Managed Access Program (MAP)* for å gi tilgang til asciminib for pasienter med KML i kronisk fase

Inklusjonskriterier:

Pasienter som er kvalifisert for inkludering i denne behandlingsplanen, må oppfylle alle følgende kriterier:

Skriftlig pasientinformert samtykke må innhentes før behandlingsstart, inkludert alle nødvendige samtykker (eller deres juridiske representanter, der det er aktuelt).

• Mannlige eller kvinnelige pasienter ≥ 18 år
• Pasienter med KML i kronisk fase med eller uten T315I-mutasjon, som tidligere ble behandlet med alle kommersielt tilgjengelige tyrosinkinasehemmere (TKI-er) for det spesifikke markedet og er residiverende, refraktære eller intolerante overfor TKI-er som bestemt av den behandlende legen eller for hvem behandling med en eller flere tilgjengelige TKI-er er kontraindisert basert på godkjent etikett
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus 0 til 2
• Pasienten anses av den behandlende legen å ha initiativ og midler til å være i samsvar med behandlingen og bedt om oppfølging
• Tilstrekkelig endeorganfunksjon innen 14 dager før første dose asciminibbehandling, som definert av:
• Total bilirubin ≤ 1,5 x ULN bortsett fra pasienter med Gilberts syndrom som kun kan inkluderes hvis total bilirubin ≤ 3,0 x ULN eller direkte bilirubin ≤ 1,5 x ULN
• Aspartattransaminase (AST) ≤ 3,0 x ULN
• Alanintransaminase (ALT) ≤ 3,0 x ULN
• Serumlipase ≤ 1,5 x ULN. For serumlipase > ULN - ≤ 1,5 x ULN, bør verdien vurderes som ikke klinisk signifikant og ikke assosiert med risikofaktorer for akutt pankreatitt
• Alkalisk fosfatase ≤ 2,5 x ULN
• Kreatininclearance ≥ 50 mL/min beregnet ved bruk av Cockcroft-Gault-formelen
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus (PS) på 0, 1 eller 2

Ekskluderingskriterier:

Pasienter som er kvalifisert for denne behandlingsplanen må ikke oppfylle noen av følgende kriterier:

• Pasienten må ikke ha sammenlignbar eller tilfredsstillende alternativ behandling tilgjengelig for å behandle sykdommen
• Anamnese med overfølsomhet overfor legemidler eller metabolitter av lignende kjemiske klasser som produktet
• Blodplater ≤ 50 x 109/L; forbigående tidligere terapirelatert trombocytopeni (< 50 x 109/L i ≤ 30 dager før start av asciminibbehandling) er akseptabelt
• Aktive ukontrollerte kardiovaskulære tilstander, inkludert pågående hjertearytmier, kongestiv hjertesvikt, angina, hjerteinfarkt i løpet av de siste 3-6 månedene
• Et gjeldende 12-avlednings-EKG som viser tegn på QTcF-forlengelse
• En historie med aktivt lang QT-syndrom eller risiko for Torsades de pointes (TdP) og risikofaktorer for TdP, slik som ukorrigert hypokalemi eller hypomagnesemi (pasienten kan korrigeres før start av asciminibbehandling), eller enhver unormal hjerterepolarisering
• En historie med ukontrollert akutt pankreatitt innen 1 år før behandlingsstart, eller kronisk aktiv pankreatitt
• Akutt eller kronisk aktiv leversykdom
• Aktiv ukontrollert infeksjon, inkludert lungebetennelse, som krever systemisk terapi eller andre alvorlige infeksjoner
• Kjent historie med humant immunsviktvirus (HIV), kronisk hepatitt B (HBV) eller kronisk hepatitt C (HCV) infeksjon
• Betydelige andre ukontrollerte medisinske tilstander, som (men ikke begrenset til) ukontrollert diabetes, pulmonal hypertensjon
• Deltakelse i en tidligere undersøkelse innen 30 dager før registrering eller innen 5 halveringstider av undersøkelsesproduktet, avhengig av hva som er lengst
• Gravide eller ammende (ammende) kvinner, der graviditet er definert som tilstanden til en kvinne etter unnfangelse og frem til svangerskapets slutt, bekreftet av en positiv hCG-laboratorietest (> 5 mIU/ml)
• Kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, MED MINDRE de er:
• Kvinner hvis seksuelle legning utelukker samleie med en mannlig partner
• Kvinner hvis partnere er blitt sterilisert ved vasektomi eller på annen måte
• Bruk av en svært effektiv prevensjonsmetode (dvs. en som resulterer i en feilrate på mindre enn 1 % per år når den brukes konsekvent og riktig, for eksempel implantater, injiserbare p-piller, kombinerte orale prevensjonsmidler og enkelte intrauterine enheter (IUDs); periodisk avholdenhet ( f.eks. kalender, eggløsning, symptomtermiske, post-ovulasjonsmetoder) er ikke akseptabelt. Pålitelig prevensjon bør opprettholdes gjennom hele behandlingsperioden og i 14 dager etter avsluttet behandling.

Kvinner anses som postmenopausale og ikke i fertil alder hvis de har hatt 12 måneder med naturlig (spontan) amenoré med en passende klinisk profil (f. aldersegnet, anamnese med vasomotoriske symptomer) eller seks måneder med spontan amenoré med serum FSH-nivåer > 40 mIU/ml eller har hatt kirurgisk bilateral ooforektomi (med eller uten hysterektomi) for minst seks uker siden. Når det gjelder ooforektomi alene, anses kvinnen som ikke i fertil alder når den reproduktive statusen til kvinnen er bekreftet ved oppfølging av hormonnivåvurdering.

- Ikke i stand til å forstå og overholde behandlingsinstruksjoner og krav