Vyhodnotit alogenní mezenchymální kmenové buňky odvozené z pupeční šňůry pro léčbu bradykineze

Kritéria pro zařazení:

• Věk 55 let nebo starší
• Klinicky diagnostikován parkinsonismus
• Všechny subjekty nebo jejich pověření zástupci musí být adekvátně informováni a rozumět povaze a rizikům studie a musí být schopni uvést podpis a datum ve formuláři informovaného souhlasu (ICF).
• Klinicky diagnostikovaná bradykineze po dobu nejméně 3 měsíců před vstupní návštěvou.
• Na stabilním léčebném režimu s L-dopou a jinou antiparkinsonickou léčbou po dobu 4 týdnů před výchozí hodnotou.
• Ženy ve fertilním věku musí při screeningovém vyšetření podstoupit negativní těhotenský test v séru.
• Subjekty nebo jejich zástupci musí být schopni efektivně komunikovat se studijním personálem.
• Subjekty nebo jejich pověření zástupci musí potvrdit, že jsou schopni a ochotni dodržovat všechny požadavky protokolu a omezení studie.

Kritéria vyloučení:

• Subjekty, které netolerují nebo se nechtějí účastnit všech postupů požadovaných tímto protokolem.
• Jedinci, kteří nemohou tolerovat venepunkci a/nebo mají adekvátní žilní přístup.
• Neschopnost samostatně projít 100 stop s pomocným zařízením nebo bez něj.
• Subjekty, které mají v anamnéze alergii, přecitlivělost nebo intoleranci na jakékoli léky, složky nebo pomocné látky zkoumaného produktu nebo postupů a které nemohou být vyřešeny personálem provádějícím studii.

• Subjekty se známou diagnózou atypického parkinsonského syndromu, např.:

  1. demence s Lewyho tělísky;
  2. progresivní supranukleární obrna;
  3. kortikobazální degenerace;
  4. atrofie více systémů;
  5. Jiné neurodengerativní stavy.
• Trauma hlavy související s nástupem symptomů bradykineze.
• Anamnéza opakovaného poranění hlavy, hydrocefalu, encefalitidy nebo mozkových nádorů.
• Choreoatetóza
• Jakákoli abnormalita v mozku zdokumentovaná pomocí CT nebo MRI, která by mohla přispívat k motorické funkci, např. mrtvice, nádor nebo jiné léze zabírající prostor, hydrocefalus nebo encefalomalacie.
• Známá anamnéza hladiny progranulinu v séru nebo plazmě < 110,9 ng/ml.
• Mutace související s onemocněním v genech TDP-34, PGRN, CHMPB2 nebo VCP nebo jakýchkoli jiných genech způsobujících FTLD.
• Intrakraniální operace, např. pallidotomie, thalamotomie a/nebo operace hluboké stimulace mozku.
• Další známá neurodegenerativní onemocnění, která nejsou základem bradykineze, např. spinocerelární atropie (SCA), Wilsonova choroba nebo amyotrofická laterální skleróza (ALS).
• Anamnéza dalších významných neurologických nebo tělesných poruch včetně, ale bez omezení, Alzheimerovy choroby, demence s Lewyho tělísky, předchozí choroby, mrtvice nebo záchvatové poruchy.
• Psychiatrické onemocnění, které nesouvisí s bradykinezí, např. těžká bipolární nebo unipolární deprese.
• Historie expozice neurotoxinům.
• Porucha chování REM v anamnéze.
• Pacienti s hepatocelulárním karcinomem (HCC).
• Akutní selhání jater nebo epizoda jaterní encefalopatie.
• Systolický krevní tlak vyšší než 180 nebo nižší než 90 mmHg.
• Diastolický krevní tlak vyšší než 105 nebo nižší než 50 mmHg.
• Přítomnost prodloužení QTc nebo abnormální EKG při screeningu, které vyšetřovatel na místě považuje za klinicky významné.
• Klinicky významné kardiovaskulární onemocnění, např. srdeční chirurgie nebo infarkt myokardu během posledních 6 měsíců, nestabilní angina pectoris, městnavé srdeční selhání, významná srdeční arytmie; nebo kogenitální srdeční onemocnění.
• Časná, symptomatická autonomní dysfunkce.
• Jakákoli malignita (jiná než nemetastický bazaliom kůže) s 5letým screeningem.
• Klinicky významné laboratorní abnormality při screeningu, včetně kreatininu ≥ 2,5 mg/dl, vitamínu B12 pod normálním laboratorním referenčním rozmezím nebo TSH nad normálním laboratorním referenčním rozmezím.
• Současné klinicky významné hematologické, endokrinní, kardiovaskulární, renální, jaterní, gastrointestinální nebo neurologické onemocnění. Pokud jde o nerakovinné stavy, pokud byl stav stabilní alespoň poslední rok a je zkoušejícím na místě posouzen, že nenarušuje účast pacienta ve studii, může být pacient zařazen.
• Anamnéza zneužívání alkoholu nebo návykových látek během 1 roku před screeningem a považována zkoušejícím za klinicky významnou.
• Zaměstnanec nebo příbuzný zaměstnance.
• Jedinci, kteří darovali plazmu nebo krevní destičky nebo měli významnou ztrátu plné krve (480 ml nebo více) během 30 dnů.
• Subjekty, které dostaly krev nebo krevní produkty během 30 dnů před screeningem.
• Léčba jakýmikoli hodnocenými léky nebo zařízeními nebo účast na výzkumné lékové studii do 60 dnů od screeningu.
• Ženy ve fertilním věku, které nepoužívají alespoň dvě formy lékařsky uznávané antikoncepce.
• Ženy, které jsou těhotné, očekávají otěhotnění nebo kojící/kojící.
• Jakékoli subjekty, které mají klinicky významnou abnormální laboratorní hodnotu.
• Subjekty, které byly léčeny jiným výzkumným produktem 30 dní před screeningovým hodnocením, nebo rostlinou, aby se zúčastnily jiného klinického hodnocení v průběhu této studie. Pokud od účasti v jiném klinickém hodnocení uplynulo více než 30 dnů, musí personál studie zajistit, aby se subjekt zotavil z jakýchkoli nežádoucích příhod spojených s použitým výzkumným produktem.
• Subjekty, které mají v anamnéze jakékoli jiné klinicky významné onemocnění nebo poruchu, které podle názoru hlavního zkoušejícího mohou vystavit subjekt riziku kvůli účasti ve studii nebo mohou ovlivnit výsledky studie.