Managed Access Program (MAP)* for at give adgang til asciminib til patienter med CML i kronisk fase

Inklusionskriterier:

Patienter, der er berettiget til at blive inkluderet i denne behandlingsplan, skal opfylde alle følgende kriterier:

Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke fra patienten inden behandlingsstart, inklusive alle nødvendige samtykker (eller deres juridiske repræsentanter, hvor det er relevant).

• Mandlige eller kvindelige patienter ≥ 18 år
• Patienter med CML i kronisk fase med eller uden T315I-mutation, som tidligere er behandlet med alle kommercielt tilgængelige tyrosinkinasehæmmere (TKI'er) til det specifikke marked og er recidiverende, refraktære eller intolerante over for TKI'er som bestemt af den behandlende læge eller for hvem behandling med en eller flere tilgængelige TKI'er er kontraindiceret baseret på godkendt etiket
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus 0 til 2
• Patienten vurderes af den behandlende læge at have initiativ og midler til at være i overensstemmelse med behandlingen og ønsket opfølgning
• Tilstrækkelig endeorganfunktion inden for 14 dage før den første dosis asciminib-behandling, som defineret ved:
• Total bilirubin ≤ 1,5 x ULN undtagen for patienter med Gilberts syndrom, som kun må inkluderes, hvis total bilirubin ≤ 3,0 x ULN eller direkte bilirubin ≤ 1,5 x ULN
• Aspartattransaminase (AST) ≤ 3,0 x ULN
• Alanintransaminase (ALT) ≤ 3,0 x ULN
• Serumlipase ≤ 1,5 x ULN. For serumlipase > ULN - ≤ 1,5 x ULN bør værdien betragtes som ikke klinisk signifikant og ikke forbundet med risikofaktorer for akut pancreatitis
• Alkalisk fosfatase ≤ 2,5 x ULN
• Kreatininclearance ≥ 50 ml/min som beregnet ved hjælp af Cockcroft-Gault formel
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus (PS) på 0, 1 eller 2

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der er berettiget til denne behandlingsplan, må ikke opfylde nogen af ​​følgende kriterier:

• Patienten må ikke have sammenlignelig eller tilfredsstillende alternativ behandling til rådighed for at behandle sygdommen
• Anamnese med overfølsomhed over for lægemidler eller metabolitter af lignende kemiske klasser som produktet
• Blodplader ≤ 50 x 109/L; forbigående tidligere behandlingsrelateret trombocytopeni (< 50 x 109/L i ≤ 30 dage før start af asciminibbehandling) er acceptabel
• Aktive ukontrollerede kardiovaskulære tilstande, herunder igangværende hjertearytmier, kongestiv hjertesvigt, angina, myokardieinfarkt inden for de seneste 3-6 måneder
• Et aktuelt 12-aflednings EKG, der viser tegn på QTcF forlængelse
• En historie med aktivt lang QT-syndrom eller risiko for Torsades de pointes (TdP) og risikofaktorer for TdP, såsom ukorrigeret hypokaliæmi eller hypomagnesæmi (patienten kan korrigeres før start af asciminibbehandling) eller enhver hjerterepolarisationsabnormitet
• En historie med ukontrolleret akut pancreatitis inden for 1 år før behandlingsstart eller kronisk aktiv pancreatitis
• Akut eller kronisk aktiv leversygdom
• Aktiv ukontrolleret infektion, inklusive lungebetændelse, der kræver systemisk terapi eller andre alvorlige infektioner
• Kendt historie med humant immundefektvirus (HIV), kronisk hepatitis B (HBV) eller kronisk hepatitis C (HCV) infektion
• Væsentlige andre ukontrollerede medicinske tilstande, såsom (men ikke begrænset til) ukontrolleret diabetes, pulmonal hypertension
• Deltagelse i en forudgående undersøgelse inden for 30 dage før tilmelding eller inden for 5 halveringstider af forsøgsproduktet, alt efter hvad der er længst
• Gravide eller ammende (ammende) kvinder, hvor graviditet er defineret som en kvindes tilstand efter befrugtning og indtil svangerskabsafbrydelsen, bekræftet ved en positiv hCG-laboratorietest (> 5 mIU/ml)
• Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, MEDMINDRE de er:
• Kvinder, hvis seksuelle orientering udelukker samleje med en mandlig partner
• Kvinder, hvis partnere er blevet steriliseret ved vasektomi eller på anden måde
• Brug af en yderst effektiv præventionsmetode (dvs. en, der resulterer i en fejlrate på mindre end 1 % om året, når den bruges konsekvent og korrekt, såsom implantater, injicerbare præventionsmidler, kombinerede orale præventionsmidler og nogle intrauterine anordninger (IUD'er); periodisk abstinens ( for eksempel. kalender, ægløsning, symptotermiske, post-ovulationsmetoder) er ikke acceptabelt. Pålidelig prævention bør opretholdes i hele behandlingsperioden og i 14 dage efter behandlingsophør.

Kvinder betragtes som postmenopausale og ikke i den fødedygtige alder, hvis de har haft 12 måneders naturlig (spontan) amenoré med en passende klinisk profil (f. aldersegnet, anamnese med vasomotoriske symptomer) eller seks måneders spontan amenoré med serum-FSH-niveauer > 40 mIU/ml eller har haft kirurgisk bilateral ooforektomi (med eller uden hysterektomi) for mindst seks uger siden. I tilfælde af ooforektomi alene anses kvinden for ikke at være i den fødedygtige alder, når kvindens reproduktive status er blevet bekræftet ved opfølgende vurdering af hormonniveauet.

- Ikke i stand til at forstå og overholde behandlingsinstruktioner og krav