- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT04297683
HEALEY ALS Platform Trial - Master Protocol
HEALEY ALS -alustakokeilu
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
HEALEY ALS Platform Trial on jatkuva monikeskus-, usean hoito-ohjelman kliininen tutkimus, jossa arvioidaan ALS:n hoidossa käytettävien tutkimustuotteiden turvallisuutta ja tehoa. Tämä kokeilu on suunniteltu jatkuvaksi alustan kokeiluksi. Tämä tarkoittaa, että on olemassa yksi pääpöytäkirja, joka määrää oikeudenkäynnin suorittamisen.
Tässä kokeessa testataan useita ALS:n tutkimustuotteita samanaikaisesti tai peräkkäin. Jokainen tutkimustuote testataan hoito-ohjelmassa. Jokainen hoito-ohjelma koostuu lumekontrolloidusta tutkimuksesta, mikä tarkoittaa, että aktiivinen tutkimustuote ja vastaava lumelääke testataan jokaisessa hoito-ohjelmassa.
Lisätiedot, jotka ohjaavat kunkin tutkimustuotteen testausta, esitetään yhteenvetona erillisissä hoito-ohjelmakohtaisissa liitteissä (RSA). Jokaisella hoito-ohjelmalla on erillinen ClinicalTrials.gov lähetys, joka sisältää erityisiä tietoja hoito-ohjelmasta. Kaikki hoito-ohjelmakohtaiset tulosmittaukset esitetään yksityiskohtaisesti jokaisessa hoito-ilmoituksessa.
Osallistujilla on yhtäläinen mahdollisuus joutua satunnaistettuihin kaikkiin seulonta-aikana aktiivisiin hoito-ohjelmiin. Kun osallistujat on satunnaistettu hoito-ohjelmaan, ne satunnaistetaan suhteessa 3:1 joko tutkimuslääkkeeseen tai lumelääkkeeseen.
Seuraavat hoito-ohjelmat ovat aktiivisia kokeessa:
Hoito A - Zilucoplan-hoito-ohjelma B - Verdiperstat-hoito-ohjelma C - CNM-Au8-hoito-ohjelma D - Priodopidiini-ohjelma E - SLS-005 Trehaloosi
Uusia hoitoja lisätään jatkuvasti, kun uusia tutkimustuotteita tulee saataville. HEALEY ALS -alustan kokeiluun otetaan lisää osallistujia, kun jokainen uusi hoito-ohjelma on saatavilla.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: HEALEY Center for ALS at Massachusetts General Hospital
- Puhelinnumero: 833-425-8257 (HALT ALS)
- Sähköposti: healeyalsplatform@mgh.harvard.edu
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Rekrytointi
- Barrow Neurological Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Whitney Dailey
- Sähköposti: fulton.research@dignityhealth.org
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
- Rekrytointi
- Mayo Clinic Scottsdale
-
Ottaa yhteyttä:
- Alissa Bojko
- Puhelinnumero: 480-301-4902
- Sähköposti: Bojko.alissa@mayo.edu
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- Rekrytointi
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
Ottaa yhteyttä:
- Shellah Rogers
- Sähköposti: scrogers2@uams.edu
-
-
California
-
Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
- Rekrytointi
- Loma Linda University Health
-
Ottaa yhteyttä:
- David Borg
- Sähköposti: dborg@llu.edu
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Rekrytointi
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Sofia Mostowy
- Sähköposti: GroupNeuromuscularResearch@cshs.org
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Rekrytointi
- Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Abel Wu
- Puhelinnumero: 323-783-4200
- Sähköposti: abel.wu@kp.org
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- Rekrytointi
- University of Southern California
-
Ottaa yhteyttä:
- Salma Akhter
- Sähköposti: salma.akhter@med.usc.edu
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Rekrytointi
- University of California, Irvine
-
Ottaa yhteyttä:
- Pola Gaid
- Sähköposti: polagaid@hs.uci.edu
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- Rekrytointi
- University of California, San Francisco
-
Ottaa yhteyttä:
- Reshma Kolala
- Sähköposti: neuromuscular.research@ucsf.edu
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
- Rekrytointi
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Daniela Sanchez
- Puhelinnumero: 415-600-1734
- Sähköposti: Daniela.Sanchez@sutterhealth.org
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- University of Colorado
-
Ottaa yhteyttä:
- Recruitment Coordinator
- Sähköposti: NeuroResearch@cuanschutz.edu@cuanschutz.edu
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Yhdysvallat, 06053
- Rekrytointi
- Hospital for Special Care
-
Ottaa yhteyttä:
- Zanib Iqbal
- Sähköposti: ziqbal@hfsc.org
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
- Rekrytointi
- Yale University
-
Ottaa yhteyttä:
- Erika Renkl
- Puhelinnumero: 475-254-9169
- Sähköposti: erika.renkl@yale.edu
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Rekrytointi
- Georgetown University
-
Ottaa yhteyttä:
- Gabby Law
- Sähköposti: gfl11@georgetown.edu
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20037
- Rekrytointi
- George Washington University
-
Ottaa yhteyttä:
- Grace Johnsonn
- Sähköposti: gjohnson@mfa.gwu.edu
-
-
Florida
-
Davie, Florida, Yhdysvallat, 33024
- Rekrytointi
- Nova Southeastern University
-
Ottaa yhteyttä:
- Donovan Mott
- Puhelinnumero: 954-262-6387
- Sähköposti: Donovan.mott@nova.edu
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Rekrytointi
- University of Florida
-
Ottaa yhteyttä:
- Jessica Spana
- Sähköposti: Jessica.Spana@neurology.ufl.edu
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Rekrytointi
- Mayo Clinic Florida
-
Ottaa yhteyttä:
- Jany Paulett
- Sähköposti: Paulett.Jany@mayo.edu
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Rekrytointi
- University of Miami
-
Ottaa yhteyttä:
- Jessica Hernandez
- Puhelinnumero: 888-413-9315
- Sähköposti: alsresearch@med.miami.edu
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- Rekrytointi
- University of South Florida
-
Ottaa yhteyttä:
- Jessica Shaw
- Sähköposti: jessshaw@usf.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Valmis
- Emory University
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Rekrytointi
- Augusta University
-
Ottaa yhteyttä:
- Brandy Quarles
- Puhelinnumero: 706-721-0390
- Sähköposti: Neuromuscular_research@augusta.edu
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83704
- Rekrytointi
- Saint Alphonsus Regional Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Alicia Weeks
- Sähköposti: neuro.research@saintalphonsus.org
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- Rekrytointi
- University of Chicago
-
Ottaa yhteyttä:
- Deekshitha Turaka
- Sähköposti: deekshitha@uchicago.edu
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Northwestern University
-
Ottaa yhteyttä:
- Emma Schmidt
- Sähköposti: emma.schmidt@northwestern.edu
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Rekrytointi
- Indiana University Health
-
Ottaa yhteyttä:
- Sandy Guingrich
- Puhelinnumero: 317-963-7382
- Sähköposti: sguingri@iu.edu
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Rekrytointi
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
Ottaa yhteyttä:
- Emily Anderson
- Sähköposti: emily-anderson@uiowa.edu
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
- Rekrytointi
- University of Kansas Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Katheryn Jennens
- Sähköposti: kjennens2@kumc.edu
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
- Rekrytointi
- University of Kentucky
-
Ottaa yhteyttä:
- Sura Al Hilfi
- Sähköposti: sal389@uky.edu
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70115
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Ochsner Health System
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Rekrytointi
- Johns Hopkins University
-
Ottaa yhteyttä:
- Kristen Riley
- Sähköposti: kriley15@jhmi.edu
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- Rekrytointi
- University of Maryland
-
Ottaa yhteyttä:
- Vikram Nambiar
- Sähköposti: vnambiar@som.umaryland.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Massachusetts General Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Ludjie Jean Pierre
- Puhelinnumero: 617-643-3902
- Sähköposti: MGHsiteHealeyPlatform@mgh.harvard.edu
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Rekrytointi
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Theresa Capella
- Sähköposti: BIDMCHealeyALSPlatformTrial@bidmc.harvard.edu
-
North Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- Rekrytointi
- University of Massachusetts Medical School
-
Ottaa yhteyttä:
- Catherine Douthwright
- Sähköposti: ALSresearch@umassmed.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Reylyn Tanchiatco
- Sähköposti: ALSresearch@umassmed.edu
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Rekrytointi
- University of Michigan
-
Ottaa yhteyttä:
- Jayna Duell
- Sähköposti: jkballar@med.umich.edu
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Rekrytointi
- Henry Ford Health System
-
Ottaa yhteyttä:
- Beverley Duthie
- Sähköposti: BDUTHIE1@hfhs.org
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49525
- Rekrytointi
- Spectrum Health/Corewell Health
-
Ottaa yhteyttä:
- Katie Shaneyfelt
- Sähköposti: katie.shaneyfelt@corewellhealth.org
-
-
Minnesota
-
Duluth, Minnesota, Yhdysvallat, 55805
- Rekrytointi
- Essentia Health
-
Ottaa yhteyttä:
- Brent Gavin
- Sähköposti: Brent.Gavin@essentiahealth.org
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- Rekrytointi
- University of Minnesota/Twin Cities ALS Research Consortium
-
Ottaa yhteyttä:
- Valerie Ferment
- Sähköposti: ferm0016@umn.edu
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55902
- Rekrytointi
- Mayo Clinic - Rochester
-
Ottaa yhteyttä:
- Brenda Nelson
- Sähköposti: Nelson.Brenda6@mayo.edu
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
- Ei vielä rekrytointia
- University of Missouri Health Care
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Rekrytointi
- Washington University School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Rebecca Livigni
- Sähköposti: als@wustl.edu
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
- Rekrytointi
- Saint Louis University
-
Ottaa yhteyttä:
- Bitsy Egan
- Puhelinnumero: 314-977-4900
- Sähköposti: bitsy.egan@health.slu.edu
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Yhdysvallat, 68506
- Rekrytointi
- Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
-
Ottaa yhteyttä:
- Desi Eschiti
- Sähköposti: Desi@somnos.com
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
- Rekrytointi
- University of Nebraska Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Katelyn Hilz
- Sähköposti: katelyn.hilz@unmc.edu
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89145
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Las Vegas Clinic
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
- Rekrytointi
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Gina Kersey
- Sähköposti: gina.e.kersey@hitchcock.org
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Rekrytointi
- Hackensack University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Rebecca Philip
- Puhelinnumero: 551-455-4472
- Sähköposti: Rebecca.Philip@hmhn.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Michelle Williams
- Puhelinnumero: 551-455-4473
- Sähköposti: Michelle.Williams@hmhn.org
-
-
New York
-
Amherst, New York, Yhdysvallat, 14226
- Rekrytointi
- Dent Neurologic Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Anna Mattle
- Puhelinnumero: 716-961-9217
- Sähköposti: amattle@dentinstitute.com
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Aktiivinen, ei rekrytointi
- Columbia University
-
Stony Brook, New York, Yhdysvallat, 11794
- Rekrytointi
- Stony Brook University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Christine Pol
- Puhelinnumero: 631-444-9083
- Sähköposti: Christiana.pol@stonybrookmedicine.edu
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13202
- Rekrytointi
- SUNY Upstate
-
Ottaa yhteyttä:
- Lena Deb
- Sähköposti: debl@upstate.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- Rekrytointi
- University of North Carolina
-
Ottaa yhteyttä:
- Said Alhassan
- Puhelinnumero: 919-966-0515
- Sähköposti: alhassan@neurology.unc.edu
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
- Rekrytointi
- Atrium Health
-
Ottaa yhteyttä:
- Cynthia Lary
- Puhelinnumero: 704-355-9434
- Sähköposti: cynthia.lary@atriumhealth.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Meha Patel
- Sähköposti: Meha.Patel@atriumhealth.org
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27702
- Rekrytointi
- Duke University
-
Ottaa yhteyttä:
- Michelle Ward
- Sähköposti: ALSResearch@duke.edu
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Rekrytointi
- Wake Forest Health Science
-
Ottaa yhteyttä:
- Mozhdeh Marandi
- Sähköposti: mmarandi@wakehealth.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- Rekrytointi
- University of Cincinnati
-
Ottaa yhteyttä:
- Ashley Smith
- Sähköposti: fisheal@ucmail.uc.edu
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Rekrytointi
- Cleveland Clinic
-
Ottaa yhteyttä:
- Irys Caristo
- Puhelinnumero: 216-444-0173
- Sähköposti: caristi@ccf.org
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
- Rekrytointi
- The Ohio State University
-
Ottaa yhteyttä:
- Cheyenne Grove
- Sähköposti: ALSResearch@osumc.edu
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97213
- Rekrytointi
- Providence Brain and Spine Institute ALS Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Ashley Adamo
- Sähköposti: ashley.adamo@providence.org
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18103
- Rekrytointi
- Lehigh Valley Health Network
-
Ottaa yhteyttä:
- Kevin Stanley
- Sähköposti: kevin_a.stanley@lvhn.org
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Rekrytointi
- Penn State Hershey
-
Ottaa yhteyttä:
- Heidi Runk
- Sähköposti: hrunk@pennstatehealth.psu.edu
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Rekrytointi
- Jefferson Weinberg ALS Center, Thomas Jefferson University
-
Ottaa yhteyttä:
- Amir Ahmadi
- Sähköposti: amir.moghadamahmadi@jefferson.edu
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Rekrytointi
- University of Penn
-
Ottaa yhteyttä:
- Matthew Burst
- Sähköposti: Matthew.Burst@pennmedicine.upenn.edu
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
- Rekrytointi
- Lewis Katz School of Medicine at Temple University
-
Ottaa yhteyttä:
- Kathleen Hatala
- Sähköposti: kathleen.hatala@tuhs.temple.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15232
- Rekrytointi
- University of Pittsburg Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Research Coordinator
- Sähköposti: ALSRES@pitt.edu
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Rekrytointi
- Vanderbilt University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Diana Davis
- Sähköposti: diana.davis@vumc.org
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75214
- Rekrytointi
- Texas Neurology
-
Ottaa yhteyttä:
- Mohamad Nasri, MD
- Sähköposti: mnasri@texasneurology.com
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Houston Methodist
-
Ottaa yhteyttä:
- Aramide Balogun
- Sähköposti: abalogun@houstonmethodist.org
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Rekrytointi
- UTHSCSA
-
Ottaa yhteyttä:
- Randee Kent-Baron
- Puhelinnumero: 210-450-0524
- Sähköposti: kentbaron@uthscsa.edu
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- Rekrytointi
- University of Utah
-
Ottaa yhteyttä:
- Crystal Neate
- Sähköposti: crystal.neate@hsc.utah.edu
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- Rekrytointi
- University of Virginia
-
Ottaa yhteyttä:
- Mary Wagoner
- Sähköposti: MIW9B@hscmail.mcc.virginia.edu
-
Henrico, Virginia, Yhdysvallat, 23233
- Rekrytointi
- Virginia Commonwealth University
-
Ottaa yhteyttä:
- Demetrius Carter
- Puhelinnumero: 804-655-0691
- Sähköposti: neuromuscular_research@vcuhealth.org
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- Rekrytointi
- University of Washington
-
Ottaa yhteyttä:
- Gage Sibik
- Sähköposti: gagsibik@uw.edu
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98122
- Rekrytointi
- Swedish Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Will Rowles
- Sähköposti: Will.Rowles@Swedish.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 206-320-2609
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Rekrytointi
- Medical College of Wisconsin
-
Ottaa yhteyttä:
- Marie Mejaki
- Sähköposti: mmejaki@mcw.edu
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Satunnainen tai familiaalinen ALS, joka on diagnosoitu kliinisesti mahdollisena, todennäköisenä, laboratoriotuettuna todennäköisenä tai määrättynä ALS-syöte, joka on määritelty tarkistetuilla El Escorial -kriteereillä.
- Ikä 18 vuotta tai vanhempi.
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä SI:n mielestä.
- Aika ALS:n aiheuttaman heikkouden alkamisesta ≤ 36 kuukautta Master Protocol -seulontakäynnin aikaan.
- Vital Kapasiteetti ≥ 50 % ennustetusta kapasiteetista iän, pituuden ja sukupuolen osalta Master Protocol -seulontakäynnin aikana mitattuna hitaalla vitaalikapasiteetilla (SVC) tai, jos pandemiaan liittyvien rajoitusten vuoksi sitä vaaditaan, FVC:llä (Forced Vital Capacity). .
- Osallistujat eivät saa ottaa rilutsolia tai he saavat olla vakaalla rilutsoliannoksella ≥ 30 päivää ennen Master Protocol -seulontakäyntiä. Rilutsolia aiemmin käyttämättömät osallistujat ovat sallittuja tutkimuksessa.
- Osallistujat eivät saa ottaa edaravonea tai olla suorittaneet vähintään yhden edaravonesyklin ennen Master Protocol -seulontakäyntiä. Edaravone-naiivit osallistujat ovat sallittuja tutkimuksessa.
- Osallistujilla on oltava kyky niellä pillereitä ja nesteitä Master Protocol -seulontakäynnin aikana ja SI:n mielestä heillä on oltava kyky niellä tutkimuksen ajan.
- Maantieteellisesti saavutettavissa sivustolle.
Poissulkemiskriteerit:
Kliinisesti merkittävä epävakaa lääketieteellinen tila (muu kuin ALS), joka aiheuttaisi riskin osallistujalle SI:n arvion mukaan (esim. sydämen ja verisuonten epävakaus, systeeminen infektio, hoitamaton kilpirauhasen toimintahäiriö tai kliinisesti merkittävä laboratoriopoikkeavuus tai EKG-muutokset).
Laboratoriopoikkeavuuksia ovat, mutta eivät rajoitu niihin: hemoglobiini < 10 g/dl, valkosolut < 3,0 x 103/mm3, neutrofiilit, absoluuttinen arvo ≤ 1000/mm3, eosinofilia (absoluuttinen eosinofiilien määrä ≥ 500 verihiutaleita kohti), alhainen verihiutalemäärä lukemat (< 150 x 109 litrassa), alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) yli 3 kertaa normaalin yläraja (ULN), eGFR < 30 ml/min/1,73 m2, kilpirauhasta stimuloivan hormonin (TSH) tasot >10 mIU/l tai <0,01 mIU/l.
- Epästabiili psykiatrinen sairaus, kognitiivinen vajaatoiminta, dementia tai päihteiden väärinkäyttö, joka SI:n mielestä heikentäisi osallistujan kykyä antaa tietoinen suostumus.
- Aktiivinen syöpä tai aiempi syöpä, lukuun ottamatta seuraavia: tyvisolusyöpä tai onnistuneesti hoidettu ihon okasolusyöpä, kohdunkaulan syöpä in situ, eturauhasen syöpä in situ tai muut pahanlaatuiset kasvaimet, jotka on hoidettu parantavasti ja joilla ei ole merkkejä taudin uusiutumisesta vähintään 3 vuotta.
- ALS:n tutkimushoitojen käyttö (off-label -käyttö tai aktiivinen osallistuminen kliiniseen tutkimukseen) 5 puoliintumisajan (jos tiedossa) tai 30 päivän (sen mukaan kumpi on pidempi) aikana ennen Master Protocol -seulontakäyntiä.
- Altistuminen milloin tahansa mille tahansa tutkittavalle geeniterapialle ALS:n hoitoon (off-label -käyttö tai tutkimus).
- Jos nainen, imettävä, tiedetään olevan raskaana, suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana tai on hedelmällisessä iässä ja ei halua käyttää tehokasta ehkäisyä tutkimuksen ajan ja 3 kuukauden ajan tai pidempään kunkin RSA:n mukaisesti, sen jälkeen tutkimushoidon keskeyttäminen.
- Jos mies on lisääntymiskykyinen, hän ei halua käyttää tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 3 kuukauden ajan tai pidempään kunkin RSA:n mukaisesti tutkimushoidon lopettamisen jälkeen.
- Mikä tahansa, mikä saattaisi osallistujan suurempaan riskiin tai estäisi osallistujaa noudattamasta täysin tutkimusta tai suorittamasta tutkimusta loppuun SI:n mielestä.
- Jos osallistujaa seulotaan uudelleen, hylkäysehtoa ei ole ratkaistu tai pakollista poistumisaikaa ei ole tapahtunut.
- Valinnaiseen CSF-keräykseen osallistuville vasta-aihe lumbaalipunktiolle (LP) SI:n mielestä. LP:tä suorittavat osallistujat eivät saa tällä hetkellä käyttää antikoagulaatiolääkkeitä, kuten varfariinia, jotka olisivat LP:n vasta-aiheisia. aspiriini ja ei-steroidiset tulehduskipulääkkeet ovat sallittuja.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Ohjelma A - Zilucoplan
Osallistujat satunnaistetaan saamaan joko aktiivista zilucoplania tai vastaavaa lumelääkettä.
|
Lääke: Zilucoplan Anto: Ihonalainen injektio Annos: Vähintään 0,22 mg/kg vuorokaudessa, maksimiannokseen 0,42 mg/kg päivässä painosta riippuen |
Kokeellinen: Ohjelma B - Verdiperstat
Osallistujat satunnaistetaan saamaan joko aktiivista verdiperstattia tai vastaavaa lumelääkettä.
|
Lääke: Verdiperstat Anto: Suun kautta Annostus: 600 mg kahdesti päivässä |
Kokeellinen: Ohjelma C - CNM-Au8
Osallistujat satunnaistetaan saamaan joko aktiivista CNM-Au8:aa tai vastaavaa lumelääkettä.
|
Lääke: CNM-Au8 Anto: Suun kautta Annostus: 30 mg tai 60 mg päivässä |
Kokeellinen: Hoito D - Pridopidiini
Osallistujat satunnaistetaan saamaan joko aktiivista pridopidiinia tai vastaavaa lumelääkettä.
|
Lääke: Pridopidiini Anto: Suun kautta Annostus: 45 mg kahdesti päivässä |
Kokeellinen: Hoito E - SLS-005 Trehaloosi
Osallistujat satunnaistetaan saamaan joko aktiivista SLS-005-trehaloosia tai vastaavaa lumelääkettä.
|
Lääke: SLS-005 Trehaloosi Anto: Infuusio Annostus: 0,75 g/kg viikossa |
Kokeellinen: Ohjelma F-ABBV-CLS-7262
Osallistujat satunnaistetaan saamaan joko aktiivista ABBV-CLS-7262:ta tai vastaavaa lumelääkettä.
|
Lääke: ABBV-CLS-7162 Anto: Suun kautta Annos: Annos 1 tai annos 2 |
Kokeellinen: Ohjelma G - DNL343
Osallistujat satunnaistetaan saamaan joko aktiivista DNL343:a tai vastaavaa lumelääkettä.
|
Lääke: DNL343 Anto: Suun kautta Annostus: Kerran päivässä |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Sairauden eteneminen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Muutos sairauden vaikeusasteessa ajan myötä mitattuna ALS Functional Rating Scale-Revised -asteikolla (ALSFRS-R).
Jokainen toimintotyyppi pisteytetään 4:stä (normaali) 0:aan (ei kykyä), maksimikokonaispistemäärä on 48 ja vähimmäiskokonaispistemäärä 0. Potilailla, joilla on korkeammat pisteet, on enemmän fyysistä toimintaa.
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Hengitystoiminta
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Hengitystoiminnan muutos ajan kuluessa mitattuna hitaalla vitaalikapasiteetilla (SVC).
|
24 viikkoa
|
Lihasvoima
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Lihasvoiman muutos ajan kuluessa mitattuna isometrisesti käyttäen hand-held dynamometria (HHD).
|
24 viikkoa
|
Eloonjääminen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Esiintymisasteen vertailu ryhmien välillä.
|
24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2019P003518
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi
-
Cork University HospitalValmisLateral Malleoluksen avoin reduction sisäinen kiinnitys (ORIF).Irlanti
-
Eirion Therapeutics Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiVariksen jalat | Lateral Canthal Lines, LCLYhdysvallat
-
Eirion Therapeutics Inc.ValmisVariksen jalat | Lateral Canthal Lines, LCLYhdysvallat
-
Galderma R&DValmisGlabellar Frown Lines (GL) | Lateral Canthal Lines (LCL)Yhdysvallat, Kanada
-
Samara State Medical UniversityRekrytointiViiltotyrä | Mediaaalinen hernia | Medial-lateral tyräVenäjän federaatio
-
Smith & Nephew, Inc.ValmisACL-korjaus | Posterior cruciate ligament (PCL) korjaus | Mediaal Collateral Ligament (MCL) | Lateral Collateral Ligament (LCL) | Posterior oblique ligament (POL) | Polvilumpion kohdistaminen ja jänteiden korjaukset | Vastus Medialis Obliquus Advancement | Iliotibial Band Tenodesis | Ekstrakapselin korjaukset ja muut ehdotYhdysvallat
-
Novartis PharmaceuticalsValmisLymfangioleiomyomatoosi (LAM) | Tuberous Sclerosis Complex (TSC)Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Italia, Venäjän federaatio, Alankomaat, Japani, Kanada, Puola, Ranska, Espanja
-
Noema Pharma AGRekrytointiTuberous Sclerosis ComplexYhdysvallat, Intia, Israel, Turkki, Italia, Puola, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
NobelpharmaAktiivinen, ei rekrytointiTuberous Sclerosis ComplexJapani
-
University Hospital, MontpellierTuntematonTuberous Sclerosis ComplexRanska