Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

HEALEY ALS Platform Proef - Hoofdprotocol

17 juli 2026 bijgewerkt door: Merit E. Cudkowicz, MD

HEALEY ALS Platform Proef

De HEALEY ALS Platform Trial is een eeuwigdurende multi-center, multi-regime klinische studie die de veiligheid en werkzaamheid van onderzoeksproducten voor de behandeling van ALS evalueert.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Amyotrofische laterale sclerose

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De HEALEY ALS Platform Trial is een eeuwigdurende multi-center, multi-regime klinische studie die de veiligheid en werkzaamheid van onderzoeksproducten voor de behandeling van ALS evalueert. Deze proefversie is ontworpen als een eeuwigdurende platformproef. Dit betekent dat er één hoofdprotocol is dat het verloop van de proef dicteert.

In deze proef zullen meerdere onderzoeksproducten voor ALS gelijktijdig of opeenvolgend worden getest. Elk onderzoeksproduct zal in een regime worden getest. Elk regime bestaat uit een placebogecontroleerde studie, wat betekent dat het actieve onderzoeksproduct en de bijpassende placebo in elk regime worden getest.

De aanvullende details die van toepassing zijn op het testen van elk onderzoeksproduct zullen worden samengevat in afzonderlijke regime-specifieke bijlagen (RSA's). Elk regime heeft een aparte ClinicalTrials.gov plaatsing, die specifieke informatie over het regime zal bevatten. Alle regime-specifieke uitkomstmaten zullen gedetailleerd worden beschreven in elke regime-posting.

Deelnemers hebben een gelijke kans om gerandomiseerd te worden naar alle regimes die actief zijn op het moment van screening. Eenmaal gerandomiseerd naar een regime, worden de deelnemers gerandomiseerd in een verhouding van 3:1 naar ofwel het onderzoeksgeneesmiddel of placebo.

De volgende regimes zijn actief in de proef:

Regime A - Zilucoplan Regime B - Verdiperstat Regime C - CNM-Au8 Regime D - Priodopidine Regime E - SLS-005 Trehalose

Er zullen continu nieuwe regimes worden toegevoegd naarmate nieuwe onderzoeksproducten beschikbaar komen. De HEALEY ALS Platform Trial zal extra deelnemers inschrijven naarmate elk nieuw regime beschikbaar komt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

1500

Fase

Fase 2
Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Verenigde Staten
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
    - Barrow Neurological Institute
  - Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
    - Mayo Clinic Scottsdale
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
    - University of Arkansas for Medical Sciences
- California
  - La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
    - UC San Diego
  - Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
    - Loma Linda University Health
  - Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
    - University of Southern California
  - Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
    - Cedars-Sinai Medical Center
  - Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
    - Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
  - Orange, California, Verenigde Staten, 92868
    - University of California, Irvine
  - San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
    - University of California, San Francisco
  - San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
    - Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    - University of Colorado
- Connecticut
  - New Britain, Connecticut, Verenigde Staten, 06053
    - Hospital For Special Care
  - New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
    - Yale University
- District of Columbia
  - Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
    - Georgetown University
  - Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20037
    - George Washington University
- Florida
  - Davie, Florida, Verenigde Staten, 33024
    - Nova Southeastern University
  - Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
    - University of Florida
  - Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
    - Mayo Clinic Florida
  - Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
    - University of Miami
  - Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
    - University of South Florida
- Georgia
  - Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
    - Augusta University
- Idaho
  - Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83704
    - Saint Alphonsus Regional Medical Center
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
    - Northwestern University
  - Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
    - University of Chicago
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
    - Indiana University Health
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
    - University of Iowa Hospitals and Clinics
- Kansas
  - Fairway, Kansas, Verenigde Staten, 66205
    - University of Kansas Medical Center
- Kentucky
  - Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
    - University of Kentucky
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70115
    - Ochsner Health System
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
    - Johns Hopkins University
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
    - Beth Israel Deaconess Medical Center
  - Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
    - Massachusetts General Hospital
  - Burlington, Massachusetts, Verenigde Staten, 01805
    - Lahey Hospital and Medical Center
  - North Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
    - University of Massachusetts Medical School
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
    - University of Michigan
  - Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
    - Henry Ford Health System
  - Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49525
    - Spectrum Health/Corewell Health
- Minnesota
  - Duluth, Minnesota, Verenigde Staten, 55805
    - Essentia Health
  - Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
    - University of Minnesota Medical School
  - Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55902
    - Mayo Clinic - Rochester
- Missouri
  - Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65212
    - University of Missouri Health Care
  - St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    - Washington University School of Medicine
  - St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
    - Saint Louis University
- Nebraska
  - Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68506
    - Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
  - Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
    - University of Nebraska Medical Center
- New Hampshire
  - Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
    - Dartmouth-Hitchcock Medical Center
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
    - Hackensack University Medical Center
- New York
  - Amherst, New York, Verenigde Staten, 14226
    - Dent Neurologic Institute
  - New York, New York, Verenigde Staten, 10032
    - Columbia University
  - New York, New York, Verenigde Staten, 10003
    - Mount Sinai
  - Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
    - University of Rochester
  - Stony Brook, New York, Verenigde Staten, 11794
    - Stony Brook University Hospital
  - Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13202
    - SUNY Upstate
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
    - University of North Carolina
  - Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
    - Atrium Health
  - Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27702
    - Duke University
  - Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
    - Wake Forest Health Science
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
    - University of Cincinnati
  - Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
    - Cleveland Clinic
  - Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
    - The Ohio State University
  - Westerville, Ohio, Verenigde Staten, 43082
    - OhioHealth Research Institute
- Oregon
  - Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97213
    - Providence Brain and Spine Institute ALS Center
- Pennsylvania
  - Allentown, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18103
    - Lehigh Valley Health Network
  - Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
    - Penn State Hershey
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
    - Lewis Katz School of Medicine at Temple University
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
    - University of Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
    - Jefferson Weinberg ALS Center, Thomas Jefferson University
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
    - University of Pittsburg Medical Center
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
    - Vanderbilt University Medical Center
- Texas
  - Austin, Texas, Verenigde Staten, 78759
    - Austin Neuromuscular Clinic
  - Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75214
    - Texas Neurology
  - Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
    - Baylor College of Medicine
  - Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
    - Houston Methodist
  - San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
    - UTHSCSA
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
    - University of Utah
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
    - University of Virginia
  - Henrico, Virginia, Verenigde Staten, 23233
    - Virginia Commonwealth University
- Washington
  - Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
    - University of Washington
  - Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98122
    - Swedish Medical Center
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
    - Medical College of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Sporadische of familiale ALS gediagnosticeerd als klinisch mogelijke, waarschijnlijke, laboratoriumondersteunde waarschijnlijke of definitieve ALS gedefinieerd door herziene El Escorial-criteria.
Leeftijd 18 jaar of ouder.
Volgens de SI in staat om geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan onderzoeksprocedures.
Tijd sinds aanvang van zwakte als gevolg van ALS ≤ 36 maanden ten tijde van het Master Protocol Screeningbezoek.
Vitale capaciteit ≥ 50% van de voorspelde capaciteit voor leeftijd, lengte en geslacht ten tijde van het Master Protocol-screeningsbezoek, gemeten aan de hand van Slow Vital Capacity (SVC), of, indien vereist vanwege pandemische beperkingen, Forced Vital Capacity (FVC) .
Deelnemers mogen geen riluzol gebruiken of een stabiele dosis riluzol gebruiken gedurende ≥ 30 dagen voorafgaand aan het Master Protocol Screening-bezoek. Riluzol-naïeve deelnemers zijn toegestaan in de studie.
Deelnemers mogen geen edaravone gebruiken of ten minste één cyclus met edaravone hebben voltooid voorafgaand aan het Master Protocol Screening-bezoek. Edaravone-naïeve deelnemers zijn toegestaan in de studie.
Deelnemers moeten in staat zijn om pillen en vloeistoffen door te slikken ten tijde van het Master Protocol Screening Visit en, naar de mening van de SI, in staat zijn om te slikken gedurende de duur van het onderzoek.
Geografisch toegankelijk voor de site.

Uitsluitingscriteria:

Klinisch significante onstabiele medische aandoening (anders dan ALS) die een risico zou vormen voor de deelnemer, volgens het oordeel van SI (bijv. cardiovasculaire instabiliteit, systemische infectie, onbehandelde schildklierdisfunctie of klinisch significante laboratoriumafwijkingen of ECG-veranderingen).
Afwijkingen in het laboratorium omvatten, maar zijn niet beperkt tot: hemoglobine < 10 g/dl, witte bloedcellen < 3,0 x 103/mm3, neutrofielen, absoluut ≤ 1000/mm3, eosinofilie (absoluut aantal eosinofielen van ≥ 500 eosinofielen per microliter), laag aantal bloedplaatjes tellingen (< 150 x 109 per liter), alanineaminotransferase (ALAT) of aspartaataminotransferase (AST) hoger dan 3 keer de bovengrens van normaal (ULN), eGFR < 30 ml/min/1,73 m2, schildklierstimulerend hormoon (TSH) niveaus >10 mIU/L of <0,01 mIU/L.
Aanwezigheid van een onstabiele psychiatrische aandoening, cognitieve stoornissen, dementie of middelenmisbruik die volgens de SI het vermogen van de deelnemer om geïnformeerde toestemming te geven zouden aantasten.
Actieve kanker of een voorgeschiedenis van kanker, met uitzondering van het volgende: basaalcelcarcinoom of met succes behandeld plaveiselcelcarcinoom van de huid, cervicaal carcinoom in situ, prostaatcarcinoom in situ of andere maligniteiten die curatief zijn behandeld en waarbij er gedurende ten minste 3 jaar.
Gebruik van onderzoeksbehandelingen voor ALS (off-label gebruik of actieve deelname aan een klinische studie) binnen 5 halfwaardetijden (indien bekend) of 30 dagen (afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan het Master Protocol Screening-bezoek.
Blootstelling op elk moment aan gentherapieën die worden onderzocht voor de behandeling van ALS (off-label gebruik of onderzoek).
Als een vrouw, borstvoeding geeft, waarvan bekend is dat ze zwanger is, van plan is zwanger te worden tijdens het onderzoek, of zwanger kan worden en geen effectieve anticonceptie wil gebruiken voor de duur van het onderzoek en gedurende 3 maanden, of langer zoals gespecificeerd in elke RSA, na stopzetting van de studiebehandeling.
Als man met reproductieve capaciteit, niet bereid is om effectieve anticonceptie te gebruiken voor de duur van het onderzoek en gedurende 3 maanden, of langer zoals gespecificeerd in elke RSA, na stopzetting van de studiebehandeling.
Alles waardoor de deelnemer een verhoogd risico loopt of waardoor de deelnemer naar het oordeel van de SI niet volledig meewerkt of het onderzoek voltooit.
Als een deelnemer opnieuw wordt gescreend, is de diskwalificerende toestand niet verholpen of is de verplichte wash-outduur niet verstreken.
Voor degenen die deelnemen aan de optionele CSF-collectie, contra-indicatie voor het ondergaan van een lumbale punctie (LP) volgens de SI. Deelnemers die de LP ondergaan, mogen momenteel geen antistollingsmedicatie zoals warfarine gebruiken die een contra-indicatie voor LP zou zijn; aspirine en niet-steroïde ontstekingsremmers zijn toegestaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Primair doel: Behandeling
Toewijzing: Gerandomiseerd
Interventioneel model: Parallelle opdracht
Masker: Verviervoudigen

Aantal wapens

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm	Interventie / Behandeling
Experimenteel: Regime A - Zilucoplan Deelnemers worden gerandomiseerd om actief zilucoplan of een overeenkomend placebo te ontvangen. NIET MEER WERVEND; RESULTATEN GERAPPORTEERD.	Geneesmiddel: Zilucoplan Geneesmiddel: Zilucoplan Toediening: Subcutane injectie Dosering: Minimaal 0,22 mg/kg per dag tot een maximumdosis van 0,42 mg/kg per dag, afhankelijk van het gewicht
Experimenteel: Regime B - Verdiperstat Deelnemers worden willekeurig verdeeld om actieve verdiperstat of een overeenkomend placebo te ontvangen. NIET LANGER WERVEND; RESULTATEN GERAPPORTEERD.	Geneesmiddel: Verdiperstat Geneesmiddel: Verdiperstat Toediening: Oraal Dosis: 600mg tweemaal daags
Experimenteel: Regime C - CNM-Au8 Deelnemers worden gerandomiseerd om actieve CNM-Au8 of een overeenkomend placebo te ontvangen. NIET MEER WERVEND; RESULTATEN GERAPPORTEERD.	Geneesmiddel: CNM-Au8 Geneesmiddel: CNM-Au8 Toediening: Oraal Dosis: 30 mg of 60 mg dagelijks
Experimenteel: Regime D - Pridopidine Deelnemers worden willekeurig toegewezen om actieve Pridopidine of een overeenkomend placebo te ontvangen. NIET MEER WERVEND; RESULTATEN GERAPPORTEERD.	Geneesmiddel: Pridopidine Geneesmiddel: Pridopidine Toediening: Oraal Dosering: 45mg tweemaal daags
Experimenteel: Regime E - SLS-005 Trehalose Deelnemers worden willekeurig verdeeld om ofwel actief SLS-005 Trehalose of een overeenkomend placebo te ontvangen. NIET MEER WERVEND; RESULTATEN GERAPPORTEERD.	Geneesmiddel: SLS-005 Trehalose Geneesmiddel: SLS-005 Trehalose Toediening: Infusie Dosis: 0,75 g/kg wekelijks
Experimenteel: Regime F- ABBV-CLS-7262 Deelnemers worden gerandomiseerd om actief ABBV-CLS-7262 of een bijpassend placebo te ontvangen. NIET MEER WERVEND; RESULTATEN GERAPPORTEERD.	Geneesmiddel: ABBV-CLS-7262 Geneesmiddel: ABBV-CLS-7162 Toediening: Oraal Dosis: Dosis 1 of Dosis 2
Experimenteel: Regime G - DNL343 Deelnemers worden gerandomiseerd om ofwel actieve DNL343 ofwel een overeenkomend placebo te ontvangen. NIET LANGER WERVEND; RESULTATEN GERAPPORTEERD.	Geneesmiddel: DNL343 Geneesmiddel: DNL343 Toediening: Oraal Dosering: Eén keer per dag
Experimenteel: Regimen I - NUZ-001 Participants are randomized to receive either active NUZ-001 or matching placebo. ACTIVE, NOT RECRUITING	Geneesmiddel: NUZ-001 Geneesmiddel: NUZ-001. Toediening: Oraal. Dosering: Eenmaal per dag.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Ziekteprogressie Tijdsspanne: 36 weken	Verandering in de ernst van de ziekte zoals gemeten aan de hand van de totale score en overleving van de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).	36 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Ademhalingsfunctie Tijdsspanne: 36 weken	Verandering in de ademhalingsfunctie in de loop van de tijd, gemeten aan de hand van Slow Vital Capacity (SVC).	36 weken
Overleven Tijdsspanne: 36 weken	Vergelijking van de frequentie van voorkomen tussen groepen.	36 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Medewerkers

Massachusetts General Hospital

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 juni 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 maart 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 maart 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 maart 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

2019P003518

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

HEALEY ALS Platform Proef - Hoofdprotocol