Valutare le cellule staminali mesenchimali allogeniche derivate dal cordone ombelicale per il trattamento della bradicinesia

Criterio di inclusione:

• Età di 55 anni o più
• Diagnosi clinica di parkinsonismo
• Tutti i soggetti, oi loro rappresentanti autorizzati, devono essere adeguatamente informati e comprendere la natura e i rischi dello studio e devono essere in grado di fornire una firma e una data nel modulo di consenso informato (ICF).
• Bradicinesia clinicamente diagnosticata per almeno 3 mesi prima della visita basale.
• In regime di trattamento stabile con L-dopa e altri trattamenti anti-parkinson per 4 settimane prima del basale.
• Le donne in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza su siero negativo alla valutazione di screening.
• I soggetti, oi loro rappresentanti, devono essere in grado di comunicare efficacemente con il personale dello studio.
• I soggetti, o i loro rappresentanti autorizzati, devono certificare di essere in grado e disposti a seguire tutti i requisiti del protocollo e le restrizioni dello studio.

Criteri di esclusione:

• Soggetti intolleranti o non disposti a partecipare a tutte le procedure richieste dal presente protocollo.
• Soggetti che non possono tollerare una venipuntura e/o hanno un accesso venoso adeguato.
• Incapacità di deambulare per 100 piedi in modo indipendente con o senza un dispositivo di assistenza.
• - Soggetti che hanno una storia di allergia, ipersensibilità o intolleranza a farmaci, componenti o eccipienti del prodotto o delle procedure sperimentali e che non possono essere risolti dal personale che conduce lo studio.

• Soggetti con una diagnosi nota di sindrome parkinsoniana atipica, ad esempio:

  1. Demenza a corpi di Lewy;
  2. Paralisi sopranucleare progressiva;
  3. Degenerazione corticobasale;
  4. Atrofia multisistemica;
  5. Altre condizioni neurodegenerative.
• Trauma cranico correlato all'insorgenza dei sintomi della bradicinesia.
• Storia di trauma cranico ripetuto, idrocefalo, encefalite o tumori cerebrali.
• Coreoatetosi
• Qualsiasi anomalia cerebrale documentata dalla TC o dalla risonanza magnetica, che potrebbe contribuire alla funzione motoria, ad esempio ictus, tumore o altre lesioni occupanti spazio, idrocefalo o encefalomalacia.
• Anamnesi nota di livello sierico o plasmatico di progranulina < 110,9 ng/mL.
• Mutazione associata alla malattia nei geni TDP-34, PGRN, CHMPB2 o VCP o qualsiasi altro gene causativo FTLD.
• Operazioni intracraniche, ad esempio pallidotomia, talamotomia e/o chirurgia di stimolazione cerebrale profonda.
• Altre malattie neurodegenerative note che non sono alla base della bradicinesia, ad esempio l'atropia spinocerellare (SCA), la malattia di Wilson o la sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
• Storia di altri disturbi neurologici o fisciatrici significativi inclusi, ma non limitati a, morbo di Alzheimer, demenza a corpi di Lewy, malattia precedente, ictus o disturbo convulsivo.
• Malattia psichiatrica non correlata alla bradicinesia, ad esempio grave depressione bipolare o unipolare.
• Cronologia dell'esposizione alla neurotossina.
• Storia del disturbo del comportamento REM.
• Pazienti con carcinoma epatocellulare (HCC).
• Insufficienza epatica acuta o episodio di encefalopatia epatica.
• Pressione arteriosa sistolica superiore a 180 o inferiore a 90 mmHg.
• Pressione arteriosa diastolica superiore a 105 o inferiore a 50 mmHg.
• Presenza di prolungamento dell'intervallo QTc o ECG anormale allo screening e giudicato clinicamente significativo dallo sperimentatore del sito.
• Malattie cardiovascolari clinicamente significative, ad es. Cardiochirurgia o infarto miocardico negli ultimi 6 mesi, angina instabile, insufficienza cardiaca congestizia, aritmia cardaica significativa; o cardiopatia congenita.
• Disfunzione autonomica precoce e sintomatica.
• Qualsiasi tumore maligno (diverso dal carcinoma basocellulare non metasticico della pelle) con 5 anni di screening.
• Anomalie di laboratorio clinicamente significative allo screening, tra cui creatinina ≥ 2,5 mg/dL, vitamina B12 al di sotto dell'intervallo di riferimento normale di laboratorio o TSH al di sopra dell'intervallo di riferimento normale di laboratorio.
• Malattia ematologica, endocrina, cardiovascolare, renale, epatica, gastrointestinale o neurologica clinicamente significativa in atto. Per le condizioni diverse dal cancro, se la condizione è rimasta stabile almeno nell'ultimo anno ed è giudicata dal ricercatore del centro non interferire con la partecipazione del paziente allo studio, il paziente può essere incluso.
• Una storia di abuso di alcol o sostanze entro 1 anno prima dello screening e ritenuta clinicamente significativa dallo sperimentatore del sito.
• Un dipendente o un parente di un dipendente.
• Soggetti che hanno donato plasma o piastrine o hanno avuto una significativa perdita di sangue intero (480 ml o più) entro 30 giorni.
• Soggetti che hanno ricevuto sangue o emoderivati ​​entro 30 giorni prima dello screening.
• Trattamento con farmaci o dispositivi sperimentali o partecipazione a uno studio sui farmaci sperimentali entro 60 giorni dallo screening.
• Donne in età fertile che non utilizzano almeno due forme di contraccezione riconosciute dal punto di vista medico.
• Soggetti di sesso femminile in gravidanza, in attesa di una gravidanza o in allattamento/allattamento.
• Tutti i soggetti che hanno un valore di laboratorio anomalo clinicamente significativo.
• - Soggetti che sono stati trattati con un altro prodotto di ricerca 30 giorni prima della valutazione di screening o impianto per partecipare a un'altra sperimentazione clinica, durante questo studio. Se sono trascorsi più di 30 giorni dalla partecipazione a un'altra sperimentazione clinica, il personale dello studio deve assicurarsi che il soggetto si sia ripreso da eventuali eventi avversi associati al prodotto di ricerca utilizzato.
• - Soggetti che hanno una storia di qualsiasi altra malattia o disturbo clinicamente significativo che, a giudizio del Principal Investigator, possa mettere a rischio il soggetto a causa della partecipazione allo studio o possa influenzare i risultati dello studio.