Managed Access Program (MAP)* om toegang te bieden tot asciminib voor patiënten met CML in de chronische fase

Inclusiecriteria:

Patiënten die in aanmerking komen voor opname in dit behandelplan moeten aan alle volgende criteria voldoen:

Voorafgaand aan de behandeling moet schriftelijke geïnformeerde toestemming van de patiënt worden verkregen, inclusief alle noodzakelijke toestemmingen (of hun wettelijke vertegenwoordigers, indien van toepassing).

• Mannelijke of vrouwelijke patiënten ≥ 18 jaar
• Patiënten met CML in de chronische fase met of zonder T315I-mutatie, die eerder werden behandeld met alle in de handel verkrijgbare tyrosinekinaseremmers (TKI's) voor de specifieke markt en die een recidief hebben, refractair zijn voor of intolerant zijn voor TKI's, zoals bepaald door de behandelend arts, of voor wie de behandeling met een of meer beschikbare TKI's is gecontra-indiceerd op basis van goedgekeurd label
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus 0 tot 2
• Patiënt wordt door de behandelend arts geacht het initiatief en de middelen te hebben om aan de gevraagde behandeling en opvolging te voldoen
• Adequate eindorgaanfunctie, binnen 14 dagen vóór de eerste dosis van de behandeling met asciminib, zoals gedefinieerd door:
• Totaal bilirubine ≤ 1,5 x ULN behalve patiënten met het syndroom van Gilbert die alleen geïncludeerd mogen worden als totaal bilirubine ≤ 3,0 x ULN of direct bilirubine ≤ 1,5 x ULN
• Aspartaattransaminase (AST) ≤ 3,0 x ULN
• Alaninetransaminase (ALAT) ≤ 3,0 x ULN
• Serumlipase ≤ 1,5 x ULN. Voor serumlipase > ULN - ≤ 1,5 x ULN moet de waarde worden beschouwd als niet klinisch significant en niet geassocieerd met risicofactoren voor acute pancreatitis
• Alkalische fosfatase ≤ 2,5 x ULN
• Creatinineklaring ≥ 50 ml/min zoals berekend met behulp van de Cockcroft-Gault-formule
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus (PS) van 0, 1 of 2

Uitsluitingscriteria:

Patiënten die in aanmerking komen voor dit behandelplan mogen niet voldoen aan een van de volgende criteria:

• De patiënt mag geen vergelijkbare of bevredigende alternatieve therapie hebben om de ziekte te behandelen
• Geschiedenis van overgevoeligheid voor geneesmiddelen of metabolieten van vergelijkbare chemische klassen als het product
• Bloedplaatjes ≤ 50 x 109/L; voorbijgaande eerdere therapiegerelateerde trombocytopenie (< 50 x 109/l gedurende ≤ 30 dagen voorafgaand aan de start van de behandeling met asciminib) is aanvaardbaar
• Actieve ongecontroleerde cardiovasculaire aandoeningen, waaronder aanhoudende hartritmestoornissen, congestief hartfalen, angina pectoris, myocardinfarct in de afgelopen 3-6 maanden
• Een huidig ​​ECG met 12 afleidingen dat tekenen van QTcF-verlenging vertoont
• Een voorgeschiedenis van actief lang-QT-syndroom of risico op torsades de pointes (TdP) en risicofactoren voor TdP, zoals niet-gecorrigeerde hypokaliëmie of hypomagnesiëmie (de patiënt kan worden gecorrigeerd voordat met de behandeling met asciminib wordt begonnen), of een cardiale repolarisatieafwijking
• Een voorgeschiedenis van ongecontroleerde acute pancreatitis binnen 1 jaar voorafgaand aan de start van de behandeling, of chronische actieve pancreatitis
• Acute of chronische actieve leverziekte
• Actieve ongecontroleerde infectie, waaronder longontsteking, die systemische therapie vereist of andere ernstige infecties
• Bekende voorgeschiedenis van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), chronische hepatitis B (HBV) of chronische hepatitis C (HCV)-infectie
• Significante andere ongecontroleerde medische aandoeningen, zoals (maar niet beperkt tot) ongecontroleerde diabetes, pulmonale hypertensie
• Deelname aan een eerdere onderzoeksstudie binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving of binnen 5 halfwaardetijden van het onderzoeksproduct, afhankelijk van wat langer is
• Zwangere of zogende (zogende) vrouwen, waarbij zwangerschap wordt gedefinieerd als de toestand van een vrouw na de bevruchting en tot het einde van de zwangerschap, bevestigd door een positieve hCG-laboratoriumtest (> 5 mIU/mL)
• Vrouwen in de vruchtbare leeftijd, gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn om zwanger te worden, TENZIJ:
• Vrouwen van wie de seksuele geaardheid gemeenschap met een mannelijke partner verhindert
• Vrouwen van wie de partner is gesteriliseerd door vasectomie of op een andere manier
• Gebruik van een zeer effectieve anticonceptiemethode (d.w.z. een methode die resulteert in een uitvalpercentage van minder dan 1% per jaar bij consistent en correct gebruik, zoals implantaten, injectables, gecombineerde orale anticonceptiva en sommige intra-uteriene apparaten (IUD's); periodieke onthouding ( bijv. kalender, ovulatie, symptothermische, post-ovulatiemethodes) is niet aanvaardbaar Betrouwbare anticonceptie dient te worden gehandhaafd gedurende de behandelingsperiode en gedurende 14 dagen na stopzetting van de behandeling.

Vrouwen worden als postmenopauzaal en niet vruchtbaar beschouwd als ze 12 maanden natuurlijke (spontane) amenorroe hebben gehad met een geschikt klinisch profiel (bijv. geschikt voor de leeftijd, voorgeschiedenis van vasomotorische symptomen) of zes maanden spontane amenorroe met serum-FSH-spiegels > 40 mIU/ml of als u ten minste zes weken geleden een chirurgische bilaterale ovariëctomie (met of zonder hysterectomie) heeft ondergaan. Alleen in het geval van een ovariëctomie wordt de vrouw pas beschouwd als niet vruchtbaar als de reproductieve status van de vrouw is bevestigd door een follow-up van hormoonspiegelonderzoek.

- Niet in staat behandelinstructies en -eisen te begrijpen en na te leven