HEALEY ALS plattformprøve - Master Protocol
17. juli 2026 oppdatert av: Merit E. Cudkowicz, MD
HEALEY ALS plattformprøve
HEALEY ALS Platform Trial er en evigvarende multisenter, multi-regime klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av undersøkelsesprodukter for behandling av ALS.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Detaljert beskrivelse
HEALEY ALS Platform Trial er en evigvarende multisenter, multi-regime klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av undersøkelsesprodukter for behandling av ALS. Denne prøveversjonen er utformet som en evigvarende plattformprøve. Dette betyr at det er én enkelt hovedprotokoll som dikterer gjennomføringen av rettssaken.
I denne studien vil flere undersøkelsesprodukter for ALS bli testet samtidig eller sekvensielt. Hvert undersøkelsesprodukt vil bli testet i en diett. Hvert regime består av en placebokontrollert studie, noe som betyr at det aktive undersøkelsesproduktet og matchende placebo vil bli testet i hvert regime.
Ytterligere detaljer som styrer testingen av hvert undersøkelsesprodukt vil bli oppsummert i separate regime-spesifikke vedlegg (RSA). Hver diett vil ha en egen ClinicalTrials.gov innlegg, som vil inkludere spesifikk informasjon om kuren. Alle regimespesifikke utfallsmål vil bli beskrevet i hver regimepost.
Deltakerne vil ha lik sjanse til å bli randomisert til alle regimer som er aktive på screeningstidspunktet. Når de er randomisert til et regime, vil deltakerne bli randomisert i et 3:1-forhold til enten studiemedisin eller placebo.
Følgende regimer er aktive i studien:
Regime A - Zilucoplan Regime B - Verdiperstat Regime C - CNM-Au8 Regime D - Priodopidine Regime E - SLS-005 Trehalose
Nye kurer vil bli lagt til fortløpende etter hvert som nye undersøkelsesprodukter blir tilgjengelige. HEALEY ALS-plattformprøven vil registrere flere deltakere etter hvert som hver ny diett er tilgjengelig.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
1500
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
- Mayo Clinic Scottsdale
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92037
- UC San Diego
-
Loma Linda, California, Forente stater, 92354
- Loma Linda University Health
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- University of California, Irvine
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- University of California, San Francisco
-
San Francisco, California, Forente stater, 94115
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- University of Colorado
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Forente stater, 06053
- Hospital For Special Care
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
- Yale University
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
- Georgetown University
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20037
- George Washington University
-
-
Florida
-
Davie, Florida, Forente stater, 33024
- Nova Southeastern University
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- University of Miami
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
- Augusta University
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Forente stater, 83704
- Saint Alphonsus Regional Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
- University of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana University Health
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Forente stater, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
- University of Kentucky
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70115
- Ochsner Health System
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Burlington, Massachusetts, Forente stater, 01805
- Lahey Hospital and Medical Center
-
North Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
- Henry Ford Health System
-
Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49525
- Spectrum Health/Corewell Health
-
-
Minnesota
-
Duluth, Minnesota, Forente stater, 55805
- Essentia Health
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota Medical School
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55902
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
- University of Missouri Health Care
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63104
- Saint Louis University
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68506
- Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
-
Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
Amherst, New York, Forente stater, 14226
- Dent Neurologic Institute
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Forente stater, 10003
- Mount Sinai
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- University of Rochester
-
Stony Brook, New York, Forente stater, 11794
- Stony Brook University Hospital
-
Syracuse, New York, Forente stater, 13202
- SUNY Upstate
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
- Atrium Health
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27702
- Duke University
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
- Wake Forest Health Science
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
- The Ohio State University
-
Westerville, Ohio, Forente stater, 43082
- OhioHealth Research Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97213
- Providence Brain and Spine Institute ALS Center
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Forente stater, 18103
- Lehigh Valley Health Network
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Penn State Hershey
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
- Lewis Katz School of Medicine at Temple University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Jefferson Weinberg ALS Center, Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
- University of Pittsburg Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78759
- Austin Neuromuscular Clinic
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75214
- Texas Neurology
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Houston Methodist
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
- UTHSCSA
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
- University of Virginia
-
Henrico, Virginia, Forente stater, 23233
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98195
- University of Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98122
- Swedish Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Sporadisk eller familiær ALS diagnostisert som klinisk mulig, sannsynlig, lab-støttet sannsynlig, eller definitiv ALS definert av reviderte El Escorial-kriterier.
- Alder 18 år eller eldre.
- I stand til å gi informert samtykke og følge studieprosedyrer, etter SIs mening.
- Tid siden utbruddet av svakhet på grunn av ALS ≤ 36 måneder på tidspunktet for Master Protocol Screening-besøket.
- Vital kapasitet ≥ 50 % av forutsagt kapasitet for alder, høyde og kjønn på tidspunktet for Master Protocol Screening-besøket målt ved Slow Vital Capacity (SVC), eller, hvis nødvendig på grunn av pandemi-relaterte begrensninger, Forced Vital Capacity (FVC) .
- Deltakerne må enten ikke ta riluzol eller være på en stabil dose riluzol i ≥ 30 dager før Master Protocol Screening-besøket. Riluzole-naive deltakere er tillatt i studien.
- Deltakere må enten ikke ta edaravone eller ha fullført minst én syklus med edaravone før Master Protocol Screening-besøket. Edaravone-naive deltakere er tillatt i studien.
- Deltakerne må ha evnen til å svelge piller og væsker på tidspunktet for Master Protocol Screening-besøket og, etter SIs mening, ha evnen til å svelge under studiens varighet.
- Geografisk tilgjengelig for nettstedet.
Ekskluderingskriterier:
Klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand (annet enn ALS) som ville utgjøre en risiko for deltakeren, i henhold til SIs vurdering (f.eks. kardiovaskulær ustabilitet, systemisk infeksjon, ubehandlet skjoldbruskdysfunksjon eller klinisk signifikant laboratorieavvik eller EKG-endringer).
Lababnormaliteter inkluderer, men er ikke begrenset til: Hemoglobin < 10 g/dL, hvite blodlegemer < 3,0 x 103/mm3, nøytrofiler, absolutt ≤ 1000/mm3, eosinofili (absolutt eosinofiltall på ≥ 500 eosinofiler), lav platemikrofil. antall (< 150 x 109 per liter), alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) større enn 3 ganger øvre normalgrense (ULN), eGFR < 30 mL/min/1,73m2, thyroidstimulerende hormon (TSH) nivåer >10 mIU/L eller <0,01 mIU/L.
- Tilstedeværelse av ustabil psykiatrisk sykdom, kognitiv svikt, demens eller rusmisbruk som vil svekke deltakerens evne til å gi informert samtykke, etter SIs vurdering.
- Aktiv kreft eller krefthistorie, bortsett fra følgende: basalcellekarsinom eller vellykket behandlet plateepitelkarsinom i huden, livmorhalskreft in situ, prostatakarsinom in situ eller andre maligniteter behandlet kurativt og uten tegn på tilbakefall av sykdom i minst 3 år.
- Bruk av undersøkelsesbehandlinger for ALS (off-label-bruk eller aktiv deltakelse i en klinisk studie) innen 5 halveringstider (hvis kjent) eller 30 dager (avhengig av hva som er lengst) før Master Protocol Screening-besøket.
- Eksponering til enhver tid for alle genterapier som undersøkes for behandling av ALS (off-label bruk eller undersøkelse).
- Hvis kvinnen, ammer, kjent for å være gravid, planlegger å bli gravid under studien, eller er i fertil alder og uvillig til å bruke effektiv prevensjon i løpet av forsøket og i 3 måneder, eller lenger som spesifisert i hver RSA, etter avslutte studiebehandling.
- Hvis mann med reproduksjonsevne, uvillig til å bruke effektiv prevensjon i løpet av forsøket og i 3 måneder, eller lenger som spesifisert i hver RSA, etter avsluttet studiebehandling.
