Программа управляемого доступа (MAP)* для обеспечения доступа к ациминибу для пациентов с ХМЛ в хронической фазе

Критерии включения:

Пациенты, имеющие право на включение в этот план лечения, должны соответствовать всем следующим критериям:

Письменное информированное согласие пациента должно быть получено до начала лечения, включая все необходимые согласия (или их законных представителей, где это применимо).

• Пациенты мужского или женского пола в возрасте ≥ 18 лет
• Пациенты с ХМЛ в хронической фазе с мутацией T315I или без нее, которые ранее лечились всеми коммерчески доступными ингибиторами тирозинкиназы (ИТК) для конкретного рынка и имеют рецидив, рефрактерность или непереносимость ИТК, как определено лечащим врачом, или для которых лечение одним или несколькими доступными ИТК противопоказано на основании одобренной этикетки.
• Статус эффективности Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) от 0 до 2
• По мнению лечащего врача, пациент имеет инициативу и средства для соблюдения запрошенного лечения и последующего наблюдения.
• Адекватная функция органов-мишеней в течение 14 дней до введения первой дозы ациминиба, определяемая по:
• Общий билирубин ≤ 1,5 x ВГН, за исключением пациентов с синдромом Жильбера, которые могут быть включены только в том случае, если общий билирубин ≤ 3,0 x ВГН или прямой билирубин ≤ 1,5 x ВГН
• Аспартаттрансаминаза (АСТ) ≤ 3,0 x ВГН
• Аланиновая трансаминаза (АЛТ) ≤ 3,0 x ВГН
• Липаза сыворотки ≤ 1,5 x ULN. Для липазы сыворотки > ВГН - ≤ 1,5 x ВГН значение следует считать не клинически значимым и не связанным с факторами риска острого панкреатита.
• Щелочная фосфатаза ≤ 2,5 x ВГН
• Клиренс креатинина ≥ 50 мл/мин, рассчитанный по формуле Кокрофта-Голта.
• Статус эффективности (PS) Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) 0, 1 или 2

Критерий исключения:

Пациенты, имеющие право на этот план лечения, не должны соответствовать ни одному из следующих критериев:

• Пациент не должен иметь сопоставимую или удовлетворительную альтернативную терапию для лечения заболевания.
• История гиперчувствительности к любым препаратам или метаболитам аналогичных химических классов, что и продукт
• Тромбоциты ≤ 50 x 109/л; транзиторная тромбоцитопения, связанная с предшествующей терапией (< 50 x 109/л в течение ≤ 30 дней до начала лечения ациминибом) приемлема
• Активные неконтролируемые сердечно-сосудистые состояния, в том числе продолжающиеся сердечные аритмии, застойная сердечная недостаточность, стенокардия, инфаркт миокарда в течение последних 3-6 месяцев
• Текущая ЭКГ в 12 отведениях с признаками удлинения интервала QTcF.
• Наличие в анамнезе активного синдрома удлиненного интервала QT или риска пируэтной тахикардии (TdP) и факторов риска TdP, таких как нескорректированная гипокалиемия или гипомагниемия (пациент может быть скорректирован до начала лечения ациминибом) или любое нарушение сердечной реполяризации.
• Наличие в анамнезе неконтролируемого острого панкреатита в течение 1 года до начала лечения или хронического активного панкреатита.
• Острое или хроническое активное заболевание печени
• Активная неконтролируемая инфекция, включая пневмонию, требующую системной терапии, или другие тяжелые инфекции
• Наличие в анамнезе вируса иммунодефицита человека (ВИЧ), хронического гепатита В (ВГВ) или хронического гепатита С (ВГС)
• Значительные другие неконтролируемые медицинские состояния, такие как (но не ограничиваясь ими) неконтролируемый диабет, легочная гипертензия
• Участие в предыдущем исследовательском исследовании в течение 30 дней до включения или в течение 5 периодов полураспада исследуемого продукта, в зависимости от того, что дольше
• Беременные или кормящие (кормящие) женщины, где беременность определяется как состояние женщины после зачатия и до прекращения беременности, подтвержденное положительным лабораторным тестом ХГЧ (> 5 мМЕ/мл)
• Женщины детородного возраста, определяемые как все женщины, физиологически способные забеременеть, ЕСЛИ ТОЛЬКО они:
• Женщины, чья сексуальная ориентация исключает половой акт с партнером-мужчиной
• Женщины, чьи партнеры были стерилизованы с помощью вазэктомии или других методов
• Использование высокоэффективного метода контроля над рождаемостью (т. е. такого метода, который приводит к частоте неудач менее 1% в год при постоянном и правильном использовании, таких как имплантаты, инъекции, комбинированные оральные контрацептивы и некоторые внутриматочные средства (ВМС); периодическое воздержание ( например календарный, овуляционный, симптотермальный, постовуляционный методы) неприемлемо. Следует поддерживать надежную контрацепцию на протяжении всего периода лечения и в течение 14 дней после прекращения лечения.

Женщины считаются находящимися в постменопаузе и не способными к деторождению, если у них в течение 12 месяцев была естественная (спонтанная) аменорея с соответствующим клиническим профилем (например, соответствует возрасту, наличие вазомоторных симптомов в анамнезе) или шестимесячной спонтанной аменорее с уровнем ФСГ в сыворотке > 40 мМЕ/мл, или хирургической двусторонней овариэктомии (с гистерэктомией или без нее) не менее шести недель назад. В случае только овариэктомии, только когда репродуктивный статус женщины был подтвержден последующей оценкой уровня гормонов, она считается неспособной к деторождению.

- Не в состоянии понять и соблюдать инструкции и требования лечения