Programa de acceso administrado (MAP)* para proporcionar acceso a asciminib para pacientes con LMC en fase crónica

Criterios de inclusión:

Los pacientes elegibles para su inclusión en este plan de tratamiento deben cumplir con todos los siguientes criterios:

Se debe obtener el consentimiento informado por escrito del paciente antes del inicio del tratamiento, incluidos todos los consentimientos necesarios (o sus representantes legales, cuando corresponda).

• Pacientes masculinos o femeninos ≥ 18 años de edad
• Pacientes con LMC en fase crónica con o sin mutación T315I, que fueron tratados previamente con todos los inhibidores de la tirosina quinasa (TKI) disponibles en el mercado para el mercado específico y son recidivantes, refractarios o intolerantes a los TKI según lo determine el médico tratante o para quienes el el tratamiento con uno o más TKI disponibles está contraindicado según la etiqueta aprobada
• Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) 0 a 2
• El médico tratante considera que el paciente tiene la iniciativa y los medios para cumplir con el tratamiento y el seguimiento solicitado.
• Función adecuada del órgano diana, dentro de los 14 días anteriores a la primera dosis de tratamiento con asciminib, definida por:
• Bilirrubina total ≤ 1,5 x ULN excepto para pacientes con síndrome de Gilbert que solo pueden incluirse si la bilirrubina total ≤ 3,0 x ULN o la bilirrubina directa ≤ 1,5 x ULN
• Aspartato transaminasa (AST) ≤ 3,0 x LSN
• Alanina transaminasa (ALT) ≤ 3,0 x LSN
• Lipasa sérica ≤ 1,5 x LSN. Para lipasa sérica > ULN - ≤ 1,5 x ULN, el valor debe considerarse no clínicamente significativo y no asociado con factores de riesgo de pancreatitis aguda
• Fosfatasa alcalina ≤ 2,5 x LSN
• Aclaramiento de creatinina ≥ 50 ml/min calculado con la fórmula de Cockcroft-Gault
• Estado funcional (PS) del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 o 2

Criterio de exclusión:

Los pacientes elegibles para este plan de tratamiento no deben cumplir con ninguno de los siguientes criterios:

• El paciente no debe tener disponible una terapia alternativa comparable o satisfactoria para tratar la enfermedad.
• Antecedentes de hipersensibilidad a cualquier fármaco o metabolito de clases químicas similares a las del producto
• Plaquetas ≤ 50 x 109/L; La trombocitopenia transitoria relacionada con el tratamiento previo (< 50 x 109/L durante ≤ 30 días antes del inicio del tratamiento con asciminib) es aceptable
• Condiciones cardiovasculares activas no controladas, incluidas arritmias cardíacas en curso, insuficiencia cardíaca congestiva, angina, infarto de miocardio en los últimos 3 a 6 meses
• Un ECG actual de 12 derivaciones que muestra signos de prolongación de QTcF
• Antecedentes de síndrome de QT largo activo o riesgo de Torsades de pointes (TdP) y factores de riesgo de TdP, como hipopotasemia o hipomagnesemia no corregidas (el paciente puede corregirse antes de comenzar el tratamiento con asciminib), o cualquier anomalía de la repolarización cardíaca
• Antecedentes de pancreatitis aguda no controlada en el año anterior al inicio del tratamiento o pancreatitis crónica activa
• Enfermedad hepática activa aguda o crónica
• Infección activa no controlada, incluida neumonía, que requiere tratamiento sistémico u otras infecciones graves
• Antecedentes conocidos de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B crónica (VHB) o hepatitis C crónica (VHC)
• Otras afecciones médicas significativas no controladas, como (pero no limitadas a) diabetes no controlada, hipertensión pulmonar
• Participación en un estudio de investigación anterior dentro de los 30 días anteriores a la inscripción o dentro de las 5 vidas medias del producto en investigación, lo que sea más largo
• Mujeres embarazadas o lactantes (lactantes), donde el embarazo se define como el estado de una mujer después de la concepción y hasta la terminación de la gestación, confirmado por una prueba de laboratorio de hCG positiva (> 5 mIU/mL)
• Mujeres en edad fértil, definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas, A MENOS QUE sean:
• Mujeres cuya orientación sexual les impide tener relaciones sexuales con una pareja masculina
• Mujeres cuyas parejas han sido esterilizadas por vasectomía u otros medios
• Usar un método anticonceptivo altamente eficaz (es decir, uno que resulte en una tasa de fracaso de menos del 1 % por año cuando se usa de manera constante y correcta, como implantes, inyectables, anticonceptivos orales combinados y algunos dispositivos intrauterinos (DIU); abstinencia periódica ( p.ej. calendario, ovulación, métodos sintotérmicos, post-ovulación) no es aceptable Se debe mantener un método anticonceptivo confiable durante todo el período de tratamiento y durante 14 días después de la interrupción del tratamiento.

Las mujeres se consideran posmenopáusicas y no en edad fértil si han tenido 12 meses de amenorrea natural (espontánea) con un perfil clínico adecuado (p. apropiada para la edad, antecedentes de síntomas vasomotores) o seis meses de amenorrea espontánea con niveles séricos de FSH > 40 mUI/mL o haber tenido una ovariectomía bilateral quirúrgica (con o sin histerectomía) hace al menos seis semanas. En el caso de la ooforectomía sola, solo cuando el estado reproductivo de la mujer ha sido confirmado por una evaluación del nivel hormonal de seguimiento, se considera que no está en edad fértil.

- No es capaz de comprender y cumplir con las instrucciones y requisitos del tratamiento.