Prospektivní účinnost léčby u IPF s použitím genotypu pro selekci Nac (PRECISIONS) studie (PRECISIONS)
17. března 2026 aktualizováno: Fernando J Martinez
Účelem této studie je porovnat účinek n-acetylcysteinu (NAC) plus standardní péče s odpovídajícím placebem plus standardní péčí u pacientů s diagnostikovanou idiopatickou plicní fibrózou (IPF), kteří mají genotyp TOLLIP rs3750920 TT. Studie porovná dobu se složeným koncovým bodem relativního poklesu plicních funkcí [10% relativní pokles usilovné vitální kapacity (FVC), první hospitalizace dýchacích cest, transplantace plic nebo mortalita ze všech příčin]
Sekundárními cíli bude prozkoumat účinek NAC na složky primárního složeného cílového parametru, četnost klinických příhod, změnu fyziologie, změnu zdravotního stavu a změnu respiračních symptomů.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie NAC nebo placeba u přibližně 200 účastníků s IPF s genotypem TOLLIP rs3750920 TT.
Vhodní účastníci budou randomizováni v poměru 1:1 k NAC nebo placebu, stratifikováni podle stabilního současného užívání IPF terapie (tj. pirfenidon nebo nintedanib podávaný alespoň 6 týdnů před screeningem) oproti žádnému užívání pirfenidonu nebo nintedanibu. Účastníci dostanou 600 mg NAC perorálně nebo odpovídající placebo, které budou užívat třikrát denně po dobu 24 měsíců.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
202
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
- University of Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- University of Southern California
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado
-
-
Georgia
-
Austell, Georgia, Spojené státy, 30106
- Piedmont Healthcare
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- University of Chicago
-
Maywood, Illinois, Spojené státy, 60153
- Loyola University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
- Tulane University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- Weill Cornell Medicine
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
- Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
- Temple University
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37204
- Lisa Lancaster
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- University of Texas Health San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
- University of Virginia
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- University of Washington
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
40 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- ≥ 40 let věku
- Diagnostikována IPF podle 2018 ATS/ERS/JRS/ALAT, potvrzeno zařazujícím zkoušejícím
- Podepsaný informovaný souhlas
- Pokud užíváte pirfenidon nebo nintedanib, musíte být na stabilní dávce alespoň 6 týdnů před návštěvou při registraci
- Potvrzený genotyp rs3570920 TT TOLLIP
Kritéria vyloučení:
- Těhotenství nebo plánování těhotenství
- Ženy ve fertilním věku, které nejsou ochotny zůstat abstinovat (zdržet se heterosexuálního styku) nebo používat dvě adekvátní metody antikoncepce, včetně alespoň jedné metody s mírou selhání <1 % ročně během účasti ve studii
- Významné lékařské, chirurgické nebo psychiatrické onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího ovlivnilo bezpečnost subjektu, včetně selhání jater a ledvin
- Příjem hodnoceného léčiva nebo biologického činidla během předchozích 4 týdnů od screeningové návštěvy nebo 5násobku poločasu, pokud je delší
- Doplňková nebo předepsaná terapie NAC do 60 dnů od zařazení
- V době screeningu uvedena pro transplantaci plic
- Historie rakoviny plic
- Neschopnost provádět spirometrii
- Předpovězená nucená vitální kapacita (FVC) menší než 45 % pomocí rovnice globálního indexu plicních funkcí (GLI) při návštěvě 1
- Aktivní respirační infekce vyžadující léčbu antibiotiky do 4 týdnů od návštěvy 1
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: N-acetylcystein
600 mg perorálního N-acetylcysteinu (NAC) třikrát denně po dobu 24 měsíců.
|
600 mg N-acetylcysteinu (NAC) perorální tablety třikrát denně po dobu 24 měsíců.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo tableta třikrát denně po dobu 24 měsíců.
|
Odpovídající perorální placebo tableta třikrát denně po dobu 24 měsíců.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Doba do jednoho z následujících složených kritérií: 10% relativní pokles nucené vitální kapacity (FVC), první hospitalizace dýchacích cest, transplantace plic nebo úmrtí z jakékoli příčiny.
Časové okno: 24 měsíců
|
Toto je složený koncový bod času do 10% relativního poklesu nucené vitální kapacity (FVC), první hospitalizace dýchacích cest, transplantace plic nebo úmrtí z jakékoli příčiny.
Respirační hospitalizace určí zaslepená komise pro klasifikaci (rozhodování) klinických příhod.
|
24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Doba splnění jednoho z následujících složených kritérií: 10% relativní pokles předpokládaného procenta FVC, první respirační hospitalizace, transplantace plic nebo úmrtí z jakékoli příčiny.
Časové okno: 24 měsíců
|
Toto je složený koncový bod času do 10% relativního poklesu FVC % předpokládaného na základě referenční rovnice globální plicní iniciativy (GLI), první hospitalizace dýchacích cest, transplantace plic nebo úmrtí z jakékoli příčiny.
Respirační hospitalizace určí zaslepená komise pro klasifikaci (rozhodování) klinických příhod.
|
24 měsíců
|
|
Čas smrti z jakékoli příčiny
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Roční míra respiračních hospitalizací
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Anualizovaná míra neelektivních hospitalizací ze všech příčin
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Změna ve skóre pacientem hlášených výsledků pro dotazník Kalifornské univerzity v San Diegu (UCSD-SOB) z randomizace po 12 měsících.
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
Změna ve skóre pacientem hlášených výsledků pro dotazník King's Brief Interstitial Lung Disease (K-BILD) z randomizace po 12 měsících.
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
Změna ve skóre pacientem hlášených výsledků pro St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) z randomizace po 12 měsících.
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
Změna ve skóre pacientem hlášených výsledků pro Leicester Cough Questionnaire (LCQ) z randomizace po 24 měsících
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Změna ve skóre pacientem hlášených výsledků pro dotazník EuroQoL EQ-5D z randomizace po 24 měsících
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Změna ve skóre pacientem hlášených výsledků pro dotazník Kalifornské univerzity v San Diegu (UCSD-SOB) z randomizace po 24 měsících
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Změna ve skóre pacientem hlášených výsledků pro dotazník King's Brief Interstitial Lung Disease (K-BILD) z randomizace po 24 měsících
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Změna ve skóre pacientem hlášených výsledků pro St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) z randomizace po 24 měsících
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Podíl účastníků a počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou, závažných nežádoucích příhod, nežádoucích příhod vedoucích k přerušení a neočekávaných problémů
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Čas do první respirační hospitalizace, transplantace plic nebo smrt z jakékoli příčiny
Časové okno: 24 měsíců
|
Respirační hospitalizace budou určeny výborem pro klasifikaci zaslepených klinických událostí.
|
24 měsíců
|
|
Čas na 10% relativní pokles FVC, transplantace plic nebo smrt z jakékoli příčiny
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Čas na transplantaci plic nebo smrt z jakékoli příčiny
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Čas na 10 % relativní pokles FVC % předpovídaných, transplantace plic nebo smrt z jakékoli příčiny
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Čas do první hospitalizace, transplantace plic nebo smrt z jakékoli příčiny
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Absolutní změna FVC % předpovídaných z randomizace po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
Absolutní změna FVC % předpovídaná z randomizace po 24 měsících
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Absolutní změna FVC z randomizace po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
Absolutní změna FVC z randomizace po 24 měsících
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Absolutní změna difuzní kapacity plic pro oxid uhelnatý (DLCO) nekorigované pro hemoglobin z randomizace po 12 měsících
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
Absolutní změna v DLCO nekorizovaná z randomizace po 24 měsících
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Absolutní změna u pacienta hlásila skóre výsledků pro dotazník Leicester Cough (LCQ) z randomizace po 12 měsících.
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
Absolutní změna u pacienta vykázala skóre výsledků pro dotazník EUROQOL EQ-5D z randomizace po 12 měsících.
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
Odhadovaná doba za šest měsíců bez 10% relativního poklesu FVC, první respirační hospitalizace, transplantace plic nebo smrt z jakékoli příčiny.
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Odhadovaná doba za šest měsíců bez 10 % relativního poklesu FVC % předpovídaných, první respirační hospitalizace, transplantace plic nebo smrt z jakékoli příčiny.
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Odhadovaný čas žil za šest měsíců (na základě úmrtnosti na všechny).
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Průměrná doba za šest měsíců bez první respirační hospitalizace, transplantace plic nebo smrt z jakékoli příčiny.
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Průměrná doba za šest měsíců bez 10% relativního poklesu FVC, transplantace plic nebo smrti z jakékoli příčiny.
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Průměrná doba za šest měsíců bez transplantace plic nebo smrt z jakékoli příčiny.
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Průměrná doba za šest měsíců bez 10 % relativního poklesu FVC % předpovídaných, transplantace plic nebo smrti z jakékoli příčiny.
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
|
|
Průměrná doba za šest měsíců bez hospitalizace, transplantace plic nebo smrt z jakékoli příčiny.
Časové okno: 24 měsíců
|
24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Cathie Spino, ScD, University of Michigan
- Vrchní vyšetřovatel: Imre Noth, MD, University of Virginia
- Vrchní vyšetřovatel: Kevin Flaherty, MS, MD, University of Michigan
- Vrchní vyšetřovatel: Fernando J Martinez, MD, University of Massachusetts Chan Medical School
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. prosince 2020
Primární dokončení (Aktuální)
2. března 2026
Dokončení studie (Aktuální)
2. března 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. března 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. března 2020
První zveřejněno (Aktuální)
9. března 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Onemocnění plic, intersticiální
- Fibróza
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Plicní fibróza
- Idiopatická plicní fibróza
- Aminokyseliny, peptidy a proteiny
- Sloučeniny síry
- Organické chemikálie
- Aminokyseliny
- Cystein
- Aminokyseliny, síra
- Acetylcystein
Další identifikační čísla studie
- 19-12021232
- 1U24HL145265-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Deidentifikovaná analytická data budou připravena jako transportní soubory SAS nebo soubory ASCII oddělené čárkami s doprovodnými číselníky, které popisují data a datovou strukturu.
Redakce bude využívat osvědčené postupy a bude v souladu se zásadami sdílení dat NHLBI.
Časový rámec sdílení IPD
3 roky po skončení studie nebo 2 roky po hlavní práci s výsledky studie, podle toho, co nastane dříve.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Data budou sdílena prostřednictvím centra pro koordinaci informací o biologických vzorcích a úložištích NHLBI (BioLINCC).
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .