Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wersja próbna platformy HEALEY ALS — protokół główny

18 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Merit E. Cudkowicz, MD

Wersja próbna platformy HEALEY ALS

Platforma testowa HEALEY ALS to wieczyste, wieloośrodkowe, wieloreżimowe badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność badanych produktów w leczeniu ALS.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Platforma testowa HEALEY ALS to wieczyste, wieloośrodkowe, wieloreżimowe badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność badanych produktów w leczeniu ALS. Ta wersja próbna została zaprojektowana jako bezterminowa wersja próbna platformy. Oznacza to, że istnieje jeden Główny Protokół określający przebieg procesu.

W tej próbie wiele produktów badawczych na ALS będzie testowanych jednocześnie lub sekwencyjnie. Każdy badany produkt będzie testowany w schemacie. Każdy schemat składa się z próby kontrolowanej placebo, co oznacza, że ​​aktywny produkt badany i pasujące placebo będą testowane w każdym schemacie.

Dodatkowe szczegóły regulujące testowanie każdego badanego produktu zostaną podsumowane w oddzielnych załącznikach dotyczących poszczególnych schematów leczenia (RSA). Każdy schemat będzie miał oddzielną stronę ClinicalTrials.gov post, który będzie zawierał szczegółowe informacje o schemacie. Wszystkie miary wyników specyficzne dla schematu zostaną wyszczególnione w każdym ogłoszeniu dotyczącym schematu.

Uczestnicy będą mieli równe szanse na losowe przydzielenie do wszystkich schematów, które są aktywne w czasie badania przesiewowego. Po losowym przydzieleniu do schematu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 3:1 do badanego leku lub placebo.

Następujące schematy są aktywne w badaniu:

Schemat A - Zilucoplan Schemat B - Verdiperstat Schemat C - CNM-Au8 Schemat D - Priodopidyna Schemat E - SLS-005 Trehaloza

Nowe schematy będą stale dodawane w miarę pojawiania się nowych produktów badawczych. Platforma próbna HEALEY ALS będzie rejestrować dodatkowych uczestników, gdy każdy nowy schemat będzie dostępny.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

1500

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Scottsdale
        • Kontakt:
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • Rekrutacyjny
        • University of Arkansas for Medical Sciences
        • Kontakt:
    • California
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Rekrutacyjny
        • Loma Linda University Health
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • Rekrutacyjny
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
        • Kontakt:
    • Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06053
        • Rekrutacyjny
        • Hospital for Special Care
        • Kontakt:
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
        • Rekrutacyjny
        • Yale University
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20037
    • Florida
      • Davie, Florida, Stany Zjednoczone, 33024
        • Rekrutacyjny
        • Nova Southeastern University
        • Kontakt:
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Rekrutacyjny
        • University of South Florida
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Zakończony
        • Emory University
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
    • Idaho
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Indiana University Health
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • Rekrutacyjny
        • University of Kentucky
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70115
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Ochsner Health System
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Rekrutacyjny
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49525
    • Minnesota
      • Duluth, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55805
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota/Twin Cities ALS Research Consortium
        • Kontakt:
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55902
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Missouri Health Care
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68506
        • Rekrutacyjny
        • Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
        • Kontakt:
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89145
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Las Vegas Clinic
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
    • New York
      • Amherst, New York, Stany Zjednoczone, 14226
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Columbia University
      • Stony Brook, New York, Stany Zjednoczone, 11794
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13202
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Rekrutacyjny
        • University of North Carolina
        • Kontakt:
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28207
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27702
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18103
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburg Medical Center
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Rekrutacyjny
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75214
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Rekrutacyjny
        • UTHSCSA
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
      • Henrico, Virginia, Stany Zjednoczone, 23233
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • Rekrutacyjny
        • University of Washington
        • Kontakt:
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98122
        • Rekrutacyjny
        • Swedish Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: 206-320-2609
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Sporadyczne lub rodzinne ALS zdiagnozowane jako klinicznie możliwe, prawdopodobne, potwierdzone laboratoryjnie prawdopodobne lub określone ALS określone przez zmienione kryteria El Escorial.
  2. Wiek 18 lat lub więcej.
  3. Zdolne do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania procedur badawczych, w opinii SI.
  4. Czas od początku osłabienia spowodowanego ALS ≤ 36 miesięcy w czasie wizyty przesiewowej w protokole głównym.
  5. Pojemność życiowa ≥ 50% przewidywanej pojemności dla wieku, wzrostu i płci w czasie wizyty przesiewowej protokołu głównego mierzonej za pomocą wolnej pojemności życiowej (SVC) lub, jeśli jest to wymagane ze względu na ograniczenia związane z pandemią, natężonej pojemności życiowej (FVC) .
  6. Uczestnicy nie mogą przyjmować riluzolu lub przyjmować stałą dawkę riluzolu przez ≥ 30 dni przed wizytą przesiewową protokołu głównego. Do badania dopuszczono uczestników nieleczonych wcześniej Riluzolem.
  7. Uczestnicy nie mogą przyjmować edarawonu lub ukończyć co najmniej jeden cykl edarawonu przed wizytą przesiewową w protokole głównym. Do badania dopuszczono uczestników nieleczonych wcześniej Edaravone.
  8. Uczestnicy muszą mieć zdolność połykania tabletek i płynów w czasie wizyty przesiewowej protokołu głównego oraz, w opinii SI, mieć zdolność połykania przez cały czas trwania badania.
  9. Geograficznie dostępne dla witryny.

Kryteria wyłączenia:

  1. Klinicznie istotny niestabilny stan medyczny (inny niż ALS), który według oceny SI stanowiłby zagrożenie dla uczestnika (np.

    Nieprawidłowości laboratoryjne obejmują między innymi: Hemoglobina < 10 g/dl, liczba krwinek białych < 3,0 x 103/mm3, neutrofile, liczba bezwzględna ≤ 1000/mm3, eozynofilia (bezwzględna liczba eozynofili ≥ 500 eozynofili na mikrolitr), mała liczba płytek krwi (< 150 x 109 na litr), aminotransferaza alaninowa (AlAT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) powyżej 3-krotności górnej granicy normy (GGN), eGFR < 30 ml/min/1,73 m2, poziom hormonu tyreotropowego (TSH) >10 mIU/l lub <0,01 mIU/l.

  2. Obecność niestabilnej choroby psychicznej, upośledzenia funkcji poznawczych, demencji lub nadużywania środków odurzających, które w opinii SI mogłyby upośledzać zdolność uczestnika do wyrażenia świadomej zgody.
  3. Czynny rak lub nowotwór w wywiadzie, z wyjątkiem następujących: rak podstawnokomórkowy lub skutecznie leczony rak płaskonabłonkowy skóry, rak szyjki macicy in situ, rak gruczołu krokowego in situ lub inne nowotwory leczone wyleczalnie i bez cech nawrotu choroby przez co najmniej 3 lata.
  4. Stosowanie eksperymentalnych metod leczenia ALS (stosowanie poza wskazaniami rejestracyjnymi lub aktywny udział w badaniu klinicznym) w ciągu 5 okresów półtrwania (jeśli są znane) lub 30 dni (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed wizytą przesiewową w protokole głównym.
  5. Narażenie w dowolnym momencie na jakiekolwiek terapie genowe badane w leczeniu ALS (stosowanie poza wskazaniami lub eksperymentalne).
  6. Jeśli kobieta karmiąca piersią, o której wiadomo, że jest w ciąży, planuje zajść w ciążę w trakcie badania lub może zajść w ciążę i nie chce stosować skutecznej antykoncepcji w czasie trwania badania i przez 3 miesiące lub dłużej, jak określono w każdym RSA, po przerwanie leczenia w ramach badania.
  7. Jeśli mężczyzna jest w stanie rozrodczym, niechętny do stosowania skutecznej antykoncepcji w czasie trwania badania i przez 3 miesiące lub dłużej, jak określono w każdym RSA, po przerwaniu leczenia badanego.
  8. Wszystko, co w opinii SI mogłoby narazić uczestnika na zwiększone ryzyko lub uniemożliwić uczestnikowi pełne przestrzeganie lub ukończenie badania.
  9. Jeśli uczestnik jest ponownie sprawdzany, warunek dyskwalifikujący nie został rozwiązany lub nie nastąpił obowiązkowy okres wymywania.
  10. Dla osób uczestniczących w fakultatywnym pobraniu płynu mózgowo-rdzeniowego w opinii SI przeciwwskazanie do wykonania nakłucia lędźwiowego (LP). Uczestnicy poddawani LP nie mogą obecnie przyjmować leków przeciwzakrzepowych, takich jak warfaryna, co stanowiłoby przeciwwskazanie do LP; dozwolone są aspiryna i niesteroidowe środki przeciwzapalne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Schemat A - Zilucoplan
Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej aktywny zilucoplan lub pasujące placebo.
Lek: Zilucoplan

Lek: Zilucoplan

Podawanie: Wstrzyknięcie podskórne

Dawka: Minimum 0,22 mg/kg dziennie do dawki maksymalnej 0,42 mg/kg dziennie, w zależności od masy ciała
Eksperymentalny: Schemat B - Verdiperstat
Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej aktywny verdiperstat lub pasujące placebo.
Lek: Verdiperstat

Lek: Verdiperstat

Podawanie: Doustnie

Dawka: 600 mg dwa razy dziennie
Eksperymentalny: Schemat C - CNM-Au8
Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej aktywny CNM-Au8 lub pasujące placebo.
Lek: CNM-Au8

Lek: CNM-Au8

Podawanie: Doustnie

Dawka: 30 mg lub 60 mg dziennie
Eksperymentalny: Schemat D - Prydopidyna
Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej aktywną prydopidynę lub pasujące placebo.
Lek: Prydopidyna

Lek: prydopidyna

Podawanie: Doustnie

Dawka: 45 mg dwa razy dziennie
Eksperymentalny: Schemat E - SLS-005 Trehaloza
Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej aktywną trehalozę SLS-005 lub pasujące placebo.
Lek: SLS-005 Trehaloza

Lek: SLS-005 Trehaloza

Podawanie: Infuzja

Dawka: 0,75 g/kg tygodniowo
Eksperymentalny: Schemat F-ABBV-CLS-7262
Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej aktywny ABBV-CLS-7262 lub pasujące placebo.
Lek: ABBV-CLS-7262

Lek: ABBV-CLS-7162

Podawanie: Doustnie

Dawka: Dawka 1 lub Dawka 2
Eksperymentalny: Schemat G - DNL343
Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej aktywny DNL343 lub pasujące placebo.
Lek: DNL343

Lek: DNL343

Podawanie: Doustnie

Dawkowanie: Raz dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Postęp choroby
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana ciężkości choroby w czasie mierzona za pomocą poprawionej skali oceny czynnościowej ALS (ALSFRS-R). Każdy rodzaj funkcji jest oceniany w skali od 4 (normalna) do 0 (brak zdolności), z maksymalnym łącznym wynikiem 48 i minimalnym łącznym wynikiem 0. Pacjenci z wyższymi wynikami mają lepszą sprawność fizyczną.
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcja oddechowa
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana czynności oddechowej w czasie mierzona za pomocą wolnej pojemności życiowej (SVC).
24 tygodnie
Siła mięśni
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana siły mięśni w czasie mierzona izometrycznie przy użyciu ręcznej dynamometrii (HHD).
24 tygodnie
Przetrwanie
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Porównanie częstości występowania między grupami.
24 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Współpracownicy

Massachusetts General Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 marca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2019P003518

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Zilucoplan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kuwait

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj