Managed Access Program (MAP)*, joka tarjoaa pääsyn asciminibille potilaille, joilla on kroonisessa vaiheessa oleva KML

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaiden, jotka voidaan ottaa mukaan tähän hoitosuunnitelmaan, on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

Ennen hoidon aloittamista on hankittava kirjallinen potilaan tietoinen suostumus, mukaan lukien kaikki tarvittavat suostumukset (tai heidän laillisten edustajiensa tarvittaessa).

• Mies- tai naispotilaat ≥ 18-vuotiaat
• Potilaat, joilla on kroonisessa vaiheessa oleva KML, T315I-mutaation kanssa tai ilman, ja joita on aiemmin hoidettu kaikilla kaupallisesti saatavilla olevilla tyrosiinikinaasin estäjillä (TKI) tietyille markkinoille ja jotka ovat uusiutuneita, kestäviä TKI:lle tai eivät siedä niitä hoitavan lääkärin määrityksen mukaan tai joille hoito yhdellä tai useammalla saatavilla olevalla TKI:llä on vasta-aiheinen hyväksytyn etiketin perusteella
• Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​0–2
• Hoitava lääkäri katsoo, että potilaalla on aloite ja keinot noudattaa pyydettyä hoitoa ja seurantaa
• Riittävä pääteelimen toiminta 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä askiminibihoitoannosta, kuten:
• Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x ULN paitsi Gilbertin oireyhtymää sairastavilla potilailla, jotka voidaan ottaa mukaan vain, jos kokonaisbilirubiini on ≤ 3,0 x ULN tai suora bilirubiini ≤ 1,5 x ULN
• Aspartaattitransaminaasi (AST) ≤ 3,0 x ULN
• Alaniinitransaminaasi (ALT) ≤ 3,0 x ULN
• Seerumin lipaasi ≤ 1,5 x ULN. Jos seerumin lipaasi > ULN - ≤ 1,5 x ULN, arvoa ei tulisi pitää kliinisesti merkitsevänä eikä se liity akuutin haimatulehduksen riskitekijöihin
• Alkalinen fosfataasi ≤ 2,5 x ULN
• Kreatiniinipuhdistuma ≥ 50 ml/min Cockcroft-Gaultin kaavalla laskettuna
• Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​(PS) on 0, 1 tai 2

Poissulkemiskriteerit:

Tähän hoitosuunnitelmaan oikeutetut potilaat eivät saa täyttää mitään seuraavista kriteereistä:

• Potilaalla ei saa olla saatavilla vastaavaa tai tyydyttävää vaihtoehtoista hoitoa sairauden hoitoon
• Aiempi yliherkkyys jollekin tuotteen kanssa samankaltaisille kemiallisille luokille kuuluville lääkkeille tai metaboliiteille
• Verihiutaleet ≤ 50 x 109/l; ohimenevä aikaisempaan hoitoon liittyvä trombosytopenia (< 50 x 109/l ≤ 30 päivää ennen askiminibihoidon aloittamista) on hyväksyttävä
• Aktiiviset kontrolloimattomat sydän- ja verisuonitilat, mukaan lukien jatkuvat sydämen rytmihäiriöt, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, angina pectoris, sydäninfarkti viimeisten 3-6 kuukauden aikana
• Nykyinen 12-kytkentäinen EKG, jossa on merkkejä QTcF-ajan pitenemisestä
• Aiemmin aktiivinen pitkän QT-ajan oireyhtymä tai Torsades de pointes (TdP) riski ja TdP:n riskitekijät, kuten korjaamaton hypokalemia tai hypomagnesemia (potilas voidaan korjata ennen asciminibihoidon aloittamista) tai mikä tahansa sydämen repolarisaatiopoikkeavuus
• Anamneesissa hallitsematon akuutti haimatulehdus 1 vuoden sisällä ennen hoidon aloittamista tai krooninen aktiivinen haimatulehdus
• Akuutti tai krooninen aktiivinen maksasairaus
• Aktiivinen hallitsematon infektio, mukaan lukien keuhkokuume, joka vaatii systeemistä hoitoa tai muut vakavat infektiot
• Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV), krooninen hepatiitti B (HBV) tai krooninen hepatiitti C (HCV) -infektio
• Merkittävät muut hallitsemattomat sairaudet, kuten (mutta ei rajoittuen) hallitsematon diabetes, keuhkoverenpainetauti
• Osallistuminen aikaisempaan tutkimustutkimukseen 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista tai 5 tutkimustuotteen puoliintumisajan sisällä sen mukaan kumpi on pidempi
• Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset, joissa raskaus määritellään naisen tilaksi hedelmöittymisen jälkeen ja tiineyden päättymiseen asti, vahvistettu positiivisella hCG-laboratoriotestillä (> 5 mIU/ml)
• Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka määritellään kaikille naisiksi, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, elleivät he ole:
• Naiset, joiden seksuaalinen suuntautuminen estää yhdynnän miespuolisen kumppanin kanssa
• Naiset, joiden kumppanit on steriloitu vasektomialla tai muulla tavalla
• Erittäin tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttö (eli sellainen, joka johtaa alle 1 %:n epäonnistumiseen vuodessa, kun sitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein, kuten implantit, ruiskeet, yhdistelmäehkäisyvalmisteet ja eräät kohdunsisäiset laitteet (IUD)); esimerkiksi. kalenteri, ovulaatio, symptotermiset, ovulaation jälkeiset menetelmät) ei ole hyväksyttävää. Luotettavaa ehkäisyä tulee ylläpitää koko hoidon ajan ja 14 päivän ajan hoidon lopettamisen jälkeen.

Naisten katsotaan olevan postmenopausaalisia, eivätkä he voi tulla raskaaksi, jos heillä on ollut 12 kuukautta luonnollista (spontaania) kuukautisia, jolla on asianmukainen kliininen profiili (esim. iän mukaan, vasomotorisia oireita historiassa) tai kuuden kuukauden spontaani amenorrea seerumin FSH-tasolla > 40 mIU/ml tai jos sinulla on ollut kirurginen molemminpuolinen munanpoisto (kohdunpoiston kanssa tai ilman) vähintään kuusi viikkoa sitten. Pelkän munanpoiston tapauksessa vain, kun naisen lisääntymistila on vahvistettu seurantahormonitason arvioinnilla, hänen katsotaan olevan hedelmällistä.

- Ei kykene ymmärtämään ja noudattamaan hoito-ohjeita ja -vaatimuksia