Arvioi napanuorasta peräisin olevat allogeeniset mesenkymaaliset kantasolut bradykinesian hoitoon

Sisällyttämiskriteerit:

• Ikä 55 vuotta tai vanhempi
• Kliinisesti diagnosoitu Parkinsonismi
• Kaikilla koehenkilöillä tai heidän valtuutetuilla edustajilla on oltava riittävät tiedot ja heidän on ymmärrettävä tutkimuksen luonne ja riskit, ja heidän on kyettävä antamaan allekirjoitus ja päivämäärä informed Consent Form (ICF) -lomakkeessa.
• Kliinisesti diagnosoitu bradykinesia vähintään 3 kuukautta ennen lähtökohtaista käyntiä.
• Stabiilihoito L-dopalla ja muulla Parkinsonin taudin vastaisella hoidolla 4 viikon ajan ennen lähtötilannetta.
• Hedelmällisessä iässä olevien naisten on tehtävä seulontaarvioinnissa negatiivinen seerumin raskaustesti.
• Tutkittavien tai heidän edustajiensa tulee pystyä kommunikoimaan tehokkaasti tutkimushenkilöstön kanssa.
• Tutkittavien tai heidän valtuutettujen edustajiensa on todistettava, että he pystyvät ja haluavat noudattaa kaikkia protokollavaatimuksia ja tutkimusrajoituksia.

Poissulkemiskriteerit:

• Kohteet, jotka eivät suvaitse tai eivät halua osallistua kaikkiin tämän protokollan edellyttämiin toimenpiteisiin.
• Potilaat, jotka eivät siedä laskimopunktiota ja/tai joilla on riittävä laskimopääsy.
• Kyvyttömyys liikkua 100 jalkaa itsenäisesti apulaitteen kanssa tai ilman.
• Koehenkilöt, joilla on aiemmin ollut allergiaa, yliherkkyyttä tai intoleranssia jollekin tutkimustuotteen tai toimenpiteiden lääkkeille, komponenteille tai apuaineille ja joita tutkimuksen suorittava henkilökunta ei pysty ratkaisemaan.

• Potilaat, joilla on diagnosoitu epätyypillinen Parkinsonin oireyhtymä, esim.

  1. Dementia ja Lewyn ruumiit;
  2. Progressiivinen supranukleaarinen halvaus;
  3. kortikobasaalinen rappeuma;
  4. Multiple System Atrofia;
  5. Muut neurodegeratiiviset sairaudet.
• Bradykinesian oireiden alkamiseen liittyvä pään trauma.
• Toistuva päävamma, vesipää, enkefaliitti tai aivokasvaimet.
• Koreoatetoosi
• Mikä tahansa TT:llä tai MRI:llä dokumentoitu aivojen poikkeavuus, joka saattaa vaikuttaa motoriseen toimintaan, esim. aivohalvaus, kasvain tai muut tilaa vievät leesiot, vesipää tai enkefalalakia.
• Tunnettu seerumin tai plasman progranuliinitaso < 110,9 ng/ml.
• Tautiin liittyvä mutaatio TDP-34-, PGRN-, CHMPB2- tai VCP-geeneissä tai muissa FTLD:tä aiheuttavissa geeneissä.
• Intrakraniaalinen leikkaus, esim. pallidotomia, talamotomia ja/tai syvä aivostimulaatioleikkaus.
• Muut tunnetut neurodegeneratiiviset sairaudet, jotka eivät ole bradykinesian taustalla, esim. spinoserellaarinen atropia (SCA), Wilsonin tauti tai amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).
• Muiden merkittävien neurologisten tai fyysisten häiriöiden historia, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, Alzheimerin tauti, Lewyn kehon dementia, aikaisempi sairaus, aivohalvaus tai kohtaushäiriö.
• Psykiatrinen sairaus, joka ei liity bradykinesiaan, esimerkiksi vaikea kaksisuuntainen tai unipolaarinen masennus.
• Hermomyrkkyaltistuksen historia.
• REM-käyttäytymishäiriön historia.
• Potilaat, joilla on hepatosellulaarinen karsinooma (HCC).
• Akuutti maksan vajaatoiminta tai maksan enkefalopatiajakso.
• Systolinen verenpaine yli 180 tai alle 90 mmHg.
• Diastolinen verenpaine yli 105 tai alle 50 mmHg.
• QTc-ajan pidentyminen tai EKG-poikkeava seulonnassa, ja tutkija arvioi sen kliinisesti merkitseväksi.
• Kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonisairaus, esim. sydänleikkaus tai sydäninfarkti viimeisen 6 kuukauden aikana, epästabiili angina pectoris, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, merkittävä sydämen rytmihäiriö; tai synnynnäinen sydänsairaus.
• Varhainen, oireinen autonominen toimintahäiriö.
• Mikä tahansa pahanlaatuinen kasvain (muu kuin ei-metastaattinen ihon tyvisolusyöpä) 5 vuoden seulonnalla.
• Kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat seulonnassa, mukaan lukien kreatiniini ≥ 2,5 mg/dl, B12-vitamiini laboratorionormaalin viitealueen alapuolella tai TSH yli laboratorion normaalin viitealueen.
• Nykyinen kliinisesti merkittävä hematologinen, endokriininen, kardiovaskulaarinen, munuaisten, maksan, maha-suolikanavan tai neurologinen sairaus. Muiden kuin syöpäsairauksien osalta potilas voidaan ottaa mukaan, jos tila on ollut vakaa vähintään viimeisen vuoden ajan ja tutkija arvioi, ettei se häiritse potilaan osallistumista tutkimukseen.
• Alkoholin tai päihteiden väärinkäyttö 1 vuoden aikana ennen seulontaa, ja tutkija pitää sen kliinisesti merkittävänä.
• Työntekijä tai työntekijän sukulainen.
• Koehenkilöt, jotka ovat luovuttaneet plasmaa tai verihiutaleita tai joilla on huomattava kokoveren menetys (480 ml tai enemmän) 30 päivän sisällä.
• Koehenkilöt, jotka ovat saaneet verta tai verituotteita 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
• Hoito millä tahansa tutkimuslääkkeellä tai -laitteella tai osallistuminen lääketutkimukseen 60 päivän kuluessa seulonnasta.
• Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä vähintään kahta lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää.
• Naishenkilöt, jotka ovat raskaana, odottavat raskautta tai imettävät/imettävät.
• Kaikki koehenkilöt, joilla on kliinisesti merkittävä poikkeava laboratorioarvo.
• Koehenkilöt, joita on hoidettu toisella tutkimustuotteella 30 päivää ennen seulontaarviointia tai jotka ovat osallistuneet toiseen kliiniseen tutkimukseen tässä tutkimuksessa. Jos toiseen kliiniseen tutkimukseen osallistumisesta on kulunut yli 30 päivää, tutkimushenkilöstön on varmistettava, että tutkittava on toipunut käytettyyn tutkimustuotteeseen liittyvistä haittatapahtumista.
• Koehenkilöt, joilla on ollut jokin muu kliinisesti merkittävä sairaus tai häiriö, joka päätutkijan näkemyksen mukaan saattaa vaarantaa kohteen tutkimukseen osallistumisen vuoksi tai vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin.