- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04297683
HEALEY ALS-Plattform-Test – Master-Protokoll
Testversion der HEALEY ALS-Plattform
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Die HEALEY ALS-Plattformstudie ist eine fortlaufende klinische Studie mit mehreren Zentren und mehreren Regimen, die die Sicherheit und Wirksamkeit von Prüfprodukten für die Behandlung von ALS bewertet. Diese Testversion ist als unbefristete Plattform-Testversion konzipiert. Dies bedeutet, dass es ein einziges Hauptprotokoll gibt, das die Durchführung der Studie vorschreibt.
In dieser Studie werden mehrere Prüfpräparate für ALS gleichzeitig oder nacheinander getestet. Jedes Prüfprodukt wird in einem Schema getestet. Jedes Regime besteht aus einer Placebo-kontrollierten Studie, was bedeutet, dass das aktive Prüfprodukt und das passende Placebo in jedem Regime getestet werden.
Die zusätzlichen Details, die das Testen jedes Prüfpräparats regeln, werden in separaten behandlungsspezifischen Anhängen (RSAs) zusammengefasst. Jedes Regime wird eine separate ClinicalTrials.gov haben Veröffentlichung, die spezifische Informationen über das Regime enthält. Alle therapiespezifischen Ergebnismessungen werden in jedem Regime-Posting detailliert beschrieben.
Die Teilnehmer haben die gleiche Chance, randomisiert allen Therapien zugeteilt zu werden, die zum Zeitpunkt des Screenings aktiv sind. Nach der Randomisierung für ein Regime werden die Teilnehmer in einem Verhältnis von 3:1 entweder dem Studienmedikament oder Placebo randomisiert.
Die folgenden Behandlungsschemata sind in der Studie aktiv:
Schema A – Zilucoplan Schema B – Verdiperstat Schema C – CNM-Au8 Schema D – Priodopidin Schema E – SLS-005 Trehalose
Neue Behandlungsschemata werden kontinuierlich hinzugefügt, sobald neue Prüfpräparate verfügbar sind. Die HEALEY ALS-Plattformstudie wird zusätzliche Teilnehmer einschreiben, sobald ein neues Regime verfügbar ist.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
Arizona
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
- Mayo Clinic Scottsdale
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
- UC San Diego
-
Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
- Loma Linda University Health
-
Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
- Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
-
Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
- University of California, Irvine
-
San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
- University of California, San Francisco
-
San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- University of Colorado
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06053
- Hospital For Special Care
-
New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
- Yale University
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
- Georgetown University
-
Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20037
- George Washington University
-
-
Florida
-
Davie, Florida, Vereinigte Staaten, 33024
- Nova Southeastern University
-
Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
- University of Miami
-
Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
- Augusta University
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83704
- Saint Alphonsus Regional Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
- University of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
- Indiana University Health
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
- University Of Iowa Hospitals And Clinics
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
- University of Kentucky
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70115
- Ochsner Health System
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Burlington, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01805
- Lahey Hospital and Medical Center
-
North Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
- Henry Ford Health System
-
Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49525
- Spectrum Health/Corewell Health
-
-
Minnesota
-
Duluth, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55805
- Essentia Health
-
Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- University of Minnesota Medical School
-
Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55902
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
- University of Missouri Health Care
-
St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Washington University School of Medicine
-
St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
- Saint Louis University
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68506
- Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
-
Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
Amherst, New York, Vereinigte Staaten, 14226
- Dent Neurologic Institute
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
- Mount Sinai
-
Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
- University of Rochester
-
Stony Brook, New York, Vereinigte Staaten, 11794
- Stony Brook University Hospital
-
Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13202
- SUNY Upstate
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
- Atrium Health
-
Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27702
- Duke University
-
Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
- Wake Forest Health Science
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
- The Ohio State University
-
Westerville, Ohio, Vereinigte Staaten, 43082
- OhioHealth Research Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97213
- Providence Brain and Spine Institute ALS Center
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 18103
- Lehigh Valley Health Network
-
Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
- Penn State Hershey
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
- Lewis Katz School of Medicine at Temple University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
- Jefferson Weinberg ALS Center, Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15232
- University of Pittsburg Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78759
- Austin Neuromuscular Clinic
-
Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75214
- Texas Neurology
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Houston Methodist
-
San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
- UTHSCSA
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
- University of Virginia
-
Henrico, Virginia, Vereinigte Staaten, 23233
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
- University of Washington
-
Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98122
- Swedish Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Sporadische oder familiäre ALS, diagnostiziert als klinisch mögliche, wahrscheinliche, laborgestützte wahrscheinliche oder definitive ALS, definiert durch überarbeitete Kriterien von El Escorial.
- Alter 18 Jahre oder älter.
- Nach Ansicht des SI in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben und die Studienverfahren einzuhalten.
- Zeit seit Beginn der Schwäche aufgrund von ALS ≤ 36 Monate zum Zeitpunkt des Master-Protokoll-Screening-Besuchs.
- Vitalkapazität ≥ 50 % der prognostizierten Kapazität für Alter, Größe und Geschlecht zum Zeitpunkt des Master-Protokoll-Screening-Besuchs, gemessen anhand der langsamen Vitalkapazität (SVC) oder, falls aufgrund pandemiebedingter Einschränkungen erforderlich, der forcierten Vitalkapazität (FVC) .
- Die Teilnehmer dürfen entweder kein Riluzol einnehmen oder eine stabile Riluzol-Dosis für ≥ 30 Tage vor dem Master-Protokoll-Screening-Besuch einnehmen. Riluzol-naive Teilnehmer sind an der Studie zugelassen.
- Die Teilnehmer dürfen entweder kein Edaravon einnehmen oder mindestens einen Edaravon-Zyklus vor dem Master-Protokoll-Screening-Besuch abgeschlossen haben. Edaravon-naive Teilnehmer sind an der Studie zugelassen.
- Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt des Master-Protokoll-Screening-Besuchs in der Lage sein, Pillen und Flüssigkeiten zu schlucken, und nach Meinung des SI für die Dauer der Studie schlucken können.
- Geografisch zugänglich für die Website.
Ausschlusskriterien:
Klinisch signifikanter instabiler medizinischer Zustand (außer ALS), der nach Einschätzung von SI ein Risiko für den Teilnehmer darstellen würde (z. B. kardiovaskuläre Instabilität, systemische Infektion, unbehandelte Schilddrüsenfunktionsstörung oder klinisch signifikante Laboranomalie oder EKG-Veränderungen).
Laboranomalien umfassen, sind aber nicht beschränkt auf: Hämoglobin < 10 g/dl, weiße Blutkörperchen < 3,0 x 103/mm3, Neutrophile, absolut ≤ 1000/mm3, Eosinophilie (absolute Eosinophilenzahl von ≥ 500 Eosinophilen pro Mikroliter), niedrige Thrombozytenzahl (< 150 x 109 pro Liter), Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) größer als das 3-fache der oberen Normgrenze (ULN), eGFR < 30 ml/min/1,73 m2, Spiegel des Schilddrüsen-stimulierenden Hormons (TSH) > 10 mIU/L oder < 0,01 mIU/L.
- Vorhandensein einer instabilen psychiatrischen Erkrankung, kognitiven Beeinträchtigung, Demenz oder Drogenmissbrauch, die nach Ansicht des SI die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen würde, eine Einverständniserklärung abzugeben.
- Aktiver Krebs oder Krebs in der Vorgeschichte, mit Ausnahme der folgenden Fälle: Basalzellkarzinom oder erfolgreich behandeltes Plattenepithelkarzinom der Haut, Zervixkarzinom in situ, Prostatakarzinom in situ oder andere bösartige Erkrankungen, die kurativ behandelt wurden und für die mindestens kein Hinweis auf ein Wiederauftreten der Krankheit vorliegt 3 Jahre.
- Verwendung von Prüfbehandlungen für ALS (Off-Label-Use oder aktive Teilnahme an einer klinischen Studie) innerhalb von 5 Halbwertszeiten (falls bekannt) oder 30 Tagen (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor dem Master-Protokoll-Screening-Besuch.
- Exposition gegenüber Gentherapien, die zur Behandlung von ALS untersucht werden (Off-Label-Use oder Prüfphase).
- Wenn Sie weiblich sind, stillen, bekanntermaßen schwanger sind, eine Schwangerschaft während der Studie planen oder im gebärfähigen Alter sind und nicht bereit sind, für die Dauer der Studie und für 3 Monate oder länger, wie in jeder RSA angegeben, eine wirksame Verhütung anzuwenden Abbruch der Studienbehandlung.
- Bei gebärfähigem Mann, der nicht bereit ist, für die Dauer der Studie und für 3 Monate oder länger, wie in jeder RSA angegeben, nach Absetzen der Studienbehandlung eine wirksame Verhütung anzuwenden.
- Alles, was den Teilnehmer nach Ansicht des SI einem erhöhten Risiko aussetzen oder die vollständige Einhaltung oder den Abschluss der Studie durch den Teilnehmer ausschließen würde.
- Wenn ein Teilnehmer erneut überprüft wird, wurde die disqualifizierende Bedingung nicht behoben oder die obligatorische Wash-out-Dauer ist nicht eingetreten.
- Für Teilnehmer an der fakultativen Liquorentnahme Kontraindikation zur Lumbalpunktion (LP) nach Meinung des SI. Teilnehmer, die sich dem LP unterziehen, dürfen derzeit keine gerinnungshemmenden Medikamente wie Warfarin einnehmen, die eine Kontraindikation für LP darstellen würden; Aspirin und nichtsteroidale Entzündungshemmer sind erlaubt.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Regime A - Zilucoplan
Die Teilnehmer werden randomisiert, um entweder aktives Zilucoplan oder ein passendes Placebo zu erhalten. NICHT MEHR REKRUTIEREND; ERGEBNISSE GEMELDET. |
Medikament: Zilucoplan Verabreichung: Subkutane Injektion Dosis: Mindestens 0,22 mg/kg täglich bis zu einer maximalen Dosis von 0,42 mg/kg täglich, abhängig vom Gewicht
|
|
Experimental: Regime B - Verdiperstat
Die Teilnehmer werden randomisiert, um entweder aktives Verdiperstat oder ein passendes Placebo zu erhalten. KEINE REKRUTIERUNG MEHR; ERGEBNISSE GEMELDET. |
Medikament: Verdiperstat Verabreichung: Oral Dosis: 600mg zweimal täglich
|
|
Experimental: Regime C - CNM-Au8
Teilnehmer werden randomisiert, um entweder aktives CNM-Au8 oder ein passendes Placebo zu erhalten. KEINE AKTIVE REKRUTIERUNG MEHR; ERGEBNISSE BERICHTET. |
Arzneimittel: CNM-Au8 Verabreichung: Oral Dosis: 30 mg oder 60 mg täglich
|
|
Experimental: Regime D – Pridopidin
Teilnehmer werden randomisiert, um entweder aktives Pridopidin oder ein passendes Placebo zu erhalten. REKRUTIERUNG ABGESCHLOSSEN; ERGEBNISSE VORLIEGEN. |
Arzneimittel: Pridopidin Verabreichung: Oral Dosis: 45 mg zweimal täglich
|
|
Experimental: Regime E - SLS-005 Trehalose
Teilnehmer werden randomisiert, um entweder aktives SLS-005 Trehalose oder ein passendes Placebo zu erhalten. NIMMT NICHT MEHR TEILNEHMER AUF; ERGEBNISSE BERICHTET. |
Arzneimittel: SLS-005 Trehalose Verabreichung: Infusion Dosis: 0,75 g/kg wöchentlich
|
|
Experimental: Regime F- ABBV-CLS-7262
Teilnehmer werden randomisiert, um entweder aktives ABBV-CLS-7262 oder ein entsprechendes Placebo zu erhalten. NIMMT NICHT MEHR TEILNEHMER AUF; ERGEBNISSE GEMELDET. |
Arzneimittel: ABBV-CLS-7162 Verabreichung: Oral Dosis: Dosis 1 oder Dosis 2
|
|
Experimental: Regime G - DNL343
Teilnehmer werden randomisiert, um entweder aktives DNL343 oder ein passendes Placebo zu erhalten. NIMMT NICHT MEHR TEILNEHMER AUF; ERGEBNISSE BERICHTET. |
Medikament: DNL343 Verabreichung: Oral Dosis: Einmal pro Tag
|
|
Experimental: Regimen I - NUZ-001
Participants are randomized to receive either active NUZ-001 or matching placebo.
ACTIVE, NOT RECRUITING
|
Medikament: NUZ-001.
Verabreichung: Oral.
Dosis: Einmal täglich.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Krankheitsverlauf
Zeitfenster: 36 Wochen
|
Änderung der Schwere der Erkrankung, gemessen anhand der Gesamtpunktzahl und des Überlebens der ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
|
36 Wochen
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Atmungsfunktion
Zeitfenster: 36 Wochen
|
Veränderung der Atemfunktion im Laufe der Zeit, gemessen anhand der langsamen Vitalkapazität (SVC).
|
36 Wochen
|
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Überleben
Zeitfenster: 36 Wochen
|
Vergleich der Häufigkeit zwischen Gruppen.
|
36 Wochen
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Berry JD, Maragakis NJ, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Stommel EW, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman A, Shefner J, Hall M, Kittle G, Babu S, Andrews J, D'Agostino D, Tustison E, Scirocco E, Giacomelli E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Ajroud-Driss S, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice KJ, Simmons Z, Miller T, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA Jr, Jawdat O, Owegi MA, Foster L, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson C, Ladha S, Heiman-Patterson T, Caress J, Swenson A, Peltier A, Lewis R, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff CE, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Glass J, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Rynders A, Evan J, Evan J, Hartford A, Sepassi M, Ho KS, Glanzman R, Greenberg B, Hotchkin MT, Paganoni S, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. CNM-Au8 in Amyotrophic Lateral Sclerosis: The HEALEY ALS Platform Trial. JAMA. 2025 Feb 17;333(13):1138-49. doi: 10.1001/jama.2024.27643. Online ahead of print.
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Shefner JM, Oskarsson B, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Heiman-Patterson T, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman AV, Hall M, Kittle G, Berry JD, Babu S, Andrews J, D'Agostino D, Tustison E, Scirocco E, Giacomelli E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Ajroud-Driss S, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Miller TM, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA, Jawdat O, Owegi MA, Foster LA, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Ladha S, Caress JB, Swenson A, Peltier A, Lewis RA, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff C, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Leitner ML, Chen K, Goldberg YP, Cohen Y, Geva M, Hayden MR, Paganoni S, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. Pridopidine in Amyotrophic Lateral Sclerosis: The HEALEY ALS Platform Trial. JAMA. 2025 Feb 17;333(13):1128-37. doi: 10.1001/jama.2024.26429. Online ahead of print.
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Andrews J, Paganoni S, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Young E, Chase M, Pothier L, Harkey B, Yu H, Sherman A, Shefner J, Hall M, Kittle G, Connolly MR, Berry JD, D'Agostino D, Tustison E, Giacomelli E, Scirocco E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Heitzman D, Ajroud-Driss S, Appel SH, Shroff S, Katz J, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Goutman SA, Olney N, Miller T, Fernandes JA, Ilieva H, Jawdat O, Weiss MD, Foster L, Vu T, Ladha S, Owegi MA, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Swenson A, Heiman-Patterson T, Caress J, Fee D, Peltier A, Lewis R, Rosenfeld J, Walk D, Johnson K, Elliott M, Kasarskis EJ, Rutkove S, McIlduff CE, Bedlack R, Elman L, Goyal NA, Rezania K, Twydell P, Benatar M, Glass J, Cohen JA, Jones V, Zilliox L, Wymer JP, Beydoun SR, Shah J, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Nayar S, Granit V, Donohue M, Grossman K, Campbell DJ, Qureshi IA, Cudkowicz ME, Babu S. Verdiperstat in Amyotrophic Lateral Sclerosis: Results From the Randomized HEALEY ALS Platform Trial. JAMA Neurol. 2025 Apr;82(4):333-343. doi: 10.1001/jamaneurol.2024.5249. Epub 2025 Feb 17.
- Paganoni S, Fournier CN, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Ajroud-Driss S, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman AV, Shefner JM, Hall M, Kittle G, Berry JD, Babu S, Andrews J, Dagostino D, Tustison E, Giacomelli E, Scirocco E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Miller TM, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA, Jawdat O, Owegi MA, Foster LA, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Ladha S, Heiman-Patterson T, Caress JB, Swenson A, Peltier A, Lewis R, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff C, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Glass J, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Harvey B, Patel S, Mahoney P, Duda PW, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. Efficacy and Safety of Zilucoplan in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2025 Feb 3;8(2):e2459058. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2024.59058.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
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- TDP-43 Proteinopathien
- Proteostase-Mängel
- Motoneuron-Krankheit
- Ernährungs- und Stoffwechselerkrankungen
- Amyotrophe Lateralsklerose
- Zilucoplan
- Pridopidin
Andere Studien-ID-Nummern
- 2019P003518
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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