Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

HEALEY ALS plattformprøve - Master Protocol

18. april 2024 oppdatert av: Merit E. Cudkowicz, MD

HEALEY ALS plattformprøve

HEALEY ALS Platform Trial er en evigvarende multisenter, multi-regime klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av undersøkelsesprodukter for behandling av ALS.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Amyotrofisk lateral sklerose

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

HEALEY ALS Platform Trial er en evigvarende multisenter, multi-regime klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av undersøkelsesprodukter for behandling av ALS. Denne prøveversjonen er utformet som en evigvarende plattformprøve. Dette betyr at det er én enkelt hovedprotokoll som dikterer gjennomføringen av rettssaken.

I denne studien vil flere undersøkelsesprodukter for ALS bli testet samtidig eller sekvensielt. Hvert undersøkelsesprodukt vil bli testet i en diett. Hvert regime består av en placebokontrollert studie, noe som betyr at det aktive undersøkelsesproduktet og matchende placebo vil bli testet i hvert regime.

Ytterligere detaljer som styrer testingen av hvert undersøkelsesprodukt vil bli oppsummert i separate regime-spesifikke vedlegg (RSA). Hver diett vil ha en egen ClinicalTrials.gov innlegg, som vil inkludere spesifikk informasjon om kuren. Alle regimespesifikke utfallsmål vil bli beskrevet i hver regimepost.

Deltakerne vil ha lik sjanse til å bli randomisert til alle regimer som er aktive på screeningstidspunktet. Når de er randomisert til et regime, vil deltakerne bli randomisert i et 3:1-forhold til enten studiemedisin eller placebo.

Følgende regimer er aktive i studien:

Regime A - Zilucoplan Regime B - Verdiperstat Regime C - CNM-Au8 Regime D - Priodopidine Regime E - SLS-005 Trehalose

Nye kurer vil bli lagt til fortløpende etter hvert som nye undersøkelsesprodukter blir tilgjengelige. HEALEY ALS-plattformprøven vil registrere flere deltakere etter hvert som hver ny diett er tilgjengelig.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

1500

Fase

Fase 2
Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: HEALEY Center for ALS at Massachusetts General Hospital
Telefonnummer: 833-425-8257 (HALT ALS)
E-post: healeyalsplatform@mgh.harvard.edu

Studiesteder

Forente stater
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
    - Rekruttering
    - Barrow Neurological Institute
    - Ta kontakt med:
      
      Whitney Dailey
      
      E-post: fulton.research@dignityhealth.org
  - Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
    - Rekruttering
    - Mayo Clinic Scottsdale
    - Ta kontakt med:
      
      Alissa Bojko
      
      Telefonnummer: 480-301-4902
      
      E-post: Bojko.alissa@mayo.edu
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
    - Rekruttering
    - University of Arkansas for Medical Sciences
    - Ta kontakt med:
      
      Shellah Rogers
      
      E-post: scrogers2@uams.edu
- California
  - Loma Linda, California, Forente stater, 92354
    - Rekruttering
    - Loma Linda University Health
    - Ta kontakt med:
      
      David Borg
      
      E-post: dborg@llu.edu
  - Los Angeles, California, Forente stater, 90048
    - Rekruttering
    - Cedars-Sinai Medical Center
    - Ta kontakt med:
      
      Sofia Mostowy
      
      E-post: GroupNeuromuscularResearch@cshs.org
  - Los Angeles, California, Forente stater, 90027
    - Rekruttering
    - Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
    - Ta kontakt med:
      
      Abel Wu
      
      Telefonnummer: 323-783-4200
      
      E-post: abel.wu@kp.org
  - Los Angeles, California, Forente stater, 90033
    - Rekruttering
    - University of Southern California
    - Ta kontakt med:
      
      Salma Akhter
      
      E-post: salma.akhter@med.usc.edu
  - Orange, California, Forente stater, 92868
    - Rekruttering
    - University of California, Irvine
    - Ta kontakt med:
      
      Pola Gaid
      
      E-post: polagaid@hs.uci.edu
  - San Francisco, California, Forente stater, 94143
    - Rekruttering
    - University of California, San Francisco
    - Ta kontakt med:
      
      Reshma Kolala
      
      E-post: neuromuscular.research@ucsf.edu
  - San Francisco, California, Forente stater, 94115
    - Rekruttering
    - Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
    - Ta kontakt med:
      
      Daniela Sanchez
      
      Telefonnummer: 415-600-1734
      
      E-post: Daniela.Sanchez@sutterhealth.org
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
    - Rekruttering
    - University of Colorado
    - Ta kontakt med:
      
      Recruitment Coordinator
      
      E-post: NeuroResearch@cuanschutz.edu@cuanschutz.edu
- Connecticut
  - New Britain, Connecticut, Forente stater, 06053
    - Rekruttering
    - Hospital for Special Care
    - Ta kontakt med:
      
      Zanib Iqbal
      
      E-post: ziqbal@hfsc.org
  - New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
    - Rekruttering
    - Yale University
    - Ta kontakt med:
      
      Erika Renkl
      
      Telefonnummer: 475-254-9169
      
      E-post: erika.renkl@yale.edu
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
    - Rekruttering
    - Georgetown University
    - Ta kontakt med:
      
      Gabby Law
      
      E-post: gfl11@georgetown.edu
  - Washington, District of Columbia, Forente stater, 20037
    - Rekruttering
    - George Washington University
    - Ta kontakt med:
      
      Grace Johnsonn
      
      E-post: gjohnson@mfa.gwu.edu
- Florida
  - Davie, Florida, Forente stater, 33024
    - Rekruttering
    - Nova Southeastern University
    - Ta kontakt med:
      
      Donovan Mott
      
      Telefonnummer: 954-262-6387
      
      E-post: Donovan.mott@nova.edu
  - Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
    - Rekruttering
    - University of Florida
    - Ta kontakt med:
      
      Jessica Spana
      
      E-post: Jessica.Spana@neurology.ufl.edu
  - Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
    - Rekruttering
    - Mayo Clinic Florida
    - Ta kontakt med:
      
      Jany Paulett
      
      E-post: Paulett.Jany@mayo.edu
  - Miami, Florida, Forente stater, 33136
    - Rekruttering
    - University of Miami
    - Ta kontakt med:
      
      Jessica Hernandez
      
      Telefonnummer: 888-413-9315
      
      E-post: alsresearch@med.miami.edu
  - Tampa, Florida, Forente stater, 33612
    - Rekruttering
    - University of South Florida
    - Ta kontakt med:
      
      Jessica Shaw
      
      E-post: jessshaw@usf.edu
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
    - Fullført
    - Emory University
  - Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
    - Rekruttering
    - Augusta University
    - Ta kontakt med:
      
      Brandy Quarles
      
      Telefonnummer: 706-721-0390
      
      E-post: Neuromuscular_research@augusta.edu
- Idaho
  - Boise, Idaho, Forente stater, 83704
    - Rekruttering
    - Saint Alphonsus Regional Medical Center
    - Ta kontakt med:
      
      Alicia Weeks
      
      E-post: neuro.research@saintalphonsus.org
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
    - Rekruttering
    - University of Chicago
    - Ta kontakt med:
      
      Deekshitha Turaka
      
      E-post: deekshitha@uchicago.edu
  - Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
    - Rekruttering
    - Northwestern University
    - Ta kontakt med:
      
      Emma Schmidt
      
      E-post: emma.schmidt@northwestern.edu
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
    - Rekruttering
    - Indiana University Health
    - Ta kontakt med:
      
      Sandy Guingrich
      
      Telefonnummer: 317-963-7382
      
      E-post: sguingri@iu.edu
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
    - Rekruttering
    - University of Iowa Hospitals and Clinics
    - Ta kontakt med:
      
      Emily Anderson
      
      E-post: emily-anderson@uiowa.edu
- Kansas
  - Fairway, Kansas, Forente stater, 66205
    - Rekruttering
    - University of Kansas Medical Center
    - Ta kontakt med:
      
      Katheryn Jennens
      
      E-post: kjennens2@kumc.edu
- Kentucky
  - Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
    - Rekruttering
    - University of Kentucky
    - Ta kontakt med:
      
      Sura Al Hilfi
      
      E-post: sal389@uky.edu
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70115
    - Aktiv, ikke rekrutterende
    - Ochsner Health System
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
    - Rekruttering
    - Johns Hopkins University
    - Ta kontakt med:
      
      Kristen Riley
      
      E-post: kriley15@jhmi.edu
  - Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
    - Rekruttering
    - University of Maryland
    - Ta kontakt med:
      
      Vikram Nambiar
      
      E-post: vnambiar@som.umaryland.edu
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
    - Rekruttering
    - Massachusetts General Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      Ludjie Jean Pierre
      
      Telefonnummer: 617-643-3902
      
      E-post: MGHsiteHealeyPlatform@mgh.harvard.edu
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
    - Rekruttering
    - Beth Israel Deaconess Medical Center
    - Ta kontakt med:
      
      Theresa Capella
      
      E-post: BIDMCHealeyALSPlatformTrial@bidmc.harvard.edu
  - North Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
    - Rekruttering
    - University of Massachusetts Medical School
    - Ta kontakt med:
      
      Catherine Douthwright
      
      E-post: ALSresearch@umassmed.edu
    - Ta kontakt med:
      
      Reylyn Tanchiatco
      
      E-post: ALSresearch@umassmed.edu
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
    - Rekruttering
    - University of Michigan
    - Ta kontakt med:
      
      Jayna Duell
      
      E-post: jkballar@med.umich.edu
  - Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
    - Rekruttering
    - Henry Ford Health System
    - Ta kontakt med:
      
      Beverley Duthie
      
      E-post: BDUTHIE1@hfhs.org
  - Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49525
    - Rekruttering
    - Spectrum Health/Corewell Health
    - Ta kontakt med:
      
      Katie Shaneyfelt
      
      E-post: katie.shaneyfelt@corewellhealth.org
- Minnesota
  - Duluth, Minnesota, Forente stater, 55805
    - Rekruttering
    - Essentia Health
    - Ta kontakt med:
      
      Brent Gavin
      
      E-post: Brent.Gavin@essentiahealth.org
  - Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
    - Rekruttering
    - University of Minnesota/Twin Cities ALS Research Consortium
    - Ta kontakt med:
      
      Valerie Ferment
      
      E-post: ferm0016@umn.edu
  - Rochester, Minnesota, Forente stater, 55902
    - Rekruttering
    - Mayo Clinic - Rochester
    - Ta kontakt med:
      
      Brenda Nelson
      
      E-post: Nelson.Brenda6@mayo.edu
- Missouri
  - Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
    - Har ikke rekruttert ennå
    - University of Missouri Health Care
  - Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
    - Rekruttering
    - Washington University School of Medicine
    - Ta kontakt med:
      
      Rebecca Livigni
      
      E-post: als@wustl.edu
  - Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
    - Rekruttering
    - Saint Louis University
    - Ta kontakt med:
      
      Bitsy Egan
      
      Telefonnummer: 314-977-4900
      
      E-post: bitsy.egan@health.slu.edu
- Nebraska
  - Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68506
    - Rekruttering
    - Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
    - Ta kontakt med:
      
      Desi Eschiti
      
      E-post: Desi@somnos.com
  - Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
    - Rekruttering
    - University of Nebraska Medical Center
    - Ta kontakt med:
      
      Katelyn Hilz
      
      E-post: katelyn.hilz@unmc.edu
- Nevada
  - Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89145
    - Aktiv, ikke rekrutterende
    - Las Vegas Clinic
- New Hampshire
  - Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
    - Rekruttering
    - Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    - Ta kontakt med:
      
      Gina Kersey
      
      E-post: gina.e.kersey@hitchcock.org
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
    - Rekruttering
    - Hackensack University Medical Center
    - Ta kontakt med:
      
      Rebecca Philip
      
      Telefonnummer: 551-455-4472
      
      E-post: Rebecca.Philip@hmhn.org
    - Ta kontakt med:
      
      Michelle Williams
      
      Telefonnummer: 551-455-4473
      
      E-post: Michelle.Williams@hmhn.org
- New York
  - Amherst, New York, Forente stater, 14226
    - Rekruttering
    - Dent Neurologic Institute
    - Ta kontakt med:
      
      Anna Mattle
      
      Telefonnummer: 716-961-9217
      
      E-post: amattle@dentinstitute.com
  - New York, New York, Forente stater, 10032
    - Aktiv, ikke rekrutterende
    - Columbia University
  - Stony Brook, New York, Forente stater, 11794
    - Rekruttering
    - Stony Brook University Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      Christine Pol
      
      Telefonnummer: 631-444-9083
      
      E-post: Christiana.pol@stonybrookmedicine.edu
  - Syracuse, New York, Forente stater, 13202
    - Rekruttering
    - SUNY Upstate
    - Ta kontakt med:
      
      Lena Deb
      
      E-post: debl@upstate.edu
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
    - Rekruttering
    - University of North Carolina
    - Ta kontakt med:
      
      Said Alhassan
      
      Telefonnummer: 919-966-0515
      
      E-post: alhassan@neurology.unc.edu
  - Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
    - Rekruttering
    - Atrium Health
    - Ta kontakt med:
      
      Cynthia Lary
      
      Telefonnummer: 704-355-9434
      
      E-post: cynthia.lary@atriumhealth.org
    - Ta kontakt med:
      
      Meha Patel
      
      E-post: Meha.Patel@atriumhealth.org
  - Durham, North Carolina, Forente stater, 27702
    - Rekruttering
    - Duke University
    - Ta kontakt med:
      
      Michelle Ward
      
      E-post: ALSResearch@duke.edu
  - Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
    - Rekruttering
    - Wake Forest Health Science
    - Ta kontakt med:
      
      Mozhdeh Marandi
      
      E-post: mmarandi@wakehealth.edu
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
    - Rekruttering
    - University of Cincinnati
    - Ta kontakt med:
      
      Ashley Smith
      
      E-post: fisheal@ucmail.uc.edu
  - Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
    - Rekruttering
    - Cleveland Clinic
    - Ta kontakt med:
      
      Irys Caristo
      
      Telefonnummer: 216-444-0173
      
      E-post: caristi@ccf.org
  - Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
    - Rekruttering
    - The Ohio State University
    - Ta kontakt med:
      
      Cheyenne Grove
      
      E-post: ALSResearch@osumc.edu
- Oregon
  - Portland, Oregon, Forente stater, 97213
    - Rekruttering
    - Providence Brain and Spine Institute ALS Center
    - Ta kontakt med:
      
      Ashley Adamo
      
      E-post: ashley.adamo@providence.org
- Pennsylvania
  - Allentown, Pennsylvania, Forente stater, 18103
    - Rekruttering
    - Lehigh Valley Health Network
    - Ta kontakt med:
      
      Kevin Stanley
      
      E-post: kevin_a.stanley@lvhn.org
  - Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
    - Rekruttering
    - Penn State Hershey
    - Ta kontakt med:
      
      Heidi Runk
      
      E-post: hrunk@pennstatehealth.psu.edu
  - Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
    - Rekruttering
    - Jefferson Weinberg ALS Center, Thomas Jefferson University
    - Ta kontakt med:
      
      Amir Ahmadi
      
      E-post: amir.moghadamahmadi@jefferson.edu
  - Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
    - Rekruttering
    - University of Penn
    - Ta kontakt med:
      
      Matthew Burst
      
      E-post: Matthew.Burst@pennmedicine.upenn.edu
  - Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
    - Rekruttering
    - Lewis Katz School of Medicine at Temple University
    - Ta kontakt med:
      
      Kathleen Hatala
      
      E-post: kathleen.hatala@tuhs.temple.edu
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
    - Rekruttering
    - University of Pittsburg Medical Center
    - Ta kontakt med:
      
      Research Coordinator
      
      E-post: ALSRES@pitt.edu
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
    - Rekruttering
    - Vanderbilt University Medical Center
    - Ta kontakt med:
      
      Diana Davis
      
      E-post: diana.davis@vumc.org
- Texas
  - Dallas, Texas, Forente stater, 75214
    - Rekruttering
    - Texas Neurology
    - Ta kontakt med:
      
      Mohamad Nasri, MD
      
      E-post: mnasri@texasneurology.com
  - Houston, Texas, Forente stater, 77030
    - Rekruttering
    - Houston Methodist
    - Ta kontakt med:
      
      Aramide Balogun
      
      E-post: abalogun@houstonmethodist.org
  - San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
    - Rekruttering
    - UTHSCSA
    - Ta kontakt med:
      
      Randee Kent-Baron
      
      Telefonnummer: 210-450-0524
      
      E-post: kentbaron@uthscsa.edu
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
    - Rekruttering
    - University of Utah
    - Ta kontakt med:
      
      Crystal Neate
      
      E-post: crystal.neate@hsc.utah.edu
- Virginia
  - Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
    - Rekruttering
    - University of Virginia
    - Ta kontakt med:
      
      Mary Wagoner
      
      E-post: MIW9B@hscmail.mcc.virginia.edu
  - Henrico, Virginia, Forente stater, 23233
    - Rekruttering
    - Virginia Commonwealth University
    - Ta kontakt med:
      
      Demetrius Carter
      
      Telefonnummer: 804-655-0691
      
      E-post: neuromuscular_research@vcuhealth.org
- Washington
  - Seattle, Washington, Forente stater, 98195
    - Rekruttering
    - University of Washington
    - Ta kontakt med:
      
      Gage Sibik
      
      E-post: gagsibik@uw.edu
  - Seattle, Washington, Forente stater, 98122
    - Rekruttering
    - Swedish Medical Center
    - Ta kontakt med:
      
      Will Rowles
      
      E-post: Will.Rowles@Swedish.org
    - Ta kontakt med:
      
      Telefonnummer: 206-320-2609
- Wisconsin
  - Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
    - Rekruttering
    - Medical College Of Wisconsin
    - Ta kontakt med:
      
      Marie Mejaki
      
      E-post: mmejaki@mcw.edu

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Sporadisk eller familiær ALS diagnostisert som klinisk mulig, sannsynlig, lab-støttet sannsynlig, eller definitiv ALS definert av reviderte El Escorial-kriterier.
Alder 18 år eller eldre.
I stand til å gi informert samtykke og følge studieprosedyrer, etter SIs mening.
Tid siden utbruddet av svakhet på grunn av ALS ≤ 36 måneder på tidspunktet for Master Protocol Screening-besøket.
Vital kapasitet ≥ 50 % av forutsagt kapasitet for alder, høyde og kjønn på tidspunktet for Master Protocol Screening-besøket målt ved Slow Vital Capacity (SVC), eller, hvis nødvendig på grunn av pandemi-relaterte begrensninger, Forced Vital Capacity (FVC) .
Deltakerne må enten ikke ta riluzol eller være på en stabil dose riluzol i ≥ 30 dager før Master Protocol Screening-besøket. Riluzole-naive deltakere er tillatt i studien.
Deltakere må enten ikke ta edaravone eller ha fullført minst én syklus med edaravone før Master Protocol Screening-besøket. Edaravone-naive deltakere er tillatt i studien.
Deltakerne må ha evnen til å svelge piller og væsker på tidspunktet for Master Protocol Screening-besøket og, etter SIs mening, ha evnen til å svelge under studiens varighet.
Geografisk tilgjengelig for nettstedet.

Ekskluderingskriterier:

Klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand (annet enn ALS) som ville utgjøre en risiko for deltakeren, i henhold til SIs vurdering (f.eks. kardiovaskulær ustabilitet, systemisk infeksjon, ubehandlet skjoldbruskdysfunksjon eller klinisk signifikant laboratorieavvik eller EKG-endringer).
Lababnormaliteter inkluderer, men er ikke begrenset til: Hemoglobin < 10 g/dL, hvite blodlegemer < 3,0 x 103/mm3, nøytrofiler, absolutt ≤ 1000/mm3, eosinofili (absolutt eosinofiltall på ≥ 500 eosinofiler), lav platemikrofil. antall (< 150 x 109 per liter), alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) større enn 3 ganger øvre normalgrense (ULN), eGFR < 30 mL/min/1,73m2, thyroidstimulerende hormon (TSH) nivåer >10 mIU/L eller <0,01 mIU/L.
Tilstedeværelse av ustabil psykiatrisk sykdom, kognitiv svikt, demens eller rusmisbruk som vil svekke deltakerens evne til å gi informert samtykke, etter SIs vurdering.
Aktiv kreft eller krefthistorie, bortsett fra følgende: basalcellekarsinom eller vellykket behandlet plateepitelkarsinom i huden, livmorhalskreft in situ, prostatakarsinom in situ eller andre maligniteter behandlet kurativt og uten tegn på tilbakefall av sykdom i minst 3 år.
Bruk av undersøkelsesbehandlinger for ALS (off-label-bruk eller aktiv deltakelse i en klinisk studie) innen 5 halveringstider (hvis kjent) eller 30 dager (avhengig av hva som er lengst) før Master Protocol Screening-besøket.
Eksponering til enhver tid for alle genterapier som undersøkes for behandling av ALS (off-label bruk eller undersøkelse).
Hvis kvinnen, ammer, kjent for å være gravid, planlegger å bli gravid under studien, eller er i fertil alder og uvillig til å bruke effektiv prevensjon i løpet av forsøket og i 3 måneder, eller lenger som spesifisert i hver RSA, etter avslutte studiebehandling.
Hvis mann med reproduksjonsevne, uvillig til å bruke effektiv prevensjon i løpet av forsøket og i 3 måneder, eller lenger som spesifisert i hver RSA, etter avsluttet studiebehandling.
Alt som vil sette deltakeren i økt risiko eller utelukke deltakerens fulle etterlevelse eller fullføring av studien, etter SIs mening.
Hvis en deltaker blir screenet på nytt, har ikke diskvalifiserende tilstand blitt løst, eller den obligatoriske utvaskingen har ikke inntruffet.
For de som deltar i den valgfrie CSF-samlingen, kontraindikasjon for å gjennomgå en lumbalpunksjon (LP) etter SIs mening. Deltakere som gjennomgår LP må ikke for øyeblikket ta antikoagulasjonsmedisiner som warfarin som ville være en kontraindikasjon for LP; aspirin og ikke-steroide antiinflammatoriske midler er tillatt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: Randomisert
Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
Masking: Firemannsrom

Antall våpen

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm	Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Regime A - Zilucoplan Deltakerne blir randomisert til å motta enten aktivt zilucoplan eller matchende placebo.	Legemiddel: Zilucoplan Legemiddel: Zilucoplan Administrering: Subkutan injeksjon Dose: Minimum 0,0,22 mg/kg daglig til maksimal dose på 0,42 mg/kg daglig, avhengig av vekt
Eksperimentell: Regime B - Verdiperstat Deltakerne blir randomisert til å motta enten aktiv verdiperstat eller matchende placebo.	Legemiddel: Verdiperstat Legemiddel: Verdiperstat Administrasjon: Muntlig Dose: 600 mg to ganger daglig
Eksperimentell: Regime C - CNM-Au8 Deltakerne blir randomisert til å motta enten aktiv CNM-Au8 eller matchende placebo.	Legemiddel: CNM-Au8 Legemiddel: CNM-Au8 Administrasjon: Muntlig Dose: 30 mg eller 60 mg daglig
Eksperimentell: Regime D - Pridopidin Deltakerne blir randomisert til å motta enten aktivt Pridopidin eller matchende placebo.	Legemiddel: Pridopidin Legemiddel: Pridopidin Administrasjon: Muntlig Dose: 45 mg to ganger daglig
Eksperimentell: Regime E - SLS-005 Trehalose Deltakerne blir randomisert til å motta enten aktiv SLS-005 Trehalose eller matchende placebo.	Legemiddel: SLS-005 Trehalose Legemiddel: SLS-005 Trehalose Administrasjon: Infusjon Dose: 0,75 g/kg ukentlig
Eksperimentell: Regime F- ABBV-CLS-7262 Deltakerne blir randomisert til å motta enten aktiv ABBV-CLS-7262 eller matchende placebo.	Legemiddel: ABBV-CLS-7262 Legemiddel: ABBV-CLS-7162 Administrasjon: Muntlig Dose: Dose 1 eller Dose 2
Eksperimentell: Regime G - DNL343 Deltakerne blir randomisert til å motta enten aktiv DNL343 eller matchende placebo.	Legemiddel: DNL343 Legemiddel: DNL343 Administrasjon: Muntlig Dose: En gang daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Sykdomsprogresjon Tidsramme: 24 uker	Endring i sykdommens alvorlighetsgrad over tid målt med ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Hver type funksjon skåres fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimum totalscore på 0. Pasienter med høyere skår har mer fysisk funksjon.	24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Åndedrettsfunksjon Tidsramme: 24 uker	Endring i respirasjonsfunksjon over tid målt ved Slow Vital Capacity (SVC).	24 uker
Muskelstyrke Tidsramme: 24 uker	Endring i muskelstyrke over tid målt isometrisk ved bruk av håndholdt dynamometri (HHD).	24 uker
Overlevelse Tidsramme: 24 uker	Sammenligning av forekomstfrekvens mellom grupper.	24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Samarbeidspartnere

Massachusetts General Hospital

Etterforskere

Hovedetterforsker: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. juli 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. mars 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. mars 2020

Først lagt ut (Faktiske)

5. mars 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

2019P003518

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Biogen

Godkjent for markedsføring

Utvidet tilgangsprogram for Tofersen hos deltakere med Superoxide Dismutase 1-Amyotropic Lateral Sclerosis

Superoxide Dismutase 1-Amyotropic Lateral Sclerosis

Forente stater
Mayo Clinic
The Patient Company, LLC

Rekruttering

En studie for å evaluere SimPull for lateral pasientoverføring

Lateral pasientoverføring

Forente stater
Arthrex, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

Lateral ankelligamentrekonstruksjon med InternalBrace™-forsterkning

Lateral ankelinstabilitet

Forente stater
Hospital for Special Surgery, New York

Aktiv, ikke rekrutterende

Doxycycline for albuetendinopati

Lateral epikondylitt | Lateral epikondylitt, uspesifisert albue | Lateral epikondylitt, venstre albue | Lateral epikondylitt, høyre albue | Lateral epikondylitt (tennisalbue) Bilateral | Medial epikondylitt | Medial epikondylitt, høyre albue | Medial epikondylitt, venstre albue

Forente stater
Ahmed Zewail

Fullført

Volumetrisk analyse av maksillær sinus etter guidet lateral sinusløftprosedyre

Tannimplantat | Lateral sinusløfting

Egypt
University of Oklahoma

Fullført

Volumetriske endringer og graftstabilitet i lateral vindu sinusforstørrelse: en prospektiv klinisk studie

Lateral Window Sinus Augmentation

Forente stater
Saint-Joseph University

Fullført

Vurdering av den nye laterale sinusgulvhøydeteknikken ved bruk av piezokirurgi: en klinisk og radiografisk retrospektiv studie

Lateral sinusløft | Komplikasjoner per operasjon

Libanon
Eirion Therapeutics Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

ET-01 i emner med laterale kanthallinjer, LCL-210

Kråkeføtter | Lateral Canthal Lines, LCL

Forente stater
Eirion Therapeutics Inc.

Fullført

ET-01 i emner med laterale kanthallinjer, LCL-209

Kråkeføtter | Lateral Canthal Lines, LCL

Forente stater
Allergan

Fullført

Sikkerhets- og effektstudie av botulinumtoksin type A for behandling av kråkeføtter

Crow's Feet Lines | Lateral Canthus Rhytides

Belgia, Canada, Forente stater, Storbritannia

Kliniske studier på Zilucoplan

Ra Pharmaceuticals, Inc.

Avsluttet

Utvidelsesstudie av RA101495 for pasienter med PNH som har fullført en klinisk studie med Zilucoplan (RA101495)

Paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Forente stater, Australia, Canada, Finland, Tyskland, Ungarn, New Zealand, Storbritannia
Merit E. Cudkowicz, MD
Ra Pharmaceuticals

Fullført

HEALEY ALS plattformforsøk - regime A Zilucoplan

Amyotrofisk lateral sklerose

Forente stater
Ra Pharmaceuticals

Fullført

Fase 2 sikkerhet og effektstudie av Zilucoplan (RA101495) for å behandle PNH-pasienter som har utilstrekkelig respons på Eculizumab

Paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Forente stater
Ra Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

Open-label utvidelse av Zilucoplan hos personer med generalisert myasthenia gravis (RAISE-XT)

Generalisert myasthenia gravis

Forente stater, Canada, Frankrike, Tyskland, Italia, Japan, Norge, Polen, Spania, Storbritannia
Ra Pharmaceuticals

Avsluttet

Sikkerhets- og effektstudie av Zilucoplan hos personer med immunmediert nekrotiserende myopati

Immunmediert nekrotiserende myopati

Forente stater, Nederland, Frankrike, Storbritannia
Ra Pharmaceuticals

Fullført

Fase 2 studie av sikkerhet og effekt av Zilucoplan (RA101495) for å behandle PNH-pasienter

Paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Storbritannia, Australia, Canada, Danmark, Finland, Tyskland, Ungarn, New Zealand
Ra Pharmaceuticals, Inc.

Fullført

Sikkerhet, tolerabilitet og effekt av Zilucoplan hos personer med generalisert myasthenia gravis (RAISE)

Myasthenia Gravis, generalisert

Forente stater, Canada, Frankrike, Tyskland, Italia, Japan, Norge, Polen, Spania, Storbritannia
Ra Pharmaceuticals

Fullført

Sikkerhets- og effektstudie av RA101495 hos personer med generalisert myasthenia gravis

Generalisert myasthenia gravis

Forente stater, Canada
University Hospital, Ghent
UCB Pharma

Fullført

Zilucoplan® for å forbedre oksygenering og kort- og langsiktige resultater av COVID-19-pasienter med akutt hypoksisk respirasjonssvikt (ZILU-COV)

Covid-19

Belgia
UCB Biopharma SRL

Aktiv, ikke rekrutterende

En åpen studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av subkutan Zilucoplan hos deltakere med generalisert myasthenia gravis som tidligere mottok intravenøse komplementkomponent 5-hemmere

Generalisert myasthenia gravis

Forente stater

HEALEY ALS plattformprøve - Master Protocol