Wersja próbna platformy HEALEY ALS — protokół główny
17 lipca 2026 zaktualizowane przez: Merit E. Cudkowicz, MD
Wersja próbna platformy HEALEY ALS
Platforma testowa HEALEY ALS to wieczyste, wieloośrodkowe, wieloreżimowe badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność badanych produktów w leczeniu ALS.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Szczegółowy opis
Platforma testowa HEALEY ALS to wieczyste, wieloośrodkowe, wieloreżimowe badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność badanych produktów w leczeniu ALS. Ta wersja próbna została zaprojektowana jako bezterminowa wersja próbna platformy. Oznacza to, że istnieje jeden Główny Protokół określający przebieg procesu.
W tej próbie wiele produktów badawczych na ALS będzie testowanych jednocześnie lub sekwencyjnie. Każdy badany produkt będzie testowany w schemacie. Każdy schemat składa się z próby kontrolowanej placebo, co oznacza, że aktywny produkt badany i pasujące placebo będą testowane w każdym schemacie.
Dodatkowe szczegóły regulujące testowanie każdego badanego produktu zostaną podsumowane w oddzielnych załącznikach dotyczących poszczególnych schematów leczenia (RSA). Każdy schemat będzie miał oddzielną stronę ClinicalTrials.gov post, który będzie zawierał szczegółowe informacje o schemacie. Wszystkie miary wyników specyficzne dla schematu zostaną wyszczególnione w każdym ogłoszeniu dotyczącym schematu.
Uczestnicy będą mieli równe szanse na losowe przydzielenie do wszystkich schematów, które są aktywne w czasie badania przesiewowego. Po losowym przydzieleniu do schematu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 3:1 do badanego leku lub placebo.
Następujące schematy są aktywne w badaniu:
Schemat A - Zilucoplan Schemat B - Verdiperstat Schemat C - CNM-Au8 Schemat D - Priodopidyna Schemat E - SLS-005 Trehaloza
Nowe schematy będą stale dodawane w miarę pojawiania się nowych produktów badawczych. Platforma próbna HEALEY ALS będzie rejestrować dodatkowych uczestników, gdy każdy nowy schemat będzie dostępny.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
1500
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
- Mayo Clinic Scottsdale
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- UC San Diego
-
Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
- Loma Linda University Health
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- University of California, Irvine
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- University of California, San Francisco
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado
-
-
Connecticut
-
New Britain, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06053
- Hospital For Special Care
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
- Yale University
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
- Georgetown University
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20037
- George Washington University
-
-
Florida
-
Davie, Florida, Stany Zjednoczone, 33024
- Nova Southeastern University
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
- Augusta University
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83704
- Saint Alphonsus Regional Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- University of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University Health
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University Of Iowa Hospitals And Clinics
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
- University of Kentucky
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70115
- Ochsner Health System
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Burlington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01805
- Lahey Hospital and Medical Center
-
North Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
- Henry Ford Health System
-
Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49525
- Spectrum Health/Corewell Health
-
-
Minnesota
-
Duluth, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55805
- Essentia Health
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota Medical School
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55902
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
- University of Missouri Health Care
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
- Saint Louis University
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68506
- Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
Amherst, New York, Stany Zjednoczone, 14226
- Dent Neurologic Institute
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
- Mount Sinai
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester
-
Stony Brook, New York, Stany Zjednoczone, 11794
- Stony Brook University Hospital
-
Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13202
- SUNY Upstate
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
- Atrium Health
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27702
- Duke University
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
- Wake Forest Health Science
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
- The Ohio State University
-
Westerville, Ohio, Stany Zjednoczone, 43082
- OhioHealth Research Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
- Providence Brain and Spine Institute ALS Center
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18103
- Lehigh Valley Health Network
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Penn State Hershey
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
- Lewis Katz School of Medicine at Temple University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- University of Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- Jefferson Weinberg ALS Center, Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
- University of Pittsburg Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78759
- Austin Neuromuscular Clinic
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75214
- Texas Neurology
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Houston Methodist
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- UTHSCSA
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
- University of Virginia
-
Henrico, Virginia, Stany Zjednoczone, 23233
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- University of Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98122
- Swedish Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Sporadyczne lub rodzinne ALS zdiagnozowane jako klinicznie możliwe, prawdopodobne, potwierdzone laboratoryjnie prawdopodobne lub określone ALS określone przez zmienione kryteria El Escorial.
- Wiek 18 lat lub więcej.
- Zdolne do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania procedur badawczych, w opinii SI.
- Czas od początku osłabienia spowodowanego ALS ≤ 36 miesięcy w czasie wizyty przesiewowej w protokole głównym.
- Pojemność życiowa ≥ 50% przewidywanej pojemności dla wieku, wzrostu i płci w czasie wizyty przesiewowej protokołu głównego mierzonej za pomocą wolnej pojemności życiowej (SVC) lub, jeśli jest to wymagane ze względu na ograniczenia związane z pandemią, natężonej pojemności życiowej (FVC) .
- Uczestnicy nie mogą przyjmować riluzolu lub przyjmować stałą dawkę riluzolu przez ≥ 30 dni przed wizytą przesiewową protokołu głównego. Do badania dopuszczono uczestników nieleczonych wcześniej Riluzolem.
- Uczestnicy nie mogą przyjmować edarawonu lub ukończyć co najmniej jeden cykl edarawonu przed wizytą przesiewową w protokole głównym. Do badania dopuszczono uczestników nieleczonych wcześniej Edaravone.
- Uczestnicy muszą mieć zdolność połykania tabletek i płynów w czasie wizyty przesiewowej protokołu głównego oraz, w opinii SI, mieć zdolność połykania przez cały czas trwania badania.
- Geograficznie dostępne dla witryny.
Kryteria wyłączenia:
Klinicznie istotny niestabilny stan medyczny (inny niż ALS), który według oceny SI stanowiłby zagrożenie dla uczestnika (np.
Nieprawidłowości laboratoryjne obejmują między innymi: Hemoglobina < 10 g/dl, liczba krwinek białych < 3,0 x 103/mm3, neutrofile, liczba bezwzględna ≤ 1000/mm3, eozynofilia (bezwzględna liczba eozynofili ≥ 500 eozynofili na mikrolitr), mała liczba płytek krwi (< 150 x 109 na litr), aminotransferaza alaninowa (AlAT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) powyżej 3-krotności górnej granicy normy (GGN), eGFR < 30 ml/min/1,73 m2, poziom hormonu tyreotropowego (TSH) >10 mIU/l lub <0,01 mIU/l.
- Obecność niestabilnej choroby psychicznej, upośledzenia funkcji poznawczych, demencji lub nadużywania środków odurzających, które w opinii SI mogłyby upośledzać zdolność uczestnika do wyrażenia świadomej zgody.
- Czynny rak lub nowotwór w wywiadzie, z wyjątkiem następujących: rak podstawnokomórkowy lub skutecznie leczony rak płaskonabłonkowy skóry, rak szyjki macicy in situ, rak gruczołu krokowego in situ lub inne nowotwory leczone wyleczalnie i bez cech nawrotu choroby przez co najmniej 3 lata.
- Stosowanie eksperymentalnych metod leczenia ALS (stosowanie poza wskazaniami rejestracyjnymi lub aktywny udział w badaniu klinicznym) w ciągu 5 okresów półtrwania (jeśli są znane) lub 30 dni (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed wizytą przesiewową w protokole głównym.
- Narażenie w dowolnym momencie na jakiekolwiek terapie genowe badane w leczeniu ALS (stosowanie poza wskazaniami lub eksperymentalne).
- Jeśli kobieta karmiąca piersią, o której wiadomo, że jest w ciąży, planuje zajść w ciążę w trakcie badania lub może zajść w ciążę i nie chce stosować skutecznej antykoncepcji w czasie trwania badania i przez 3 miesiące lub dłużej, jak określono w każdym RSA, po przerwanie leczenia w ramach badania.
- Jeśli mężczyzna jest w stanie rozrodczym, niechętny do stosowania skutecznej antykoncepcji w czasie trwania badania i przez 3 miesiące lub dłużej, jak określono w każdym RSA, po przerwaniu leczenia badanego.
- Wszystko, co w opinii SI mogłoby narazić uczestnika na zwiększone ryzyko lub uniemożliwić uczestnikowi pełne przestrzeganie lub ukończenie badania.
- Jeśli uczestnik jest ponownie sprawdzany, warunek dyskwalifikujący nie został rozwiązany lub nie nastąpił obowiązkowy okres wymywania.
- Dla osób uczestniczących w fakultatywnym pobraniu płynu mózgowo-rdzeniowego w opinii SI przeciwwskazanie do wykonania nakłucia lędźwiowego (LP). Uczestnicy poddawani LP nie mogą obecnie przyjmować leków przeciwzakrzepowych, takich jak warfaryna, co stanowiłoby przeciwwskazanie do LP; dozwolone są aspiryna i niesteroidowe środki przeciwzapalne.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Regimen A - Zilucoplan
Uczestnicy są losowo przydzielani do otrzymywania aktywnego zilucoplanu lub dopasowanego placebo. NIE REKRUTUJE JUŻ; WYNIKI ZGŁOSZONE. |
Lek: Zilucoplan Podanie: Wstrzyknięcie podskórne Dawka: Minimum 0,22 mg/kg dziennie do maksymalnej dawki 0,42 mg/kg dziennie, w zależności od masy ciała
|
|
Eksperymentalny: Schemat B - Verdiperstat
Uczestnicy są losowo przydzielani do otrzymywania albo aktywnego verdiperstatu, albo dopasowanego placebo. REKRUTACJA ZAKOŃCZONA; WYNIKI OPUBLIKOWANE. |
Lek: Verdiperstat Podanie: Doustnie Dawka: 600mg dwa razy dziennie
|
|
Eksperymentalny: Schemat C - CNM-Au8
Uczestnicy są losowo przydzielani do otrzymywania aktywnego preparatu CNM-Au8 lub dopasowanego placebo. REKRUTACJA ZAKOŃCZONA; WYNIKI OPUBLIKOWANE. |
Lek: CNM-Au8 Podanie: Doustne Dawka: 30 mg lub 60 mg dziennie
|
|
Eksperymentalny: Reżim D - Pridopidyna
Uczestnicy są losowo przydzielani do otrzymywania aktywnego Pridopidyny lub dopasowanego placebo. NIE REKRUTUJE SIĘ; WYNIKI ZGŁOSZONE. |
Lek: Pridopidyna Podawanie: Doustne Dawka: 45mg dwa razy dziennie
|
|
Eksperymentalny: Schemat E - SLS-005 Trehaloza
Uczestnicy są losowo przydzielani do otrzymywania aktywnej substancji SLS-005 Trehalose lub dopasowanego placebo. REKRUTACJA ZAKOŃCZONA; WYNIKI ZGŁOSZONE. |
Lek: SLS-005 Trehaloza Podawanie: Wlew Dawka: 0,75 g/kg co tydzień
|
|
Eksperymentalny: Schemat F- ABBV-CLS-7262
Uczestnicy są losowo przydzielani do otrzymywania aktywnego ABBV-CLS-7262 lub dopasowanego placebo. NIE REKRUTUJE JUŻ; WYNIKI ZGŁOSZONE. |
Lek: ABBV-CLS-7162 Podawanie: Doustnie Dawka: Dawka 1 lub Dawka 2
|
|
Eksperymentalny: Schemat G - DNL343
Uczestnicy są losowo przydzielani do otrzymywania aktywnego DNL343 lub pasującego placebo. REKRUTACJA ZAKOŃCZONA; WYNIKI OPUBLIKOWANE. |
Lek: DNL343 Podanie: Doustne Dawka: Raz na dzień
|
|
Eksperymentalny: Regimen I - NUZ-001
Participants are randomized to receive either active NUZ-001 or matching placebo.
ACTIVE, NOT RECRUITING
|
Lek: NUZ-001.
Podanie: Doustnie. Dawka: Raz dziennie. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Postęp choroby
Ramy czasowe: 36 tygodni
|
Zmiana w ciężkości choroby mierzona całkowitym wynikiem i przeżyciem w poprawionej skali oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R).
|
36 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Funkcja oddechowa
Ramy czasowe: 36 tygodni
|
Zmiana czynności oddechowej w czasie mierzona metodą powolnej pojemności życiowej (SVC).
|
36 tygodni
|
|
Przetrwanie
Ramy czasowe: 36 tygodni
|
Porównanie częstości występowania pomiędzy grupami.
|
36 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Berry JD, Maragakis NJ, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Stommel EW, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman A, Shefner J, Hall M, Kittle G, Babu S, Andrews J, D'Agostino D, Tustison E, Scirocco E, Giacomelli E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Ajroud-Driss S, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice KJ, Simmons Z, Miller T, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA Jr, Jawdat O, Owegi MA, Foster L, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson C, Ladha S, Heiman-Patterson T, Caress J, Swenson A, Peltier A, Lewis R, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff CE, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Glass J, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Rynders A, Evan J, Evan J, Hartford A, Sepassi M, Ho KS, Glanzman R, Greenberg B, Hotchkin MT, Paganoni S, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. CNM-Au8 in Amyotrophic Lateral Sclerosis: The HEALEY ALS Platform Trial. JAMA. 2025 Feb 17;333(13):1138-49. doi: 10.1001/jama.2024.27643. Online ahead of print.
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Shefner JM, Oskarsson B, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Heiman-Patterson T, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman AV, Hall M, Kittle G, Berry JD, Babu S, Andrews J, D'Agostino D, Tustison E, Scirocco E, Giacomelli E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Ajroud-Driss S, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Miller TM, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA, Jawdat O, Owegi MA, Foster LA, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Ladha S, Caress JB, Swenson A, Peltier A, Lewis RA, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff C, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Leitner ML, Chen K, Goldberg YP, Cohen Y, Geva M, Hayden MR, Paganoni S, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. Pridopidine in Amyotrophic Lateral Sclerosis: The HEALEY ALS Platform Trial. JAMA. 2025 Feb 17;333(13):1128-37. doi: 10.1001/jama.2024.26429. Online ahead of print.
- Writing Committee for the HEALEY ALS Platform Trial; Andrews J, Paganoni S, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Young E, Chase M, Pothier L, Harkey B, Yu H, Sherman A, Shefner J, Hall M, Kittle G, Connolly MR, Berry JD, D'Agostino D, Tustison E, Giacomelli E, Scirocco E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Heitzman D, Ajroud-Driss S, Appel SH, Shroff S, Katz J, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Goutman SA, Olney N, Miller T, Fernandes JA, Ilieva H, Jawdat O, Weiss MD, Foster L, Vu T, Ladha S, Owegi MA, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Swenson A, Heiman-Patterson T, Caress J, Fee D, Peltier A, Lewis R, Rosenfeld J, Walk D, Johnson K, Elliott M, Kasarskis EJ, Rutkove S, McIlduff CE, Bedlack R, Elman L, Goyal NA, Rezania K, Twydell P, Benatar M, Glass J, Cohen JA, Jones V, Zilliox L, Wymer JP, Beydoun SR, Shah J, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Nayar S, Granit V, Donohue M, Grossman K, Campbell DJ, Qureshi IA, Cudkowicz ME, Babu S. Verdiperstat in Amyotrophic Lateral Sclerosis: Results From the Randomized HEALEY ALS Platform Trial. JAMA Neurol. 2025 Apr;82(4):333-343. doi: 10.1001/jamaneurol.2024.5249. Epub 2025 Feb 17.
- Paganoni S, Fournier CN, Macklin EA, Chibnik LB, Quintana M, Saville BR, Detry MA, Vestrucci M, Marion J, McGlothlin A, Ajroud-Driss S, Chase M, Pothier L, Harkey BA, Yu H, Sherman AV, Shefner JM, Hall M, Kittle G, Berry JD, Babu S, Andrews J, Dagostino D, Tustison E, Giacomelli E, Scirocco E, Alameda G, Locatelli E, Ho D, Quick A, Katz J, Heitzman D, Appel SH, Shroff S, Felice K, Maragakis NJ, Simmons Z, Miller TM, Olney N, Weiss MD, Goutman SA, Fernandes JA, Jawdat O, Owegi MA, Foster LA, Vu T, Ilieva H, Newman DS, Arcila-Londono X, Jackson CE, Ladha S, Heiman-Patterson T, Caress JB, Swenson A, Peltier A, Lewis R, Fee D, Elliott M, Bedlack R, Kasarskis EJ, Elman L, Rosenfeld J, Walk D, McIlduff C, Twydell P, Young E, Johnson K, Rezania K, Goyal NA, Cohen JA, Benatar M, Jones V, Glass J, Shah J, Beydoun SR, Wymer JP, Zilliox L, Nayar S, Pattee GL, Martinez-Thompson J, Harvey B, Patel S, Mahoney P, Duda PW, Cudkowicz ME; HEALEY ALS Platform Trial Study Group. Efficacy and Safety of Zilucoplan in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2025 Feb 3;8(2):e2459058. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2024.59058.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
14 czerwca 2020
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 lipca 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 sierpnia 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 marca 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 marca 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
5 marca 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
21 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 lipca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby metaboliczne
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby rdzenia kręgowego
- TDP-43 Proteinopatie
- Niedobory proteostazy
- Choroba neuronu ruchowego
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Stwardnienie Zanikowe Boczne
- Zilucoplan
- pridopidyna
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2019P003518
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .