Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Prospektiv behandlingseffektivitet i IPF ved bruk av genotype for Nac-seleksjon (PRESISIONS)-forsøk (PRECISIONS)

17. mars 2026 oppdatert av: Fernando J Martinez

Hensikten med denne studien er å sammenligne effekten av n-acetylcystein (NAC) pluss standardbehandling med matchet placebo pluss standardbehandling hos pasienter diagnostisert med idiopatisk lungefibrose (IPF) som har TOLLIP rs3750920 TT genotypen. Studien vil sammenligne tiden med et sammensatt endepunkt av relativ nedgang i lungefunksjon [10 % relativ nedgang i tvungen vitalkapasitet (FVC), første respiratorisk sykehusinnleggelse, lungetransplantasjon eller dødelighet av alle årsaker]

De sekundære målene vil være å undersøke effekten av NAC på komponentene i det primære sammensatte endepunktet, frekvensen av kliniske hendelser, endring i fysiologi, endring i helsestatus og endring i luftveissymptomer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av NAC eller placebo med rundt 200 deltakere med IPF med en TOLLIP rs3750920 TT genotype.

Kvalifiserte deltakere vil bli randomisert på en 1:1-måte til NAC eller placebo, stratifisert ved stabil samtidig bruk av IPF-terapi (dvs. pirfenidon eller nintedanib administrert i minst 6 uker før screening) versus ingen bruk av pirfenidon eller nintedanib. Deltakerne vil motta 600 mg NAC oralt eller matchet placebo for å ta tre ganger daglig i 24 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

202

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • University of Southern California
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado
    • Georgia
      • Austell, Georgia, Forente stater, 30106
        • Piedmont Healthcare
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • University of Chicago
      • Maywood, Illinois, Forente stater, 60153
        • Loyola University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Weill Cornell Medicine
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
        • Temple University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37204
        • Lisa Lancaster
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • University of Texas Southwestern
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • University of Texas Health San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

40 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • ≥ 40 år
  • Diagnostisert med IPF i henhold til 2018 ATS/ERS/JRS/ALAT, bekreftet av påmeldt etterforsker
  • Signert informert samtykke
  • Hvis du tar pirfenidon eller nintedanib, må du ha stabil dose i minst 6 uker før påmeldingsbesøk
  • Bekreftet rs3570920 TT TOLLIP genotype

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet eller planlegger å bli gravid
  • Kvinner i fertil alder som ikke er villige til å forbli avholdende (avstå fra heteroseksuelle samleie) eller bruke to adekvate prevensjonsmetoder, inkludert minst én metode med en feilrate på <1 % per år under studiedeltakelsen
  • Betydelig medisinsk, kirurgisk eller psykiatrisk sykdom som etter etterforskerens mening vil påvirke pasientsikkerheten, inkludert lever- og nyresvikt
  • Mottak av et undersøkelsesmiddel eller biologisk middel innen de siste 4 ukene etter screeningbesøket eller 5 ganger halveringstiden, hvis lengre
  • Supplerende eller foreskrevet NAC-behandling innen 60 dager etter påmelding
  • Oppført for lungetransplantasjon på tidspunktet for screening
  • Historie om lungekreft
  • Manglende evne til å utføre spirometri
  • Forsert vitalkapasitet (FVC) mindre enn 45 % forutsagt, ved bruk av ligningen for global lungefunksjonsindeks (GLI) ved besøk 1
  • Aktiv luftveisinfeksjon som krever behandling med antibiotika innen 4 uker etter besøk 1

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: N-acetylcystein
600 mg oral N-acetylcystein (NAC) tre ganger daglig i 24 måneder.
Legemiddel: N-acetylcystein
600 mg N-acetylcystein (NAC) orale tabletter tre ganger daglig i 24 måneder.
Andre navn:
  • NAC
Placebo komparator: Placebo
Placebotablett tre ganger daglig i 24 måneder.
Legemiddel: Placebo
Matchende oral placebotablett tre ganger daglig i 24 måneder.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til ett av følgende sammensatte endepunktskriterier: 10 % relativ nedgang i tvungen vitalkapasitet (FVC), første respiratorisk sykehusinnleggelse, lungetransplantasjon eller død uansett årsak.
Tidsramme: 24 måneder
Dette er et sammensatt endepunkt av tid til 10 % relativ nedgang i tvungen vitalkapasitet (FVC), første respiratorisk sykehusinnleggelse, lungetransplantasjon eller død uansett årsak. Respiratoriske sykehusinnleggelser vil bli bestemt av en blindet klassifiseringskomité for kliniske hendelser.
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til ett av følgende sammensatte kriterier: 10 % relativ nedgang i FVC % forventet, første respiratorisk sykehusinnleggelse, lungetransplantasjon eller død uansett årsak.
Tidsramme: 24 måneder
Dette er et sammensatt endepunkt av tid til 10 % relativ nedgang i FVC % forutsagt, basert på referanseligningen for global lungeinitiativ (GLI), første respiratorisk sykehusinnleggelse, lungetransplantasjon eller død uansett årsak. Respiratoriske sykehusinnleggelser vil bli bestemt av en blindet klassifiseringskomité for kliniske hendelser.
24 måneder
Tid til død uansett årsak
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Annualisert rate av respiratoriske sykehusinnleggelser
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Annualisert rate av ikke-elektive sykehusinnleggelser av alle årsaker
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Endring i pasientrapporterte resultatpoeng for University of California, San Diego Shortness of Breath (UCSD-SOB) spørreskjema fra randomisering etter 12 måneder.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Endring i pasientrapporterte resultatskårer for King's Brief Interstitial Lung Disease (K-BILD) spørreskjema fra randomisering etter 12 måneder.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Endring i pasientrapporterte resultatskårer for St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) fra randomisering etter 12 måneder.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Endring i pasientrapporterte resultatpoeng for Leicester Cough Questionnaire (LCQ) fra randomisering etter 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Endring i pasientrapporterte resultatpoeng for EuroQoL EQ-5D spørreskjema fra randomisering etter 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Endring i pasientrapporterte resultatpoeng for University of California, San Diego Shortness of Breath (UCSD-SOB) spørreskjema fra randomisering etter 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Endring i pasientrapporterte resultatscore for King's Brief Interstitial Lung Disease (K-BILD) spørreskjema fra randomisering etter 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Endring i pasientrapporterte resultatpoeng for St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) fra randomisering etter 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Andel deltakere med og antall behandlingsutviklede bivirkninger, alvorlige bivirkninger, uønskede hendelser som fører til seponering og uventede problemer
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Tid til første respirasjonssykehusinnleggelse, lungetransplantasjon eller død fra enhver årsak
Tidsramme: 24 måneder
Respiratoriske sykehusinnleggelser vil bli bestemt av en blindet klinisk hendelsesklassifisering (dommer) komité.
24 måneder
Tid til 10% relativ nedgang i FVC, lungetransplantasjon eller død av enhver årsak
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Tid til lungetransplantasjon, eller død fra enhver årsak
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Tid til 10 % relativ nedgang i FVC % forutsagt, lungetransplantasjon eller død fra enhver årsak
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Tid til første årsakers sykehusinnleggelse, lungetransplantasjon eller død fra enhver årsak
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Absolutt endring i FVC % forutsagt fra randomisering etter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Absolutt endring i FVC % forutsagt fra randomisering etter 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Absolutt endring i FVC fra randomisering etter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Absolutt endring i FVC fra randomisering etter 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Absolutt endring i diffus kapasitet av lungen for karbonmonoksid (DLCO) ukorrigert for hemoglobin fra randomisering etter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Absolutt endring i DLCO ukorrigert fra randomisering etter 24 måneder
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Absolutt endring i pasienten rapporterte resultat score for Leicester Cough -spørreskjemaet (LCQ) fra randomisering etter 12 måneder.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Absolutt endring i pasienten rapporterte resultat score for Euroqol EQ-5D-spørreskjema fra randomisering etter 12 måneder.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Estimert tid per seks måneder gratis på 10% relativ nedgang i FVC, første luftveis sykehusinnleggelse, lungetransplantasjon eller død fra enhver årsak.
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Estimert tid per seks måneder gratis på 10 % relativ nedgang i FVC % spådd, første luftveis sykehusinnleggelse, lungetransplantasjon eller død fra enhver årsak.
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Estimert tid levde per seks måneder (basert på dødelighet av alle årsaker).
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Gjennomsnittlig tid per seks måneder fri for sykehusinnleggelse av første luftveier, lungetransplantasjon eller død fra enhver årsak.
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Gjennomsnittlig tid per seks måneder gratis på 10% relativ nedgang i FVC, lungetransplantasjon eller død fra enhver årsak.
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Gjennomsnittlig tid per seks måneder fri for lungetransplantasjon, eller død fra enhver årsak.
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Gjennomsnittlig tid per seks måneder gratis på 10 % relativ nedgang i FVC % forutsagt, lungetransplantasjon eller død fra enhver årsak.
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder
Gjennomsnittlig tid per seks måneder fri for sykehusinnleggelse, lungetransplantasjon eller død fra enhver årsak.
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Fernando J Martinez

Samarbeidspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Michigan
University of Washington
University of Virginia
Pulmonary Fibrosis Foundation
Three Lakes Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Cathie Spino, ScD, University of Michigan
  • Hovedetterforsker: Imre Noth, MD, University of Virginia
  • Hovedetterforsker: Kevin Flaherty, MS, MD, University of Michigan
  • Hovedetterforsker: Fernando J Martinez, MD, University of Massachusetts Chan Medical School

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. desember 2020

Primær fullføring (Faktiske)

2. mars 2026

Studiet fullført (Faktiske)

2. mars 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mars 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2020

Først lagt ut (Faktiske)

9. mars 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 19-12021232
  • 1U24HL145265-01A1 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

De avidentifiserte analytiske dataene vil bli utarbeidet som SAS-transportfiler eller ASCII-kommaseparerte filer med tilhørende kodebøker som beskriver data- og datastrukturen. Redaksjonen vil bruke beste praksis og vil være i samsvar med NHLBIs retningslinjer for deling av data.

IPD-delingstidsramme

3 år etter slutten av studien eller 2 år etter at hovedoppgaven rapporterte resultatene av studien, avhengig av hva som kommer først.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Data vil bli delt gjennom NHLBI Biologic Specimen and Data Repository Information Coordinating Center (BioLINCC).

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere