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Trastuzumab Deruxtecan zur Behandlung von HER2+ neu diagnostiziertem oder rezidivierendem Osteosarkom

9. September 2026 aktualisiert von: National Cancer Institute (NCI)

Eine Phase-2-Studie zu DS-8201a (NSC-Nr. 807708) bei Jugendlichen oder jungen Erwachsenen mit rezidivierendem HER2+-Osteosarkom

Diese Phase-II-Studie untersucht die Wirkung von Trastuzumab-Deruxtecan bei der Behandlung von Patienten mit HER2-positivem Osteosarkom, das neu diagnostiziert wurde oder wieder aufgetreten ist (wiederkehrend). Trastuzumab-Deruxtecan ist ein monoklonaler Antikörper namens Trastuzumab, der mit einem Chemotherapeutikum namens Deruxtecan verbunden ist. Trastuzumab bindet gezielt an HER2-positive Krebszellen und liefert Deruxtecan, um sie abzutöten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

HAUPTZIEL:

I. Schätzung des Anteils der Patienten mit rezidivierendem messbarem Osteosarkom, die mit Trastuzumab-Deruxtecan (DS-8201a) behandelt wurden und nach 24 Wochen ereignisfrei sind (% EF).

SEKUNDÄRE ZIELE:

I. Bewertung der Sicherheit von DS-8201a bei Patienten mit rezidivierendem Osteosarkom. II. Beschreibung der Pharmakokinetik von DS-8201a bei Patienten mit rezidivierendem Osteosarkom.

III. Zur Schätzung der objektiven Ansprechrate (ORR), des ereignisfreien Überlebens (EFS), des Gesamtüberlebens (OS) und der Dauer des Ansprechens (DOR) von Patienten mit rezidivierendem, messbarem Osteosarkom.

Sondierungsziele:

I. Um die Beziehung zwischen potenziellen Biomarkern und der Reaktion auf DS-8201a zu beschreiben.

II. Um quantitative zirkulierende Tumor-Desoxyribonukleinsäure (DNA) (ctDNA) und zirkulierende Tumorzellen (CTCs) als Ersatzmarker für das Ansprechen bei rezidivierendem Osteosarkom zu bewerten.

UMRISS:

Die Patienten erhalten Trastuzumab-Deruxtecan intravenös (i.v.) über 30-90 Minuten an Tag 1. Die Behandlung wird alle 21 Tage für 35 Zyklen wiederholt, wenn keine Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität auftritt.

Nach Abschluss der Studienbehandlung werden die Patienten nach 6 Monaten nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

55

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Suspendiert
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 323-361-4110
        • Hauptermittler:
          • Fariba Navid
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Suspendiert
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Lianna J. Marks
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Suspendiert
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Suspendiert
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Children's National Medical Center
        • Hauptermittler:
          • AeRang Kim
        • Kontakt:
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jonathan L. Metts
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rekrutierung
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Hauptermittler:
          • Jason R. Fangusaro
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • Rekrutierung
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ami V. Desai
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Suspendiert
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Suspendiert
        • Riley Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Christine A. Pratilas
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Rekrutierung
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-442-3324
        • Hauptermittler:
          • Katherine A. Janeway
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • C S Mott Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-865-1125
        • Hauptermittler:
          • Rajen Mody
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Suspendiert
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Suspendiert
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University School of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Shalini Shenoy
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Hauptermittler:
          • Nobuko Hijiya
        • Kontakt:
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Rekrutierung
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 212-639-7592
        • Hauptermittler:
          • Emily K. Slotkin
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke University Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Jessica M. Sun
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-275-3853
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Joseph G. Pressey
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Theodore W. Laetsch
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Suspendiert
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Rekrutierung
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jessica Gartrell
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Suspendiert
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Suspendiert
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Suspendiert
        • Primary Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 39 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Patienten müssen zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung > 12 Jahre und = < 39 Jahre alt sein

  • Bei den Patienten muss bei der ursprünglichen Diagnose oder beim Rückfall ein histologischer Nachweis des Osteosarkoms vorliegen

    • Patienten mit der Diagnose Osteosarkom und bestätigter HER2-Expression von > 10 % der Osteosarkomzellen kommen für die Intervention infrage

      • Hinweis: Es gibt eine obligatorische Gewebeeinsendung für die HER2-Färbung während des Schritt-0-Eignungs-Screening-Prozesses. Metastasiertes Gewebe, wenn möglich vom letzten Rückfall, wird für die HER2-Färbung gegenüber Archivgewebe aus primärer Resektion oder diagnostischer Biopsie stark bevorzugt. Der Bewertungszeitraum für die HER2-Färbung zur Bestimmung der Eignung für die Therapie beträgt weniger als 4 Wochen ab der Anmeldung zum Screening
  • Die Patienten müssen eine messbare Erkrankung gemäß den Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) 1.1 aufweisen. Patienten mit klinisch inaktiven Hirnmetastasen können in die Studie aufgenommen werden. Patienten mit behandelten Hirnmetastasen, die nicht mehr symptomatisch sind und die keine Behandlung mit Kortikosteroiden oder Antikonvulsiva benötigen, können in die Studie aufgenommen werden, wenn sie sich von der akuten toxischen Wirkung der Strahlentherapie erholt haben. Schließlich muss der Patient nicht resezierbare Läsionen oder Läsionen haben, die in den 6 Monaten nach der Registrierung nicht chirurgisch entfernt werden sollen
  • Der aktuelle Krankheitszustand des Patienten muss einer sein, für den er mindestens eine Standard-Ersttherapie erhalten hat, definiert als systemische Therapie in Kombination mit entweder Bestrahlung oder Operation zur lokalen Kontrolle des Primärtumors bei der Diagnose. Eine vorherige Therapie nach einem Rückfall ist nicht erforderlich
  • Die Patienten müssen einen Leistungsstatus haben, der den Scores der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0 oder 1 entspricht. Verwenden Sie Karnofsky für Patienten > 16 Jahre und Lansky für Patienten < 16 Jahre. Patienten, die aufgrund einer vorherigen chirurgischen Behandlung des Osteosarkoms nicht gehfähig sind, sollten zum Zweck der Beurteilung des Leistungsstatus als gehfähig betrachtet werden

  • Die Patienten müssen sich von den akuten toxischen Wirkungen aller vorherigen Anti-Krebs-Therapien erholt haben und die folgende Mindestdauer der vorherigen Anti-Krebs-gerichteten Therapie vor der Aufnahme erfüllen. Wenn nach dem erforderlichen Zeitrahmen die numerischen Zulassungskriterien erfüllt sind, z. B. Blutbildkriterien, gilt der Patient als ausreichend genesen

    • Zytotoxische Chemotherapie oder andere bekanntermaßen myelosuppressive Antikrebsmittel: Für nicht aufgeführte Mittel muss die Dauer dieses Intervalls vor der Aufnahme mit dem Studienleiter und dem für die Studie zugewiesenen Forschungskoordinator besprochen werden

      • >= 21 Tage nach der letzten Dosis einer myelosuppressiven Chemotherapie (42 Tage bei vorheriger Nitrosoharnstoffbehandlung)
    • Antikrebsmittel, die nicht als myelosuppressiv bekannt sind (z. B. nicht mit reduzierter Thrombozytenzahl oder absoluter Neutrophilenzahl [ANC] assoziiert): >= 7 Tage nach der letzten Dosis des Mittels
    • Antikörper: >= 4 Wochen (28 Tage) müssen seit der Infusion der letzten Antikörperdosis vergangen sein, und die Toxizität im Zusammenhang mit der vorherigen Antikörpertherapie muss auf Grad =< 1 zurückgegangen sein
    • Kortikosteroide
    • Hämatopoetische Wachstumsfaktoren: >= 14 Tage nach der letzten Dosis eines langwirksamen Wachstumsfaktors (z. Pegfilgrastim) oder 7 Tage für kurzwirksamen Wachstumsfaktor. Bei Wirkstoffen, bei denen bekannte Nebenwirkungen länger als 7 Tage nach der Verabreichung auftreten, muss dieser Zeitraum über den Zeitraum hinaus verlängert werden, in dem das Auftreten von Nebenwirkungen bekannt ist
    • Interleukine, Interferone und Zytokine (außer hämatopoetischen Wachstumsfaktoren): >= 21 Tage nach Beendigung von Interleukinen, Interferon oder Zytokinen (außer hämatopoetischen Wachstumsfaktoren)

    • Stammzellinfusionen (mit oder ohne Ganzkörperbestrahlung [SHT]):

      • Allogene (nicht autologe) Knochenmark- oder Stammzelltransplantation oder jede beliebige Stammzellinfusion, einschließlich Donor-Lymphozyten-Infusion (DLI) oder Boost-Infusion: >= 84 Tage nach der Infusion und kein Hinweis auf Graft-versus-Host-Disease (GVHD)
      • Autologe Stammzellinfusion einschließlich Boost-Infusion: >= 30 Tage
    • Zelltherapie: >= 30 Tage nach Abschluss jeder Art von Zelltherapie (z. B. modifizierte T-Zellen, natürliche Killerzellen [NK], dendritische Zellen usw.)
    • Strahlentherapie (XRT)/externe Bestrahlung einschließlich Protonen: >= 4 Wochen (28 Tage) einschließlich palliativer Strahlentherapie des Brustkorbs. >= 14 Tage nach palliativer lokaler XRT in anderen Bereichen als der Brust oder für eine Ganzhirnbestrahlung
    • Radiopharmazeutische Therapie (z. B. radioaktiv markierter Antikörper, Samarium): >= 42 Tage nach systemisch verabreichter radiopharmazeutischer Therapie
    • Die Patientinnen dürfen zuvor keine HER2-Therapien erhalten haben, einschließlich Antikörper-Wirkstoff-Konjugaten (z. TDM-1 oder DS-8201a), HER2-gerichtete Zelltherapien, HER2-Rezeptortherapie (z. Trastuzumab, Pertuzumab) oder niedermolekulare HER2-Antagonisten (z. B. Lapatinib oder Neratinib)
  • Patienten müssen mindestens 7 Tage ab dem Datum der letzten Operation sein
  • Periphere absolute Neutrophilenzahl (ANC) >= 1000/mm^3, (die Verabreichung des Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktors [G-CSF] ist innerhalb von 1 Woche vor der Screening-Beurteilung der Stufe 1 nicht erlaubt) (für Patienten mit soliden Tumoren ohne bekanntes Knochenmark Beteiligung)
  • Thrombozytenzahl >= 100.000/mm^3 (transfusionsunabhängig, definiert als keine Thrombozytentransfusionen für mindestens 7 Tage vor der Aufnahme) (für Patienten mit soliden Tumoren ohne bekannte Beteiligung des Knochenmarks)
  • Hämoglobin >= 8,0 g/dl zu Studienbeginn (eine Transfusion roter Blutkörperchen ist innerhalb von 1 Woche vor der Screening-Beurteilung nicht erlaubt) (für Patienten mit soliden Tumoren ohne bekannte Beteiligung des Knochenmarks)

  • Kreatinin-Clearance oder glomeruläre Radioisotopenfiltrationsrate (GFR) >= 60 ml/min/1,73 m^2 oder ein Serum-Kreatinin basierend auf Alter/Geschlecht wie folgt:

    • Alter: 12 bis < 13 Jahre; Maximales Serumkreatinin (mg/dL): 1,2 (männlich); 1.2 (weiblich)
    • Alter: 13 bis < 16 Jahre; Maximales Serumkreatinin (mg/dL): 1,5 (männlich); 1.4 (weiblich)

    • Alter: >= 16 Jahre; Maximales Serumkreatinin (mg/dl): 1,7 (männlich); 1.4 (weiblich)

      • Bei Teilnehmern unter 18 Jahren, bei denen der Screen nur auf der Grundlage von Kreatinin fehlschlägt, kann stattdessen eine 24-Stunden-Urinsammlung verwendet werden, um die Eignung zu bestätigen. Eine berechnete GFR > 60 ml/min/1,73 m^2 mit einer 24-Stunden-Sammlung erfüllt die Kriterien für die Aufnahme in diese Studie
  • Bilirubin (Summe aus konjugiertem + unkonjugiertem oder Gesamt) = < 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter. Bei Patienten mit dokumentiertem Gilbert-Syndrom (unkonjugierte Hyperbilirubinämie) muss das Bilirubin < 3 x ULN für das Alter sein (Patienten mit soliden Tumoren)
  • Serum-Glutamat-Pyruvat-Transaminase (SGPT) (Alanin-Aminotransferase [ALT]) und Serum-Glutamat-Oxalacetat-Transaminase (SGOT) (Aspartat-Aminotransferase [AST]) = < 3 x ULN. (wenn Lebermetastasen vorhanden = < 5 x ULN). Für die Zwecke dieser Studie beträgt der ULN für ALT unabhängig vom Ausgangswert 45 U/l und der ULN für AST unabhängig vom Ausgangswert 50 U/l (Patienten mit soliden Tumoren).
  • Serumalbumin >= 2,5 g/dl (Patienten mit soliden Tumoren)
  • International normalisiertes Verhältnis (INR)/Prothrombinzeit (PT) und entweder partielle Thromboplastinzeit oder aktivierte partielle Thromboplastinzeit (aPTT) = < 1,5 x ULN (Patienten mit soliden Tumoren)
  • Verkürzungsfraktion von >= 27 % durch Echokardiogramm oder Auswurffraktion von >= 50 % entweder durch ein Echokardiogramm (ECHO) oder einen Multigated Acquisition (MUGA)-Scan innerhalb von 28 Tagen vor der Aufnahme in Schritt 1
  • Korrigierte Verlängerung des QT-Intervalls (QTc) auf < 470 ms (Frauen) oder < 450 ms (Männer) basierend auf einem durchschnittlichen dreifachen 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG)
  • Pulsoximetrie > 93 % bei Raumluft
  • Patienten mit Anfallsleiden können aufgenommen werden, wenn sie Antikonvulsiva einnehmen und gut eingestellt sind, was durch keinen Anstieg der Anfallshäufigkeit in den vorangegangenen 7 Tagen belegt wird
  • Erkrankungen des Nervensystems (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] Version [v]5), die aus einer vorherigen Chemotherapie, Operation und/oder Bestrahlung resultieren, müssen =< Grad 2 sein, mit Ausnahme eines verminderten Sehnenreflexes (DTR). Jeder DTR-Grad ist förderfähig
  • Alle Patienten und/oder ihre Eltern oder gesetzlichen Vertreter müssen eine schriftliche Einverständniserklärung unterschreiben. Gegebenenfalls wird die Zustimmung gemäß den institutionellen Richtlinien eingeholt

Ausschlusskriterien:

  • Schwangere Frauen, die eine Schwangerschaft planen oder stillende Frauen werden nicht in diese Studie aufgenommen, da noch keine Informationen zu fötalen oder teratogenen Toxizitäten beim Menschen vorliegen. Bei Mädchen nach der Menarche müssen Schwangerschaftstests durchgeführt werden. Männer oder Frauen im gebärfähigen Alter dürfen nicht teilnehmen, es sei denn, sie haben zugestimmt, für die Dauer der Studie und nach Abschluss der Studie zwei wirksame Methoden der Empfängnisverhütung anzuwenden, einschließlich einer medizinisch anerkannten Barriere- oder Verhütungsmethode (z. B. Kondome für Männer oder Frauen). und für mindestens 7 Monate bei Frauen und 4 Monate bei Männern nach der letzten Dosis des Studienmedikaments. Abstinenz ist eine akzeptable Methode der Empfängnisverhütung

    • Zu den Methoden, die als hochwirksame Methoden der Empfängnisverhütung gelten, gehören:

      • Kombinierte (östrogen- und gestagenhaltige) hormonelle Kontrazeption in Verbindung mit einer Ovulationshemmung:

        • Oral
        • Intravaginal
        • Transdermal

      • Hormonelle Verhütung nur mit Gestagen in Verbindung mit Ovulationshemmung:

        • Oral
        • Injizierbar
        • Implantierbar
      • Intrauterinpessar (IUP)
      • Intrauterines hormonfreisetzendes System (IUS)
      • Bilateraler Tubenverschluss
      • Vasektomieter Partner
      • Vollständige sexuelle Abstinenz, definiert als Verzicht auf heterosexuellen Verkehr. Periodische Abstinenz (kalendarische, symptothermale, Postovulationsmethoden) ist keine akzeptable Verhütungsmethode
  • Nicht gebärfähiges Potenzial definiert als prämenopausale Frauen mit einer dokumentierten Tubenligatur oder Hysterektomie; oder postmenopausal definiert als 12 Monate spontane Amenorrhoe (in fraglichen Fällen ist eine Blutprobe mit gleichzeitigem follikelstimulierendem Hormon [FSH] > 40 mIU/mL und Östradiol < 40 pg/mL [< 147 pmol/L] bestätigend). Frauen, die eine Hormonersatztherapie (HRT) erhalten und deren Wechseljahre zweifelhaft sind, müssen eine der für Frauen im gebärfähigen Alter beschriebenen Verhütungsmethoden anwenden, wenn sie ihre HRT während der Studie fortsetzen möchten. Andernfalls müssen sie die HRT absetzen, um den postmenopausalen Status vor der Studieneinschreibung bestätigen zu können. Bei den meisten HRT-Formen vergehen mindestens 2-4 Wochen zwischen der Beendigung der Therapie und der Blutabnahme; Dieses Intervall hängt von der Art und Dosierung der HRT ab. Nach Bestätigung ihres postmenopausalen Status können sie die Anwendung der HRT während der Studie ohne Anwendung einer Verhütungsmethode wieder aufnehmen
  • Männliche Probanden dürfen ab dem Screening und während des gesamten Studienzeitraums und mindestens 4 Monate nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments kein Sperma einfrieren oder spenden. Die Konservierung von Spermien sollte vor der Aufnahme in diese Studie in Betracht gezogen werden
  • Weibliche Probanden dürfen ab dem Zeitpunkt des Screenings und während des gesamten Studienbehandlungszeitraums und für mindestens 7 Monate nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments keine Eizellen spenden oder für den eigenen Gebrauch entnehmen
  • Patienten, die Kortikosteroide erhalten und vor der Aufnahme mindestens 7 Tage lang keine stabile oder abnehmende Kortikosteroiddosis erhalten haben, sind nicht teilnahmeberechtigt. Bei Anwendung zur Modifizierung unerwünschter Immunereignisse im Zusammenhang mit einer vorherigen Therapie müssen >= 14 Tage seit der letzten Kortikosteroiddosis vergangen sein
  • Patienten, die derzeit ein anderes Prüfpräparat erhalten, sind nicht teilnahmeberechtigt
  • Patienten, die derzeit andere Antikrebsmittel erhalten, sind nicht geeignet
  • Patienten, die Ciclosporin, Tacrolimus oder andere Wirkstoffe zur Vorbeugung einer Graft-versus-Host-Reaktion nach einer Knochenmarktransplantation erhalten, sind für diese Studie nicht geeignet
  • Patienten, die innerhalb von 14 Tagen Chloroquin oder Hydroxychloroquin erhalten, sind für diese Studie nicht geeignet
  • Patienten, die zuvor eine solide Organtransplantation erhalten haben, sind nicht teilnahmeberechtigt
  • Patienten mit Myokardinfarkt in der Vorgeschichte innerhalb von 180 Tagen vor der Einschreibung, symptomatischer dekompensierter Herzinsuffizienz (CHF) (New York Heart Association Klasse II bis IV) oder Troponinspiegeln, die mit einem Myokardinfarkt übereinstimmen, wie laut Hersteller 28 Tage vor der Einschreibung definiert sind nicht berechtigt
  • Patienten mit einem Pleuraerguss, Aszites oder Perikarderguss, der eine Drainage, einen Peritoneal-Shunt oder eine zellfreie und konzentrierte Aszites-Reinfusionstherapie (CART) erfordert, sind nicht geeignet
  • Patienten mit Rückenmarkskompression oder klinisch aktiven Metastasen des Zentralnervensystems, definiert als unbehandelt und symptomatisch, oder die eine Therapie mit Kortikosteroiden oder Antikonvulsiva benötigen, um die damit verbundenen Symptome zu kontrollieren, sind nicht geeignet
  • Patienten mit bekannter schwerer Überempfindlichkeit gegen DS-8201a oder einen der in der Arzneimittelformulierung von DS-8201a enthaltenen Hilfsstoffe in der Vorgeschichte sind nicht teilnahmeberechtigt
  • Patienten mit einer unkontrollierten Infektion oder einer nicht heilenden Operationsstelle sind nicht teilnahmeberechtigt
  • Patienten mit bekannter Vorgeschichte von Drogenmissbrauch oder anderen klinisch signifikanten Erkrankungen (z. psychische Erkrankungen), die nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme des Patienten an der klinischen Studie oder die Auswertung der Ergebnisse der klinischen Studie beeinträchtigen könnten, sind nicht förderfähig
  • Patienten mit Beeinträchtigung der Lunge, ex Hypoxie, die aus interkurrenten Lungenerkrankungen resultieren, einschließlich, aber nicht beschränkt auf eine zugrunde liegende Lungenerkrankung (d. h. Lungenembolie innerhalb von drei Monaten nach Studieneinschluss, schweres Asthma, schwere chronisch obstruktive Lungenerkrankung (COPD), restriktive Lungenerkrankung, Pleuraerguss usw.) oder vorherige Pneumonektomie sind nicht förderfähig
  • Patienten mit einer (nicht infektiösen) ILD (interstitiellen Lungenerkrankung)/Pneumonitis in der Vorgeschichte, die Steroide erforderte, eine aktuelle ILD/Pneumonitis haben oder bei denen der Verdacht auf eine ILD/Pneumonitis nicht durch Bildgebung beim Screening ausgeschlossen werden kann, sind nicht teilnahmeberechtigt
  • Patienten mit einem Pleuraerguss, Aszites oder Perikarderguss, der eine Drainage, einen Peritoneal-Shunt oder eine zellfreie und konzentrierte Aszites-Reinfusionstherapie (CART) erfordert, sind nicht geeignet. (Drainage und CART sind innerhalb von 2 Wochen vor der Screening-Bewertung nicht erlaubt)
  • Patienten, die nach Ansicht des Prüfarztes möglicherweise nicht in der Lage sind, die Sicherheitsüberwachungsanforderungen der Studie zu erfüllen, sind nicht teilnahmeberechtigt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Treatment (trastuzumab deruxtecan)
Patients receive trastuzumab deruxtecan IV over 30-90 minutes on day 1. Treatment repeats every 21 days for 35 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. Patients also undergo CT and MRI, echocardiography or MUGA, blood sample collection throughout the study.
Verfahren: Magnetresonanztomographie
Unterziehe dich einer MRT
Andere Namen:
  • MRT
  • Magnetresonanz
  • Magnetresonanztomographie-Scan
  • Medizinische Bildgebung, Magnetresonanz / Kernspinresonanz
  • HERR
  • MR-Bildgebung
  • MRT-Untersuchung
  • NMR-Bildgebung
  • NMRI
  • Kernspinresonanztomographie
  • Magnetresonanztomographie (MRT)
  • sMRT
  • Magnetresonanztomographie (Verfahren)
  • MRTs
  • Strukturelle MRT
Verfahren: Computertomographie
Unterziehe dich einer CT
Andere Namen:
  • CT
  • KATZE
  • Computertomographie
  • Computergestützte axiale Tomographie
  • CT-Scan
  • Tomographie
  • Computerisierte Axialtomographie (Verfahren)
  • Computertomographie (CT)-Scan
  • Diagnosekatze Scan
  • Diagnose -Katzen -Scan -Service -Typ
Verfahren: Sammlung von Bioproben
Unterziehen Sie sich einer Blutentnahme
Andere Namen:
  • Biologische Probensammlung
  • Bioprobe gesammelt
  • Probenentnahme
  • Beispielsammlung
Verfahren: Multigated Acquisition Scan
Unterziehen Sie sich MUGA
Andere Namen:
  • Blutpool-Scan
  • Gleichgewichts-Radionuklid-Angiographie
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklid-Ventrikulographie
  • RNVG
  • SYMA-Scannen
  • Synchronisiertes Multigated Acquisition Scanning
  • MUGA-Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklid-Ventrikulogramm-Scan
  • Gated Heart Pool-Scan
  • RNV-Scan
Biologisch: Trastuzumab Deruxtecan
Gegeben IV
Andere Namen:
  • Enhertu
  • DS-8201a
  • T-DXd
  • DS-8201
  • Fam-Trastuzumab Deruxtecan-nxki
  • WER 10516
Verfahren: Echokardiographie -Test
Echokardiographie unterziehen
Andere Namen:
  • Echokardiographie
  • EG

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximum tolerated dose and/or recommended phase 2 dose of DS-8201a in children at least 2 to less than 12 years old with recurrent or refractory Wilms tumor (WT) or desmoplastic small round cell tumor (DSRCT) (Phase 1)
Zeitfenster: During the first cycle of therapy (cycle length = 21 days)
The recommended dose will be determined by evaluation of safety, tolerability, and available pharmacokinetic and response data.
During the first cycle of therapy (cycle length = 21 days)
Incidence of adverse events (AEs) in children at least 2 to less than 12 years old with recurrent or refractory WT or DSRCT (Phase 1)
Zeitfenster: Up to 30 days after last dose of study treatment
Toxicity tables will be constructed to summarize the observed incidence by type of toxicity and grade. A patient will be counted only once for a given toxicity for the highest grade of that toxicity reported for that patient. Toxicity information recorded will include the type, severity, time of onset, time of resolution, and the probable association with the study regimen.
Up to 30 days after last dose of study treatment
Time to progression
Zeitfenster: Up to 1 year
Median (95% confidence interval [CI]) time-to-progression estimated by Kaplan-Meier curves by dose level.
Up to 1 year

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Reaktionsdauer
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr
Die Dauer des Gesamtansprechens wird ab dem Zeitpunkt gemessen, an dem die Messkriterien für ein vollständiges oder teilweises Ansprechen (je nachdem, was zuerst aufgezeichnet wird) erfüllt sind, bis zum ersten Datum, an dem eine wiederkehrende oder fortschreitende Erkrankung objektiv dokumentiert wird (unter Verwendung der kleinsten seither aufgezeichneten Messwerte als Referenz für eine fortschreitende Erkrankung). die Behandlung begonnen hat).
Bis zu 1 Jahr
Incidence of AEs of DS-8201A in children at least 12 years old with recurrent or refractory WT or DSRCT
Zeitfenster: Up to 6 months
Toxicity tables will be constructed to summarize the observed incidence by type of toxicity and grade. A patient will be counted only once for a given toxicity for the highest grade of that toxicity reported for that patient. Toxicity information recorded will include the type, severity, time of onset, time of resolution, and the probable association with the study regimen.
Up to 6 months
Response rates
Zeitfenster: Up to 1 year
Will be estimated by the uniform minimum variance unbiased estimator (Jung & Kim, 2004) with one-sided 97% CI (Koyama and Chen, 2008).
Up to 1 year

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Progression-free survival (Phase 2)
Zeitfenster: From study enrollment until the first occurrence of an event, defined as relapse, disease progression or death from any cause, assessed up to 1 year
Frequency (%) of evaluable patients who are event-free after 24 weeks (4-months) of therapy.
From study enrollment until the first occurrence of an event, defined as relapse, disease progression or death from any cause, assessed up to 1 year
Overall survival of DS-8201A
Zeitfenster: Up to 1 year
Median (95% CI) time-to-death estimated by Kaplan-Meier curves by dose level.
Up to 1 year
Objective response rate
Zeitfenster: Up to 1 year
Will be estimated separately for each Part B cohort. Will be estimated by the proportion with response (CR+PR) with a 95% exact Binomial confidence interval. Estimates will also be stratified by disease cohort.
Up to 1 year
Disease control rate
Zeitfenster: Up to 1 year
Will be estimated by the proportion of response-evaluable patients with complete response (CR), partial response (PR), or 24-weeks stable disease with exact, 95% confidence interval. Will be estimated overall and stratified by disease group.
Up to 1 year

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Ermittler

  • Hauptermittler: Damon R Reed, Pediatric Early Phase Clinical Trial Network

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. März 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. November 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NCI-2020-08428 (Registrierungskennung: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • UM1CA228823 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • PEPN1924 (Andere Kennung: CTEP)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

NCI verpflichtet sich, Daten in Übereinstimmung mit der NIH-Richtlinie zu teilen. Weitere Einzelheiten zur Weitergabe klinischer Studiendaten finden Sie unter dem Link zur Seite mit den NIH-Richtlinien zur Datenweitergabe.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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