Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

HEALEY ALS Platform Proef - Hoofdprotocol

18 april 2024 bijgewerkt door: Merit E. Cudkowicz, MD

HEALEY ALS Platform Proef

De HEALEY ALS Platform Trial is een eeuwigdurende multi-center, multi-regime klinische studie die de veiligheid en werkzaamheid van onderzoeksproducten voor de behandeling van ALS evalueert.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De HEALEY ALS Platform Trial is een eeuwigdurende multi-center, multi-regime klinische studie die de veiligheid en werkzaamheid van onderzoeksproducten voor de behandeling van ALS evalueert. Deze proefversie is ontworpen als een eeuwigdurende platformproef. Dit betekent dat er één hoofdprotocol is dat het verloop van de proef dicteert.

In deze proef zullen meerdere onderzoeksproducten voor ALS gelijktijdig of opeenvolgend worden getest. Elk onderzoeksproduct zal in een regime worden getest. Elk regime bestaat uit een placebogecontroleerde studie, wat betekent dat het actieve onderzoeksproduct en de bijpassende placebo in elk regime worden getest.

De aanvullende details die van toepassing zijn op het testen van elk onderzoeksproduct zullen worden samengevat in afzonderlijke regime-specifieke bijlagen (RSA's). Elk regime heeft een aparte ClinicalTrials.gov plaatsing, die specifieke informatie over het regime zal bevatten. Alle regime-specifieke uitkomstmaten zullen gedetailleerd worden beschreven in elke regime-posting.

Deelnemers hebben een gelijke kans om gerandomiseerd te worden naar alle regimes die actief zijn op het moment van screening. Eenmaal gerandomiseerd naar een regime, worden de deelnemers gerandomiseerd in een verhouding van 3:1 naar ofwel het onderzoeksgeneesmiddel of placebo.

De volgende regimes zijn actief in de proef:

Regime A - Zilucoplan Regime B - Verdiperstat Regime C - CNM-Au8 Regime D - Priodopidine Regime E - SLS-005 Trehalose

Er zullen continu nieuwe regimes worden toegevoegd naarmate nieuwe onderzoeksproducten beschikbaar komen. De HEALEY ALS Platform Trial zal extra deelnemers inschrijven naarmate elk nieuw regime beschikbaar komt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

1500

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Werving
        • Mayo Clinic Scottsdale
        • Contact:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
        • Werving
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Contact:
    • California
      • Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
        • Werving
        • Loma Linda University Health
        • Contact:
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Werving
        • Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
        • Contact:
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • Werving
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
        • Contact:
    • Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Verenigde Staten, 06053
        • Werving
        • Hospital for Special Care
        • Contact:
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
        • Werving
        • Yale University
        • Contact:
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20037
    • Florida
      • Davie, Florida, Verenigde Staten, 33024
        • Werving
        • Nova Southeastern University
        • Contact:
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Werving
        • University of South Florida
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Voltooid
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
    • Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Indiana University Health
        • Contact:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • Werving
        • University of Kansas Medical Center
        • Contact:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
        • Werving
        • University of Kentucky
        • Contact:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70115
        • Actief, niet wervend
        • Ochsner Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Werving
        • Henry Ford Health System
        • Contact:
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49525
    • Minnesota
      • Duluth, Minnesota, Verenigde Staten, 55805
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • University of Minnesota/Twin Cities ALS Research Consortium
        • Contact:
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55902
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65212
        • Nog niet aan het werven
        • University of Missouri Health Care
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington University School of Medicine
        • Contact:
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68506
        • Werving
        • Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
        • Contact:
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89145
        • Actief, niet wervend
        • Las Vegas Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
    • New York
      • Amherst, New York, Verenigde Staten, 14226
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Actief, niet wervend
        • Columbia University
      • Stony Brook, New York, Verenigde Staten, 11794
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13202
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27702
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97213
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18103
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
        • Werving
        • University of Pittsburg Medical Center
        • Contact:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75214
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
    • Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • Werving
        • University of Washington
        • Contact:
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98122
        • Werving
        • Swedish Medical Center
        • Contact:
        • Contact:
          • Telefoonnummer: 206-320-2609
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Werving
        • Medical College of Wisconsin
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Sporadische of familiale ALS gediagnosticeerd als klinisch mogelijke, waarschijnlijke, laboratoriumondersteunde waarschijnlijke of definitieve ALS gedefinieerd door herziene El Escorial-criteria.
  2. Leeftijd 18 jaar of ouder.
  3. Volgens de SI in staat om geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan onderzoeksprocedures.
  4. Tijd sinds aanvang van zwakte als gevolg van ALS ≤ 36 maanden ten tijde van het Master Protocol Screeningbezoek.
  5. Vitale capaciteit ≥ 50% van de voorspelde capaciteit voor leeftijd, lengte en geslacht ten tijde van het Master Protocol-screeningsbezoek, gemeten aan de hand van Slow Vital Capacity (SVC), of, indien vereist vanwege pandemische beperkingen, Forced Vital Capacity (FVC) .
  6. Deelnemers mogen geen riluzol gebruiken of een stabiele dosis riluzol gebruiken gedurende ≥ 30 dagen voorafgaand aan het Master Protocol Screening-bezoek. Riluzol-naïeve deelnemers zijn toegestaan ​​in de studie.
  7. Deelnemers mogen geen edaravone gebruiken of ten minste één cyclus met edaravone hebben voltooid voorafgaand aan het Master Protocol Screening-bezoek. Edaravone-naïeve deelnemers zijn toegestaan ​​in de studie.
  8. Deelnemers moeten in staat zijn om pillen en vloeistoffen door te slikken ten tijde van het Master Protocol Screening Visit en, naar de mening van de SI, in staat zijn om te slikken gedurende de duur van het onderzoek.
  9. Geografisch toegankelijk voor de site.

Uitsluitingscriteria:

  1. Klinisch significante onstabiele medische aandoening (anders dan ALS) die een risico zou vormen voor de deelnemer, volgens het oordeel van SI (bijv. cardiovasculaire instabiliteit, systemische infectie, onbehandelde schildklierdisfunctie of klinisch significante laboratoriumafwijkingen of ECG-veranderingen).

    Afwijkingen in het laboratorium omvatten, maar zijn niet beperkt tot: hemoglobine < 10 g/dl, witte bloedcellen < 3,0 x 103/mm3, neutrofielen, absoluut ≤ 1000/mm3, eosinofilie (absoluut aantal eosinofielen van ≥ 500 eosinofielen per microliter), laag aantal bloedplaatjes tellingen (< 150 x 109 per liter), alanineaminotransferase (ALAT) of aspartaataminotransferase (AST) hoger dan 3 keer de bovengrens van normaal (ULN), eGFR < 30 ml/min/1,73 m2, schildklierstimulerend hormoon (TSH) niveaus >10 mIU/L of <0,01 mIU/L.

  2. Aanwezigheid van een onstabiele psychiatrische aandoening, cognitieve stoornissen, dementie of middelenmisbruik die volgens de SI het vermogen van de deelnemer om geïnformeerde toestemming te geven zouden aantasten.
  3. Actieve kanker of een voorgeschiedenis van kanker, met uitzondering van het volgende: basaalcelcarcinoom of met succes behandeld plaveiselcelcarcinoom van de huid, cervicaal carcinoom in situ, prostaatcarcinoom in situ of andere maligniteiten die curatief zijn behandeld en waarbij er gedurende ten minste 3 jaar.
  4. Gebruik van onderzoeksbehandelingen voor ALS (off-label gebruik of actieve deelname aan een klinische studie) binnen 5 halfwaardetijden (indien bekend) of 30 dagen (afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan het Master Protocol Screening-bezoek.
  5. Blootstelling op elk moment aan gentherapieën die worden onderzocht voor de behandeling van ALS (off-label gebruik of onderzoek).
  6. Als een vrouw, borstvoeding geeft, waarvan bekend is dat ze zwanger is, van plan is zwanger te worden tijdens het onderzoek, of zwanger kan worden en geen effectieve anticonceptie wil gebruiken voor de duur van het onderzoek en gedurende 3 maanden, of langer zoals gespecificeerd in elke RSA, na stopzetting van de studiebehandeling.
  7. Als man met reproductieve capaciteit, niet bereid is om effectieve anticonceptie te gebruiken voor de duur van het onderzoek en gedurende 3 maanden, of langer zoals gespecificeerd in elke RSA, na stopzetting van de studiebehandeling.
  8. Alles waardoor de deelnemer een verhoogd risico loopt of waardoor de deelnemer naar het oordeel van de SI niet volledig meewerkt of het onderzoek voltooit.
  9. Als een deelnemer opnieuw wordt gescreend, is de diskwalificerende toestand niet verholpen of is de verplichte wash-outduur niet verstreken.
  10. Voor degenen die deelnemen aan de optionele CSF-collectie, contra-indicatie voor het ondergaan van een lumbale punctie (LP) volgens de SI. Deelnemers die de LP ondergaan, mogen momenteel geen antistollingsmedicatie zoals warfarine gebruiken die een contra-indicatie voor LP zou zijn; aspirine en niet-steroïde ontstekingsremmers zijn toegestaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Regime A - Zilucoplan
Deelnemers worden gerandomiseerd om ofwel actief zilucoplan ofwel een bijpassende placebo te krijgen.
Geneesmiddel: Zilucoplan

Geneesmiddel: Zilucoplan

Toediening: Subcutane injectie

Dosis: minimaal 0,22 mg/kg per dag tot een maximale dosis van 0,42 mg/kg per dag, afhankelijk van het gewicht
Experimenteel: Regime B - Verdiperstat
Deelnemers worden gerandomiseerd om actieve verdiperstat of bijpassende placebo te krijgen.
Geneesmiddel: Verdiperstaat

Geneesmiddel: Verdiperstat

Toediening: mondeling

Dosering: 600 mg tweemaal daags
Experimenteel: Regime C - CNM-Au8
Deelnemers worden gerandomiseerd om ofwel actieve CNM-Au8 of bijpassende placebo te krijgen.
Geneesmiddel: CNM-Au8

Geneesmiddel: CNM-Au8

Toediening: mondeling

Dosis: 30 mg of 60 mg per dag
Experimenteel: Regime D - Pridopidine
Deelnemers worden gerandomiseerd om ofwel actieve Pridopidine ofwel een bijpassende placebo te krijgen.
Geneesmiddel: Pridopidine

Geneesmiddel: Pridopidine

Toediening: mondeling

Dosering: 45 mg tweemaal daags
Experimenteel: Regime E - SLS-005 Trehalose
Deelnemers worden gerandomiseerd om ofwel actieve SLS-005 Trehalose of een bijpassende placebo te krijgen.
Geneesmiddel: SLS-005 Trehalose

Geneesmiddel: SLS-005 Trehalose

Toediening: infuus

Dosis: 0,75 g/kg per week
Experimenteel: Regime F-ABBV-CLS-7262
Deelnemers worden gerandomiseerd om ofwel actieve ABBV-CLS-7262 ofwel een bijpassende placebo te krijgen.
Geneesmiddel: ABBV-CLS-7262

Geneesmiddel: ABBV-CLS-7162

Toediening: mondeling

Dosis: Dosis 1 of Dosis 2
Experimenteel: Regime G - DNL343
Deelnemers worden gerandomiseerd om ofwel actieve DNL343 of een bijpassende placebo te krijgen.
Geneesmiddel: DNL343

Geneesmiddel: DNL343

Toediening: mondeling

Dosering: eenmaal per dag

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ziekteprogressie
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering in de ernst van de ziekte in de loop van de tijd zoals gemeten door de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Elk type functie wordt gescoord van 4 (normaal) tot 0 (geen vaardigheid), met een maximale totaalscore van 48 en een minimale totaalscore van 0. Patiënten met hogere scores hebben meer fysieke functie.
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ademhalingsfunctie
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering in ademhalingsfunctie in de loop van de tijd zoals gemeten door Slow Vital Capacity (SVC).
24 weken
Spierkracht
Tijdsspanne: 24 weken
Verandering in spierkracht in de loop van de tijd, zoals isometrisch gemeten met behulp van handdynamometrie (HHD).
24 weken
Overleving
Tijdsspanne: 24 weken
Vergelijking van het voorkomen tussen groepen.
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Medewerkers

Massachusetts General Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 juli 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 maart 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 maart 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 maart 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2019P003518

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Zilucoplan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Germany

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren