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HEALEY ALS-Plattform-Test – Master-Protokoll

17. Juli 2026 aktualisiert von: Merit E. Cudkowicz, MD

Testversion der HEALEY ALS-Plattform

Die HEALEY ALS-Plattformstudie ist eine fortlaufende klinische Studie mit mehreren Zentren und mehreren Regimen, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Prüfprodukten für die Behandlung von ALS bewertet.

Studienübersicht

Detaillierte Beschreibung

Die HEALEY ALS-Plattformstudie ist eine fortlaufende klinische Studie mit mehreren Zentren und mehreren Regimen, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Prüfprodukten für die Behandlung von ALS bewertet. Diese Testversion ist als unbefristete Plattform-Testversion konzipiert. Dies bedeutet, dass es ein einziges Hauptprotokoll gibt, das die Durchführung der Studie vorschreibt.

In dieser Studie werden mehrere Prüfpräparate für ALS gleichzeitig oder nacheinander getestet. Jedes Prüfprodukt wird in einem Schema getestet. Jedes Regime besteht aus einer Placebo-kontrollierten Studie, was bedeutet, dass das aktive Prüfprodukt und das passende Placebo in jedem Regime getestet werden.

Die zusätzlichen Details, die das Testen jedes Prüfpräparats regeln, werden in separaten behandlungsspezifischen Anhängen (RSAs) zusammengefasst. Jedes Regime wird eine separate ClinicalTrials.gov haben Veröffentlichung, die spezifische Informationen über das Regime enthält. Alle therapiespezifischen Ergebnismessungen werden in jedem Regime-Posting detailliert beschrieben.

Die Teilnehmer haben die gleiche Chance, randomisiert allen Therapien zugeteilt zu werden, die zum Zeitpunkt des Screenings aktiv sind. Nach der Randomisierung für ein Regime werden die Teilnehmer in einem Verhältnis von 3:1 entweder dem Studienmedikament oder Placebo randomisiert.

Die folgenden Behandlungsschemata sind in der Studie aktiv:

Schema A – Zilucoplan Schema B – Verdiperstat Schema C – CNM-Au8 Schema D – Priodopidin Schema E – SLS-005 Trehalose

Neue Behandlungsschemata werden kontinuierlich hinzugefügt, sobald neue Prüfpräparate verfügbar sind. Die HEALEY ALS-Plattformstudie wird zusätzliche Teilnehmer einschreiben, sobald ein neues Regime verfügbar ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

1500

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
        • Mayo Clinic Scottsdale
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • UC San Diego
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
        • Loma Linda University Health
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California, San Francisco
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06053
        • Hospital For Special Care
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Georgetown University
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20037
        • George Washington University
    • Florida
      • Davie, Florida, Vereinigte Staaten, 33024
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Augusta University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83704
        • Saint Alphonsus Regional Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University Of Iowa Hospitals And Clinics
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70115
        • Ochsner Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
      • North Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49525
        • Spectrum Health/Corewell Health
    • Minnesota
      • Duluth, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55805
        • Essentia Health
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota Medical School
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55902
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
        • University of Missouri Health Care
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Saint Louis University
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68506
        • Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Amherst, New York, Vereinigte Staaten, 14226
        • Dent Neurologic Institute
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • Mount Sinai
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Vereinigte Staaten, 11794
        • Stony Brook University Hospital
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13202
        • SUNY Upstate
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
        • Atrium Health
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27702
        • Duke University
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest Health Science
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • The Ohio State University
      • Westerville, Ohio, Vereinigte Staaten, 43082
        • OhioHealth Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 18103
        • Lehigh Valley Health Network
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Hershey
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
        • Lewis Katz School of Medicine at Temple University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Jefferson Weinberg ALS Center, Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15232
        • University of Pittsburg Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78759
        • Austin Neuromuscular Clinic
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Houston Methodist
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • UTHSCSA
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia
      • Henrico, Virginia, Vereinigte Staaten, 23233
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98122
        • Swedish Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Sporadische oder familiäre ALS, diagnostiziert als klinisch mögliche, wahrscheinliche, laborgestützte wahrscheinliche oder definitive ALS, definiert durch überarbeitete Kriterien von El Escorial.
  2. Alter 18 Jahre oder älter.
  3. Nach Ansicht des SI in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben und die Studienverfahren einzuhalten.
  4. Zeit seit Beginn der Schwäche aufgrund von ALS ≤ 36 Monate zum Zeitpunkt des Master-Protokoll-Screening-Besuchs.
  5. Vitalkapazität ≥ 50 % der prognostizierten Kapazität für Alter, Größe und Geschlecht zum Zeitpunkt des Master-Protokoll-Screening-Besuchs, gemessen anhand der langsamen Vitalkapazität (SVC) oder, falls aufgrund pandemiebedingter Einschränkungen erforderlich, der forcierten Vitalkapazität (FVC) .
  6. Die Teilnehmer dürfen entweder kein Riluzol einnehmen oder eine stabile Riluzol-Dosis für ≥ 30 Tage vor dem Master-Protokoll-Screening-Besuch einnehmen. Riluzol-naive Teilnehmer sind an der Studie zugelassen.
  7. Die Teilnehmer dürfen entweder kein Edaravon einnehmen oder mindestens einen Edaravon-Zyklus vor dem Master-Protokoll-Screening-Besuch abgeschlossen haben. Edaravon-naive Teilnehmer sind an der Studie zugelassen.
  8. Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt des Master-Protokoll-Screening-Besuchs in der Lage sein, Pillen und Flüssigkeiten zu schlucken, und nach Meinung des SI für die Dauer der Studie schlucken können.
  9. Geografisch zugänglich für die Website.

Ausschlusskriterien:

  1. Klinisch signifikanter instabiler medizinischer Zustand (außer ALS), der nach Einschätzung von SI ein Risiko für den Teilnehmer darstellen würde (z. B. kardiovaskuläre Instabilität, systemische Infektion, unbehandelte Schilddrüsenfunktionsstörung oder klinisch signifikante Laboranomalie oder EKG-Veränderungen).

    Laboranomalien umfassen, sind aber nicht beschränkt auf: Hämoglobin < 10 g/dl, weiße Blutkörperchen < 3,0 x 103/mm3, Neutrophile, absolut ≤ 1000/mm3, Eosinophilie (absolute Eosinophilenzahl von ≥ 500 Eosinophilen pro Mikroliter), niedrige Thrombozytenzahl (< 150 x 109 pro Liter), Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) größer als das 3-fache der oberen Normgrenze (ULN), eGFR < 30 ml/min/1,73 m2, Spiegel des Schilddrüsen-stimulierenden Hormons (TSH) > 10 mIU/L oder < 0,01 mIU/L.

  2. Vorhandensein einer instabilen psychiatrischen Erkrankung, kognitiven Beeinträchtigung, Demenz oder Drogenmissbrauch, die nach Ansicht des SI die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen würde, eine Einverständniserklärung abzugeben.
  3. Aktiver Krebs oder Krebs in der Vorgeschichte, mit Ausnahme der folgenden Fälle: Basalzellkarzinom oder erfolgreich behandeltes Plattenepithelkarzinom der Haut, Zervixkarzinom in situ, Prostatakarzinom in situ oder andere bösartige Erkrankungen, die kurativ behandelt wurden und für die mindestens kein Hinweis auf ein Wiederauftreten der Krankheit vorliegt 3 Jahre.
  4. Verwendung von Prüfbehandlungen für ALS (Off-Label-Use oder aktive Teilnahme an einer klinischen Studie) innerhalb von 5 Halbwertszeiten (falls bekannt) oder 30 Tagen (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor dem Master-Protokoll-Screening-Besuch.
  5. Exposition gegenüber Gentherapien, die zur Behandlung von ALS untersucht werden (Off-Label-Use oder Prüfphase).
  6. Wenn Sie weiblich sind, stillen, bekanntermaßen schwanger sind, eine Schwangerschaft während der Studie planen oder im gebärfähigen Alter sind und nicht bereit sind, für die Dauer der Studie und für 3 Monate oder länger, wie in jeder RSA angegeben, eine wirksame Verhütung anzuwenden Abbruch der Studienbehandlung.
  7. Bei gebärfähigem Mann, der nicht bereit ist, für die Dauer der Studie und für 3 Monate oder länger, wie in jeder RSA angegeben, nach Absetzen der Studienbehandlung eine wirksame Verhütung anzuwenden.
  8. Alles, was den Teilnehmer nach Ansicht des SI einem erhöhten Risiko aussetzen oder die vollständige Einhaltung oder den Abschluss der Studie durch den Teilnehmer ausschließen würde.
  9. Wenn ein Teilnehmer erneut überprüft wird, wurde die disqualifizierende Bedingung nicht behoben oder die obligatorische Wash-out-Dauer ist nicht eingetreten.
  10. Für Teilnehmer an der fakultativen Liquorentnahme Kontraindikation zur Lumbalpunktion (LP) nach Meinung des SI. Teilnehmer, die sich dem LP unterziehen, dürfen derzeit keine gerinnungshemmenden Medikamente wie Warfarin einnehmen, die eine Kontraindikation für LP darstellen würden; Aspirin und nichtsteroidale Entzündungshemmer sind erlaubt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Regime A - Zilucoplan

Die Teilnehmer werden randomisiert, um entweder aktives Zilucoplan oder ein passendes Placebo zu erhalten.

NICHT MEHR REKRUTIEREND; ERGEBNISSE GEMELDET.

Medikament: Zilucoplan Verabreichung: Subkutane Injektion Dosis: Mindestens 0,22 mg/kg täglich bis zu einer maximalen Dosis von 0,42 mg/kg täglich, abhängig vom Gewicht
Experimental: Regime B - Verdiperstat

Die Teilnehmer werden randomisiert, um entweder aktives Verdiperstat oder ein passendes Placebo zu erhalten.

KEINE REKRUTIERUNG MEHR; ERGEBNISSE GEMELDET.

Medikament: Verdiperstat Verabreichung: Oral Dosis: 600mg zweimal täglich
Experimental: Regime C - CNM-Au8

Teilnehmer werden randomisiert, um entweder aktives CNM-Au8 oder ein passendes Placebo zu erhalten.

KEINE AKTIVE REKRUTIERUNG MEHR; ERGEBNISSE BERICHTET.

Arzneimittel: CNM-Au8 Verabreichung: Oral Dosis: 30 mg oder 60 mg täglich
Experimental: Regime D – Pridopidin

Teilnehmer werden randomisiert, um entweder aktives Pridopidin oder ein passendes Placebo zu erhalten.

REKRUTIERUNG ABGESCHLOSSEN; ERGEBNISSE VORLIEGEN.

Arzneimittel: Pridopidin Verabreichung: Oral Dosis: 45 mg zweimal täglich
Experimental: Regime E - SLS-005 Trehalose

Teilnehmer werden randomisiert, um entweder aktives SLS-005 Trehalose oder ein passendes Placebo zu erhalten.

NIMMT NICHT MEHR TEILNEHMER AUF; ERGEBNISSE BERICHTET.

Arzneimittel: SLS-005 Trehalose Verabreichung: Infusion Dosis: 0,75 g/kg wöchentlich
Experimental: Regime F- ABBV-CLS-7262

Teilnehmer werden randomisiert, um entweder aktives ABBV-CLS-7262 oder ein entsprechendes Placebo zu erhalten.

NIMMT NICHT MEHR TEILNEHMER AUF; ERGEBNISSE GEMELDET.

Arzneimittel: ABBV-CLS-7162 Verabreichung: Oral Dosis: Dosis 1 oder Dosis 2
Experimental: Regime G - DNL343

Teilnehmer werden randomisiert, um entweder aktives DNL343 oder ein passendes Placebo zu erhalten.

NIMMT NICHT MEHR TEILNEHMER AUF; ERGEBNISSE BERICHTET.

Medikament: DNL343 Verabreichung: Oral Dosis: Einmal pro Tag
Experimental: Regimen I - NUZ-001
Participants are randomized to receive either active NUZ-001 or matching placebo. ACTIVE, NOT RECRUITING
Medikament: NUZ-001. Verabreichung: Oral. Dosis: Einmal täglich.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Krankheitsverlauf
Zeitfenster: 36 Wochen
Änderung der Schwere der Erkrankung, gemessen anhand der Gesamtpunktzahl und des Überlebens der ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
36 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Atmungsfunktion
Zeitfenster: 36 Wochen
Veränderung der Atemfunktion im Laufe der Zeit, gemessen anhand der langsamen Vitalkapazität (SVC).
36 Wochen
Überleben
Zeitfenster: 36 Wochen
Vergleich der Häufigkeit zwischen Gruppen.
36 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Juni 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. März 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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