Managed Access Program (MAP)* zur Bereitstellung von Zugang zu Asciminib für Patienten mit CML in der chronischen Phase

Einschlusskriterien:

Patienten, die für die Aufnahme in diesen Behandlungsplan in Frage kommen, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

Vor Beginn der Behandlung muss eine schriftliche Einwilligung des Patienten eingeholt werden, einschließlich aller erforderlichen Einwilligungen (oder ihrer gesetzlichen Vertreter, falls zutreffend).

• Männliche oder weibliche Patienten ≥ 18 Jahre alt
• Patienten mit CML in der chronischen Phase mit oder ohne T315I-Mutation, die zuvor mit allen im Handel erhältlichen Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKIs) für den spezifischen Markt behandelt wurden und einen Rückfall haben, gegenüber TKIs refraktär sind oder TKIs nicht vertragen, wie vom behandelnden Arzt festgestellt oder für die dies der Fall ist Die Behandlung mit einem oder mehreren verfügbaren TKIs ist laut zugelassenem Etikett kontraindiziert
• Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 bis 2
• Der behandelnde Arzt geht davon aus, dass der Patient die Initiative und die Mittel hat, um die angeforderte Behandlung und Nachsorge einzuhalten
• Angemessene Funktion der Endorgane innerhalb von 14 Tagen vor der ersten Dosis der Asciminib-Behandlung, wie definiert durch:
• Gesamtbilirubin ≤ 1,5 x ULN, außer bei Patienten mit Gilbert-Syndrom, die nur eingeschlossen werden dürfen, wenn Gesamtbilirubin ≤ 3,0 x ULN oder direktes Bilirubin ≤ 1,5 x ULN
• Aspartattransaminase (AST) ≤ 3,0 x ULN
• Alanin-Transaminase (ALT) ≤ 3,0 x ULN
• Serumlipase ≤ 1,5 x ULN. Für Serumlipase > ULN - ≤ 1,5 x ULN sollte der Wert als nicht klinisch signifikant und nicht mit Risikofaktoren für eine akute Pankreatitis assoziiert betrachtet werden
• Alkalische Phosphatase ≤ 2,5 x ULN
• Kreatinin-Clearance ≥ 50 ml/min, berechnet nach der Cockcroft-Gault-Formel
• Leistungsstatus (PS) der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0, 1 oder 2

Ausschlusskriterien:

Patienten, die für diesen Behandlungsplan in Frage kommen, dürfen keines der folgenden Kriterien erfüllen:

• Dem Patienten darf keine vergleichbare oder zufriedenstellende alternative Therapie zur Behandlung der Krankheit zur Verfügung stehen
• Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen Medikamente oder Metaboliten ähnlicher chemischer Klassen wie das Produkt
• Blutplättchen ≤ 50 x 109/l; Eine vorübergehende Thrombozytopenie im Zusammenhang mit einer vorangegangenen Therapie (< 50 x 109/l für ≤ 30 Tage vor Behandlungsbeginn mit Asciminib) ist akzeptabel
• Aktive unkontrollierte kardiovaskuläre Zustände, einschließlich anhaltender Herzrhythmusstörungen, dekompensierter Herzinsuffizienz, Angina, Myokardinfarkt innerhalb der letzten 3-6 Monate
• Ein aktuelles 12-Kanal-EKG mit Anzeichen einer QTcF-Verlängerung
• Eine Vorgeschichte von aktivem Long-QT-Syndrom oder Risiko von Torsades de Pointes (TdP) und Risikofaktoren für TdP, wie unkorrigierte Hypokaliämie oder Hypomagnesiämie (der Patient kann vor Beginn der Asciminib-Behandlung korrigiert werden) oder jede kardiale Repolarisationsanomalie
• Anamnestisch unkontrollierte akute Pankreatitis innerhalb von 1 Jahr vor Behandlungsbeginn oder chronisch aktive Pankreatitis
• Akute oder chronisch aktive Lebererkrankung
• Aktive unkontrollierte Infektion, einschließlich Lungenentzündung, die eine systemische Therapie erfordert, oder andere schwere Infektionen
• Bekannte Vorgeschichte von Human Immunodeficiency Virus (HIV), chronischer Hepatitis B (HBV) oder chronischer Hepatitis C (HCV)-Infektion
• Signifikante andere unkontrollierte Erkrankungen, wie (aber nicht beschränkt auf) unkontrollierter Diabetes, pulmonale Hypertonie
• Teilnahme an einer früheren Prüfstudie innerhalb von 30 Tagen vor der Aufnahme oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
• Schwangere oder stillende (stillende) Frauen, wobei Schwangerschaft definiert ist als der Zustand einer Frau nach der Empfängnis und bis zum Ende der Schwangerschaft, bestätigt durch einen positiven hCG-Labortest (> 5 mIU/ml)
• Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als alle Frauen, die physiologisch in der Lage sind, schwanger zu werden, ES SEI DENN, sie sind:
• Frauen, deren sexuelle Orientierung den Geschlechtsverkehr mit einem männlichen Partner ausschließt
• Frauen, deren Partner durch Vasektomie oder auf andere Weise sterilisiert wurden
• Verwendung einer hochwirksamen Methode der Empfängnisverhütung (d. h. eine, die bei konsequenter und korrekter Anwendung zu einer Versagensrate von weniger als 1 % pro Jahr führt, wie z. z.B. Kalender, Ovulation, symptothermale, Postovulationsmethoden) ist nicht akzeptabel. Eine zuverlässige Empfängnisverhütung sollte während der gesamten Behandlungsdauer und für 14 Tage nach Beendigung der Behandlung aufrechterhalten werden.

Frauen gelten als postmenopausal und nicht gebärfähig, wenn sie 12 Monate lang eine natürliche (spontane) Amenorrhoe mit einem entsprechenden klinischen Profil (z. altersentsprechend, vasomotorische Symptome in der Vorgeschichte) oder spontane Amenorrhoe über sechs Monate mit Serum-FSH-Spiegeln > 40 mIU/ml oder vor mindestens sechs Wochen eine chirurgische bilaterale Ovarektomie (mit oder ohne Hysterektomie) hatten. Im Falle einer alleinigen Ovarektomie gilt die Frau nur dann als nicht gebärfähig, wenn der Fortpflanzungsstatus der Frau durch eine nachfolgende Hormonspiegelbestimmung bestätigt wurde.

- Behandlungsanweisungen und Anforderungen nicht verstehen und befolgen können