Пробная версия платформы HEALEY ALS — основной протокол
17 июля 2026 г. обновлено: Merit E. Cudkowicz, MD
Пробная версия платформы HEALEY ALS
Платформа HEALEY ALS Platform Trial — это постоянное многоцентровое клиническое исследование с несколькими схемами лечения, в котором оценивается безопасность и эффективность исследуемых продуктов для лечения БАС.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Подробное описание
Платформа HEALEY ALS Platform Trial — это постоянное многоцентровое клиническое исследование с несколькими схемами лечения, в котором оценивается безопасность и эффективность исследуемых продуктов для лечения БАС. Эта пробная версия разработана как бессрочная пробная версия платформы. Это означает, что существует единый Мастер-протокол, определяющий ход судебного разбирательства.
В этом испытании несколько исследуемых продуктов для лечения БАС будут тестироваться одновременно или последовательно. Каждый исследуемый продукт будет протестирован в режиме. Каждая схема состоит из плацебо-контролируемого исследования, что означает, что активный исследуемый продукт и соответствующее плацебо будут тестироваться в каждой схеме.
Дополнительные сведения, регулирующие тестирование каждого исследуемого продукта, будут обобщены в отдельных приложениях для конкретных схем (RSA). Каждый режим будет иметь отдельный сайт ClinicalTrials.gov. размещение, которое будет включать конкретную информацию о режиме. Все показатели исходов, относящиеся к конкретному режиму, будут подробно описаны в публикации о каждом режиме.
Участники будут иметь равные шансы быть рандомизированными для всех режимов, которые были активны во время скрининга. После рандомизации по режиму участники будут рандомизированы в соотношении 3:1 либо к исследуемому препарату, либо к плацебо.
В испытаниях активны следующие схемы:
Схема A – Зилукоплан Схема B – Вердиперстат Схема C – CNM-Au8 Схема D – Приодопидин Схема E – SLS-005 Трегалоза
Новые схемы будут постоянно добавляться по мере появления новых исследуемых продуктов. Платформа HEALEY ALS Trial будет включать дополнительных участников по мере появления каждой новой схемы.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
1500
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85259
- Mayo Clinic Scottsdale
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
- UC San Diego
-
Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92354
- Loma Linda University Health
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- University of California, Irvine
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- University of California, San Francisco
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- University of Colorado
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Соединенные Штаты, 06053
- Hospital For Special Care
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06519
- Yale University
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
- Georgetown University
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20037
- George Washington University
-
-
Florida
-
Davie, Florida, Соединенные Штаты, 33024
- Nova Southeastern University
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- University of Miami
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
- Augusta University
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83704
- Saint Alphonsus Regional Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
- University of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Indiana University Health
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
- University of Kentucky
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70115
- Ochsner Health System
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Burlington, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01805
- Lahey Hospital and Medical Center
-
North Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
- Henry Ford Health System
-
Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49525
- Spectrum Health/Corewell Health
-
-
Minnesota
-
Duluth, Minnesota, Соединенные Штаты, 55805
- Essentia Health
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota Medical School
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55902
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
- University of Missouri Health Care
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University School of Medicine
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
- Saint Louis University
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68506
- Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
-
Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
Amherst, New York, Соединенные Штаты, 14226
- Dent Neurologic Institute
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
- Mount Sinai
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- University of Rochester
-
Stony Brook, New York, Соединенные Штаты, 11794
- Stony Brook University Hospital
-
Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13202
- SUNY Upstate
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
- Atrium Health
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27702
- Duke University
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
- Wake Forest Health Science
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
- The Ohio State University
-
Westerville, Ohio, Соединенные Штаты, 43082
- OhioHealth Research Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97213
- Providence Brain and Spine Institute ALS Center
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 18103
- Lehigh Valley Health Network
-
Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
- Penn State Hershey
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19140
- Lewis Katz School of Medicine at Temple University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- Jefferson Weinberg ALS Center, Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15232
- University of Pittsburg Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78759
- Austin Neuromuscular Clinic
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75214
- Texas Neurology
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Houston Methodist
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
- UTHSCSA
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
- University of Virginia
-
Henrico, Virginia, Соединенные Штаты, 23233
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
- University of Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98122
- Swedish Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Спорадический или семейный БАС, диагностированный как клинически возможный, вероятный, подтвержденный лабораторией вероятный или определенный БАС, определяемый пересмотренными критериями Эль-Эскориала.
- Возраст 18 лет и старше.
- Способен дать информированное согласие и соблюдать процедуры исследования, по мнению SI.
- Время с момента появления слабости из-за БАС ≤ 36 месяцев на момент визита для скрининга по основному протоколу.
- Жизненная емкость легких ≥ 50% прогнозируемой емкости для возраста, роста и пола на момент скринингового визита по основному протоколу, измеренная с помощью показателя медленной жизненной емкости легких (МЖЕЛ) или, если это необходимо из-за ограничений, связанных с пандемией, форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) .
- Участники должны либо не принимать рилузол, либо принимать стабильную дозу рилузола в течение ≥ 30 дней до скринингового визита по основному протоколу. Участники, ранее не получавшие рилузол, допускаются к участию в исследовании.
- Участники должны либо не принимать эдаравон, либо пройти хотя бы один цикл приема эдаравона до контрольного визита по основному протоколу. В исследование допускаются участники, ранее не принимавшие эдаравон.
- Участники должны иметь возможность глотать таблетки и жидкости во время скринингового посещения основного протокола и, по мнению SI, иметь возможность глотать на протяжении всего исследования.
- Географически доступен сайт.
Критерий исключения:
Клинически значимое нестабильное заболевание (кроме БАС), которое, по мнению SI, может представлять риск для участника (например, сердечно-сосудистая нестабильность, системная инфекция, невылеченная дисфункция щитовидной железы или клинически значимые лабораторные отклонения или изменения ЭКГ).
Лабораторные отклонения включают, но не ограничиваются: гемоглобин < 10 г/дл, лейкоциты < 3,0 x 103/мм3, нейтрофилы, абсолютное ≤ 1000/мм3, эозинофилия (абсолютное количество эозинофилов ≥ 500 эозинофилов на микролитр), низкий уровень тромбоцитов количество (< 150 x 109 на литр), аланинаминотрансфераза (АЛТ) или аспартатаминотрансфераза (АСТ) более чем в 3 раза превышает верхнюю границу нормы (ВГН), рСКФ < 30 мл/мин/1,73 м2, уровень тиреотропного гормона (ТТГ) >10 мМЕ/л или <0,01 мМЕ/л.
- Наличие нестабильного психического заболевания, когнитивных нарушений, слабоумия или злоупотребления психоактивными веществами, которые, по мнению СИ, могут повлиять на способность участника дать информированное согласие.
- Активный рак или рак в анамнезе, за исключением следующего: базально-клеточная карцинома или успешно вылеченный плоскоклеточный рак кожи, карцинома шейки матки in situ, карцинома предстательной железы in situ или другие злокачественные новообразования, пролеченные радикально и без признаков рецидива заболевания в течение как минимум 3 года.
- Использование экспериментальных препаратов для лечения БАС (использование не по прямому назначению или активное участие в клинических испытаниях) в течение 5 периодов полувыведения (если известно) или 30 дней (в зависимости от того, что дольше) до визита для скрининга по основному протоколу.
- Воздействие в любое время любой исследуемой генной терапии для лечения БАС (использование не по прямому назначению или экспериментальное).
- Если женщина, кормящая грудью, о которой известно, что она беременна, планирует забеременеть во время исследования или имеет детородный потенциал и не желает использовать эффективные средства контрацепции на время исследования и в течение 3 месяцев или дольше, как указано в каждом RSA, после прекращение исследуемого лечения.
- Если мужчина детородного возраста, не желающий использовать эффективные средства контрацепции на время исследования и в течение 3 месяцев или дольше, как указано в каждом RSA, после прекращения исследуемого лечения.
- Все, что, по мнению SI, подвергает участника повышенному риску или препятствует полному соблюдению участником или завершению исследования.
- Если участник проходит повторный отбор, условие дисквалификации не было устранено или не наступила обязательная продолжительность вымывания.
- Для тех, кто участвует в факультативном сборе спинномозговой жидкости, противопоказание к прохождению люмбальной пункции (ЛП) по мнению СИ. Участники, проходящие LP, не должны в настоящее время принимать антикоагулянты, такие как варфарин, которые были бы противопоказанием для LP; разрешены аспирин и нестероидные противовоспалительные средства.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Схема A - Зилукоплан
Участники рандомизированно получают либо активный зилукоплан, либо соответствующий плацебо. НАБОР ЗАВЕРШЁН; РЕЗУЛЬТАТЫ ОПУБЛИКОВАНЫ. |
Препарат: Зилукоплан Способ введения: Подкожная инъекция Доза: Минимум 0.22 мг/кг ежедневно до максимальной дозы 0.42 мг/кг ежедневно, в зависимости от веса
|
|
Экспериментальный: Режим B - Вердиперстат
Участники рандомизируются для получения либо активного вердиперстата, либо плацебо-аналога. НАБОР ЗАВЕРШЕН; РЕЗУЛЬТАТЫ ОПУБЛИКОВАНЫ. |
Препарат: Вердиперстат Способ применения: Перорально Дозировка: 600 мг два раза в день
|
|
Экспериментальный: Режим C - CNM-Au8
Участники рандомизированы для получения либо активного препарата CNM-Au8, либо плацебо. НАБОР ЗАВЕРШЕН; РЕЗУЛЬТАТЫ ОПУБЛИКОВАНЫ. |
Препарат: CNM-Au8 Способ применения: пероральный Доза: 30 мг или 60 мг ежедневно
|
|
Экспериментальный: Режим D - Придопидин
Участники рандомизированы для получения либо активного препарата Придопидина, либо плацебо. НАБОР ПРЕКРАЩЕН; РЕЗУЛЬТАТЫ ОПУБЛИКОВАНЫ. |
Препарат: Придопидин Способ применения: Перорально Дозировка: 45 мг два раза в день
|
|
Экспериментальный: Режим E - SLS-005 Трегалоза
Участники рандомизированы для получения либо активного препарата SLS-005 Трегалоза, либо плацебо. НАБОР ЗАВЕРШЕН; РЕЗУЛЬТАТЫ ОПУБЛИКОВАНЫ. |
Препарат: SLS-005 Трегалоза Способ введения: Инфузия Доза: 0,75 г/кг еженедельно
|
|
Экспериментальный: Режим F- ABBV-CLS-7262
Участники рандомизированы на получение либо активного препарата ABBV-CLS-7262, либо плацебо. НАБОР ЗАВЕРШЕН; РЕЗУЛЬТАТЫ ОПУБЛИКОВАНЫ. |
Препарат: ABBV-CLS-7162 Способ введения: Перорально Доза: Доза 1 или Доза 2
|
|
Экспериментальный: Режим G - DNL343
Участники рандомизированы для получения либо активного препарата DNL343, либо плацебо. НАБОР ЗАВЕРШЕН; РЕЗУЛЬТАТЫ ОПУБЛИКОВАНЫ. |
Препарат: DNL343 Способ применения: перорально Дозировка: один раз в день
|
|
Экспериментальный: Regimen I - NUZ-001
Participants are randomized to receive either active NUZ-001 or matching placebo.
ACTIVE, NOT RECRUITING
|
Препарат: NUZ-001.
Способ применения: Перорально.
Дозировка: Один раз в день.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Прогрессирование заболевания
Временное ограничение: 36 недель
|
Изменение тяжести заболевания, измеренное по пересмотренной шкале функциональной оценки БАС (ALSFRS-R), и выживаемости.
|
36 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Дыхательная функция
Временное ограничение: 36 недель
|
Изменение дыхательной функции с течением времени, измеряемое методом медленной жизненной емкости (SVC).
|
36 недель
|
|
Выживание
Временное ограничение: 36 недель
|
Сравнение частоты встречаемости между группами.
|
36 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Berry JD, Maragakis NJ, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Stommel EW, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman A, Shefner J, Hall M, Kittle G, Babu S, Andrews J, D'Agostino D, Tustison E, Scirocco E, Giacomelli E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Ajroud-Driss S, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice KJ, Simmons Z, Miller T, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA Jr, Jawdat O, Owegi MA, Foster L, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson C, Ladha S, Heiman-Patterson T, Caress J, Swenson A, Peltier A, Lewis R, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff CE, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Glass J, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Rynders A, Evan J, Evan J, Hartford A, Sepassi M, Ho KS, Glanzman R, Greenberg B, Hotchkin MT, Paganoni S, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. CNM-Au8 in Amyotrophic Lateral Sclerosis: The HEALEY ALS Platform Trial. JAMA. 2025 Feb 17;333(13):1138-49. doi: 10.1001/jama.2024.27643. Online ahead of print.
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Shefner JM, Oskarsson B, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Heiman-Patterson T, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman AV, Hall M, Kittle G, Berry JD, Babu S, Andrews J, D'Agostino D, Tustison E, Scirocco E, Giacomelli E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Ajroud-Driss S, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Miller TM, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA, Jawdat O, Owegi MA, Foster LA, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Ladha S, Caress JB, Swenson A, Peltier A, Lewis RA, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff C, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Leitner ML, Chen K, Goldberg YP, Cohen Y, Geva M, Hayden MR, Paganoni S, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. Pridopidine in Amyotrophic Lateral Sclerosis: The HEALEY ALS Platform Trial. JAMA. 2025 Feb 17;333(13):1128-37. doi: 10.1001/jama.2024.26429. Online ahead of print.
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Andrews J, Paganoni S, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Young E, Chase M, Pothier L, Harkey B, Yu H, Sherman A, Shefner J, Hall M, Kittle G, Connolly MR, Berry JD, D'Agostino D, Tustison E, Giacomelli E, Scirocco E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Heitzman D, Ajroud-Driss S, Appel SH, Shroff S, Katz J, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Goutman SA, Olney N, Miller T, Fernandes JA, Ilieva H, Jawdat O, Weiss MD, Foster L, Vu T, Ladha S, Owegi MA, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Swenson A, Heiman-Patterson T, Caress J, Fee D, Peltier A, Lewis R, Rosenfeld J, Walk D, Johnson K, Elliott M, Kasarskis EJ, Rutkove S, McIlduff CE, Bedlack R, Elman L, Goyal NA, Rezania K, Twydell P, Benatar M, Glass J, Cohen JA, Jones V, Zilliox L, Wymer JP, Beydoun SR, Shah J, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Nayar S, Granit V, Donohue M, Grossman K, Campbell DJ, Qureshi IA, Cudkowicz ME, Babu S. Verdiperstat in Amyotrophic Lateral Sclerosis: Results From the Randomized HEALEY ALS Platform Trial. JAMA Neurol. 2025 Apr;82(4):333-343. doi: 10.1001/jamaneurol.2024.5249. Epub 2025 Feb 17.
- Paganoni S, Fournier CN, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Ajroud-Driss S, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman AV, Shefner JM, Hall M, Kittle G, Berry JD, Babu S, Andrews J, Dagostino D, Tustison E, Giacomelli E, Scirocco E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Miller TM, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA, Jawdat O, Owegi MA, Foster LA, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Ladha S, Heiman-Patterson T, Caress JB, Swenson A, Peltier A, Lewis R, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff C, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Glass J, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Harvey B, Patel S, Mahoney P, Duda PW, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. Efficacy and Safety of Zilucoplan in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2025 Feb 3;8(2):e2459058. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2024.59058.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
14 июня 2020 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июля 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 августа 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 марта 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 марта 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
5 марта 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
21 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нервно-мышечные заболевания
- Метаболические заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания спинного мозга
- TDP-43 Протеинопатии
- Недостатки протеостаза
- Болезнь двигательных нейронов
- Пищевые и метаболические заболевания
- Боковой амиотрофический склероз
- Зилукоплан
- придопидин
Другие идентификационные номера исследования
- 2019P003518
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .