Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пробная версия платформы HEALEY ALS — основной протокол

12 апреля 2024 г. обновлено: Merit E. Cudkowicz, MD

Пробная версия платформы HEALEY ALS

Платформа HEALEY ALS Platform Trial — это постоянное многоцентровое клиническое исследование с несколькими схемами лечения, в котором оценивается безопасность и эффективность исследуемых продуктов для лечения БАС.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Платформа HEALEY ALS Platform Trial — это постоянное многоцентровое клиническое исследование с несколькими схемами лечения, в котором оценивается безопасность и эффективность исследуемых продуктов для лечения БАС. Эта пробная версия разработана как бессрочная пробная версия платформы. Это означает, что существует единый Мастер-протокол, определяющий ход судебного разбирательства.

В этом испытании несколько исследуемых продуктов для лечения БАС будут тестироваться одновременно или последовательно. Каждый исследуемый продукт будет протестирован в режиме. Каждая схема состоит из плацебо-контролируемого исследования, что означает, что активный исследуемый продукт и соответствующее плацебо будут тестироваться в каждой схеме.

Дополнительные сведения, регулирующие тестирование каждого исследуемого продукта, будут обобщены в отдельных приложениях для конкретных схем (RSA). Каждый режим будет иметь отдельный сайт ClinicalTrials.gov. размещение, которое будет включать конкретную информацию о режиме. Все показатели исходов, относящиеся к конкретному режиму, будут подробно описаны в публикации о каждом режиме.

Участники будут иметь равные шансы быть рандомизированными для всех режимов, которые были активны во время скрининга. После рандомизации по режиму участники будут рандомизированы в соотношении 3:1 либо к исследуемому препарату, либо к плацебо.

В испытаниях активны следующие схемы:

Схема A – Зилукоплан Схема B – Вердиперстат Схема C – CNM-Au8 Схема D – Приодопидин Схема E – SLS-005 Трегалоза

Новые схемы будут постоянно добавляться по мере появления новых исследуемых продуктов. Платформа HEALEY ALS Trial будет включать дополнительных участников по мере появления каждой новой схемы.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

1500

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: HEALEY Center for ALS at Massachusetts General Hospital
  • Номер телефона: 833-425-8257 (HALT ALS)
  • Электронная почта: healeyalsplatform@mgh.harvard.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85259
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic Scottsdale
        • Контакт:
          • Alissa Bojko
          • Номер телефона: 480-301-4902
          • Электронная почта: Bojko.alissa@mayo.edu
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • Рекрутинг
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Контакт:
    • California
      • Loma Linda, California, Соединенные Штаты, 92354
        • Рекрутинг
        • Loma Linda University Health
        • Контакт:
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • Рекрутинг
        • University of Southern California
        • Контакт:
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Рекрутинг
        • University of California, Irvine
        • Контакт:
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Рекрутинг
        • University of California, San Francisco
        • Контакт:
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • Рекрутинг
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
        • Контакт:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Соединенные Штаты, 06053
        • Рекрутинг
        • Hospital for Special Care
        • Контакт:
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06519
        • Рекрутинг
        • Yale University
        • Контакт:
          • Erika Renkl
          • Номер телефона: 475-254-9169
          • Электронная почта: erika.renkl@yale.edu
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Рекрутинг
        • Georgetown University
        • Контакт:
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20037
        • Рекрутинг
        • George Washington University
        • Контакт:
    • Florida
      • Davie, Florida, Соединенные Штаты, 33024
        • Рекрутинг
        • Nova Southeastern University
        • Контакт:
          • Donovan Mott
          • Номер телефона: 954-262-6387
          • Электронная почта: Donovan.mott@nova.edu
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic Florida
        • Контакт:
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Рекрутинг
        • University of Miami
        • Контакт:
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • Рекрутинг
        • University of South Florida
        • Контакт:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Завершенный
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
        • Рекрутинг
        • Augusta University
        • Контакт:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83704
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • Рекрутинг
        • University of Chicago
        • Контакт:
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Рекрутинг
        • Indiana University Health
        • Контакт:
          • Sandy Guingrich
          • Номер телефона: 317-963-7382
          • Электронная почта: sguingri@iu.edu
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Рекрутинг
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Контакт:
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
        • Рекрутинг
        • University of Kansas Medical Center
        • Контакт:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • Рекрутинг
        • University of Kentucky
        • Контакт:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70115
        • Активный, не рекрутирующий
        • Ochsner Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Рекрутинг
        • Johns Hopkins University
        • Контакт:
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
        • Рекрутинг
        • University of Maryland
        • Контакт:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Рекрутинг
        • Massachusetts General Hospital
        • Контакт:
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
      • North Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • Рекрутинг
        • University of Massachusetts Medical School
        • Контакт:
        • Контакт:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Рекрутинг
        • University of Michigan
        • Контакт:
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Рекрутинг
        • Henry Ford Health System
        • Контакт:
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49525
    • Minnesota
      • Duluth, Minnesota, Соединенные Штаты, 55805
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Рекрутинг
        • University of Minnesota/Twin Cities ALS Research Consortium
        • Контакт:
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55902
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Контакт:
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
        • Еще не набирают
        • University of Missouri Health Care
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University School of Medicine
        • Контакт:
          • Rebecca Livigni
          • Электронная почта: als@wustl.edu
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Рекрутинг
        • Saint Louis University
        • Контакт:
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68506
        • Рекрутинг
        • Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
        • Контакт:
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
        • Рекрутинг
        • University of Nebraska Medical Center
        • Контакт:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89145
        • Активный, не рекрутирующий
        • Las Vegas Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
        • Рекрутинг
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
        • Контакт:
    • New York
      • Amherst, New York, Соединенные Штаты, 14226
        • Рекрутинг
        • Dent Neurologic Institute
        • Контакт:
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Активный, не рекрутирующий
        • Columbia University
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13202
        • Рекрутинг
        • SUNY Upstate
        • Контакт:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • Рекрутинг
        • University of North Carolina
        • Контакт:
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27702
        • Рекрутинг
        • Duke University
        • Контакт:
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Рекрутинг
        • Wake Forest Health Science
        • Контакт:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • Рекрутинг
        • University of Cincinnati
        • Контакт:
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Рекрутинг
        • Cleveland Clinic
        • Контакт:
          • Irys Caristo
          • Номер телефона: 216-444-0173
          • Электронная почта: caristi@ccf.org
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
        • Рекрутинг
        • The Ohio State University
        • Контакт:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97213
        • Рекрутинг
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
        • Контакт:
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 18103
        • Рекрутинг
        • Lehigh Valley Health Network
        • Контакт:
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Рекрутинг
        • Jefferson Weinberg ALS Center, Thomas Jefferson University
        • Контакт:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19140
        • Рекрутинг
        • Lewis Katz School of Medicine at Temple University
        • Контакт:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15232
        • Рекрутинг
        • University of Pittsburg Medical Center
        • Контакт:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Рекрутинг
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Контакт:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75214
        • Рекрутинг
        • Texas Neurology
        • Контакт:
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Рекрутинг
        • UTHSCSA
        • Контакт:
          • Randee Kent-Baron
          • Номер телефона: 210-450-0524
          • Электронная почта: kentbaron@uthscsa.edu
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • Рекрутинг
        • University of Utah
        • Контакт:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
      • Henrico, Virginia, Соединенные Штаты, 23233
        • Рекрутинг
        • Virginia Commonwealth University
        • Контакт:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • Рекрутинг
        • University of Washington
        • Контакт:
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98122
        • Рекрутинг
        • Swedish Medical Center
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Номер телефона: 206-320-2609
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Рекрутинг
        • Medical College of Wisconsin
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Спорадический или семейный БАС, диагностированный как клинически возможный, вероятный, подтвержденный лабораторией вероятный или определенный БАС, определяемый пересмотренными критериями Эль-Эскориала.
  2. Возраст 18 лет и старше.
  3. Способен дать информированное согласие и соблюдать процедуры исследования, по мнению SI.
  4. Время с момента появления слабости из-за БАС ≤ 36 месяцев на момент визита для скрининга по основному протоколу.
  5. Жизненная емкость легких ≥ 50% прогнозируемой емкости для возраста, роста и пола на момент скринингового визита по основному протоколу, измеренная с помощью показателя медленной жизненной емкости легких (МЖЕЛ) или, если это необходимо из-за ограничений, связанных с пандемией, форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) .
  6. Участники должны либо не принимать рилузол, либо принимать стабильную дозу рилузола в течение ≥ 30 дней до скринингового визита по основному протоколу. Участники, ранее не получавшие рилузол, допускаются к участию в исследовании.
  7. Участники должны либо не принимать эдаравон, либо пройти хотя бы один цикл приема эдаравона до контрольного визита по основному протоколу. В исследование допускаются участники, ранее не принимавшие эдаравон.
  8. Участники должны иметь возможность глотать таблетки и жидкости во время скринингового посещения основного протокола и, по мнению SI, иметь возможность глотать на протяжении всего исследования.
  9. Географически доступен сайт.

Критерий исключения:

  1. Клинически значимое нестабильное заболевание (кроме БАС), которое, по мнению SI, может представлять риск для участника (например, сердечно-сосудистая нестабильность, системная инфекция, невылеченная дисфункция щитовидной железы или клинически значимые лабораторные отклонения или изменения ЭКГ).

    Лабораторные отклонения включают, но не ограничиваются: гемоглобин < 10 г/дл, лейкоциты < 3,0 x 103/мм3, нейтрофилы, абсолютное ≤ 1000/мм3, эозинофилия (абсолютное количество эозинофилов ≥ 500 эозинофилов на микролитр), низкий уровень тромбоцитов количество (< 150 x 109 на литр), аланинаминотрансфераза (АЛТ) или аспартатаминотрансфераза (АСТ) более чем в 3 раза превышает верхнюю границу нормы (ВГН), рСКФ < 30 мл/мин/1,73 м2, уровень тиреотропного гормона (ТТГ) >10 мМЕ/л или <0,01 мМЕ/л.

  2. Наличие нестабильного психического заболевания, когнитивных нарушений, слабоумия или злоупотребления психоактивными веществами, которые, по мнению СИ, могут повлиять на способность участника дать информированное согласие.
  3. Активный рак или рак в анамнезе, за исключением следующего: базально-клеточная карцинома или успешно вылеченный плоскоклеточный рак кожи, карцинома шейки матки in situ, карцинома предстательной железы in situ или другие злокачественные новообразования, пролеченные радикально и без признаков рецидива заболевания в течение как минимум 3 года.
  4. Использование экспериментальных препаратов для лечения БАС (использование не по прямому назначению или активное участие в клинических испытаниях) в течение 5 периодов полувыведения (если известно) или 30 дней (в зависимости от того, что дольше) до визита для скрининга по основному протоколу.
  5. Воздействие в любое время любой исследуемой генной терапии для лечения БАС (использование не по прямому назначению или экспериментальное).
  6. Если женщина, кормящая грудью, о которой известно, что она беременна, планирует забеременеть во время исследования или имеет детородный потенциал и не желает использовать эффективные средства контрацепции на время исследования и в течение 3 месяцев или дольше, как указано в каждом RSA, после прекращение исследуемого лечения.
  7. Если мужчина детородного возраста, не желающий использовать эффективные средства контрацепции на время исследования и в течение 3 месяцев или дольше, как указано в каждом RSA, после прекращения исследуемого лечения.
  8. Все, что, по мнению SI, подвергает участника повышенному риску или препятствует полному соблюдению участником или завершению исследования.
  9. Если участник проходит повторный отбор, условие дисквалификации не было устранено или не наступила обязательная продолжительность вымывания.
  10. Для тех, кто участвует в факультативном сборе спинномозговой жидкости, противопоказание к прохождению люмбальной пункции (ЛП) по мнению СИ. Участники, проходящие LP, не должны в настоящее время принимать антикоагулянты, такие как варфарин, которые были бы противопоказанием для LP; разрешены аспирин и нестероидные противовоспалительные средства.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Режим А - Зилукоплан
Участники рандомизируются для получения либо активного зилукоплана, либо соответствующего плацебо.
Лекарство: Зилукоплан

Препарат: Зилукоплан

Способ применения: подкожная инъекция

Доза: Минимум от 0,22 мг/кг в день до максимальной дозы 0,42 мг/кг в день, в зависимости от веса.
Экспериментальный: Схема B - Вердиперстат
Участники рандомизируются для получения либо активного вердиперстата, либо соответствующего плацебо.
Лекарство: Вердиперстат

Препарат: Вердиперстат

Администрация: Оральный

Доза: 600 мг два раза в день.
Экспериментальный: Режим С - CNM-Au8
Участники рандомизируются для получения либо активного CNM-Au8, либо соответствующего плацебо.
Лекарство: CNM-Au8

Препарат: CNM-Au8

Администрация: Оральный

Доза: 30 мг или 60 мг в день.
Экспериментальный: Схема D - Придопидин
Участники рандомизируются для получения либо активного придопидина, либо соответствующего плацебо.
Лекарство: Придопидин

Препарат: Придопидин

Администрация: Оральный

Дозировка: 45 мг два раза в день.
Экспериментальный: Режим E - SLS-005 Трегалоза
Участников рандомизируют для получения либо активной трегалозы SLS-005, либо соответствующего плацебо.
Лекарство: SLS-005 Трегалоза

Препарат: SLS-005 Трегалоза

Администрация: инфузия

Доза: 0,75 г/кг еженедельно.
Экспериментальный: Схема F-ABBV-CLS-7262
Участники рандомизируются для получения либо активного ABBV-CLS-7262, либо соответствующего плацебо.
Лекарство: АББВ-CLS-7262

Препарат: ABBV-CLS-7162

Администрация: Оральный

Доза: Доза 1 или Доза 2
Экспериментальный: Режим G - DNL343
Участники рандомизируются для получения либо активного DNL343, либо соответствующего плацебо.
Лекарство: ДНЛ343

Препарат: DNL343

Администрация: Оральный

Доза: один раз в день

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Прогрессирование заболевания
Временное ограничение: 24 недели
Изменение тяжести заболевания с течением времени, измеренное с помощью пересмотренной шкалы функциональной оценки БАС (ALSFRS-R). Каждый тип функции оценивается по шкале от 4 (нормальная) до 0 (отсутствие способности), с максимальным общим баллом 48 и минимальным общим баллом 0. Пациенты с более высокими баллами имеют больше физических функций.
24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Дыхательная функция
Временное ограничение: 24 недели
Изменение дыхательной функции с течением времени, измеренное с помощью показателя медленной жизненной емкости легких (SVC).
24 недели
Мышечная сила
Временное ограничение: 24 недели
Изменение мышечной силы с течением времени, измеренное изометрически с использованием ручной динамометрии (HHD).
24 недели
Выживание
Временное ограничение: 24 недели
Сравнение частоты встречаемости между группами.
24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Merit E. Cudkowicz, MD

Соавторы

Massachusetts General Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 июля 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июля 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 марта 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 марта 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 марта 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2019P003518

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Algeria

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться