Programa de Acesso Gerenciado (MAP)* para Fornecer Acesso ao Asciminibe para Pacientes com LMC em Fase Crônica

Critério de inclusão:

Os pacientes elegíveis para inclusão neste plano de tratamento devem atender a todos os seguintes critérios:

O consentimento informado por escrito do paciente deve ser obtido antes do início do tratamento, incluindo todos os consentimentos necessários (ou seus representantes legais, quando aplicável).

• Pacientes do sexo masculino ou feminino ≥ 18 anos de idade
• Pacientes com LMC em fase crônica com ou sem mutação T315I, que foram previamente tratados com todos os inibidores de tirosina quinase (TKIs) comercialmente disponíveis para o mercado específico e recidivaram, refratários ou intolerantes a TKIs conforme determinado pelo médico assistente ou para quem o o tratamento com um ou mais TKIs disponíveis é contra-indicado com base no rótulo aprovado
• Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 a 2
• O paciente é considerado pelo médico assistente como tendo a iniciativa e os meios para cumprir o tratamento e acompanhamento solicitado
• Função adequada do órgão final, dentro de 14 dias antes da primeira dose do tratamento com asciminibe, conforme definido por:
• Bilirrubina total ≤ 1,5 x LSN, exceto para pacientes com síndrome de Gilbert, que só podem ser incluídos se bilirrubina total ≤ 3,0 x LSN ou bilirrubina direta ≤ 1,5 x LSN
• Aspartato transaminase (AST) ≤ 3,0 x LSN
• Alanina transaminase (ALT) ≤ 3,0 x LSN
• Lipase sérica ≤ 1,5 x LSN. Para lipase sérica > LSN - ≤ 1,5 x LSN, o valor deve ser considerado não clinicamente significativo e não associado a fatores de risco para pancreatite aguda
• Fosfatase alcalina ≤ 2,5 x LSN
• Depuração de creatinina ≥ 50 mL/min, calculada usando a fórmula de Cockcroft-Gault
• Status de desempenho (PS) do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2

Critério de exclusão:

Os pacientes elegíveis para este plano de tratamento não devem atender a nenhum dos seguintes critérios:

• O paciente não deve ter terapia alternativa comparável ou satisfatória disponível para tratar a doença
• História de hipersensibilidade a quaisquer drogas ou metabólitos de classes químicas semelhantes às do produto
• Plaquetas ≤ 50 x 109/L; trombocitopenia transitória relacionada à terapia anterior (< 50 x 109/L por ≤ 30 dias antes do início do tratamento com asciminibe) é aceitável
• Condições cardiovasculares não controladas ativas, incluindo arritmias cardíacas em curso, insuficiência cardíaca congestiva, angina, infarto do miocárdio nos últimos 3-6 meses
• Um ECG atual de 12 derivações mostrando sinais de prolongamento do intervalo QTcF
• Uma história de síndrome do QT longo ativo ou risco de Torsades de pointes (TdP) e fatores de risco para TdP, como hipocalemia ou hipomagnesemia não corrigida (o paciente pode ser corrigido antes do início do tratamento com asciminibe) ou qualquer anormalidade da repolarização cardíaca
• História de pancreatite aguda não controlada no período de 1 ano antes do início do tratamento ou pancreatite crônica ativa
• Doença hepática ativa aguda ou crônica
• Infecção ativa descontrolada, incluindo pneumonia, requerendo terapia sistêmica ou outras infecções graves
• História conhecida de infecção pelo Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV), Hepatite B crônica (HBV) ou Hepatite C crônica (HCV)
• Outras condições médicas não controladas significativas, tais como (mas não limitadas a) diabetes não controlada, hipertensão pulmonar
• Participação em um estudo experimental anterior dentro de 30 dias antes da inscrição ou dentro de 5 meias-vidas do produto experimental, o que for mais longo
• Mulheres grávidas ou lactantes (lactantes), onde a gravidez é definida como o estado de uma mulher após a concepção e até o término da gestação, confirmada por um teste laboratorial de hCG positivo (> 5 mIU/mL)
• Mulheres com potencial para engravidar, definidas como todas as mulheres fisiologicamente capazes de engravidar, A MENOS que sejam:
• Mulheres cuja orientação sexual impede relações sexuais com um parceiro masculino
• Mulheres cujos parceiros foram esterilizados por vasectomia ou outros meios
• Usando um método de controle de natalidade altamente eficaz (ou seja, um que resulta em uma taxa de falha inferior a 1% ao ano quando usado de forma consistente e correta, como implantes, injetáveis, contraceptivos orais combinados e alguns dispositivos intrauterinos (DIUs); abstinência periódica ( por exemplo. métodos de calendário, ovulação, sintotérmicos e pós-ovulação) não é aceitável A contracepção confiável deve ser mantida durante todo o período de tratamento e por 14 dias após a descontinuação do tratamento.

As mulheres são consideradas pós-menopáusicas e sem potencial para engravidar se tiverem 12 meses de amenorreia natural (espontânea) com um perfil clínico adequado (p. idade apropriada, história de sintomas vasomotores) ou seis meses de amenorréia espontânea com níveis séricos de FSH > 40 mIU/mL ou tiveram ooforectomia bilateral cirúrgica (com ou sem histerectomia) há pelo menos seis semanas. No caso de ooforectomia isolada, somente quando o estado reprodutivo da mulher for confirmado por avaliação de acompanhamento do nível hormonal é que ela é considerada sem potencial para engravidar.

- Não é capaz de compreender e cumprir as instruções e requisitos de tratamento