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HALEEY ALS 플랫폼 평가판 - 마스터 프로토콜

2024년 4월 18일 업데이트: Merit E. Cudkowicz, MD

HEALEY ALS 플랫폼 평가판

HEALEY ALS 플랫폼 시험은 ALS 치료를 위한 연구 제품의 안전성과 효능을 평가하는 영구적인 다기관, 다요법 임상 시험입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

HEALEY ALS 플랫폼 시험은 ALS 치료를 위한 연구 제품의 안전성과 효능을 평가하는 영구적인 다기관, 다요법 임상 시험입니다. 이 평가판은 영구 플랫폼 평가판으로 설계되었습니다. 이는 재판 수행을 지시하는 단일 마스터 프로토콜이 있음을 의미합니다.

이 시험에서 ALS에 대한 여러 연구 제품이 동시에 또는 순차적으로 테스트됩니다. 각 조사 제품은 요법으로 테스트됩니다. 각 요법은 위약 대조 시험으로 구성되며, 이는 활성 조사 제품과 일치하는 위약이 각 요법에서 테스트됨을 의미합니다.

각 시험용 제품의 시험에 적용되는 추가 세부 사항은 별도의 요법별 부록(RSA)에 요약되어 있습니다. 각 요법에는 별도의 ClinicalTrials.gov가 있습니다. 요법에 대한 특정 정보를 포함하는 게시. 모든 요법별 결과 측정은 각 요법 게시물에 자세히 설명되어 있습니다.

참가자는 스크리닝 시점에 활성화된 모든 요법에 무작위 배정될 동일한 기회를 갖게 됩니다. 요법에 무작위 배정되면 참가자는 연구 약물 또는 위약에 대해 3:1 비율로 무작위 배정됩니다.

다음 요법이 시험에서 활성 상태입니다.

요법 A - Zilucoplan 요법 B - Verdiperstat 요법 C - CNM-Au8 요법 D - 프리오도피딘 요법 E - SLS-005 트레할로스

새로운 연구 제품이 출시되면 새로운 요법이 지속적으로 추가될 것입니다. HALEEY ALS 플랫폼 시험은 각각의 새로운 요법을 사용할 수 있을 때 추가 참가자를 등록합니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

1500

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85013
      • Scottsdale, Arizona, 미국, 85259
        • 모병
        • Mayo Clinic Scottsdale
        • 연락하다:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
        • 모병
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • 연락하다:
    • California
      • Loma Linda, California, 미국, 92354
        • 모병
        • Loma Linda University Health
        • 연락하다:
      • Los Angeles, California, 미국, 90048
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • 모병
        • Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
        • 연락하다:
      • Los Angeles, California, 미국, 90033
      • Orange, California, 미국, 92868
        • 모병
        • University of California, Irvine
        • 연락하다:
      • San Francisco, California, 미국, 94143
      • San Francisco, California, 미국, 94115
        • 모병
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
        • 연락하다:
    • Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, 미국, 06053
        • 모병
        • Hospital for Special Care
        • 연락하다:
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06519
        • 모병
        • Yale University
        • 연락하다:
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20007
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20037
    • Florida
      • Davie, Florida, 미국, 33024
        • 모병
        • Nova Southeastern University
        • 연락하다:
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
      • Miami, Florida, 미국, 33136
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • 모병
        • University of South Florida
        • 연락하다:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • 완전한
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, 미국, 30912
    • Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60637
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • 모병
        • Indiana University Health
        • 연락하다:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, 미국, 66205
        • 모병
        • University of Kansas Medical Center
        • 연락하다:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, 미국, 40536
        • 모병
        • University of Kentucky
        • 연락하다:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70115
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Ochsner Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • 모병
        • Johns Hopkins University
        • 연락하다:
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21201
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
      • Detroit, Michigan, 미국, 48202
        • 모병
        • Henry Ford Health System
        • 연락하다:
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49525
    • Minnesota
      • Duluth, Minnesota, 미국, 55805
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • 모병
        • University of Minnesota/Twin Cities ALS Research Consortium
        • 연락하다:
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55902
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, 미국, 65212
        • 아직 모집하지 않음
        • University of Missouri Health Care
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • 모병
        • Washington University School of Medicine
        • 연락하다:
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, 미국, 68506
        • 모병
        • Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
        • 연락하다:
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68198
        • 모병
        • University of Nebraska Medical Center
        • 연락하다:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, 미국, 89145
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Las Vegas Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
    • New York
      • Amherst, New York, 미국, 14226
      • New York, New York, 미국, 10032
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Columbia University
      • Stony Brook, New York, 미국, 11794
      • Syracuse, New York, 미국, 13202
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • 모병
        • University of North Carolina
        • 연락하다:
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
      • Durham, North Carolina, 미국, 27702
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • 모병
        • Cleveland Clinic
        • 연락하다:
      • Columbus, Ohio, 미국, 43221
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97213
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, 미국, 18103
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15232
        • 모병
        • University of Pittsburg Medical Center
        • 연락하다:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • 모병
        • Vanderbilt University Medical Center
        • 연락하다:
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75214
      • Houston, Texas, 미국, 77030
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • 모병
        • UTHSCSA
        • 연락하다:
    • Utah
    • Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98195
        • 모병
        • University of Washington
        • 연락하다:
      • Seattle, Washington, 미국, 98122
        • 모병
        • Swedish Medical Center
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • 전화번호: 206-320-2609
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • 모병
        • Medical College of Wisconsin
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 개정된 El Escorial 기준에 의해 정의된 임상적으로 가능하거나, 가능하거나, 실험실 지원 가능하거나, 명확한 ALS로 진단된 산발성 또는 가족성 ALS.
  2. 18세 이상.
  3. SI의 의견으로는 정보에 입각한 동의를 제공하고 연구 절차를 준수할 수 있습니다.
  4. 마스터 프로토콜 스크리닝 방문 시점에서 ALS ≤ 36개월로 인한 쇠약이 시작된 이후의 시간.
  5. 폐활량 ≥ SVC(Slow Vital Capacity) 또는 팬데믹 관련 제한으로 인해 필요한 경우 강제 폐활량(FVC) .
  6. 참가자는 마스터 프로토콜 스크리닝 방문 전 ≥ 30일 동안 riluzole을 복용하지 않거나 안정적인 용량의 riluzole을 복용해야 합니다. Riluzole-naive 참가자는 연구에 허용됩니다.
  7. 참가자는 마스터 프로토콜 스크리닝 방문 전에 edaravone을 복용하지 않거나 최소 1주기의 edaravone을 완료해야 합니다. Edaravone-naive 참가자는 연구에 허용됩니다.
  8. 참여자는 마스터 프로토콜 스크리닝 방문 시 알약과 액체를 삼킬 수 있어야 하며, SI의 의견으로는 연구 기간 동안 삼킬 수 있는 능력이 있어야 합니다.
  9. 지리적으로 사이트에 액세스할 수 있습니다.

제외 기준:

  1. SI의 판단에 따라 참가자에게 위험을 초래할 수 있는 임상적으로 중요한 불안정한 의학적 상태(ALS 제외)(예: 심혈관 불안정, 전신 감염, 치료되지 않은 갑상선 기능 장애 또는 임상적으로 중요한 실험실 이상 또는 EKG 변화).

    실험실 이상은 헤모글로빈 < 10g/dL, 백혈구 < 3.0 x 103/mm3, 호중구, 절대 ≤ 1000/mm3, 호산구 증가증(마이크로리터당 호산구 ≥ 500의 절대 호산구 수), 낮은 혈소판을 포함하지만 이에 국한되지 않습니다. 카운트(< 150 x 109/리터), 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST)가 정상 상한치(ULN)의 3배 초과, eGFR < 30 mL/min/1.73m2, 갑상선 자극 호르몬(TSH) 수치 >10 mIU/L 또는 <0.01 mIU/L.

  2. SI의 의견에 따라 참가자가 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 능력을 손상시킬 불안정한 정신 질환, 인지 장애, 치매 또는 약물 남용의 존재.
  3. 다음을 제외한 활성 암 또는 암 병력: 기저 세포 암종 또는 성공적으로 치료된 피부의 편평 세포 암종, 자궁경부 상피내 암종, 전립선 상피내암종, 또는 치료적으로 치료되고 적어도 1년 동안 질병 재발의 증거가 없는 기타 악성 종양 3 년.
  4. 마스터 프로토콜 스크리닝 방문 전 5일 반감기(알려진 경우) 또는 30일(둘 중 더 긴 기간 적용) 내에 ALS에 대한 시험적 치료 사용(라벨 외 사용 또는 임상 시험에 적극적으로 참여).
  5. ALS 치료를 위해 조사 중인 모든 유전자 요법에 대한 노출(비인가 사용 또는 조사).
  6. 여성의 경우, 임신한 것으로 알려진 모유 수유자, 연구 기간 동안 임신할 계획이 있거나, 가임 가능성이 있고 시험 기간 동안 및 3개월 동안 또는 각 RSA에 명시된 대로 더 긴 기간 동안 효과적인 피임법을 사용하지 않으려는 경우, 연구 치료 중단.
  7. 가임 능력이 있는 남성의 경우, 연구 치료를 중단한 후 시험 기간 및 3개월 또는 각 RSA에 명시된 기간 동안 효과적인 피임법을 사용하지 않으려 합니다.
  8. SI의 의견에 따라 참가자를 위험에 빠뜨리거나 참가자의 완전한 준수 또는 연구 완료를 방해하는 모든 것.
  9. 참가자가 재심사를 받는 경우 자격 박탈 조건이 해결되지 않았거나 필수 휴약 기간이 발생하지 않은 것입니다.
  10. 선택적 CSF 수집에 참여하는 사람들의 경우, SI의 의견으로는 요추 천자(LP)를 받는 것이 금기 사항입니다. LP를 겪고 있는 참가자는 현재 LP에 금기 사항이 될 와파린과 같은 항응고제를 복용하고 있지 않아야 합니다. 아스피린과 비스테로이드성 소염제는 허용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 요법 A - Zilucoplan
참가자는 활성 질루코플랜 또는 일치하는 위약을 받도록 무작위로 배정됩니다.
의약품: 질루코플란

약물: 질루코플란

투여: 피하 주사

복용량: 체중에 따라 매일 최소 0.22mg/kg에서 매일 최대 0.42mg/kg까지
실험적: 요법 B - Verdiperstat
참가자는 활성 verdiperstat 또는 일치하는 위약을 받도록 무작위로 배정됩니다.
의약품: 베르디페르스타트

약물: Verdiperstat

투여: 경구

복용량: 1일 2회 600mg
실험적: 요법 C - CNM-Au8
참가자는 활성 CNM-Au8 또는 일치하는 위약을 받도록 무작위로 배정됩니다.
의약품: CNM-Au8

약물: CNM-Au8

투여: 경구

복용량: 매일 30mg 또는 60mg
실험적: 요법 D - 프리도피딘
참가자는 활성 Pridopidine 또는 일치하는 위약을 받도록 무작위 배정됩니다.
의약품: 프리도피딘

약물: 프리도피딘

투여: 경구

복용량: 1일 2회 45mg
실험적: 요법 E - SLS-005 트레할로스
참가자는 무작위로 활성 SLS-005 트레할로스 또는 일치하는 위약을 받도록 배정됩니다.
의약품: SLS-005 트레할로스

약물: SLS-005 트레할로스

투여: 주입

투여량: 매주 0.75g/kg
실험적: 요법 F- ABBV-CLS-7262
참가자는 활성 ABBV-CLS-7262 또는 일치하는 위약을 받도록 무작위로 배정됩니다.
의약품: ABBV-CLS-7262

약물: ABBV-CLS-7162

투여: 경구

복용량: 복용량 1 또는 복용량 2
실험적: 요법 G - DNL343
참가자는 활성 DNL343 또는 일치하는 위약을 받도록 무작위로 배정됩니다.
의약품: DNL343

약물: DNL343

투여: 경구

복용량: 하루에 한 번

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
질병 진행
기간: 24주
ALS Functional Rating Scale-Revised(ALSFRS-R)로 측정한 시간 경과에 따른 질병 중증도의 변화. 각 유형의 기능은 4(정상)에서 0(능력 없음)까지 점수가 매겨지며 최대 총점은 48점이고 최소 총점은 0점입니다. 점수가 높을수록 신체 기능이 더 높은 환자입니다.
24주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
호흡 기능
기간: 24주
SVC(Slow Vital Capacity)로 측정한 시간 경과에 따른 호흡 기능의 변화.
24주
근력
기간: 24주
휴대용 동력계(HHD)를 사용하여 아이소메트릭으로 측정한 시간 경과에 따른 근력의 변화.
24주
활착
기간: 24주
그룹 간 발생률 비교.
24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Merit E. Cudkowicz, MD

협력자

Massachusetts General Hospital

수사관

  • 수석 연구원: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 7월 14일

기본 완료 (추정된)

2025년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 3월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 3월 4일

처음 게시됨 (실제)

2020년 3월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 18일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2019P003518

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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약물 개입

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약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

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