HEALEY ALS プラットフォーム トライアル - マスター プロトコル
2024年5月11日 更新者：Merit E. Cudkowicz, MD
HEALEY ALS プラットフォームトライアル
HEALEY ALS Platform Trial は、ALS 治療用の治験薬の安全性と有効性を評価する、多施設、多レジメンの永続的な臨床試験です。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
条件
詳細な説明
HEALEY ALS Platform Trial は、ALS 治療用の治験薬の安全性と有効性を評価する、多施設、多レジメンの永続的な臨床試験です。 この試用版は、永続的なプラットフォーム試用版として設計されています。 これは、試験の実施を指示する単一のマスタープロトコルがあることを意味します。
この試験では、ALS の複数の治験薬を同時にまたは順番に試験します。 各治験薬はレジメンでテストされます。 各レジメンはプラセボ対照試験で構成されています。つまり、有効な治験薬と対応するプラセボが各レジメンでテストされます。
各治験薬のテストを管理する追加の詳細は、個別のレジメン固有の付録 (RSA) に要約されます。 各レジメンには個別の ClinicalTrials.gov があります レジメンに関する具体的な情報が含まれます。 すべてのレジメン固有のアウトカム指標は、各レジメンの投稿で詳述されます。
参加者は、スクリーニング時にアクティブなすべてのレジメンに無作為化される均等な機会があります。 レジメンに無作為に割り付けられると、参加者は 3:1 の比率で治験薬またはプラセボのいずれかに無作為に割り付けられます。
以下のレジメンが試験で有効です：
レジメン A - ジルコプラン レジメン B - Verdiperstat レジメン C - CNM-Au8 レジメン D - プリオドピジン レジメン E - SLS-005 トレハロース
新しい治験薬が利用可能になると、新しいレジメンが継続的に追加されます。 HEALEY ALS プラットフォーム試験では、新しいレジメンが利用可能になるたびに、追加の参加者が登録されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
1500
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
- Barrow Neurological Institute
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85259
- Mayo Clinic Scottsdale
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Loma Linda、California、アメリカ、92354
- Loma Linda University Health
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
- University of Southern California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Kaiser Permanente Los Angeles Medical Center
-
Orange、California、アメリカ、92868
- University of California, Irvine
-
San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California, San Francisco
-
San Francisco、California、アメリカ、94115
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
-
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Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado
-
-
Connecticut
-
New Britain、Connecticut、アメリカ、06053
- Hospital for Special Care
-
New Haven、Connecticut、アメリカ、06519
- Yale University
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、アメリカ、20037
- George Washington University
-
Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
- Georgetown University
-
-
Florida
-
Davie、Florida、アメリカ、33024
- Nova Southeastern University
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida
-
Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Mayo Clinic Florida
-
Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
-
Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Augusta University
-
-
Idaho
-
Boise、Idaho、アメリカ、83704
- Saint Alphonsus Regional Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- University of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University Health
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Fairway、Kansas、アメリカ、66205
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
- University of Kentucky
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、アメリカ、70115
- Ochsner Health System
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
- University of Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
-
North Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- University of Massachusetts Medical School
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Health System
-
Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49525
- Spectrum Health/Corewell Health
-
-
Minnesota
-
Duluth、Minnesota、アメリカ、55805
- Essentia Health
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota/Twin Cities ALS Research Consortium
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55902
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Missouri
-
Columbia、Missouri、アメリカ、65212
- University of Missouri Health Care
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
- Saint Louis University
-
-
Nebraska
-
Lincoln、Nebraska、アメリカ、68506
- Neurology Associates, P.C./Somnos Clinical Research
-
Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
Nevada
-
Las Vegas、Nevada、アメリカ、89145
- Las Vegas Clinic
-
-
New Hampshire
-
Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
Amherst、New York、アメリカ、14226
- Dent Neurologic Institute
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University
-
Stony Brook、New York、アメリカ、11794
- Stony Brook University Hospital
-
Syracuse、New York、アメリカ、13202
- SUNY Upstate
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina
-
Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
- Atrium Health
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27702
- Duke University
-
Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Wake Forest Health Science
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
- University of Cincinnati
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43221
- The Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97213
- Providence Brain and Spine Institute ALS Center
-
-
Pennsylvania
-
Allentown、Pennsylvania、アメリカ、18103
- Lehigh Valley Health Network
-
Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Hershey
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
- Lewis Katz School of Medicine at Temple University
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Jefferson Weinberg ALS Center, Thomas Jefferson University
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- University of Penn
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15232
- University of Pittsburg Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75214
- Texas Neurology
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Houston Methodist
-
San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- UTHSCSA
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University of Virginia
-
Henrico、Virginia、アメリカ、23233
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98122
- Swedish Medical Center
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -臨床的に可能性が高い、可能性が高い、ラボでサポートされている可能性がある、または改訂されたEl Escorial基準によって定義された明確なALSと診断された散発性または家族性ALS。
- 年齢は18歳以上。
- -SIの意見では、インフォームドコンセントを提供し、研究手順を順守することができます。
- -マスタープロトコルスクリーニング訪問時のALSによる衰弱の発症からの時間≤36か月。
- -肺活量が遅い肺活量（SVC）で測定されたマスタープロトコルスクリーニング訪問時の年齢、身長、および性別の予測容量の50％以上、またはパンデミック関連の制限により必要な場合は強制肺活量（FVC） .
- -参加者は、リルゾールを服用してはならないか、または安定した用量のリルゾールを服用してから、マスタープロトコルスクリーニング訪問の30日以上前に行ってください。 リルゾール未治療の参加者は、研究に参加することが許可されています。
- 参加者は、エダラボンを服用していないか、マスタープロトコルスクリーニング訪問の前に少なくとも1サイクルのエダラボンを完了していてはなりません。 エダラボン未経験の参加者は研究に参加できます。
- 参加者は、マスタープロトコルスクリーニング訪問時に丸薬と液体を飲み込む能力が必要であり、SIの意見では、研究期間中飲み込む能力が必要です。
- サイトに地理的にアクセス可能。
除外基準:
-SIの判断によると、参加者にリスクをもたらす臨床的に重要な不安定な病状（ALS以外）（例：心血管不安定性、全身感染症、未治療の甲状腺機能障害、または臨床的に重要な検査異常または心電図の変化）。
ラボの異常には以下が含まれますが、これらに限定されません: ヘモグロビン < 10 g/dL、白血球 < 3.0 x 103/mm3、好中球、絶対値 ≤ 1000/mm3、好酸球増加症 (絶対好酸球数がマイクロリットルあたり 500 個以上の好酸球)、低血小板カウント (< 150 x 109/L)、アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) が正常上限 (ULN) の 3 倍を超える、eGFR < 30 mL/min/1.73m2、 -甲状腺刺激ホルモン（TSH）レベル> 10 mIU / Lまたは<0.01 mIU / L。
- -SIの意見では、インフォームドコンセントを提供する参加者の能力を損なう不安定な精神疾患、認知障害、認知症または薬物乱用の存在。
- -以下を除く活動性の癌または癌の病歴：皮膚の基底細胞癌または治療に成功した扁平上皮癌、上皮内子宮頸癌、非上皮内前立腺癌、または治癒的に治療され、少なくとも疾患再発の証拠がない他の悪性腫瘍3年。
- -5半減期（既知の場合）または30日（いずれか長い方）以内のALSの治験治療の使用（適応外使用または臨床試験への参加） マスタープロトコルスクリーニング訪問。
- -ALSの治療のために研究中の遺伝子治療へのいつでも暴露（適応外使用または研究中）。
- -女性の場合、授乳中、妊娠していることがわかっている、研究中に妊娠する予定がある、または出産の可能性があり、効果的な避妊を使用したくない 試験期間中および3か月間、または各RSAで指定されているより長い後、試験治療の中止。
- -生殖能力のある男性の場合、効果的な避妊を使用することを望まない 試験期間中および各RSAで指定されているように、研究治療を中止した後、3か月以上。
- SIの意見では、参加者をリスクの高い状態に置くか、参加者の研究への完全な遵守または完了を妨げるもの。
- 参加者が再スクリーニングされている場合、失格条件が解決されていないか、必須のウォッシュアウト期間が発生していません。
- オプションの CSF コレクションに参加している場合、SI の意見では腰椎穿刺 (LP) を受けることは禁忌です。 LPを受けている参加者は、LPの禁忌となるワルファリンなどの抗凝固薬を現在服用していてはなりません。アスピリンと非ステロイド性抗炎症薬は許可されています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：レジメン A - ジルコプラン
参加者は、アクティブなジルコプランまたは一致するプラセボのいずれかを受け取るように無作為化されます.
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薬：ジルコプラン 投与：皮下注射 用量: 体重に応じて、1 日最小 0.22 mg/kg から最大 0.42 mg/kg まで |
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実験的：レジメン B - Verdiperstat
参加者は、アクティブな verdiperstat または一致するプラセボのいずれかを受け取るように無作為化されます。
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薬: ベルディパースタット 投与：経口 用量：600mgを1日2回 |
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実験的：レジメン C - CNM-Au8
参加者は、アクティブな CNM-Au8 または一致するプラセボのいずれかを受け取るように無作為化されます。
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薬剤: CNM-Au8 投与：経口 用量：毎日30mgまたは60mg |
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実験的：レジメン D - プリドピジン
参加者は、アクティブなプリドピジンまたは一致するプラセボのいずれかを受け取るように無作為化されます。
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薬: プリドピジン 投与：経口 用量：45mgを1日2回 |
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実験的：レジメン E - SLS-005 トレハロース
参加者は、アクティブな SLS-005 トレハロースまたは一致するプラセボのいずれかを受け取るように無作為化されます。
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薬剤: SLS-005 トレハロース 投与：点滴 用量: 毎週 0.75 g/kg |
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実験的：レジメン F- ABBV-CLS-7262
参加者は、アクティブな ABBV-CLS-7262 または一致するプラセボのいずれかを受け取るように無作為化されます。
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薬剤: ABBV-CLS-7162 投与：経口 用量: 用量 1 または用量 2 |
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実験的：レジメン G - DNL343
参加者は、アクティブなDNL343または一致するプラセボのいずれかを受け取るようにランダム化されます。
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薬剤: DNL343 投与: 経口 投与量: 1日1回 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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病気の進行
時間枠：24週間
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ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) によって測定された、経時的な疾患重症度の変化。
各タイプの機能は、4 (正常) から 0 (能力なし) まで採点され、最大合計スコアは 48、最小合計スコアは 0 です。スコアが高い患者ほど身体機能が高くなります。
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24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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呼吸機能
時間枠：24週間
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Slow Vital Capacity (SVC) によって測定される経時的な呼吸機能の変化。
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24週間
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筋力
時間枠：24週間
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ハンドヘルド ダイナモメトリー (HHD) を使用して等尺性で測定した経時的な筋力の変化。
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24週間
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サバイバル
時間枠：24週間
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グループ間の発生率の比較。
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24週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Merit Cudkowicz, MD、Massachusetts General Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年7月14日
一次修了 (推定)
2025年7月1日
研究の完了 (推定)
2026年4月1日
試験登録日
最初に提出
2020年3月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年3月4日
最初の投稿 (実際)
2020年3月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年5月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年5月11日
最終確認日
2024年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。