à l'étude.
Les participants doivent avoir la capacité d'avaler des pilules et des liquides au moment de la visite de dépistage du protocole principal et, de l'avis de l'IS, avoir la capacité d'avaler pendant toute la durée de l'étude.
Géographiquement accessible au site.

Critère d'exclusion:

Condition médicale instable cliniquement significative (autre que la SLA) qui présenterait un risque pour le participant, selon le jugement de SI (par exemple, instabilité cardiovasculaire, infection systémique, dysfonctionnement thyroïdien non traité ou anomalie de laboratoire cliniquement significative ou modifications de l'électrocardiogramme).
Les anomalies de laboratoire comprennent, mais sans s'y limiter : hémoglobine < 10 g/dL, globules blancs < 3,0 x 103/mm3, neutrophiles, taux absolu ≤ 1 000/mm3, éosinophilie (nombre absolu d'éosinophiles ≥ 500 éosinophiles par microlitre), faible nombre de plaquettes numération (< 150 x 109 par litre), alanine aminotransférase (ALT) ou aspartate aminotransférase (AST) supérieure à 3 fois la limite supérieure de la normale (LSN), DFGe < 30 mL/min/1,73 m2, taux de thyréostimuline (TSH) > 10 mUI/L ou < 0,01 mUI/L.
Présence d'une maladie psychiatrique instable, d'une déficience cognitive, d'une démence ou d'une toxicomanie qui nuirait à la capacité du participant à fournir un consentement éclairé, de l'avis de l'IS.
Cancer actif ou antécédent de cancer, à l'exception des cas suivants : carcinome basocellulaire ou carcinome épidermoïde cutané traité avec succès, carcinome cervical in situ, carcinome prostatique in situ ou autres tumeurs malignes traitées curativement et sans signe de récidive de la maladie depuis au moins 3 années.
Utilisation de traitements expérimentaux pour la SLA (utilisation hors AMM ou participation active à un essai clinique) dans les 5 demi-vies (si connues) ou 30 jours (selon la période la plus longue) avant la visite de dépistage du protocole principal.
Exposition à tout moment à toute thérapie génique en cours d'investigation pour le traitement de la SLA (utilisation hors AMM ou expérimentale).
Si femme, allaitante, connue pour être enceinte, prévoyant de devenir enceinte pendant l'étude, ou en âge de procréer et refusant d'utiliser une contraception efficace pendant la durée de l'essai et pendant 3 mois, ou plus comme spécifié dans chaque RSA, après l'arrêt du traitement de l'étude.
Si un homme en capacité de reproduction, refuse d'utiliser une contraception efficace pendant la durée de l'essai et pendant 3 mois, ou plus comme spécifié dans chaque RSA, après l'arrêt du traitement à l'étude.
Tout ce qui exposerait le participant à un risque accru ou empêcherait le participant de se conformer pleinement à l'étude ou de l'achever, de l'avis de l'IS.
Si un participant est soumis à un nouveau contrôle, la condition de disqualification n'a pas été résolue ou la durée d'élimination obligatoire n'a pas eu lieu.
Pour ceux qui participent au prélèvement facultatif de LCR, contre-indication à subir une ponction lombaire (PL) de l'avis du SI. Les participants subissant le LP ne doivent pas prendre actuellement de médicaments anticoagulants tels que la warfarine qui seraient une contre-indication au LP ; l'aspirine et les anti-inflammatoires non stéroïdiens sont autorisés.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Objectif principal: Traitement
Répartition: Randomisé
Modèle interventionnel: Affectation parallèle
Masquage: Quadruple

Nombre de bras

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras	Intervention / Traitement
Expérimental: Régime A - Zilucoplan Les participants sont randomisés pour recevoir soit le zilucoplan actif, soit un placebo correspondant. N'EST PLUS EN RECRUTEMENT ; RÉSULTATS RAPPORTÉS.	Médicament: Zilucoplan Médicament : Zilucoplan Administration : Injection sous-cutanée Posologie : Minimum de 0,22 mg/kg par jour jusqu'à une dose maximale de 0,42 mg/kg par jour, en fonction du poids
Expérimental: Schéma B - Verdiperstat Les participants sont randomisés pour recevoir soit le verdiperstat actif, soit un placebo correspondant. RECRUTEMENT TERMINÉ ; RÉSULTATS PUBLIÉS.	Médicament: Verdiperstat Médicament : Verdiperstat Administration : Orale Dose : 600 mg deux fois par jour
Expérimental: Régime C - CNM-Au8 Les participants sont randomisés pour recevoir soit le CNM-Au8 actif, soit un placebo correspondant. RECRUTEMENT TERMINÉ ; RÉSULTATS RAPPORTÉS.	Médicament: CNM-Au8 Médicament : CNM-Au8 Administration : Orale Dose : 30 mg ou 60 mg quotidiennement
Expérimental: Régime D - Pridopidine Les participants sont randomisés pour recevoir soit de la pridopidine active, soit un placebo correspondant. N'EST PLUS EN RECRUTEMENT ; RÉSULTATS PUBLIÉS.	Médicament: Pridopidine Médicament : Pridopidine Administration : Orale Posologie : 45 mg deux fois par jour
Expérimental: Régime E - SLS-005 Tréhalose Les participants sont randomisés pour recevoir soit le SLS-005 Tréhalose actif, soit un placebo correspondant. RECRUTEMENT TERMINÉ ; RÉSULTATS RAPPORTÉS.	Médicament: SLS-005 Tréhalose Médicament : SLS-005 Tréhalose Administration : Perfusion Dose : 0,75 g/kg par semaine
Expérimental: Régime F- ABBV-CLS-7262 Les participants sont randomisés pour recevoir soit l'ABBV-CLS-7262 actif soit un placebo correspondant. RECRUTEMENT TERMINÉ ; RÉSULTATS PUBLIÉS.	Médicament: ABBV-CLS-7262 Médicament : ABBV-CLS-7162 Administration : Orale Dose : Dose 1 ou Dose 2
Expérimental: Régime G - DNL343 Les participants sont randomisés pour recevoir soit le DNL343 actif, soit un placebo correspondant. RECRUTEMENT TERMINÉ ; RÉSULTATS RAPPORTÉS.	Médicament: DNL343 Médicament : DNL343 Administration : Orale Posologie : Une fois par jour
Expérimental: Regimen I - NUZ-001 Participants are randomized to receive either active NUZ-001 or matching placebo. ACTIVE, NOT RECRUITING	Médicament: NUZ-001 Médicament : NUZ-001. Administration : Orale. Dose : Une fois par jour.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Progression de la maladie Délai: 36 semaines	Modification de la gravité de la maladie telle que mesurée par le score total et la survie de l'ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).	36 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Fonction respiratoire Délai: 36 semaines	Modification de la fonction respiratoire au fil du temps, mesurée par la capacité vitale lente (SVC).	36 semaines
Survie Délai: 36 semaines	Comparaison du taux d'occurrence entre les groupes.	36 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Merit E. Cudkowicz, MD

Collaborateurs

Massachusetts General Hospital

Les enquêteurs

Chercheur principal: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 juin 2020

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 mars 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 mars 2020

Première publication (Réel)

5 mars 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

2019P003518

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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