Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

HEALEY ALS platformforsøg - Master Protocol

18. april 2024 opdateret af: Merit E. Cudkowicz, MD

HEALEY ALS platformprøve

HEALEY ALS Platform Trial er et evigt multicenter, multi-regimen klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​undersøgelsesprodukter til behandling af ALS.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

HEALEY ALS Platform Trial er et evigt multicenter, multi-regimen klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​undersøgelsesprodukter til behandling af ALS. Denne prøveversion er designet som en evig platformsprøve. Det betyder, at der er en enkelt hovedprotokol, der dikterer afviklingen af ​​retssagen.

I dette forsøg vil flere undersøgelsesprodukter for ALS blive testet samtidigt eller sekventielt. Hvert forsøgsprodukt vil blive testet i et regime. Hvert regime består af et placebo-kontrolleret forsøg, hvilket betyder, at det aktive forsøgsprodukt og matchende placebo vil blive testet i hvert regime.

De yderligere detaljer, der styrer testningen af ​​hvert forsøgsprodukt, vil blive opsummeret i separate regimen-specifikke bilag (RSA'er). Hvert regime vil have en separat ClinicalTrials.gov udstationering, som vil indeholde specifikke oplysninger om kuren. Alle regimespecifikke udfaldsmål vil blive beskrevet detaljeret i hver regimepostering.

Deltagerne vil have lige chance for at blive randomiseret til alle regimer, der er aktive på screeningstidspunktet. Når de er randomiseret til et regime, vil deltagerne blive randomiseret i et 3:1-forhold til enten studielægemiddel eller placebo.

Følgende regimer er aktive i forsøget:

Regimen A - Zilucoplan Regimen B - Verdiperstat Regimen C - CNM-Au8 Regimen D - Priodopidine Regimen E - SLS-005 Trehalose

Nye kure vil løbende blive tilføjet, efterhånden som nye forsøgsprodukter bliver tilgængelige. HEALEY ALS-platformsprøven vil tilmelde yderligere deltagere, efterhånden som hver ny kur er tilgængelig.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

1500

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Scottsdale
        • Kontakt:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Rekruttering
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Kontakt:
    • California
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Rekruttering
        • Loma Linda University Health
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • Rekruttering
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
        • Kontakt:
    • Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forenede Stater, 06053
        • Rekruttering
        • Hospital for Special Care
        • Kontakt:
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Rekruttering
        • Yale University
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20037
    • Florida
      • Davie, Florida, Forenede Stater, 33024
        • Rekruttering
        • Nova Southeastern University
        • Kontakt:
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Rekruttering
        • University of South Florida
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Afsluttet
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
    • Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Indiana University Health
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • Rekruttering
        • University of Kentucky
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70115
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Ochsner Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Rekruttering
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49525
    • Minnesota
      • Duluth, Minnesota, Forenede Stater, 55805
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota/Twin Cities ALS Research Consortium
        • Kontakt:
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55902
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Missouri Health Care
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68506
        • Rekruttering
        • Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
        • Kontakt:
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89145
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Las Vegas Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
    • New York
      • Amherst, New York, Forenede Stater, 14226
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Columbia University
      • Stony Brook, New York, Forenede Stater, 11794
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13202
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27702
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Forenede Stater, 18103
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • Rekruttering
        • University of Pittsburg Medical Center
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75214
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Rekruttering
        • UTHSCSA
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
      • Henrico, Virginia, Forenede Stater, 23233
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Rekruttering
        • University of Washington
        • Kontakt:
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98122
        • Rekruttering
        • Swedish Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 206-320-2609
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Sporadisk eller familiær ALS diagnosticeret som klinisk mulig, sandsynlig, lab-understøttet sandsynlig eller decideret ALS defineret af reviderede El Escorial-kriterier.
  2. Alder 18 år eller ældre.
  3. I stand til at give informeret samtykke og overholde undersøgelsesprocedurer, efter SI's opfattelse.
  4. Tid siden indtræden af ​​svaghed på grund af ALS ≤ 36 måneder på tidspunktet for masterprotokolscreeningsbesøget.
  5. Vital kapacitet ≥ 50 % af forudsagt kapacitet for alder, højde og køn på tidspunktet for Master Protocol Screening-besøget målt ved Slow Vital Capacity (SVC), eller, hvis det er nødvendigt på grund af pandemi-relaterede restriktioner, Forced Vital Capacity (FVC) .
  6. Deltagerne må enten ikke tage riluzol eller være på en stabil dosis af riluzol i ≥ 30 dage før masterprotokolscreeningsbesøget. Riluzole-naive deltagere er tilladt i undersøgelsen.
  7. Deltagerne må enten ikke tage edaravone eller have gennemført mindst én cyklus med edaravone før masterprotokolscreeningsbesøget. Edaravone-naive deltagere er tilladt i undersøgelsen.
  8. Deltagerne skal have evnen til at sluge piller og væsker på tidspunktet for Master Protocol Screening-besøget og efter SI's opfattelse have evnen til at synke i hele undersøgelsens varighed.
  9. Geografisk tilgængelig for webstedet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand (bortset fra ALS), som ville udgøre en risiko for deltageren ifølge SI's vurdering (f.eks. kardiovaskulær ustabilitet, systemisk infektion, ubehandlet skjoldbruskkirteldysfunktion eller klinisk signifikant laboratorieabnormitet eller EKG-ændringer).

    Lababnormiteter omfatter, men er ikke begrænset til: Hæmoglobin < 10 g/dL, hvide blodlegemer < 3,0 x 103/mm3, neutrofiler, absolut ≤ 1000/mm3, eosinofili (absolut eosinofiltal på ≥ 500 eosinofile mikroorganismer), lavt antal eosinofiler antal (< 150 x 109 pr. liter), alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) større end 3 gange den øvre grænse for normal (ULN), eGFR < 30 mL/min/1,73m2, thyreoidea-stimulerende hormon (TSH) niveauer >10 mIU/L eller <0,01 mIU/L.

  2. Tilstedeværelse af ustabil psykiatrisk sygdom, kognitiv svækkelse, demens eller stofmisbrug, som ville forringe deltagerens evne til at give informeret samtykke, efter SI's vurdering.
  3. Aktiv cancer eller kræfthistorie, bortset fra følgende: basalcellekarcinom eller vellykket behandlet pladecellecarcinom i huden, cervixcarcinom in situ, prostatacarcinom in situ eller andre maligne sygdomme behandlet kurativt og uden tegn på sygdomsgentagelse i mindst 3 år.
  4. Brug af forsøgsbehandlinger for ALS (off-label-brug eller aktiv deltagelse i et klinisk forsøg) inden for 5 halveringstider (hvis kendt) eller 30 dage (alt efter hvad der er længst) før masterprotokolscreeningsbesøget.
  5. Eksponering til enhver tid for enhver genterapi, der undersøges til behandling af ALS (off-label brug eller undersøgelse).
  6. Hvis en kvinde, som ammer, kendt for at være gravid, planlægger at blive gravid under undersøgelsen, eller er i den fødedygtige alder og uvillig til at bruge effektiv prævention under forsøgets varighed og i 3 måneder eller længere som specificeret i hver RSA, efter afbrydelse af studiebehandling.
  7. Hvis en mand med reproduktionsevne er uvillig til at bruge effektiv prævention under forsøgets varighed og i 3 måneder eller længere som specificeret i hver RSA, efter afbrydelse af undersøgelsesbehandling.
  8. Alt, hvad der ville sætte deltageren i øget risiko eller udelukke deltagerens fulde overholdelse af eller færdiggørelse af undersøgelsen, efter SI's mening.
  9. Hvis en deltager gen-screenes, er den diskvalificerende betingelse ikke blevet løst, eller den obligatoriske udvaskningsvarighed er ikke indtruffet.
  10. For dem, der deltager i den valgfrie CSF-indsamling, kontraindikation for at gennemgå en lumbalpunktur (LP) efter SI's mening. Deltagere, der gennemgår LP, må ikke i øjeblikket tage antikoagulationsmedicin såsom warfarin, der ville være en kontraindikation for LP; aspirin og ikke-steroide antiinflammatoriske midler er tilladt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Regime A - Zilucoplan
Deltagerne randomiseres til at modtage enten aktivt zilucoplan eller matchende placebo.
Medicin: Zilucoplan

Lægemiddel: Zilucoplan

Administration: Subkutan injektion

Dosis: Minimum 0,0,22 mg/kg dagligt til en maksimal dosis på 0,42 mg/kg dagligt, afhængig af vægt
Eksperimentel: Regime B - Verdiperstat
Deltagerne randomiseres til at modtage enten aktiv verdiperstat eller matchende placebo.
Medicin: Verdiperstat

Lægemiddel: Verdiperstat

Administration: Mundtlig

Dosis: 600 mg to gange dagligt
Eksperimentel: Regime C - CNM-Au8
Deltagerne randomiseres til at modtage enten aktiv CNM-Au8 eller matchende placebo.
Medicin: CNM-Au8

Lægemiddel: CNM-Au8

Administration: Mundtlig

Dosis: 30 mg eller 60 mg dagligt
Eksperimentel: Regime D - Pridopidin
Deltagerne randomiseres til at modtage enten aktivt Pridopidin eller matchende placebo.
Medicin: Pridopidin

Lægemiddel: Pridopidin

Administration: Mundtlig

Dosis: 45 mg to gange dagligt
Eksperimentel: Regime E - SLS-005 Trehalose
Deltagerne randomiseres til at modtage enten aktiv SLS-005 Trehalose eller matchende placebo.
Medicin: SLS-005 Trehalose

Lægemiddel: SLS-005 Trehalose

Administration: Infusion

Dosis: 0,75 g/kg ugentligt
Eksperimentel: Regime F- ABBV-CLS-7262
Deltagerne randomiseres til at modtage enten aktiv ABBV-CLS-7262 eller matchende placebo.
Medicin: ABBV-CLS-7262

Lægemiddel: ABBV-CLS-7162

Administration: Mundtlig

Dosis: Dosis 1 eller Dosis 2
Eksperimentel: Regime G - DNL343
Deltagerne randomiseres til at modtage enten aktiv DNL343 eller matchende placebo.
Medicin: DNL343

Lægemiddel: DNL343

Administration: Mundtlig

Dosis: 1 gang dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsprogression
Tidsramme: 24 uger
Ændring i sygdommens sværhedsgrad over tid målt ved ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Hver type funktion scores fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimum totalscore på 0. Patienter med højere score har mere fysisk funktion.
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Åndedrætsfunktion
Tidsramme: 24 uger
Ændring i åndedrætsfunktionen over tid målt ved Slow Vital Capacity (SVC).
24 uger
Muskelstyrke
Tidsramme: 24 uger
Ændring i muskelstyrke over tid målt isometrisk ved hjælp af håndholdt dynamometri (HHD).
24 uger
Overlevelse
Tidsramme: 24 uger
Sammenligning af forekomstfrekvens mellem grupper.
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Samarbejdspartnere

Massachusetts General Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. juli 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

5. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2019P003518

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Zilucoplan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner