Prueba de plataforma HEALEY ALS - Protocolo maestro
17 de julio de 2026 actualizado por: Merit E. Cudkowicz, MD
Plataforma de prueba HEALEY ALS
El ensayo de la plataforma HEALEY ALS es un ensayo clínico perpetuo multicéntrico y de múltiples regímenes que evalúa la seguridad y la eficacia de los productos en investigación para el tratamiento de la ELA.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Descripción detallada
El ensayo de la plataforma HEALEY ALS es un ensayo clínico perpetuo multicéntrico y de múltiples regímenes que evalúa la seguridad y la eficacia de los productos en investigación para el tratamiento de la ELA. Esta prueba está diseñada como una prueba de plataforma perpetua. Esto significa que hay un Protocolo Maestro único que dicta la realización del ensayo.
En este ensayo, se evaluarán de forma simultánea o secuencial múltiples productos en investigación para la ELA. Cada producto en investigación se probará en un régimen. Cada régimen consta de un ensayo controlado con placebo, lo que significa que el producto en investigación activo y el placebo correspondiente se probarán en cada régimen.
Los detalles adicionales que rigen las pruebas de cada producto en investigación se resumirán en apéndices específicos del régimen (RSA) separados. Cada régimen tendrá un ClinicalTrials.gov separado publicación, que incluirá información específica sobre el régimen. Todas las medidas de resultado específicas del régimen se detallarán en cada publicación de régimen.
Los participantes tendrán las mismas posibilidades de ser asignados al azar a todos los regímenes que estén activos en el momento de la selección. Una vez asignados al azar a un régimen, los participantes serán asignados al azar en una proporción de 3:1 al fármaco del estudio o al placebo.
Los siguientes regímenes están activos en el ensayo:
Régimen A - Zilucoplan Régimen B - Verdiperstat Régimen C - CNM-Au8 Régimen D - Priodopidina Régimen E - SLS-005 Trehalosa
Se agregarán continuamente nuevos regímenes a medida que estén disponibles nuevos productos en investigación. El ensayo de la plataforma HEALEY ALS inscribirá a más participantes a medida que esté disponible cada nuevo régimen.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
1500
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Barrow Neurological Institute
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
- Mayo Clinic Scottsdale
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- UC San Diego
-
Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Loma Linda University Health
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- University of California, Irvine
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Estados Unidos, 06053
- Hospital For Special Care
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Yale University
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20037
- George Washington University
-
-
Florida
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Davie, Florida, Estados Unidos, 33024
- Nova Southeastern University
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta University
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Estados Unidos, 83704
- Saint Alphonsus Regional Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- University of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University Health
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- University of Kentucky
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70115
- Ochsner Health System
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Burlington, Massachusetts, Estados Unidos, 01805
- Lahey Hospital and Medical Center
-
North Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health System
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
- Spectrum Health/Corewell Health
-
-
Minnesota
-
Duluth, Minnesota, Estados Unidos, 55805
- Essentia Health
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota Medical School
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
- University of Missouri Health Care
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- Saint Louis University
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
- Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
- Dent Neurologic Institute
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Estados Unidos, 10003
- Mount Sinai
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester
-
Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
- Stony Brook University Hospital
-
Syracuse, New York, Estados Unidos, 13202
- SUNY Upstate
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
- Atrium Health
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27702
- Duke University
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest Health Science
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- The Ohio State University
-
Westerville, Ohio, Estados Unidos, 43082
- OhioHealth Research Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
- Providence Brain and Spine Institute ALS Center
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18103
- Lehigh Valley Health Network
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Hershey
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Lewis Katz School of Medicine at Temple University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Jefferson Weinberg ALS Center, Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- University of Pittsburg Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
- Austin Neuromuscular Clinic
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
- Texas Neurology
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- UTHSCSA
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- University of Virginia
-
Henrico, Virginia, Estados Unidos, 23233
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
- Swedish Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- ELA esporádica o familiar diagnosticada como ELA clínicamente posible, probable, probable respaldada por laboratorio o definitiva definida por los criterios revisados de El Escorial.
- 18 años de edad o más.
- Capaz de dar consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del estudio, en opinión del SI.
- Tiempo desde el inicio de la debilidad por ALS ≤ 36 meses en el momento de la Visita de Selección del Protocolo Maestro.
- Capacidad vital ≥ 50 % de la capacidad prevista para la edad, la altura y el sexo en el momento de la visita de detección del protocolo maestro medida por la capacidad vital lenta (SVC) o, si es necesario debido a las restricciones relacionadas con la pandemia, la capacidad vital forzada (FVC) .
- Los participantes no deben tomar riluzol o tener una dosis estable de riluzol durante ≥ 30 días antes de la visita de selección del protocolo maestro. Los participantes sin tratamiento previo con riluzol están permitidos en el estudio.
- Los participantes no deben tomar edaravone o haber completado al menos un ciclo de edaravone antes de la visita de selección del protocolo maestro. Los participantes sin experiencia previa con edaravona están permitidos en el estudio.
- Los participantes deben tener la capacidad de tragar píldoras y líquidos en el momento de la visita de selección del Protocolo maestro y, en opinión del SI, tener la capacidad de tragar durante la duración del estudio.
- Geográficamente accesible al sitio.
Criterio de exclusión:
Condición médica inestable clínicamente significativa (que no sea ALS) que representaría un riesgo para el participante, según el juicio de SI (p. ej., inestabilidad cardiovascular, infección sistémica, disfunción tiroidea no tratada o anomalía de laboratorio clínicamente significativa o cambios en el EKG).
Las anormalidades de laboratorio incluyen, pero no se limitan a: Hemoglobina < 10 g/dL, glóbulos blancos < 3,0 x 103/mm3, neutrófilos absolutos ≤ 1000/mm3, eosinofilia (recuento absoluto de eosinófilos de ≥ 500 eosinófilos por microlitro), nivel bajo de plaquetas recuentos (< 150 x 109 por litro), alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) superiores a 3 veces el límite superior normal (ULN), eGFR < 30 ml/min/1,73 m2, niveles de hormona estimulante de la tiroides (TSH) >10 mIU/L o <0,01 mIU/L.
- Presencia de enfermedad psiquiátrica inestable, deterioro cognitivo, demencia o abuso de sustancias que afectaría la capacidad del participante para dar su consentimiento informado, en opinión del SI.
- Cáncer activo o antecedentes de cáncer, excepto por lo siguiente: carcinoma de células basales o carcinoma de células escamosas de la piel tratado con éxito, carcinoma de cuello uterino in situ, carcinoma de próstata in situ u otras neoplasias malignas tratadas curativamente y sin evidencia de recurrencia de la enfermedad durante al menos 3 años.
- Uso de tratamientos en investigación para la ELA (uso no indicado en la etiqueta o participación activa en un ensayo clínico) dentro de las 5 vidas medias (si se conoce) o 30 días (lo que sea más largo) antes de la visita de selección del Protocolo maestro.
- Exposición en cualquier momento a cualquier terapia génica bajo investigación para el tratamiento de la ELA (uso fuera de etiqueta o en investigación).
- Si es mujer, está amamantando, sabe que está embarazada, planea quedar embarazada durante el estudio, o en edad fértil y no está dispuesta a usar un método anticonceptivo eficaz durante la duración del ensayo y durante 3 meses, o más, como se especifica en cada RSA, después de interrumpir el tratamiento del estudio.
- Si es hombre en edad reproductiva, no está dispuesto a usar un método anticonceptivo eficaz durante la duración del ensayo y durante 3 meses, o más, según se especifica en cada RSA, después de suspender el tratamiento del estudio.
- Cualquier cosa que pondría al participante en mayor riesgo o impediría el pleno cumplimiento o finalización del estudio por parte del participante, en opinión del SI.
- Si un participante está siendo reevaluado, la condición de descalificación no se ha resuelto o no se ha producido la duración de eliminación obligatoria.
- Para quienes participen de la recolección opcional de LCR, contraindicación para someterse a una punción lumbar (PL) a juicio del SI. Los participantes que se someten a la LP no deben estar tomando actualmente medicamentos anticoagulantes como la warfarina que sería una contraindicación para la LP; Se permiten aspirina y antiinflamatorios no esteroideos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Régimen A - Zilucoplan
Los participantes se asignan al azar para recibir zilucoplan activo o un placebo equivalente. YA NO SE RECLUTA; RESULTADOS INFORMADOS. |
Fármaco: Zilucoplan Administración: Inyección subcutánea Dosis: Mínimo de 0.22 mg/kg diarios hasta una dosis máxima de 0.42 mg/kg diarios, dependiendo del peso
|
|
Experimental: Regimen B - Verdiperstat
Los participantes se asignan al azar para recibir verdiperstat activo o un placebo coincidente. YA NO SE RECLUTA; RESULTADOS INFORMADOS. |
Medicamento: Verdiperstat Administración: Oral Dosis: 600mg dos veces al día
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Experimental: Régimen C - CNM-Au8
Los participantes se asignan al azar para recibir CNM-Au8 activo o placebo coincidente. YA NO SE RECLUTA; RESULTADOS REPORTADOS. |
Medicamento: CNM-Au8 Administración: Vía oral Dosis: 30 mg o 60 mg diarios
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Experimental: Regimen D - Pridopidina
Los participantes se asignan al azar para recibir Pridopidina activa o un placebo coincidente. YA NO SE RECLUTA; RESULTADOS INFORMADOS. |
Fármaco: Pridopidina Administración: Oral Dosis: 45mg dos veces al día
|
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Experimental: Régimen E - SLS-005 Trehalosa
Los participantes son asignados al azar para recibir SLS-005 Trehalosa activa o un placebo equivalente. YA NO SE ESTÁ RECLUTANDO; RESULTADOS INFORMADOS. |
Fármaco: SLS-005 Trehalosa Administración: Infusión Dosis: 0.75 g/kg semanal
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Experimental: Régimen F- ABBV-CLS-7262
Los participantes se asignan aleatoriamente para recibir ABBV-CLS-7262 activo o un placebo coincidente. YA NO SE RECLUTA; RESULTADOS INFORMADOS. |
Fármaco: ABBV-CLS-7162 Administración: Oral Dosis: Dosis 1 o Dosis 2
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Experimental: Regimen G - DNL343
Los participantes se asignan aleatoriamente para recibir DNL343 activo o un placebo coincidente. YA NO SE RECLUTA; RESULTADOS REPORTADOS. |
Medicamento: DNL343 Administración: Oral Dosis: Una vez al día
|
|
Experimental: Regimen I - NUZ-001
Participants are randomized to receive either active NUZ-001 or matching placebo.
ACTIVE, NOT RECRUITING
|
Medicamento: NUZ-001.
Administración: Oral.
Dosis: Una vez al día.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Progresión de la enfermedad
Periodo de tiempo: 36 Semanas
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Cambio en la gravedad de la enfermedad medida por la puntuación total y la supervivencia de la Escala de calificación funcional de ELA revisada (ALSFRS-R).
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36 Semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Función respiratoria
Periodo de tiempo: 36 Semanas
|
Cambio en la función respiratoria a lo largo del tiempo medido por la capacidad vital lenta (SVC).
|
36 Semanas
|
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Supervivencia
Periodo de tiempo: 36 Semanas
|
Comparación de la tasa de ocurrencia entre grupos.
|
36 Semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Berry JD, Maragakis NJ, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Stommel EW, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman A, Shefner J, Hall M, Kittle G, Babu S, Andrews J, D'Agostino D, Tustison E, Scirocco E, Giacomelli E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Ajroud-Driss S, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice KJ, Simmons Z, Miller T, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA Jr, Jawdat O, Owegi MA, Foster L, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson C, Ladha S, Heiman-Patterson T, Caress J, Swenson A, Peltier A, Lewis R, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff CE, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Glass J, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Rynders A, Evan J, Evan J, Hartford A, Sepassi M, Ho KS, Glanzman R, Greenberg B, Hotchkin MT, Paganoni S, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. CNM-Au8 in Amyotrophic Lateral Sclerosis: The HEALEY ALS Platform Trial. JAMA. 2025 Feb 17;333(13):1138-49. doi: 10.1001/jama.2024.27643. Online ahead of print.
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Shefner JM, Oskarsson B, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Heiman-Patterson T, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman AV, Hall M, Kittle G, Berry JD, Babu S, Andrews J, D'Agostino D, Tustison E, Scirocco E, Giacomelli E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Ajroud-Driss S, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Miller TM, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA, Jawdat O, Owegi MA, Foster LA, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Ladha S, Caress JB, Swenson A, Peltier A, Lewis RA, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff C, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Leitner ML, Chen K, Goldberg YP, Cohen Y, Geva M, Hayden MR, Paganoni S, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. Pridopidine in Amyotrophic Lateral Sclerosis: The HEALEY ALS Platform Trial. JAMA. 2025 Feb 17;333(13):1128-37. doi: 10.1001/jama.2024.26429. Online ahead of print.
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Andrews J, Paganoni S, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Young E, Chase M, Pothier L, Harkey B, Yu H, Sherman A, Shefner J, Hall M, Kittle G, Connolly MR, Berry JD, D'Agostino D, Tustison E, Giacomelli E, Scirocco E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Heitzman D, Ajroud-Driss S, Appel SH, Shroff S, Katz J, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Goutman SA, Olney N, Miller T, Fernandes JA, Ilieva H, Jawdat O, Weiss MD, Foster L, Vu T, Ladha S, Owegi MA, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Swenson A, Heiman-Patterson T, Caress J, Fee D, Peltier A, Lewis R, Rosenfeld J, Walk D, Johnson K, Elliott M, Kasarskis EJ, Rutkove S, McIlduff CE, Bedlack R, Elman L, Goyal NA, Rezania K, Twydell P, Benatar M, Glass J, Cohen JA, Jones V, Zilliox L, Wymer JP, Beydoun SR, Shah J, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Nayar S, Granit V, Donohue M, Grossman K, Campbell DJ, Qureshi IA, Cudkowicz ME, Babu S. Verdiperstat in Amyotrophic Lateral Sclerosis: Results From the Randomized HEALEY ALS Platform Trial. JAMA Neurol. 2025 Apr;82(4):333-343. doi: 10.1001/jamaneurol.2024.5249. Epub 2025 Feb 17.
- Paganoni S, Fournier CN, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Ajroud-Driss S, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman AV, Shefner JM, Hall M, Kittle G, Berry JD, Babu S, Andrews J, Dagostino D, Tustison E, Giacomelli E, Scirocco E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Miller TM, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA, Jawdat O, Owegi MA, Foster LA, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Ladha S, Heiman-Patterson T, Caress JB, Swenson A, Peltier A, Lewis R, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff C, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Glass J, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Harvey B, Patel S, Mahoney P, Duda PW, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. Efficacy and Safety of Zilucoplan in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2025 Feb 3;8(2):e2459058. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2024.59058.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de junio de 2020
Finalización primaria (Estimado)
1 de julio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de marzo de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de marzo de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
5 de marzo de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- La esclerosis lateral amiotrófica
- zilucoplán
- pridopidina
Otros números de identificación del estudio
- 2019P003518
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .