Program řízeného přístupu (MAP)* poskytuje pacientům s CML v chronické fázi přístup k asciminibu

Kritéria pro zařazení:

Pacienti způsobilí pro zařazení do tohoto léčebného plánu musí splňovat všechna následující kritéria:

Před zahájením léčby je nutné získat písemný informovaný souhlas pacienta, včetně všech nezbytných souhlasů (případně jejich zákonných zástupců).

• Muži nebo ženy ve věku ≥ 18 let
• Pacienti s CML v chronické fázi s mutací T315I nebo bez ní, kteří byli dříve léčeni všemi komerčně dostupnými inhibitory tyrozinkinázy (TKI) pro konkrétní trh a jsou relabující, refrakterní nebo netolerující TKI, jak určil ošetřující lékař nebo u kterých léčba jedním nebo více dostupnými TKI je kontraindikována na základě schváleného štítku
• Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 až 2
• Ošetřující lékař má za to, že pacient má iniciativu a prostředky k tomu, aby vyhověl léčbě a následné kontrole.
• Přiměřená funkce koncového orgánu během 14 dnů před první dávkou léčby asciminibem, jak je definována:
• Celkový bilirubin ≤ 1,5 x ULN s výjimkou pacientů s Gilbertovým syndromem, kteří mohou být zahrnuti pouze v případě, že celkový bilirubin ≤ 3,0 x ULN nebo přímý bilirubin ≤ 1,5 x ULN
• Aspartáttransamináza (AST) ≤ 3,0 x ULN
• Alanin transamináza (ALT) ≤ 3,0 x ULN
• Sérová lipáza ≤ 1,5 x ULN. Pro sérovou lipázu > ULN - ≤ 1,5 x ULN by měla být hodnota považována za klinicky nevýznamnou a nesouvisející s rizikovými faktory pro akutní pankreatitidu
• Alkalická fosfatáza ≤ 2,5 x ULN
• Clearance kreatininu ≥ 50 ml/min, vypočtená pomocí Cockcroft-Gaultova vzorce
• Stav výkonnosti (PS) Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 nebo 2

Kritéria vyloučení:

Pacienti způsobilí pro tento léčebný plán nesmí splňovat žádné z následujících kritérií:

• Pacient nesmí mít k dispozici srovnatelnou nebo uspokojivou alternativní terapii k léčbě onemocnění
• Anamnéza přecitlivělosti na jakékoli léky nebo metabolity podobných chemických tříd jako přípravek
• krevní destičky ≤ 50 x 109/l; přechodná trombocytopenie související s předchozí léčbou (< 50 x 109/l po dobu ≤ 30 dnů před zahájením léčby asciminibem) je přijatelná
• Aktivní nekontrolované kardiovaskulární stavy, včetně probíhajících srdečních arytmií, městnavého srdečního selhání, anginy pectoris, infarktu myokardu během posledních 3-6 měsíců
• Aktuální 12svodové EKG vykazující známky prodloužení QTcF
• Anamnéza aktivního syndromu dlouhého QT nebo rizika Torsades de pointes (TdP) a rizikové faktory pro TdP, jako je nekorigovaná hypokalémie nebo hypomagnezémie (pacient může být korigován před zahájením léčby asciminibem) nebo jakákoli abnormalita srdeční repolarizace
• Anamnéza nekontrolované akutní pankreatitidy během 1 roku před zahájením léčby nebo chronické aktivní pankreatitidy
• Akutní nebo chronické aktivní onemocnění jater
• Aktivní nekontrolovaná infekce, včetně pneumonie, vyžadující systémovou léčbu nebo jiné závažné infekce
• Známá anamnéza infekce virem lidské imunodeficience (HIV), chronickou hepatitidou B (HBV) nebo chronickou hepatitidou C (HCV)
• Další významné nekontrolované zdravotní stavy, jako je (ale nejen) nekontrolovaný diabetes, plicní hypertenze
• Účast v předchozí výzkumné studii do 30 dnů před zařazením nebo do 5 poločasů hodnoceného přípravku, podle toho, co je delší
• Těhotné nebo kojící (kojící) ženy, kde těhotenství je definováno jako stav ženy po početí a do ukončení gestace potvrzený pozitivním laboratorním testem hCG (> 5 mIU/ml)
• Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, POKUD nejsou:
• Ženy, jejichž sexuální orientace vylučuje styk s mužským partnerem
• Ženy, jejichž partneři byli sterilizováni vasektomií nebo jiným způsobem
• Použití vysoce účinné metody antikoncepce (tj. metody, která vede k méně než 1% selhání za rok, pokud se používá důsledně a správně, jako jsou implantáty, injekční přípravky, kombinovaná perorální antikoncepce a některá nitroděložní tělíska (IUD); periodická abstinence ( např. kalendářní, ovulační, symptotermální, postovulační metody) není přijatelné. Spolehlivá antikoncepce by měla být udržována po celou dobu léčby a 14 dní po jejím ukončení.

Ženy jsou považovány za postmenopauzální a nemají potenciál otěhotnět, pokud měly 12 měsíců přirozenou (spontánní) amenoreu s vhodným klinickým profilem (např. věk odpovídající, vazomotorické symptomy v anamnéze) nebo šest měsíců spontánní amenorey se sérovými hladinami FSH > 40 mIU/ml nebo prodělaly chirurgickou bilaterální ooforektomii (s nebo bez hysterektomie) alespoň před šesti týdny. V případě samotné ooforektomie, pouze pokud je reprodukční stav ženy potvrzen kontrolním vyšetřením hormonální hladiny, je žena považována za ženu, která nemůže otěhotnět.

- Není schopen porozumět a dodržovat léčebné pokyny a požadavky