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Prueba de plataforma HEALEY ALS - Protocolo maestro

18 de abril de 2024 actualizado por: Merit E. Cudkowicz, MD

Plataforma de prueba HEALEY ALS

El ensayo de la plataforma HEALEY ALS es un ensayo clínico perpetuo multicéntrico y de múltiples regímenes que evalúa la seguridad y la eficacia de los productos en investigación para el tratamiento de la ELA.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El ensayo de la plataforma HEALEY ALS es un ensayo clínico perpetuo multicéntrico y de múltiples regímenes que evalúa la seguridad y la eficacia de los productos en investigación para el tratamiento de la ELA. Esta prueba está diseñada como una prueba de plataforma perpetua. Esto significa que hay un Protocolo Maestro único que dicta la realización del ensayo.

En este ensayo, se evaluarán de forma simultánea o secuencial múltiples productos en investigación para la ELA. Cada producto en investigación se probará en un régimen. Cada régimen consta de un ensayo controlado con placebo, lo que significa que el producto en investigación activo y el placebo correspondiente se probarán en cada régimen.

Los detalles adicionales que rigen las pruebas de cada producto en investigación se resumirán en apéndices específicos del régimen (RSA) separados. Cada régimen tendrá un ClinicalTrials.gov separado publicación, que incluirá información específica sobre el régimen. Todas las medidas de resultado específicas del régimen se detallarán en cada publicación de régimen.

Los participantes tendrán las mismas posibilidades de ser asignados al azar a todos los regímenes que estén activos en el momento de la selección. Una vez asignados al azar a un régimen, los participantes serán asignados al azar en una proporción de 3:1 al fármaco del estudio o al placebo.

Los siguientes regímenes están activos en el ensayo:

Régimen A - Zilucoplan Régimen B - Verdiperstat Régimen C - CNM-Au8 Régimen D - Priodopidina Régimen E - SLS-005 Trehalosa

Se agregarán continuamente nuevos regímenes a medida que estén disponibles nuevos productos en investigación. El ensayo de la plataforma HEALEY ALS inscribirá a más participantes a medida que esté disponible cada nuevo régimen.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

1500

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: HEALEY Center for ALS at Massachusetts General Hospital
  • Número de teléfono: 833-425-8257 (HALT ALS)
  • Correo electrónico: healeyalsplatform@mgh.harvard.edu

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Scottsdale
        • Contacto:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Reclutamiento
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Contacto:
    • California
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Reclutamiento
        • Loma Linda University Health
        • Contacto:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
        • Contacto:
          • Abel Wu
          • Número de teléfono: 323-783-4200
          • Correo electrónico: abel.wu@kp.org
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • University of California, Irvine
        • Contacto:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • Reclutamiento
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
        • Contacto:
    • Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Estados Unidos, 06053
        • Reclutamiento
        • Hospital for Special Care
        • Contacto:
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
        • Reclutamiento
        • Yale University
        • Contacto:
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • Reclutamiento
        • George Washington University
        • Contacto:
    • Florida
      • Davie, Florida, Estados Unidos, 33024
        • Reclutamiento
        • Nova Southeastern University
        • Contacto:
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • University of Miami
        • Contacto:
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Reclutamiento
        • University of South Florida
        • Contacto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Terminado
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83704
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Indiana University Health
        • Contacto:
          • Sandy Guingrich
          • Número de teléfono: 317-963-7382
          • Correo electrónico: sguingri@iu.edu
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Contacto:
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contacto:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Reclutamiento
        • University of Kentucky
        • Contacto:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70115
        • Activo, no reclutando
        • Ochsner Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins University
        • Contacto:
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
      • North Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Reclutamiento
        • Henry Ford Health System
        • Contacto:
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
    • Minnesota
      • Duluth, Minnesota, Estados Unidos, 55805
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota/Twin Cities ALS Research Consortium
        • Contacto:
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
        • Aún no reclutando
        • University of Missouri Health Care
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University School of Medicine
        • Contacto:
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Reclutamiento
        • Saint Louis University
        • Contacto:
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Reclutamiento
        • Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
        • Contacto:
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • Reclutamiento
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contacto:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
        • Activo, no reclutando
        • Las Vegas Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Reclutamiento
        • Hackensack University Medical Center
        • Contacto:
        • Contacto:
    • New York
      • Amherst, New York, Estados Unidos, 14226
        • Reclutamiento
        • Dent Neurologic Institute
        • Contacto:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Activo, no reclutando
        • Columbia University
      • Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13202
        • Reclutamiento
        • SUNY Upstate
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Reclutamiento
        • University of North Carolina
        • Contacto:
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27702
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Reclutamiento
        • University of Cincinnati
        • Contacto:
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic
        • Contacto:
          • Irys Caristo
          • Número de teléfono: 216-444-0173
          • Correo electrónico: caristi@ccf.org
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Reclutamiento
        • The Ohio State University
        • Contacto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
        • Reclutamiento
        • Providence Brain and Spine Institute ALS Center
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18103
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
        • Reclutamiento
        • University of Pittsburg Medical Center
        • Contacto:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Reclutamiento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75214
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Reclutamiento
        • UTHSCSA
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
      • Henrico, Virginia, Estados Unidos, 23233
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Reclutamiento
        • University of Washington
        • Contacto:
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98122
        • Reclutamiento
        • Swedish Medical Center
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Número de teléfono: 206-320-2609
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Medical College of Wisconsin
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. ELA esporádica o familiar diagnosticada como ELA clínicamente posible, probable, probable respaldada por laboratorio o definitiva definida por los criterios revisados ​​de El Escorial.
  2. 18 años de edad o más.
  3. Capaz de dar consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del estudio, en opinión del SI.
  4. Tiempo desde el inicio de la debilidad por ALS ≤ 36 meses en el momento de la Visita de Selección del Protocolo Maestro.
  5. Capacidad vital ≥ 50 % de la capacidad prevista para la edad, la altura y el sexo en el momento de la visita de detección del protocolo maestro medida por la capacidad vital lenta (SVC) o, si es necesario debido a las restricciones relacionadas con la pandemia, la capacidad vital forzada (FVC) .
  6. Los participantes no deben tomar riluzol o tener una dosis estable de riluzol durante ≥ 30 días antes de la visita de selección del protocolo maestro. Los participantes sin tratamiento previo con riluzol están permitidos en el estudio.
  7. Los participantes no deben tomar edaravone o haber completado al menos un ciclo de edaravone antes de la visita de selección del protocolo maestro. Los participantes sin experiencia previa con edaravona están permitidos en el estudio.
  8. Los participantes deben tener la capacidad de tragar píldoras y líquidos en el momento de la visita de selección del Protocolo maestro y, en opinión del SI, tener la capacidad de tragar durante la duración del estudio.
  9. Geográficamente accesible al sitio.

Criterio de exclusión:

  1. Condición médica inestable clínicamente significativa (que no sea ALS) que representaría un riesgo para el participante, según el juicio de SI (p. ej., inestabilidad cardiovascular, infección sistémica, disfunción tiroidea no tratada o anomalía de laboratorio clínicamente significativa o cambios en el EKG).

    Las anormalidades de laboratorio incluyen, pero no se limitan a: Hemoglobina < 10 g/dL, glóbulos blancos < 3,0 x 103/mm3, neutrófilos absolutos ≤ 1000/mm3, eosinofilia (recuento absoluto de eosinófilos de ≥ 500 eosinófilos por microlitro), nivel bajo de plaquetas recuentos (< 150 x 109 por litro), alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) superiores a 3 veces el límite superior normal (ULN), eGFR < 30 ml/min/1,73 m2, niveles de hormona estimulante de la tiroides (TSH) >10 mIU/L o <0,01 mIU/L.

  2. Presencia de enfermedad psiquiátrica inestable, deterioro cognitivo, demencia o abuso de sustancias que afectaría la capacidad del participante para dar su consentimiento informado, en opinión del SI.
  3. Cáncer activo o antecedentes de cáncer, excepto por lo siguiente: carcinoma de células basales o carcinoma de células escamosas de la piel tratado con éxito, carcinoma de cuello uterino in situ, carcinoma de próstata in situ u otras neoplasias malignas tratadas curativamente y sin evidencia de recurrencia de la enfermedad durante al menos 3 años.
  4. Uso de tratamientos en investigación para la ELA (uso no indicado en la etiqueta o participación activa en un ensayo clínico) dentro de las 5 vidas medias (si se conoce) o 30 días (lo que sea más largo) antes de la visita de selección del Protocolo maestro.
  5. Exposición en cualquier momento a cualquier terapia génica bajo investigación para el tratamiento de la ELA (uso fuera de etiqueta o en investigación).
  6. Si es mujer, está amamantando, sabe que está embarazada, planea quedar embarazada durante el estudio, o en edad fértil y no está dispuesta a usar un método anticonceptivo eficaz durante la duración del ensayo y durante 3 meses, o más, como se especifica en cada RSA, después de interrumpir el tratamiento del estudio.
  7. Si es hombre en edad reproductiva, no está dispuesto a usar un método anticonceptivo eficaz durante la duración del ensayo y durante 3 meses, o más, según se especifica en cada RSA, después de suspender el tratamiento del estudio.
  8. Cualquier cosa que pondría al participante en mayor riesgo o impediría el pleno cumplimiento o finalización del estudio por parte del participante, en opinión del SI.
  9. Si un participante está siendo reevaluado, la condición de descalificación no se ha resuelto o no se ha producido la duración de eliminación obligatoria.
  10. Para quienes participen de la recolección opcional de LCR, contraindicación para someterse a una punción lumbar (PL) a juicio del SI. Los participantes que se someten a la LP no deben estar tomando actualmente medicamentos anticoagulantes como la warfarina que sería una contraindicación para la LP; Se permiten aspirina y antiinflamatorios no esteroideos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Régimen A - Zilucoplan
Los participantes se aleatorizan para recibir zilucoplan activo o un placebo equivalente.
Droga: Zilucoplan

Medicamento: Zilucoplan

Administración: inyección subcutánea

Dosis: mínima de 0,22 mg/kg al día a una dosis máxima de 0,42 mg/kg al día, según el peso
Experimental: Régimen B - Verdiperstat
Los participantes se aleatorizan para recibir verdiperstat activo o un placebo equivalente.
Droga: Verdiperstat

Medicamento: Verdiperstat

Administración: Oral

Dosis: 600 mg dos veces al día
Experimental: Régimen C - CNM-Au8
Los participantes se aleatorizan para recibir CNM-Au8 activo o un placebo equivalente.
Droga: CNM-Au8

Droga: CNM-Au8

Administración: Oral

Dosis: 30 mg o 60 mg al día
Experimental: Régimen D - Pridopidina
Los participantes se aleatorizan para recibir pridopidina activa o un placebo equivalente.
Droga: Pridopidina

Droga: pridopidina

Administración: Oral

Dosis: 45 mg dos veces al día
Experimental: Régimen E - SLS-005 Trehalosa
Los participantes se aleatorizan para recibir Trehalosa SLS-005 activa o un placebo equivalente.
Droga: SLS-005 Trehalosa

Medicamento: SLS-005 Trehalosa

Administración: Infusión

Dosis: 0,75 g/kg semanal
Experimental: Régimen F- ABBV-CLS-7262
Los participantes se aleatorizan para recibir ABBV-CLS-7262 activo o un placebo equivalente.
Droga: ABBV-CLS-7262

Medicamento: ABBV-CLS-7162

Administración: Oral

Dosis: Dosis 1 o Dosis 2
Experimental: Régimen G - DNL343
Los participantes se aleatorizan para recibir DNL343 activo o un placebo correspondiente.
Droga: DNL343

Medicamento: DNL343

Administración: Oral

Dosis: Una vez al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Enfermedad progresiva
Periodo de tiempo: 24 semanas
Cambio en la gravedad de la enfermedad a lo largo del tiempo medido por la Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R). Cada tipo de función se puntúa de 4 (normal) a 0 (sin capacidad), con una puntuación total máxima de 48 y una puntuación total mínima de 0. Los pacientes con puntuaciones más altas tienen más función física.
24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Función respiratoria
Periodo de tiempo: 24 semanas
Cambio en la función respiratoria a lo largo del tiempo medido por la capacidad vital lenta (SVC).
24 semanas
Fuerza muscular
Periodo de tiempo: 24 semanas
Cambio en la fuerza muscular a lo largo del tiempo medido isométricamente usando dinamometría manual (HHD).
24 semanas
Supervivencia
Periodo de tiempo: 24 semanas
Comparación de la tasa de ocurrencia entre grupos.
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Merit E. Cudkowicz, MD

Colaboradores

Massachusetts General Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de julio de 2020

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de marzo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de marzo de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

5 de marzo de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

22 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2019P003518

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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