Program zarządzanego dostępu (MAP)* w celu zapewnienia dostępu do asciminibu pacjentom z CML w fazie przewlekłej

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci kwalifikujący się do włączenia do tego planu leczenia muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

Przed rozpoczęciem leczenia należy uzyskać pisemną świadomą zgodę pacjenta, w tym wszystkie niezbędne zgody (lub ich przedstawicieli prawnych, jeśli dotyczy).

• Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥ 18 lat
• Pacjenci z CML w fazie przewlekłej z mutacją T315I lub bez mutacji T315I, którzy byli wcześniej leczeni wszystkimi dostępnymi na rynku inhibitorami kinazy tyrozynowej (TKI) i mają nawrót choroby, są oporni na leczenie lub nie tolerują TKI, zgodnie z ustaleniami lekarza prowadzącego, lub u których leczenie jednym lub więcej dostępnymi TKI jest przeciwwskazane na podstawie zatwierdzonej etykiety
• Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) od 0 do 2
• Lekarz prowadzący uznaje, że pacjent ma inicjatywę i środki, aby zastosować się do wymaganego leczenia i obserwacji
• Odpowiednia czynność narządów końcowych, w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej dawki asscyminibu, określona przez:
• Bilirubina całkowita ≤ 1,5 x GGN, z wyjątkiem pacjentów z zespołem Gilberta, których można włączyć tylko wtedy, gdy bilirubina całkowita ≤ 3,0 x GGN lub bilirubina bezpośrednia ≤ 1,5 x GGN
• Transaminaza asparaginianowa (AST) ≤ 3,0 x GGN
• Transaminaza alaninowa (ALT) ≤ 3,0 x GGN
• Lipaza w surowicy ≤ 1,5 x GGN. Dla lipazy w surowicy > GGN - ≤ 1,5 x GGN wartość należy uznać za nieistotną klinicznie i niezwiązaną z czynnikami ryzyka ostrego zapalenia trzustki
• Fosfataza alkaliczna ≤ 2,5 x GGN
• Klirens kreatyniny ≥ 50 ml/min, obliczony za pomocą wzoru Cockcrofta-Gaulta
• Stan sprawności (PS) Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 lub 2

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci kwalifikujący się do tego planu leczenia nie mogą spełniać żadnego z poniższych kryteriów:

• Pacjent nie może mieć porównywalnej lub zadowalającej alternatywnej terapii dostępnej w celu leczenia choroby
• Historia nadwrażliwości na jakiekolwiek leki lub metabolity podobnej klasy chemicznej jak produkt
• liczba płytek krwi ≤ 50 x 109/l; przejściowa małopłytkowość związana z wcześniejszą terapią (< 50 x 109/l przez ≤ 30 dni przed rozpoczęciem leczenia asscyminibem) jest dopuszczalna
• Czynne niekontrolowane choroby sercowo-naczyniowe, w tym trwające zaburzenia rytmu serca, zastoinowa niewydolność serca, dławica piersiowa, zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 3-6 miesięcy
• Aktualne 12-odprowadzeniowe EKG wykazujące oznaki wydłużenia odstępu QTcF
• Aktywny zespół wydłużonego QT w wywiadzie lub ryzyko wystąpienia Torsades de pointes (TdP) oraz czynniki ryzyka wystąpienia TdP, takie jak nieskorygowana hipokaliemia lub hipomagnezemia (pacjent może zostać skorygowany przed rozpoczęciem leczenia asciminibem) lub jakiekolwiek zaburzenia repolaryzacji serca
• Historia niekontrolowanego ostrego zapalenia trzustki w ciągu 1 roku przed rozpoczęciem leczenia lub przewlekłe czynne zapalenie trzustki
• Ostra lub przewlekła czynna choroba wątroby
• Aktywna niekontrolowana infekcja, w tym zapalenie płuc, wymagająca leczenia ogólnoustrojowego lub inne ciężkie infekcje
• Znana historia zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV), przewlekłym zapaleniem wątroby typu B (HBV) lub przewlekłym zapaleniem wątroby typu C (HCV)
• Znaczące inne niekontrolowane stany medyczne, takie jak (między innymi) niekontrolowana cukrzyca, nadciśnienie płucne
• Udział we wcześniejszym badaniu badawczym w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania lub w ciągu 5 okresów półtrwania badanego produktu, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią, gdzie ciąża jest definiowana jako stan kobiety po zapłodnieniu i do zakończenia ciąży, potwierdzony dodatnim wynikiem testu laboratoryjnego hCG (> 5 mIU/ml)
• Kobiety w wieku rozrodczym, definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, CHYBA że:
• Kobiety, których orientacja seksualna wyklucza współżycie z partnerem płci męskiej
• Kobiety, których partnerzy zostali wysterylizowani przez wazektomię lub w inny sposób
• Stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji (tj. takiej, której odsetek niepowodzeń wynosi mniej niż 1% rocznie, jeśli jest stosowana konsekwentnie i prawidłowo, takiej jak implanty, zastrzyki, złożone doustne środki antykoncepcyjne i niektóre wkładki wewnątrzmaciczne (IUD); okresowa abstynencja ( np. kalendarzowa, owulacyjna, objawowo-termiczna, poowulacyjna) jest niedopuszczalna. Należy stosować skuteczną antykoncepcję przez cały okres leczenia i przez 14 dni po zakończeniu leczenia.

Kobiety są uważane za kobiety po menopauzie, które nie mogą zajść w ciążę, jeśli przez 12 miesięcy występował u nich naturalny (spontaniczny) brak miesiączki o odpowiednim profilu klinicznym (np. odpowiednie do wieku, objawy naczynioruchowe w wywiadzie) lub sześciomiesięczny spontaniczny brak miesiączki ze stężeniem FSH w surowicy > 40 mIU/ml lub co najmniej sześć tygodni temu przeszli chirurgiczne obustronne wycięcie jajników (z histerektomią lub bez). W przypadku samego usunięcia jajników dopiero po potwierdzeniu stanu rozrodczego kobiety przez kontrolną ocenę poziomu hormonów uznaje się ją za niezdolni do zajścia w ciążę.

- Nie jest w stanie zrozumieć i zastosować się do instrukcji i wymagań dotyczących leczenia