Оценка аллогенных мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповины, для лечения брадикинезии

Критерии включения:

• Возраст 55 лет и старше
• Клинически диагностирован паркинсонизм
• Все субъекты или их уполномоченные представители должны быть надлежащим образом проинформированы и понимать характер и риски исследования, а также должны иметь возможность поставить подпись и дату в Форме информированного согласия (ICF).
• Клинически диагностированная брадикинезия по крайней мере за 3 месяца до исходного визита.
• Стабильный режим лечения леводопой и другим противопаркинсоническим лечением в течение 4 недель до исходного уровня.
• Женщины детородного возраста должны пройти отрицательный сывороточный тест на беременность при скрининговой оценке.
• Субъекты или их представители должны иметь возможность эффективно общаться с исследовательским персоналом.
• Субъекты или их уполномоченные представители должны подтвердить, что они могут и желают соблюдать все требования протокола и ограничения исследования.

Критерий исключения:

• Субъекты, которые нетерпимы или не желают участвовать во всех процедурах, требуемых этим протоколом.
• Субъекты, которые не переносят венепункции и/или имеют адекватный венозный доступ.
• Неспособность самостоятельно пройти 100 футов со вспомогательным устройством или без него.
• Субъекты с историей аллергии, повышенной чувствительности или непереносимости каких-либо лекарств, компонентов или вспомогательных веществ исследуемого продукта или процедур, которые не могут быть устранены персоналом, проводящим исследование.

• Субъекты с известным диагнозом атипичного синдрома Паркинсона, например:

  1. деменция с тельцами Леви;
  2. прогрессирующий надъядерный паралич;
  3. кортикобазальная дегенерация;
  4. множественная системная атрофия;
  5. Другие нейродегенеративные состояния.
• Травма головы, связанная с появлением симптомов брадикинезии.
• Повторная травма головы, гидроцефалия, энцефалит или опухоли головного мозга в анамнезе.
• Хореоатетоз
• Любая подтвержденная КТ или МРТ аномалия в головном мозге, которая может влиять на двигательную функцию, например, инсульт, опухоль или другие объемные поражения, гидроцефалия или энцефаломаляция.
• Уровень програнулина в сыворотке или плазме < 110,9 нг/мл в анамнезе.
• Связанная с заболеванием мутация в генах TDP-34, PGRN, CHMPB2 или VCP или любых других генах, вызывающих FTLD.
• Внутричерепная операция, например, паллидотомия, таламотомия и/или глубокая стимуляция головного мозга.
• Другие известные нейродегенеративные заболевания, не лежащие в основе брадикинезии, например, спиноцерелярная атропия (SCA), болезнь Вильсона или боковой амиотрофический склероз (ALS).
• История других значительных неврологических или соматических расстройств, включая, помимо прочего, болезнь Альцгеймера, деменцию с тельцами Леви, предшествующее заболевание, инсульт или судорожное расстройство.
• Психическое заболевание, не связанное с брадикинезией, например, тяжелая биполярная или униполярная депрессия.
• История воздействия нейротоксинов.
• Расстройство поведения в фазе быстрого сна в анамнезе.
• Пациенты с гепатоцеллюлярной карциномой (ГЦК).
• Острая печеночная недостаточность или эпизод печеночной энцефалоптии.
• Систолическое артериальное давление выше 180 или ниже 90 мм рт.
• Диастолическое артериальное давление выше 105 или ниже 50 мм рт.
• Наличие удлинения интервала QTc или отклонений от нормы на ЭКГ при скрининге, оцененное исследователем как клинически значимое.
• Клинически значимое сердечно-сосудистое заболевание, например, кардиохирургическое вмешательство или инфаркт миокарда в течение последних 6 месяцев, нестабильная стенокардия, застойная сердечная недостаточность, выраженная сердечная аритмия; или когенитальный порок сердца.
• Ранняя симптоматическая вегетативная дисфункция.
• Любое злокачественное новообразование (кроме неметастатической базальноклеточной карциномы кожи) с 5-летним скринингом.
• Клинически значимые лабораторные отклонения при скрининге, в том числе креатинин ≥ 2,5 мг/дл, содержание витамина B12 ниже лабораторного нормального диапазона или ТТГ выше лабораторного нормального диапазона.
• Текущие клинически значимые гематологические, эндокринные, сердечно-сосудистые, почечные, печеночные, желудочно-кишечные или неврологические заболевания. Для нераковых состояний, если состояние было стабильным по крайней мере в течение последнего года и, по мнению исследователя, не мешает участию пациента в исследовании, пациент может быть включен.
• Злоупотребление алкоголем или психоактивными веществами в анамнезе в течение 1 года до скрининга, которое исследователь сайта считает клинически значимым.
• Сотрудник или родственник работника.
• Субъекты, сдавшие плазму или тромбоциты или имевшие значительную потерю цельной крови (480 мл или более) в течение 30 дней.
• Субъекты, которые получили кровь или продукты крови в течение 30 дней до скрининга.
• Лечение любым исследуемым препаратом или устройством или участие в исследовании исследуемого препарата в течение 60 дней после скрининга.
• Женщины детородного возраста, которые не используют по крайней мере две формы признанной медициной контрацепции.
• Субъекты женского пола, которые беременны, ожидают беременности или кормят грудью/кормят грудью.
• Любые субъекты, у которых есть клинически значимые аномальные лабораторные показатели.
• Субъекты, которые получали лечение другим исследовательским продуктом за 30 дней до скрининговой оценки или планируют участвовать в другом клиническом испытании во время этого исследования. Если с момента участия в другом клиническом исследовании прошло более 30 дней, исследовательский персонал должен убедиться, что субъект выздоровел от любых нежелательных явлений, связанных с используемым исследовательским продуктом.
• Субъекты, имеющие в анамнезе любое другое клинически значимое заболевание или расстройство, которое, по мнению главного исследователя, может подвергнуть субъекта риску из-за участия в исследовании или может повлиять на результаты исследования.