- Alt som vil sette deltakeren i økt risiko eller utelukke deltakerens fulle etterlevelse eller fullføring av studien, etter SIs mening.
- Hvis en deltaker blir screenet på nytt, har ikke diskvalifiserende tilstand blitt løst, eller den obligatoriske utvaskingen har ikke inntruffet.
- For de som deltar i den valgfrie CSF-samlingen, kontraindikasjon for å gjennomgå en lumbalpunksjon (LP) etter SIs mening. Deltakere som gjennomgår LP må ikke for øyeblikket ta antikoagulasjonsmedisiner som warfarin som ville være en kontraindikasjon for LP; aspirin og ikke-steroide antiinflammatoriske midler er tillatt.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Regime A - Zilucoplan
Deltakere randomiseres til å motta enten aktiv zilucoplan eller tilsvarende placebo. IKKE LENGER REKRUTTERER; RESULTATER RAPPORTERT. |
Legemiddel: Zilucoplan Administrasjon: Subkutant injeksjon Dose: Minimum 0,22 mg/kg daglig til en maksimumsdose på 0,42 mg/kg daglig, avhengig av vekt
|
|
Eksperimentell: Regime B - Verdiperstat
Deltakere randomiseres til å motta enten aktiv verdiperstat eller tilsvarende placebo. IKKE LENGER REKRUTTERER; RESULTATER RAPPORTERT. |
Legemiddel: Verdiperstat Administrering: Oral Dose: 600mg to ganger daglig
|
|
Eksperimentell: Regimen C - CNM-Au8
Deltakere randomiseres til å motta enten aktiv CNM-Au8 eller tilsvarende placebo. REKRUTTERER IKKE LENGER; RESULTATER RAPPORTERT. |
Legemiddel: CNM-Au8 Administrering: Oral dose: 30 mg eller 60 mg daglig
|
|
Eksperimentell: Regime D - Pridopidin
Deltakerne randomiseres til å motta enten aktiv Pridopidin eller tilsvarende placebo. REKRUTTERER IKKE LENGER; RESULTATER RAPPORTERT. |
Legemiddel: Pridopidin Administrering: Oral Dose: 45mg to ganger daglig
|
|
Eksperimentell: Regime E - SLS-005 Trehalose
Deltakere randomiseres til å motta enten aktiv SLS-005 Trehalose eller tilsvarende placebo. REKRUTTERER IKKE LENGER; RESULTATER RAPPORTERT. |
Legemiddel: SLS-005 Trehalose Administrasjon: Infusjon Dose: 0,75 g/kg ukentlig
|
|
Eksperimentell: Regime F- ABBV-CLS-7262
Deltakere randomiseres til å motta enten aktiv ABBV-CLS-7262 eller tilsvarende placebo. IKKE LENGER REKRUTTERER; RESULTATER RAPPORTERT. |
Legemiddel: ABBV-CLS-7162 Administrering: Oral Dose: Dose 1 eller Dose 2
|
|
Eksperimentell: Regimen G - DNL343
Deltakerne randomiseres til å motta enten aktiv DNL343 eller passende placebo. REKRUTTERER IKKE LENGER; RESULTATER RAPPORTERT. |
Legemiddel: DNL343 Administrasjon: Oral Dose: En gang per dag
|
|
Eksperimentell: Regimen I - NUZ-001
Participants are randomized to receive either active NUZ-001 or matching placebo.
ACTIVE, NOT RECRUITING
|
Legemiddel: NUZ-001.
Administrering: Oralt.
Dosering: En gang per dag.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sykdomsprogresjon
Tidsramme: 36 uker
|
Endring i sykdommens alvorlighetsgrad målt ved ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) total poengsum og overlevelse.
|
36 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Åndedrettsfunksjon
Tidsramme: 36 uker
|
Endring i respirasjonsfunksjon over tid målt ved Slow Vital Capacity (SVC).
|
36 uker
|
|
Overlevelse
Tidsramme: 36 uker
|
Sammenligning av forekomstfrekvens mellom grupper.
|
36 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Berry JD, Maragakis NJ, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Stommel EW, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman A, Shefner J, Hall M, Kittle G, Babu S, Andrews J, D'Agostino D, Tustison E, Scirocco E, Giacomelli E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Ajroud-Driss S, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice KJ, Simmons Z, Miller T, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA Jr, Jawdat O, Owegi MA, Foster L, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson C, Ladha S, Heiman-Patterson T, Caress J, Swenson A, Peltier A, Lewis R, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff CE, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Glass J, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Rynders A, Evan J, Evan J, Hartford A, Sepassi M, Ho KS, Glanzman R, Greenberg B, Hotchkin MT, Paganoni S, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. CNM-Au8 in Amyotrophic Lateral Sclerosis: The HEALEY ALS Platform Trial. JAMA. 2025 Feb 17;333(13):1138-49. doi: 10.1001/jama.2024.27643. Online ahead of print.
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Shefner JM, Oskarsson B, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Heiman-Patterson T, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman AV, Hall M, Kittle G, Berry JD, Babu S, Andrews J, D'Agostino D, Tustison E, Scirocco E, Giacomelli E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Ajroud-Driss S, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Miller TM, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA, Jawdat O, Owegi MA, Foster LA, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Ladha S, Caress JB, Swenson A, Peltier A, Lewis RA, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff C, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Leitner ML, Chen K, Goldberg YP, Cohen Y, Geva M, Hayden MR, Paganoni S, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. Pridopidine in Amyotrophic Lateral Sclerosis: The HEALEY ALS Platform Trial. JAMA. 2025 Feb 17;333(13):1128-37. doi: 10.1001/jama.2024.26429. Online ahead of print.
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Andrews J, Paganoni S, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Young E, Chase M, Pothier L, Harkey B, Yu H, Sherman A, Shefner J, Hall M, Kittle G, Connolly MR, Berry JD, D'Agostino D, Tustison E, Giacomelli E, Scirocco E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Heitzman D, Ajroud-Driss S, Appel SH, Shroff S, Katz J, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Goutman SA, Olney N, Miller T, Fernandes JA, Ilieva H, Jawdat O, Weiss MD, Foster L, Vu T, Ladha S, Owegi MA, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Swenson A, Heiman-Patterson T, Caress J, Fee D, Peltier A, Lewis R, Rosenfeld J, Walk D, Johnson K, Elliott M, Kasarskis EJ, Rutkove S, McIlduff CE, Bedlack R, Elman L, Goyal NA, Rezania K, Twydell P, Benatar M, Glass J, Cohen JA, Jones V, Zilliox L, Wymer JP, Beydoun SR, Shah J, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Nayar S, Granit V, Donohue M, Grossman K, Campbell DJ, Qureshi IA, Cudkowicz ME, Babu S. Verdiperstat in Amyotrophic Lateral Sclerosis: Results From the Randomized HEALEY ALS Platform Trial. JAMA Neurol. 2025 Apr;82(4):333-343. doi: 10.1001/jamaneurol.2024.5249. Epub 2025 Feb 17.
- Paganoni S, Fournier CN, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Ajroud-Driss S, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman AV, Shefner JM, Hall M, Kittle G, Berry JD, Babu S, Andrews J, Dagostino D, Tustison E, Giacomelli E, Scirocco E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Miller TM, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA, Jawdat O, Owegi MA, Foster LA, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Ladha S, Heiman-Patterson T, Caress JB, Swenson A, Peltier A, Lewis R, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff C, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Glass J, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Harvey B, Patel S, Mahoney P, Duda PW, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. Efficacy and Safety of Zilucoplan in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2025 Feb 3;8(2):e2459058. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2024.59058.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. juni 2020
Primær fullføring (Antatt)
1. juli 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. august 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. mars 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. mars 2020
Først lagt ut (Faktiske)
5. mars 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
21. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevromuskulære sykdommer
- Metabolske sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Ryggmargssykdommer
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostase mangler
- Motor Neuron sykdom
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Amyotrofisk lateral sklerose
- Zilucoplan
- pridopidin
Andre studie-ID-numre
- 2019P003518
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .