Ocena allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z pępowiny w leczeniu bradykinezji

Kryteria przyjęcia:

• Wiek 55 lat lub więcej
• Klinicznie zdiagnozowany parkinsonizm
• Wszyscy uczestnicy lub ich upoważnieni przedstawiciele muszą być odpowiednio poinformowani i rozumieć charakter i ryzyko związane z badaniem oraz muszą być w stanie złożyć podpis i datę w formularzu świadomej zgody (ICF).
• Klinicznie rozpoznana bradykineza przez co najmniej 3 miesiące przed wizytą wyjściową.
• W stabilnym schemacie leczenia L-dopą i innym leczeniem przeciw parkinsonizmowi przez 4 tygodnie przed punktem wyjściowym.
• Kobiety w wieku rozrodczym muszą przejść negatywny test ciążowy z surowicy podczas oceny przesiewowej.
• Badani lub ich przedstawiciele muszą być w stanie skutecznie komunikować się z personelem badawczym.
• Uczestnicy lub ich upoważnieni przedstawiciele muszą zaświadczyć, że są w stanie i chcą przestrzegać wszystkich wymagań protokołu i ograniczeń badania.

Kryteria wyłączenia:

• Osoby, które nie tolerują lub nie chcą uczestniczyć we wszystkich procedurach wymaganych w niniejszym protokole.
• Pacjenci, którzy nie tolerują nakłucia żyły i/lub mają odpowiedni dostęp żylny.
• Niezdolność do samodzielnego poruszania się na odległość 100 stóp z urządzeniem wspomagającym lub bez niego.
• Pacjenci, u których w wywiadzie stwierdzono alergię, nadwrażliwość lub nietolerancję na jakiekolwiek leki, składniki lub substancje pomocnicze badanego produktu lub procedur, których nie można rozwiązać przez personel prowadzący badanie.

• Osoby ze znanym rozpoznaniem atypowego zespołu parkinsonowskiego, np.:

  1. Demencja z ciałami Lewy'ego;
  2. postępujące porażenie nadjądrowe;
  3. Zwyrodnienie korowo-podstawne;
  4. Atrofia wielu systemów;
  5. Inne stany neurodegeneracyjne.
• Uraz głowy związany z wystąpieniem objawów spowolnienia ruchowego.
• Historia powtarzających się urazów głowy, wodogłowia, zapalenia mózgu lub guzów mózgu.
• Choreoatetoza
• Wszelkie udokumentowane nieprawidłowości w mózgu za pomocą tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego, które mogą mieć wpływ na funkcje motoryczne, np. udar, guz lub inne zmiany chorobowe zajmujące przestrzeń, wodogłowie lub rozmiękanie mózgu.
• Znany poziom progranuliny w surowicy lub osoczu w wywiadzie < 110,9 ng/ml.
• Mutacja związana z chorobą w genach TDP-34, PGRN, CHMPB2 lub VCP lub innych genach sprawczych FTLD.
• Operacje wewnątrzczaszkowe, np. pallidotomia, talamotomia i/lub operacja głębokiej stymulacji mózgu.
• Inne znane choroby neurodegeneracyjne, które nie leżą u podstaw bradykinezji, np. Atropia rdzeniowo-móżdżkowa (SCA), choroba Wilsona lub stwardnienie zanikowe boczne (ALS).
• Historia innych istotnych zaburzeń neurologicznych lub fizycznych, w tym między innymi choroba Alzheimera, otępienie z ciałami Lewy'ego, wcześniejsza choroba, udar lub napad padaczkowy.
• Choroba psychiczna niezwiązana z bradykinezją, np. ciężka depresja dwubiegunowa lub jednobiegunowa.
• Historia narażenia na neurotoksyny.
• Historia zaburzeń zachowania REM.
• Pacjenci z rakiem wątrobowokomórkowym (HCC).
• Ostra niewydolność wątroby lub epizod encefalopatii wątrobowej.
• Skurczowe ciśnienie krwi większe niż 180 lub mniejsze niż 90 mmHg.
• Rozkurczowe ciśnienie krwi większe niż 105 lub mniejsze niż 50 mmHg.
• Obecność wydłużenia odstępu QTc lub nieprawidłowości w EKG podczas badania przesiewowego, które zostały uznane przez badacza ośrodka za istotne klinicznie.
• Klinicznie istotna choroba układu krążenia, np. operacja kardiochirurgiczna lub zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy, niestabilna dusznica bolesna, zastoinowa niewydolność serca, znaczna arytmia serca; lub współistniejąca choroba serca.
• Wczesna, objawowa dysfunkcja układu autonomicznego.
• Każdy nowotwór złośliwy (inny niż rak podstawnokomórkowy skóry bez przerzutów) z 5-letnim okresem badań przesiewowych.
• Klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne podczas badania przesiewowego, w tym kreatynina ≥ 2,5 mg/dl, witamina B12 poniżej normy laboratoryjnej lub TSH powyżej normy laboratoryjnej.
• Obecna klinicznie istotna choroba hematologiczna, endokrynologiczna, sercowo-naczyniowa, nerkowa, wątrobowa, żołądkowo-jelitowa lub neurologiczna. W przypadku schorzeń nienowotworowych, jeśli stan był stabilny przez co najmniej ostatni rok i według oceny badacza ośrodka nie zakłóca udziału pacjenta w badaniu, pacjent może zostać włączony.
• Historia nadużywania alkoholu lub substancji odurzających w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym i uznana za klinicznie istotną przez badacza ośrodka.
• Pracownik lub krewny pracownika.
• Pacjenci, którzy oddali osocze lub płytki krwi lub mieli znaczną utratę pełnej krwi (480 ml lub więcej) w ciągu 30 dni.
• Osoby, które otrzymały krew lub produkty krwiopochodne w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
• Leczenie jakimkolwiek eksperymentalnym lekiem lub urządzeniem lub udział w badaniu eksperymentalnego leku w ciągu 60 dni od badania przesiewowego.
• Kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują co najmniej dwóch medycznie uznanych form antykoncepcji.
• Kobiety, które są w ciąży, spodziewają się zajścia w ciążę lub karmią piersią/karmią piersią.
• Każdy osobnik, u którego występuje klinicznie istotna nieprawidłowa wartość laboratoryjna.
• Osoby, które były leczone innym produktem badawczym 30 dni przed oceną przesiewową lub uczestniczą w innym badaniu klinicznym podczas trwania tego badania. Jeżeli od udziału w innym badaniu klinicznym minęło więcej niż 30 dni, personel badania musi upewnić się, że uczestnik wyzdrowiał po wszelkich zdarzeniach niepożądanych związanych z zastosowanym produktem badawczym.
• Uczestnicy, u których w przeszłości występowała jakakolwiek inna klinicznie istotna choroba lub zaburzenie, które w opinii głównego badacza mogą narazić uczestnika na ryzyko związane z udziałem w badaniu lub mogą wpłynąć na wyniki badania.