Managed Access Program (MAP)* per fornire l'accesso ad Asciminib per i pazienti con LMC in fase cronica

Criterio di inclusione:

I pazienti idonei per l'inclusione in questo piano di trattamento devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

Il consenso informato scritto del paziente deve essere ottenuto prima dell'inizio del trattamento, compresi tutti i consensi necessari (oi loro rappresentanti legali, ove applicabile).

• Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥ 18 anni
• Pazienti con LMC in fase cronica con o senza mutazione T315I, che sono stati precedentemente trattati con tutti gli inibitori della tirosin-chinasi (TKI) disponibili in commercio per il mercato specifico e sono recidivati, refrattari o intolleranti ai TKI come determinato dal medico curante o per i quali il il trattamento con uno o più TKI disponibili è controindicato in base all'etichetta approvata
• Performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) da 0 a 2
• Il medico curante ritiene che il paziente abbia l'iniziativa e i mezzi per essere conforme al trattamento e al follow-up richiesti
• Adeguata funzionalità degli organi terminali, entro 14 giorni prima della prima dose di trattamento con asciminib, come definita da:
• Bilirubina totale ≤ 1,5 x ULN ad eccezione dei pazienti con sindrome di Gilbert che possono essere inclusi solo se bilirubina totale ≤ 3,0 x ULN o bilirubina diretta ≤ 1,5 x ULN
• Aspartato transaminasi (AST) ≤ 3,0 x ULN
• Alanina transaminasi (ALT) ≤ 3,0 x ULN
• Lipasi sierica ≤ 1,5 x ULN. Per lipasi sierica > ULN - ≤ 1,5 x ULN, il valore deve essere considerato non clinicamente significativo e non associato a fattori di rischio per pancreatite acuta
• Fosfatasi alcalina ≤ 2,5 x ULN
• Clearance della creatinina ≥ 50 ml/min come calcolato utilizzando la formula di Cockcroft-Gault
• Performance status (PS) dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0, 1 o 2

Criteri di esclusione:

I pazienti idonei per questo piano di trattamento non devono soddisfare nessuno dei seguenti criteri:

• Il paziente non deve disporre di una terapia alternativa comparabile o soddisfacente per il trattamento della malattia
• Storia di ipersensibilità a farmaci o metaboliti di classi chimiche simili a quelle del prodotto
• Piastrine ≤ 50 x 109/L; la trombocitopenia transitoria correlata alla terapia precedente (< 50 x 109/L per ≤ 30 giorni prima dell'inizio del trattamento con asciminib) è accettabile
• Condizioni cardiovascolari attive non controllate, comprese aritmie cardiache in corso, insufficienza cardiaca congestizia, angina, infarto del miocardio negli ultimi 3-6 mesi
• Un attuale ECG a 12 derivazioni che mostra segni di prolungamento dell'intervallo QTcF
• Una storia di sindrome attiva del QT lungo o rischio di torsione di punta (TdP) e fattori di rischio per TdP, come ipokaliemia o ipomagnesemia non corretta (il paziente può essere corretto prima dell'inizio del trattamento con asciminib) o qualsiasi anomalia della ripolarizzazione cardiaca
• Una storia di pancreatite acuta non controllata entro 1 anno prima dell'inizio del trattamento o pancreatite cronica attiva
• Malattia epatica attiva acuta o cronica
• Infezione attiva non controllata, compresa la polmonite, che richiede una terapia sistemica o altre infezioni gravi
• Storia nota di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite cronica B (HBV) o epatite cronica C (HCV)
• Altre condizioni mediche significative non controllate, come (ma non limitate a) diabete non controllato, ipertensione polmonare
• Partecipazione a uno studio sperimentale precedente entro 30 giorni prima dell'arruolamento o entro 5 emivite del prodotto sperimentale, a seconda di quale sia il più lungo
• Donne in gravidanza o in allattamento (in allattamento), dove la gravidanza è definita come lo stato di una femmina dopo il concepimento e fino al termine della gestazione, confermata da un test di laboratorio hCG positivo (> 5 mIU/mL)
• Donne in età fertile, definite come tutte le donne fisiologicamente in grado di rimanere incinta, A MENO CHE non siano:
• Donne il cui orientamento sessuale preclude rapporti con un partner maschile
• Donne i cui partner sono stati sterilizzati mediante vasectomia o altri mezzi
• Utilizzo di un metodo di controllo delle nascite altamente efficace (vale a dire uno che si traduce in un tasso di fallimento inferiore all'1% all'anno se utilizzato in modo coerente e corretto, come impianti, iniettabili, contraccettivi orali combinati e alcuni dispositivi intrauterini (IUD); astinenza periodica ( per esempio. calendario, ovulazione, sintotermico, metodi post-ovulatori) non è accettabile. Deve essere mantenuta una contraccezione affidabile per tutto il periodo del trattamento e per 14 giorni dopo l'interruzione del trattamento.

Le donne sono considerate in post-menopausa e non in età fertile se hanno avuto 12 mesi di amenorrea naturale (spontanea) con un profilo clinico appropriato (ad es. età appropriata, anamnesi di sintomi vasomotori) o sei mesi di amenorrea spontanea con livelli sierici di FSH > 40 mIU/mL o sono stati sottoposti a ovariectomia bilaterale chirurgica (con o senza isterectomia) almeno sei settimane fa. Nel caso della sola ovariectomia, solo quando lo stato riproduttivo della donna è stato confermato dalla valutazione del livello ormonale di follow-up, la donna è considerata non potenzialmente fertile.

- Non in grado di comprendere e rispettare le istruzioni e i requisiti del trattamento