Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

HEALEY ALS platformforsøg - Master Protocol

17. juli 2026 opdateret af: Merit E. Cudkowicz, MD

HEALEY ALS platformprøve

HEALEY ALS Platform Trial er et evigt multicenter, multi-regimen klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​undersøgelsesprodukter til behandling af ALS.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

HEALEY ALS Platform Trial er et evigt multicenter, multi-regimen klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​undersøgelsesprodukter til behandling af ALS. Denne prøveversion er designet som en evig platformsprøve. Det betyder, at der er en enkelt hovedprotokol, der dikterer afviklingen af ​​retssagen.

I dette forsøg vil flere undersøgelsesprodukter for ALS blive testet samtidigt eller sekventielt. Hvert forsøgsprodukt vil blive testet i et regime. Hvert regime består af et placebo-kontrolleret forsøg, hvilket betyder, at det aktive forsøgsprodukt og matchende placebo vil blive testet i hvert regime.

De yderligere detaljer, der styrer testningen af ​​hvert forsøgsprodukt, vil blive opsummeret i separate regimen-specifikke bilag (RSA'er). Hvert regime vil have en separat ClinicalTrials.gov udstationering, som vil indeholde specifikke oplysninger om kuren. Alle regimespecifikke udfaldsmål vil blive beskrevet detaljeret i hver regimepostering.

Deltagerne vil have lige chance for at blive randomiseret til alle regimer, der er aktive på screeningstidspunktet. Når de er randomiseret til et regime, vil deltagerne blive randomiseret i et 3:1-forhold til enten studielægemiddel eller placebo.

Følgende regimer er aktive i forsøget:

Regimen A - Zilucoplan Regimen B - Verdiperstat Regimen C - CNM-Au8 Regimen D - Priodopidine Regimen E - SLS-005 Trehalose

Nye kure vil løbende blive tilføjet, efterhånden som nye forsøgsprodukter bliver tilgængelige. HEALEY ALS-platformsprøven vil tilmelde yderligere deltagere, efterhånden som hver ny kur er tilgængelig.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

1500

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic Scottsdale
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • UC San Diego
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University health
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University Of Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forenede Stater, 06053
        • Hospital For Special Care
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • George Washington University
    • Florida
      • Davie, Florida, Forenede Stater, 33024
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Augusta University
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83704
        • Saint Alphonsus Regional Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70115
        • Ochsner Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Forenede Stater, 01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
      • North Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49525
        • Spectrum Health/Corewell Health
    • Minnesota
      • Duluth, Minnesota, Forenede Stater, 55805
        • Essentia Health
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Medical School
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55902
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • University of Missouri Health Care
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Saint Louis University
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68506
        • Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Amherst, New York, Forenede Stater, 14226
        • Dent Neurologic Institute
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Mount Sinai
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester
      • Stony Brook, New York, Forenede Stater, 11794
        • Stony Brook University Hospital
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13202
        • SUNY Upstate
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Atrium Health
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27702
        • Duke University
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest Health Science
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • The Ohio State University
      • Westerville, Ohio, Forenede Stater, 43082
        • OhioHealth Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Forenede Stater, 18103
        • Lehigh Valley Health Network
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Hershey
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Lewis Katz School of Medicine at Temple University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Jefferson Weinberg ALS Center, Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • University of Pittsburg Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78759
        • Austin Neuromuscular Clinic
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75214
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • UTHSCSA
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia
      • Henrico, Virginia, Forenede Stater, 23233
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98122
        • Swedish Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Sporadisk eller familiær ALS diagnosticeret som klinisk mulig, sandsynlig, lab-understøttet sandsynlig eller decideret ALS defineret af reviderede El Escorial-kriterier.
  2. Alder 18 år eller ældre.
  3. I stand til at give informeret samtykke og overholde undersøgelsesprocedurer, efter SI's opfattelse.
  4. Tid siden indtræden af ​​svaghed på grund af ALS ≤ 36 måneder på tidspunktet for masterprotokolscreeningsbesøget.
  5. Vital kapacitet ≥ 50 % af forudsagt kapacitet for alder, højde og køn på tidspunktet for Master Protocol Screening-besøget målt ved Slow Vital Capacity (SVC), eller, hvis det er nødvendigt på grund af pandemi-relaterede restriktioner, Forced Vital Capacity (FVC) .
  6. Deltagerne må enten ikke tage riluzol eller være på en stabil dosis af riluzol i ≥ 30 dage før masterprotokolscreeningsbesøget. Riluzole-naive deltagere er tilladt i undersøgelsen.
  7. Deltagerne må enten ikke tage edaravone eller have gennemført mindst én cyklus med edaravone før masterprotokolscreeningsbesøget. Edaravone-naive deltagere er tilladt i undersøgelsen.
  8. Deltagerne skal have evnen til at sluge piller og væsker på tidspunktet for Master Protocol Screening-besøget og efter SI's opfattelse have evnen til at synke i hele undersøgelsens varighed.
  9. Geografisk tilgængelig for webstedet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand (bortset fra ALS), som ville udgøre en risiko for deltageren ifølge SI's vurdering (f.eks. kardiovaskulær ustabilitet, systemisk infektion, ubehandlet skjoldbruskkirteldysfunktion eller klinisk signifikant laboratorieabnormitet eller EKG-ændringer).

    Lababnormiteter omfatter, men er ikke begrænset til: Hæmoglobin < 10 g/dL, hvide blodlegemer < 3,0 x 103/mm3, neutrofiler, absolut ≤ 1000/mm3, eosinofili (absolut eosinofiltal på ≥ 500 eosinofile mikroorganismer), lavt antal eosinofiler antal (< 150 x 109 pr. liter), alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) større end 3 gange den øvre grænse for normal (ULN), eGFR < 30 mL/min/1,73m2, thyreoidea-stimulerende hormon (TSH) niveauer >10 mIU/L eller <0,01 mIU/L.

  2. Tilstedeværelse af ustabil psykiatrisk sygdom, kognitiv svækkelse, demens eller stofmisbrug, som ville forringe deltagerens evne til at give informeret samtykke, efter SI's vurdering.
  3. Aktiv cancer eller kræfthistorie, bortset fra følgende: basalcellekarcinom eller vellykket behandlet pladecellecarcinom i huden, cervixcarcinom in situ, prostatacarcinom in situ eller andre maligne sygdomme behandlet kurativt og uden tegn på sygdomsgentagelse i mindst 3 år.
  4. Brug af forsøgsbehandlinger for ALS (off-label-brug eller aktiv deltagelse i et klinisk forsøg) inden for 5 halveringstider (hvis kendt) eller 30 dage (alt efter hvad der er længst) før masterprotokolscreeningsbesøget.
  5. Eksponering til enhver tid for enhver genterapi, der undersøges til behandling af ALS (off-label brug eller undersøgelse).
  6. Hvis en kvinde, som ammer, kendt for at være gravid, planlægger at blive gravid under undersøgelsen, eller er i den fødedygtige alder og uvillig til at bruge effektiv prævention under forsøgets varighed og i 3 måneder eller længere som specificeret i hver RSA, efter afbrydelse af studiebehandling.
  7. Hvis en mand med reproduktionsevne er uvillig til at bruge effektiv prævention under forsøgets varighed og i 3 måneder eller længere som specificeret i hver RSA, efter afbrydelse af undersøgelsesbehandling.
  8. Alt, hvad der ville sætte deltageren i øget risiko eller udelukke deltagerens fulde overholdelse af eller færdiggørelse af undersøgelsen, efter SI's mening.
  9. Hvis en deltager gen-screenes, er den diskvalificerende betingelse ikke blevet løst, eller den obligatoriske udvaskningsvarighed er ikke indtruffet.
  10. For dem, der deltager i den valgfrie CSF-indsamling, kontraindikation for at gennemgå en lumbalpunktur (LP) efter SI's mening. Deltagere, der gennemgår LP, må ikke i øjeblikket tage antikoagulationsmedicin såsom warfarin, der ville være en kontraindikation for LP; aspirin og ikke-steroide antiinflammatoriske midler er tilladt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Regimen A - Zilucoplan

Deltagerne randomiseres til at modtage enten aktiv zilucoplan eller et matchende placebo.

IKKE LÆNGERE REKRUTTERER; RESULTATER RAPPORTERET.
Medicin: Zilucoplan
Lægemiddel: Zilucoplan Administration: Subkutan injektion Dosis: Minimum 0,22 mg/kg dagligt til en maksimal dosis på 0,42 mg/kg dagligt, afhængig af vægt
Eksperimentel: Regimen B - Verdiperstat

Deltagerne randomiseres til at modtage enten aktiv verdiperstat eller et matchende placebo.

REKRUTTERER IKKE LÆNGERE; RESULTATER RAPPORTERET.
Medicin: Værdierstat
Lægemiddel: Verdiperstat Administration: Oral Dosis: 600 mg to gange dagligt
Eksperimentel: Regime C - CNM-Au8

Deltagerne randomiseres til at modtage enten aktiv CNM-Au8 eller matchende placebo.

REKRUTTERER IKKE LÆNGERE; RESULTATER RAPPORTERET.
Medicin: CNM-Au8
Lægemiddel: CNM-Au8 Administration: Oral dosis: 30 mg eller 60 mg daglig
Eksperimentel: Regimen D - Pridopidin

Deltagerne randomiseres til at modtage enten aktiv Pridopidin eller matchende placebo.

REKRUTTERER IKKE LÆNGERE; RESULTATER RAPPORTERET.
Medicin: Pridopidin
Lægemiddel: Pridopidin Administration: Oral Dosis: 45 mg to gange daglig
Eksperimentel: Regimen E - SLS-005 Trehalose

Deltagerne randomiseres til at modtage enten aktiv SLS-005 Trehalose eller et matchende placebo.

REKRUTTERER IKKE LÆNGERE; RESULTATER RAPPORTERET.
Medicin: SLS-005 Trehalose
Lægemiddel: SLS-005 Trehalose Administration: Infusion Dosis: 0,75 g/kg ugentligt
Eksperimentel: Regimen F- ABBV-CLS-7262

Deltagerne randomiseres til at modtage enten aktiv ABBV-CLS-7262 eller tilsvarende placebo.

REKRUTTERER IKKE LÆNGERE; RESULTATER RAPPORTERET.
Medicin: ABBV-CLS-7262
Præparat: ABBV-CLS-7162 Administration: Oral Dosis: Dosis 1 eller Dosis 2
Eksperimentel: Regimen G - DNL343

Deltagerne randomiseres til at modtage enten aktiv DNL343 eller et matchende placebo.

REKRUTTERER IKKE LÆNGERE; RESULTATER RAPPORTERET.
Medicin: DNL343
Lægemiddel: DNL343 Administration: Oral Dosis: En gang om dagen
Eksperimentel: Regimen I - NUZ-001
Participants are randomized to receive either active NUZ-001 or matching placebo. ACTIVE, NOT RECRUITING
Medicin: NUZ-001
Lægemiddel: NUZ-001. Administration: Oralt. Dosis: En gang om dagen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsprogression
Tidsramme: 36 uger
Ændring i sygdommens sværhedsgrad målt ved ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) totalscore og overlevelse.
36 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Åndedrætsfunktion
Tidsramme: 36 uger
Ændring i åndedrætsfunktionen over tid målt ved Slow Vital Capacity (SVC).
36 uger
Overlevelse
Tidsramme: 36 uger
Sammenligning af forekomstfrekvens mellem grupper.
36 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Samarbejdspartnere

Massachusetts General Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. juni 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

5. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2019P003518

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner