Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Trastuzumab Deruxtecan pro léčbu HER2+ nově diagnostikovaného nebo recidivujícího osteosarkomu

9. září 2026 aktualizováno: National Cancer Institute (NCI)

Studie 2. fáze DS-8201a (NSC# 807708) u dospívajících nebo mladých dospělých s recidivujícím HER2+ osteosarkomem

Tato studie fáze II studuje účinky trastuzumab deruxtecanu při léčbě pacientů s HER2 pozitivním osteosarkomem, který je nově diagnostikován nebo se vrátil (recidivuje). Trastuzumab deruxtecan je monoklonální protilátka, nazývaná trastuzumab, spojená s chemoterapeutickým lékem nazývaným deruxtecan. Trastuzumab se cíleně váže na HER2 pozitivní rakovinné buňky a dodává deruxtekan, aby je zabil.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRIMÁRNÍ CÍL:

I. Odhadnout podíl pacientů s recidivujícím měřitelným osteosarkomem léčených trastuzumab deruxtekanem (DS-8201a), kteří jsou bez příhod (%EF) ve 24. týdnu.

DRUHÉ CÍLE:

I. Posoudit bezpečnost DS-8201a u pacientů s recidivujícím osteosarkomem. II. Popsat farmakokinetiku DS-8201a u pacientů s recidivujícím osteosarkomem.

III. Odhadnout míru objektivní odpovědi (ORR), přežití bez události (EFS), celkové přežití (OS) a trvání odpovědi (DOR) pacientů s recidivujícím měřitelným osteosarkomem.

PRŮZKUMNÉ CÍLE:

I. Popsat vztah mezi potenciálními biomarkery a odpovědí na DS-8201a.

II. Vyhodnotit kvantitativní cirkulující nádorovou deoxyribonukleovou kyselinu (DNA) (ctDNA) a cirkulující nádorové buňky (CTC) jako zástupné markery odpovědi u recidivujícího osteosarkomu.

OBRYS:

Pacienti dostávají trastuzumab deruxtecan intravenózně (IV) po dobu 30–90 minut v den 1. Léčba se opakuje každých 21 dní po 35 cyklů v nepřítomnosti progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

Po ukončení studijní léčby jsou pacienti sledováni po 6 měsících.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

55

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Pozastaveno
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 323-361-4110
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fariba Navid
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Pozastaveno
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lianna J. Marks
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Pozastaveno
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Pozastaveno
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Children's National Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • AeRang Kim
        • Kontakt:
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Nábor
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jonathan L. Metts
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jason R. Fangusaro
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Nábor
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ami V. Desai
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Pozastaveno
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Pozastaveno
        • Riley Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Nábor
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christine A. Pratilas
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Nábor
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 877-442-3324
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Katherine A. Janeway
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • C S Mott Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 800-865-1125
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rajen Mody
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Pozastaveno
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Pozastaveno
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shalini Shenoy
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nobuko Hijiya
        • Kontakt:
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Nábor
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 212-639-7592
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Emily K. Slotkin
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jessica M. Sun
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonní číslo: 888-275-3853
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joseph G. Pressey
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Theodore W. Laetsch
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Pozastaveno
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Nábor
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jessica Gartrell
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Aktivní, ne nábor
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Pozastaveno
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Pozastaveno
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Pozastaveno
        • Primary Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 39 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti musí být ve věku > 12 let a =< 39 let v době zařazení do studie

  • Pacienti museli mít histologickou verifikaci osteosarkomu při původní diagnóze nebo relapsu

    • Pro intervenci jsou způsobilí pacienti s diagnózou osteosarkomu a potvrzenou expresí HER2 > 10 % buněk osteosarkomu

      • Poznámka: Během procesu screeningu způsobilosti Krok 0 je povinné předložení tkáně pro barvení HER2. Metastatická tkáň, pokud je to možné z posledního relapsu, je silně preferována pro barvení HER2 před archivní tkání z primární resekce nebo diagnostické biopsie. Období hodnocení pro barvení HER2 k určení způsobilosti k léčbě bude kratší než 4 týdny od zařazení do screeningu
  • Pacienti musí mít měřitelné onemocnění podle kritérií hodnocení odpovědi u solidních nádorů (RECIST) 1.1. Do studie mohou být zahrnuti pacienti s klinicky neaktivními metastázami v mozku. Do studie mohou být zařazeni pacienti s léčenými mozkovými metastázami, které již nejsou symptomatické a nevyžadují léčbu kortikosteroidy nebo antikonvulzivními látkami, pokud se zotavili z akutního toxického účinku radioterapie. Konečně, pacient musí mít neresekovatelné léze nebo léze bez úmyslu chirurgicky odstranit do 6 měsíců po zařazení do studie
  • Současný stav onemocnění pacienta musí být takový, pro který dostal alespoň standardní počáteční terapii, definovanou jako systémová terapie kombinovaná buď s ozařováním, nebo chirurgickým zákrokem pro lokální kontrolu primárního nádoru při diagnóze. Předchozí terapie po relapsu není nutná
  • Pacienti musí mít výkonnostní stav odpovídající skóre východní kooperativní onkologické skupiny (ECOG) 0 nebo 1. Použijte Karnofsky pro pacienty ve věku > 16 let a Lansky pro pacienty ve věku < 16 let. Pacienti, kteří v důsledku předchozí chirurgické léčby osteosarkomu nechodí, by měli být považováni za ambulantní pro účely posouzení stavu výkonnosti

  • Pacienti se musí zotavit z akutních toxických účinků veškeré předchozí protinádorové terapie a před zařazením do studie musí splnit následující minimální dobu trvání předchozí protinádorové terapie. Pokud jsou po požadovaném časovém rámci splněna numerická kritéria způsobilosti, např. kritéria krevního obrazu, má se za to, že se pacient adekvátně zotavil

    • Cytotoxická chemoterapie nebo jiná protirakovinná činidla, o nichž je známo, že jsou myelosupresivní: U činidel, která nejsou uvedena v seznamu, musí být trvání tohoto intervalu projednáno s vedoucím studie a koordinátorem výzkumu přiděleným ke studii před zařazením.

      • >= 21 dní po poslední dávce myelosupresivní chemoterapie (42 dní v případě předchozí nitrosomočoviny)
    • Protirakovinná léčiva, o kterých není známo, že jsou myelosupresivní (např. nesouvisejí se sníženým počtem krevních destiček nebo absolutním počtem neutrofilů [ANC]): >= 7 dní po poslední dávce léčiva
    • Protilátky: od infuze poslední dávky protilátky musí uplynout >= 4 týdny (28 dní) a toxicita související s předchozí protilátkovou terapií musí být obnovena na stupeň =< 1
    • kortikosteroidy
    • Hematopoetické růstové faktory: >= 14 dní po poslední dávce dlouhodobě působícího růstového faktoru (např. pegfilgrastim) nebo 7 dní pro krátkodobě působící růstový faktor. U látek, u kterých jsou známy nežádoucí účinky po 7 dnech po podání, musí být toto období prodlouženo nad dobu, po kterou je známo, že k nežádoucím účinkům dochází.
    • Interleukiny, interferony a cytokiny (jiné než hematopoetické růstové faktory): >= 21 dní po ukončení léčby interleukiny, interferony nebo cytokiny (jiné než hematopoetické růstové faktory)

    • Infuze kmenových buněk (s nebo bez ozáření celého těla [TBI]):

      • Alogenní (neautologní) transplantace kostní dřeně nebo kmenových buněk nebo jakákoliv infuze kmenových buněk včetně infuze dárcovských lymfocytů (DLI) nebo boost infuze: >= 84 dní po infuzi a bez známek reakce štěpu proti hostiteli (GVHD)
      • Infuze autologních kmenových buněk včetně boost infuze: >= 30 dní
    • Vellulární terapie: >= 30 dní po dokončení jakéhokoli typu buněčné terapie (např. modifikované T buňky, přirozené zabíječe [NK] buňky, dendritické buňky atd.)
    • Radiační terapie (XRT)/ozařování zevním paprskem včetně protonů: >= 4 týdny (28 dní) včetně paliativní radiační terapie hrudníku. >= 14 dní po paliativní lokální XRT do oblastí jiných než hrudník nebo pro radioterapii celého mozku
    • Radiofarmaceutická terapie (např. radioaktivně značená protilátka, samarium): >= 42 dní po systémově podávané radiofarmaceutické terapii
    • Pacienti nesměli dříve dostávat HER2 terapie včetně konjugátů protilátek a léčiv (např. TDM-1 nebo DS-8201a), HER2 řízené buněčné terapie, HER2 receptorová terapie (např. trastuzumab, pertuzumab) nebo antagonisté HER2 s malou molekulou (např. lapatinib nebo neratinib)
  • Pacienti musí být alespoň 7 dní od data poslední operace
  • Periferní absolutní počet neutrofilů (ANC) >= 1000/mm^3, (podávání faktoru stimulujícího kolonie granulocytů [G-CSF] není povoleno během 1 týdne před screeningovým hodnocením kroku 1) (u pacientů se solidními nádory bez známé kostní dřeně účast)
  • Počet krevních destiček >= 100 000/mm^3 (nezávislý na transfuzi, definovaný jako nepřijímání krevních destiček alespoň 7 dní před zařazením do studie) (u pacientů se solidními nádory bez známého postižení kostní dřeně)
  • Hemoglobin >= 8,0 g/dl na začátku (transfuze červených krvinek není povolena během 1 týdne před screeningovým hodnocením) (pro pacienty se solidními nádory bez známého postižení kostní dřeně)

  • Clearance kreatininu nebo rychlost glomerulární filtrace radioizotopů (GFR) >= 60 ml/min/1,73 m^2 nebo sérový kreatinin na základě věku/pohlaví takto:

    • Věk: 12 až < 13 let; Maximální sérový kreatinin (mg/dl): 1,2 (muži); 1.2 (žena)
    • Věk: 13 až < 16 let; Maximální sérový kreatinin (mg/dl): 1,5 (muži); 1.4 (žena)

    • Věk: >= 16 let; Maximální sérový kreatinin (mg/dl): 1,7 (muži); 1.4 (žena)

      • U účastníků mladších 18 let, u kterých screening selhal pouze na základě kreatininu, může být místo toho k potvrzení způsobilosti použit sběr moči za 24 hodin. Vypočtená GFR > 60 ml/min/1,73 m^2 využívající 24hodinový sběr splní kritéria pro zařazení do této zkoušky
  • Bilirubin (součet konjugovaného + nekonjugovaného nebo celkového) =< 1,5 x horní hranice normálu (ULN) pro věk. U pacientů s prokázaným Gilbertovým syndromem (nekonjugovaná hyperbilirubinémie) musí být bilirubin < 3 x ULN pro daný věk (pacienti se solidními nádory)
  • Sérová glutamátpyruváttransamináza (SGPT) (alaninaminotransferáza [ALT]) a sérová glutamát-oxalooctová transamináza (SGOT) (aspartátaminotransferáza [AST]) =< 3 x ULN. (pokud jsou přítomny jaterní metastázy = < 5 x ULN). Pro účely této studie je ULN pro ALT 45 U/l bez ohledu na výchozí hodnotu a ULN pro AST je 50 U/l bez ohledu na výchozí hodnotu (pacienti se solidními nádory)
  • Sérový albumin >= 2,5 g/dl (pacienti se solidními nádory)
  • Mezinárodní normalizovaný poměr (INR)/protrombinový čas (PT) a buď parciální tromboplastinový nebo aktivovaný parciální tromboplastinový čas (aPTT) = < 1,5 x ULN (pacienti se solidními nádory)
  • Zkrácení frakce >= 27 % podle echokardiogramu nebo ejekční frakce >= 50 % buď pomocí echokardiogramu (ECHO) nebo skenování s vícenásobnou akvizicí (MUGA) během 28 dnů před zařazením do kroku 1
  • Korigované prodloužení QT intervalu (QTc) na < 470 ms (ženy) nebo < 450 ms (muži) na základě průměrného trojitého 12svodového elektrokardiogramu (EKG)
  • Pulzní oxymetrie > 93 % na vzduchu v místnosti
  • Pacienti se záchvatovými poruchami mohou být zařazeni, pokud užívají antikonvulziva a jsou dobře kontrolováni, jak dokazuje, že v předchozích 7 dnech nedošlo ke zvýšení frekvence záchvatů
  • Poruchy nervového systému (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] verze [v]5) vyplývající z předchozí chemoterapie, operace a/nebo ozařování musí být =< stupeň 2, s výjimkou sníženého šlachového reflexu (DTR). Jakýkoli stupeň DTR je způsobilý
  • Všichni pacienti a/nebo jejich rodiče nebo zákonní zástupci musí podepsat písemný informovaný souhlas. V případě potřeby bude souhlas získán v souladu s institucionálními pokyny

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné ženy, ženy plánující otěhotnět nebo kojící ženy nebudou do této studie zařazeny, protože dosud nejsou k dispozici žádné informace o toxicitě pro lidský plod nebo teratogenní toxicitě. Těhotenské testy musí být provedeny u dívek, které jsou po menstruaci. Muži nebo ženy s reprodukčním potenciálem se nemohou zúčastnit, pokud nesouhlasili s použitím dvou účinných metod antikoncepce, včetně lékařsky uznávané bariérové ​​nebo antikoncepční metody (např. mužský nebo ženský kondom) po dobu trvání studie a po jejím dokončení. a po dobu alespoň 7 měsíců u žen a 4 měsíců u mužů po poslední dávce studovaného léku. Abstinence je přijatelnou metodou antikoncepce

    • Mezi metody považované za vysoce účinné metody antikoncepce patří:

      • Kombinovaná (obsahující estrogen a gestagen) hormonální antikoncepce spojená s inhibicí ovulace:

        • Ústní
        • Intravaginální
        • Transdermální

      • Hormonální antikoncepce obsahující pouze gestagen spojená s inhibicí ovulace:

        • Ústní
        • Injekční
        • Implantovatelné
      • Nitroděložní tělísko (IUD)
      • Intrauterinní hormonální systém (IUS)
      • Oboustranná okluze vejcovodů
      • Partner po vasektomii
      • Úplná sexuální abstinence definovaná jako zdržení se heterosexuálního styku. Periodická abstinence (kalendářní, symptotermální, postovulační metody) není přijatelnou metodou antikoncepce
  • Neplodný potenciál definovaný jako premenopauzální ženy s dokumentovanou tubární ligací nebo hysterektomií; nebo postmenopauzální definované jako 12 měsíců spontánní amenorey (ve sporných případech je potvrzující vzorek krve se simultánním folikuly stimulujícím hormonem [FSH] > 40 mIU/ml a estradiolem < 40 pg/ml [< 147 pmol/L]). Ženy na hormonální substituční terapii (HRT) a jejichž menopauzální stav je nejistý, budou muset používat jednu z metod antikoncepce nastíněných pro ženy ve fertilním věku, pokud chtějí v HRT během studie pokračovat. Jinak musí HRT přerušit, aby bylo možné potvrdit postmenopauzální stav před zařazením do studie. U většiny forem HRT uplynou mezi ukončením léčby a odběrem krve alespoň 2-4 týdny; tento interval závisí na typu a dávkování HST. Po potvrzení jejich postmenopauzálního stavu mohou během studie obnovit užívání HRT bez použití antikoncepční metody
  • Muži nesmí zmrazit nebo darovat sperma počínaje screeningem a během období studie a alespoň 4 měsíce po posledním podání studovaného léku. Před zařazením do této studie by měla být zvážena konzervace spermatu
  • Ženské subjekty nesmí darovat vajíčka nebo je získat pro vlastní potřebu od doby screeningu a během období studijní léčby a po dobu alespoň 7 měsíců po posledním podání studovaného léku
  • Pacienti užívající kortikosteroidy, kteří nedostávali stabilní nebo snižující se dávku kortikosteroidů po dobu alespoň 7 dnů před zařazením, nejsou vhodní. Pokud se použije k úpravě imunitních nežádoucích účinků souvisejících s předchozí léčbou, musí od poslední dávky kortikosteroidu uplynout >= 14 dní
  • Pacienti, kteří v současné době dostávají jiný hodnocený lék, nejsou způsobilí
  • Pacienti, kteří v současné době dostávají jiná protirakovinná činidla, nejsou způsobilí
  • Pacienti, kteří dostávají cyklosporin, takrolimus nebo jiná činidla k prevenci reakce štěpu proti hostiteli po transplantaci kostní dřeně, nejsou způsobilí pro tuto studii
  • Pacienti, kteří dostávají chlorochin nebo hydroxychlorochin během 14 dnů, nejsou způsobilí pro tuto studii
  • Pacienti, kteří již dříve podstoupili transplantaci solidních orgánů, nejsou způsobilí
  • Pacienti s anamnézou infarktu myokardu během 180 dnů před zařazením, symptomatickým městnavým srdečním selháním (CHF) (třída II až IV New York Heart Association) nebo hladinami troponinu odpovídajícími infarktu myokardu, jak je definováno výrobcem 28 dnů před zařazením, jsou není způsobilý
  • Pacienti, kteří mají pleurální výpotek, ascites nebo perikardiální výpotek, který vyžaduje drenáž, peritoneální zkrat nebo bezbuněčnou a koncentrovanou reinfuzní terapii ascitu (CART), nejsou způsobilí
  • Pacienti, kteří mají kompresi míchy nebo klinicky aktivní metastázy centrálního nervového systému, definované jako neléčené a symptomatické, nebo vyžadující léčbu kortikosteroidy nebo antikonvulzivy ke kontrole přidružených příznaků, nejsou způsobilí.
  • Pacienti se známou anamnézou těžké přecitlivělosti na DS-8201a nebo jakoukoli pomocnou látku obsaženou v lékové formě DS-8201a nejsou způsobilí
  • Pacienti, kteří mají nekontrolovanou infekci nebo nehojící se místo chirurgického zákroku, nejsou způsobilí
  • Pacienti se známou anamnézou zneužívání návykových látek nebo jakéhokoli jiného klinicky významného zdravotního stavu (tj. psychologické stavy), které mohou podle názoru zkoušejícího narušovat účast pacienta v klinické studii nebo hodnocení výsledků klinické studie, nejsou způsobilé
  • Pacienti, kteří mají plicní kompromitaci, například hypoxii, v důsledku interkurentních plicních onemocnění, včetně, ale bez omezení na ně, jakékoli základní plicní poruchy (tj. plicní embolie do tří měsíců od zařazení do studie, těžké astma, těžká chronická obstrukční plicní nemoc (CHOPN), restriktivní plicní onemocnění, pleurální výpotek atd.) nebo předchozí pneumonektomie nejsou způsobilé
  • Pacienti, kteří mají v anamnéze (neinfekční) ILD (intersticiální plicní onemocnění)/pneumonitidu, která vyžadovala podávání steroidů, mají současnou ILD/pneumonitidu nebo u kterých nelze podezření na ILD/pneumonitidu vyloučit zobrazením při screeningu, nejsou vhodní.
  • Pacienti, kteří mají pleurální výpotek, ascites nebo perikardiální výpotek, který vyžaduje drenáž, peritoneální zkrat nebo bezbuněčnou a koncentrovanou reinfuzní terapii ascitu (CART), nejsou způsobilí. (Odvodnění a CART nejsou povoleny během 2 týdnů před screeningovým hodnocením)
  • Pacienti, kteří podle názoru zkoušejícího nemusí být schopni splnit požadavky studie na monitorování bezpečnosti, nejsou způsobilí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Treatment (trastuzumab deruxtecan)
Patients receive trastuzumab deruxtecan IV over 30-90 minutes on day 1. Treatment repeats every 21 days for 35 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. Patients also undergo CT and MRI, echocardiography or MUGA, blood sample collection throughout the study.
Postup: Magnetická rezonance
Podstoupit MRI
Ostatní jména:
  • MRI
  • Magnetická rezonance
  • Skenování magnetickou rezonancí
  • Lékařské zobrazování, magnetická rezonance / nukleární magnetická rezonance
  • PAN
  • MR zobrazování
  • MRI skenování
  • NMR zobrazování
  • NMRI
  • Nukleární magnetická rezonance
  • Zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
  • sMRI
  • Magnetická rezonance (postup)
  • Strukturální MRI
Postup: Počítačová tomografie
Podstoupit ČT
Ostatní jména:
  • ČT
  • KOČKA
  • CAT skenování
  • Počítačová axiální tomografie
  • Počítačová tomografie
  • CT vyšetření
  • tomografie
  • Počítačová axiální tomografie (postup)
  • Počítačová tomografie (CT).
  • Diagnostické skenování CAT
  • Typ služby diagnostického skenování CAT
Postup: Sbírka biovzorků
Podstoupit odběr vzorku krve
Ostatní jména:
  • Sběr biologických vzorků
  • Odebrán biovzorek
  • Sbírka vzorků
Postup: Multigated Acquisition Scan
Podstoupit MUGA
Ostatní jména:
  • Skenování bazénu krve
  • Rovnovážná radionuklidová angiografie
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklidová ventrikulografie
  • RNVG
  • Skenování SYMA
  • Synchronizované multigated Acquisition Scanning
  • Skenování MUGA
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklidový Ventrikulogram Scan
  • Gated Heart Pool Scan
  • Skenování RNV
Biologický: Trastuzumab Deruxtecan
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Enhertu
  • DS-8201a
  • T-DXd
  • DS-8201
  • Fam-trastuzumab Deruxtecan-nxki
  • WHO 10516
Postup: Test echokardiografie
Podstoupit echokardiografii
Ostatní jména:
  • Echokardiografie
  • EC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximum tolerated dose and/or recommended phase 2 dose of DS-8201a in children at least 2 to less than 12 years old with recurrent or refractory Wilms tumor (WT) or desmoplastic small round cell tumor (DSRCT) (Phase 1)
Časové okno: During the first cycle of therapy (cycle length = 21 days)
The recommended dose will be determined by evaluation of safety, tolerability, and available pharmacokinetic and response data.
During the first cycle of therapy (cycle length = 21 days)
Incidence of adverse events (AEs) in children at least 2 to less than 12 years old with recurrent or refractory WT or DSRCT (Phase 1)
Časové okno: Up to 30 days after last dose of study treatment
Toxicity tables will be constructed to summarize the observed incidence by type of toxicity and grade. A patient will be counted only once for a given toxicity for the highest grade of that toxicity reported for that patient. Toxicity information recorded will include the type, severity, time of onset, time of resolution, and the probable association with the study regimen.
Up to 30 days after last dose of study treatment
Time to progression
Časové okno: Up to 1 year
Median (95% confidence interval [CI]) time-to-progression estimated by Kaplan-Meier curves by dose level.
Up to 1 year

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Délka odezvy
Časové okno: Do 1 roku
Doba trvání celkové odpovědi se měří od doby, kdy jsou splněna kritéria měření pro úplnou odpověď nebo částečnou odpověď (podle toho, co je zaznamenáno dříve) do prvního data, kdy je objektivně zdokumentováno opakující se nebo progresivní onemocnění (za referenční pro progresivní onemocnění se vezmou nejmenší měření zaznamenaná od léčba začala).
Do 1 roku
Incidence of AEs of DS-8201A in children at least 12 years old with recurrent or refractory WT or DSRCT
Časové okno: Up to 6 months
Toxicity tables will be constructed to summarize the observed incidence by type of toxicity and grade. A patient will be counted only once for a given toxicity for the highest grade of that toxicity reported for that patient. Toxicity information recorded will include the type, severity, time of onset, time of resolution, and the probable association with the study regimen.
Up to 6 months
Response rates
Časové okno: Up to 1 year
Will be estimated by the uniform minimum variance unbiased estimator (Jung & Kim, 2004) with one-sided 97% CI (Koyama and Chen, 2008).
Up to 1 year

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Progression-free survival (Phase 2)
Časové okno: From study enrollment until the first occurrence of an event, defined as relapse, disease progression or death from any cause, assessed up to 1 year
Frequency (%) of evaluable patients who are event-free after 24 weeks (4-months) of therapy.
From study enrollment until the first occurrence of an event, defined as relapse, disease progression or death from any cause, assessed up to 1 year
Overall survival of DS-8201A
Časové okno: Up to 1 year
Median (95% CI) time-to-death estimated by Kaplan-Meier curves by dose level.
Up to 1 year
Objective response rate
Časové okno: Up to 1 year
Will be estimated separately for each Part B cohort. Will be estimated by the proportion with response (CR+PR) with a 95% exact Binomial confidence interval. Estimates will also be stratified by disease cohort.
Up to 1 year
Disease control rate
Časové okno: Up to 1 year
Will be estimated by the proportion of response-evaluable patients with complete response (CR), partial response (PR), or 24-weeks stable disease with exact, 95% confidence interval. Will be estimated overall and stratified by disease group.
Up to 1 year

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Damon R Reed, Pediatric Early Phase Clinical Trial Network

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. března 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. listopadu 2020

První zveřejněno (Aktuální)

5. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NCI-2020-08428 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • UM1CA228823 (Grant/smlouva NIH USA)
  • PEPN1924 (Jiný identifikátor: CTEP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

NCI se zavazuje sdílet data v souladu se zásadami NIH. Další podrobnosti o tom, jak jsou data z klinických studií sdílena, naleznete v odkazu na stránku zásad sdílení dat NIH.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit