Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Trastutsumab Deruxtecan äskettäin diagnosoidun tai uusiutuvan osteosarkooman hoitoon

keskiviikko 9. syyskuuta 2026 päivittänyt: National Cancer Institute (NCI)

Vaiheen 2 tutkimus DS-8201a:sta (NSC# 807708) nuorilla tai nuorilla aikuisilla, joilla on toistuva HER2+-osteosarkooma

Tämä vaiheen II tutkimus tutkii trastutsumabiderukstekaanin vaikutuksia hoidettaessa potilaita, joilla on HER2-positiivinen osteosarkooma, joka on äskettäin diagnosoitu tai uusiutunut (toistuva). Trastutsumabiderukstekaani on monoklonaalinen vasta-aine, jota kutsutaan trastutsumabiksi, ja se on yhdistetty derukstekaaniksi kutsuttuun kemoterapialääkkeeseen. Trastutsumabi kiinnittyy kohdistetulla tavalla HER2-positiivisiin syöpäsoluihin ja toimittaa derukstekaania tappamaan ne.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENSISIJAINEN TAVOITE:

I. Arvioida trastutsumabiderukstekaanilla (DS-8201a) hoidettujen uusiutuvan mitattavissa olevan osteosarkooman sairastavien potilaiden osuus, joilla ei ole tapauksia (%EF) viikon 24 kohdalla.

TOISIJAISET TAVOITTEET:

I. Arvioida DS-8201a:n turvallisuutta potilailla, joilla on uusiutuva osteosarkooma. II. Kuvaamaan DS-8201a:n farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on uusiutuva osteosarkooma.

III. Arvioida objektiivinen vasteprosentti (ORR), tapahtumavapaa eloonjääminen (EFS), kokonaiseloonjääminen (OS) ja vasteen kesto (DOR) potilailla, joilla on toistuva, mitattavissa oleva osteosarkooma.

TUTKIMUSTAVOITTEET:

I. Kuvaa suhde mahdollisten biomarkkerien ja vasteen välillä DS-8201a:lle.

II. Arvioida kvantitatiivisia kiertäviä kasvaindeoksiribonukleiinihappoa (DNA) (ctDNA) ja kiertäviä kasvainsoluja (CTC:t) vasteen korvikemarkkereina toistuvassa osteosarkoomassa.

YHTEENVETO:

Potilaat saavat trastutsumabiderukstekaania suonensisäisesti (IV) 30–90 minuutin ajan ensimmäisenä päivänä. Hoito toistetaan 21 päivän välein 35 syklin ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan kuuden kuukauden kuluttua.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

55

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Keskeytetty
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 323-361-4110
        • Päätutkija:
          • Fariba Navid
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Keskeytetty
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Rekrytointi
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lianna J. Marks
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Keskeytetty
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Keskeytetty
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Children's National Medical Center
        • Päätutkija:
          • AeRang Kim
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jonathan L. Metts
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rekrytointi
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Päätutkija:
          • Jason R. Fangusaro
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • Rekrytointi
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ami V. Desai
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Keskeytetty
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Keskeytetty
        • Riley Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 410-955-8804
          • Sähköposti: jhcccro@jhmi.edu
        • Päätutkija:
          • Christine A. Pratilas
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Rekrytointi
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 877-442-3324
        • Päätutkija:
          • Katherine A. Janeway
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • C S Mott Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 800-865-1125
        • Päätutkija:
          • Rajen Mody
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Keskeytetty
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Keskeytetty
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University School of Medicine
        • Päätutkija:
          • Shalini Shenoy
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Päätutkija:
          • Nobuko Hijiya
        • Ottaa yhteyttä:
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Rekrytointi
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 212-639-7592
        • Päätutkija:
          • Emily K. Slotkin
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke University Medical Center
        • Päätutkija:
          • Jessica M. Sun
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 888-275-3853
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Public Contact
          • Puhelinnumero: 513-636-2799
          • Sähköposti: cancer@cchmc.org
        • Päätutkija:
          • Joseph G. Pressey
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Theodore W. Laetsch
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Keskeytetty
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Rekrytointi
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jessica Gartrell
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Keskeytetty
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Keskeytetty
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Keskeytetty
        • Primary Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 39 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaiden tulee olla yli 12-vuotiaita ja =< 39-vuotiaita tutkimukseen ilmoittautumishetkellä

  • Potilailla on täytynyt olla histologinen osteosarkooman vahvistus alkuperäisen diagnoosin tai uusiutumisen yhteydessä

    • Potilaat, joilla on diagnosoitu osteosarkooma ja vahvistettu HER2-ekspressio yli 10 % osteosarkoomasoluista, ovat kelvollisia interventioon

      • Huomautus: Vaiheen 0 kelpoisuusseulontaprosessin aikana on pakollinen kudosten palautus HER2-värjäystä varten. Metastaattinen kudos, mikäli mahdollista viimeisimmästä pahenemisvaiheesta, on vahvasti parempi HER2-värjäykseen verrattuna arkistokudokseen primaarisesta resektiosta tai diagnostisesta biopsiasta. HER2-värjäyksen arviointijakso hoitokelpoisuuden määrittämiseksi on alle 4 viikkoa seulontaan ilmoittautumisesta
  • Potilailla on oltava mitattavissa oleva sairaus kiinteiden kasvainten vasteen arviointikriteerien (RECIST) 1.1 mukaisesti. Potilaita, joilla on kliinisesti inaktiivisia aivometastaaseja, voidaan ottaa mukaan tutkimukseen. Tutkimukseen voidaan ottaa mukaan potilaat, joilla on hoidettuja aivometastaaseja, jotka eivät enää ole oireettomia ja jotka eivät tarvitse hoitoa kortikosteroideilla tai antikonvulsantteilla, jos he ovat toipuneet sädehoidon akuutista toksisesta vaikutuksesta. Lopuksi potilaalla on oltava leesioita, joita ei voida poistaa kirurgisesti 6 kuukauden kuluessa ilmoittautumisesta.
  • Potilaan tämänhetkinen sairaustilan on oltava sellainen, johon he ovat saaneet vähintään tavanomaista alkuhoitoa, joka määritellään systeemiseksi hoidoksi yhdistettynä joko sädehoitoon tai leikkaukseen primaarisen kasvaimen paikallista hallintaa varten diagnoosin yhteydessä. Aiempaa hoitoa uusiutumisen jälkeen ei tarvita
  • Potilaiden suorituskyvyn on vastattava Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) -pisteitä 0 tai 1. Käytä Karnofskya yli 16-vuotiaille potilaille ja Lanskya potilaille, joiden ikä on < 16 vuotta. Potilaiden, jotka eivät ole avohoidossa aiemman osteosarkooman kirurgisen hoidon seurauksena, tulee katsoa olevan avohoidossa suorituskyvyn arvioimiseksi.

  • Potilaiden on oltava toipuneet kaiken aikaisemman syövän vastaisen hoidon akuuteista toksisista vaikutuksista, ja heidän on täytettävä seuraava vähimmäiskesto aikaisemmasta syövän vastaisesta hoidosta ennen osallistumista. Jos numeeriset kelpoisuuskriteerit, esim. verenkuvakriteerit, täyttyvät vaaditun ajan kuluttua, potilaan katsotaan toipuneen riittävästi

    • Sytotoksinen kemoterapia tai muut syövän vastaiset aineet, joiden tiedetään olevan myelosuppressiivisia: Jos aineita ei ole luetteloitu, tämän ajanjakson kestosta on keskusteltava tutkimusjohtajan ja tutkimuksen määräämän tutkimuskoordinaattorin kanssa ennen ilmoittautumista.

      • >= 21 päivää myelosuppressiivisen kemoterapian viimeisen annoksen jälkeen (42 päivää, jos aikaisempi nitrosourea)
    • Syöpälääkkeet, joiden ei tiedetä olevan myelosuppressiivisia (esim. eivät liity verihiutaleiden tai absoluuttisen neutrofiilimäärän [ANC] määrän vähenemiseen): >= 7 päivää viimeisen lääkeannoksen jälkeen
    • Vasta-aineet: >= 4 viikkoa (28 päivää) on kulunut viimeisen vasta-aineannoksen infuusiosta, ja aikaisempaan vasta-ainehoitoon liittyvän toksisuuden on oltava toipunut arvoon = < 1
    • Kortikosteroidit
    • Hematopoieettiset kasvutekijät: >= 14 päivää pitkävaikutteisen kasvutekijän viimeisen annoksen jälkeen (esim. pegfilgrastiimi) tai 7 päivää lyhytvaikutteisen kasvutekijän vuoksi. Lääkkeillä, joilla on havaittu haittavaikutuksia yli 7 päivän kuluttua annosta, tätä ajanjaksoa on pidennettävä sen ajan jälkeen, jonka aikana haittavaikutuksia tiedetään esiintyvän.
    • Interleukiinit, interferonit ja sytokiinit (muut kuin hematopoieettiset kasvutekijät): >= 21 päivää interleukiinien, interferonin tai sytokiinien (muut kuin hematopoieettiset kasvutekijät) lopettamisen jälkeen

    • Kantasoluinfuusiot (koko kehon säteilytyksen kanssa tai ilman sitä [TBI]):

      • Allogeeninen (ei-autologinen) luuydin- tai kantasolusiirto tai mikä tahansa kantasoluinfuusio, mukaan lukien luovuttajan lymfosyytti-infuusio (DLI) tai tehosteinfuusio: >= 84 päivää infuusion jälkeen, eikä merkkejä käänteishyljintäsairaudesta (GVHD)
      • Autologinen kantasoluinfuusio, mukaan lukien tehosteinfuusio: >= 30 päivää
    • Sellulaarinen hoito: >= 30 päivää minkä tahansa soluhoidon päättymisen jälkeen (esim. modifioidut T-solut, luonnolliset tappaja [NK]-solut, dendriittisolut jne.)
    • Sädehoito (XRT)/ulkoinen sädesäteily, mukaan lukien protonit: >= 4 viikkoa (28 päivää), mukaan lukien rintakehän palliatiivinen sädehoito. >= 14 päivää palliatiivisen paikallisen röntgenkuvauksen jälkeen muille alueille kuin rintakehään tai kokoaivojen sädehoitoon
    • Radiofarmaseuttinen hoito (esim. radioleimattu vasta-aine, samarium): >= 42 päivää systeemisesti annetun radiofarmaseuttisen hoidon jälkeen
    • Potilaat eivät saa olla aiemmin saaneet HER2-hoitoa, mukaan lukien vasta-ainekonjugaatit (esim. TDM-1 tai DS-8201a), HER2-ohjatut soluterapiat, HER2-reseptoriterapia (esim. trastutsumabi, pertutsumabi) tai pienimolekyyliset HER2-antagonistit (esim. lapatinibi tai neratinibi)
  • Potilaiden on oltava vähintään 7 päivää viimeisen leikkauksen jälkeen
  • Perifeerinen absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) >= 1000/mm^3, (granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä [G-CSF] ei ole sallittu 1 viikon sisällä ennen vaiheen 1 seulontaarviointia) (potilaille, joilla on kiinteä kasvain ilman tunnettua luuydintä osallistuminen)
  • Verihiutaleiden määrä >= 100 000/mm^3 (transfuusiosta riippumaton, määritelty siten, että hän ei ole saanut verihiutaleiden siirtoja vähintään 7 päivään ennen osallistumista) (potilaille, joilla on kiinteitä kasvaimia ilman luuytimen vaikutusta)
  • Hemoglobiini >= 8,0 g/dl lähtötilanteessa (punasolujen siirtoa ei sallita 1 viikon sisällä ennen seulontaarviointia) (potilaille, joilla on kiinteitä kasvaimia, joilla ei tiedetä olevan luuytimen vaikutusta)

  • Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotoopin glomerulussuodatusnopeus (GFR) >= 60 ml/min/1,73 m^2 tai seerumin kreatiniini iän/sukupuolen perusteella seuraavasti:

    • Ikä: 12 - < 13 vuotta; Seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl): 1,2 (mies); 1,2 (nainen)
    • Ikä: 13 - < 16 vuotta; Seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl): 1,5 (mies); 1,4 (nainen)

    • Ikä: >= 16 vuotta; Seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl): 1,7 (mies); 1,4 (nainen)

      • Alle 18-vuotiaille osallistujille, joiden seulonta epäonnistuu vain kreatiniinin perusteella, voidaan sen sijaan käyttää 24 tunnin virtsankeräämistä kelpoisuuden vahvistamiseksi. Laskettu GFR > 60 ml/min/1,73 m^2, jossa käytetään 24 tunnin keräystä, täyttää tähän kokeeseen osallistumisen ehdot
  • Bilirubiini (konjugoituneen + konjugoimattoman tai kokonaismäärän summa) = < 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan. Potilailla, joilla on dokumentoitu Gilbertin oireyhtymä (konjugoitumaton hyperbilirubinemia), bilirubiinin on oltava < 3 x ULN iän mukaan (potilaat, joilla on kiinteitä kasvaimia)
  • Seerumin glutamaattipyruvaattitransaminaasi (SGPT) (alaniiniaminotransferaasi [ALT]) ja seerumin glutamiini-oksaloetikkatransaminaasi (SGOT) (aspartaattiaminotransferaasi [AST]) = < 3 x ULN. (jos maksametastaaseja on = < 5 x ULN). Tässä tutkimuksessa ALT:n ULN on 45 U/L lähtötasosta riippumatta ja AST:n ULN on 50 U/L lähtötasosta riippumatta (potilaat, joilla on kiinteitä kasvaimia)
  • Seerumin albumiini >= 2,5 g/dl (potilaat, joilla on kiinteitä kasvaimia)
  • Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR)/protrombiiniaika (PT) ja joko osittainen tromboplastiini tai aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (aPTT) = < 1,5 x ULN (potilaat, joilla on kiinteitä kasvaimia)
  • Yli 27 %:n fraktion lyhentäminen kaikukuvauksella tai ejektiofraktio >= 50 % joko kaikukardiogrammilla (ECHO) tai moniportaisella kuvauksella (MUGA) 28 päivän sisällä ennen vaiheeseen 1 ilmoittautumista
  • Korjattu QT-ajan (QTc) pidentyminen < 470 ms (naiset) tai < 450 ms (miehet) keskimääräisen kolminkertaisen 12-kytkentäisen elektrokardiogrammin (EKG) perusteella
  • Pulssioksimetria > 93 % huoneilmasta
  • Potilaat, joilla on kohtaushäiriö, voidaan ottaa mukaan, jos he käyttävät kouristuslääkkeitä ja ovat hyvin hallinnassa, mikä osoittaa, että kohtausten esiintymistiheys ei ole lisääntynyt viimeisten 7 päivän aikana
  • Aiemmasta solunsalpaajahoidosta, leikkauksesta ja/tai sädehoidosta johtuvien hermostohäiriöiden (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] versio [v]5) on oltava = < luokka 2, lukuun ottamatta heikentynyttä jännerefleksiä (DTR). Mikä tahansa DTR-luokka on kelvollinen
  • Kaikkien potilaiden ja/tai heidän vanhempiensa tai laillisesti valtuutettujen edustajien on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumus. Hyväksyntä hankitaan tarvittaessa toimielinten ohjeiden mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana olevia, raskautta suunnittelevia tai imettäviä naisia ​​ei oteta mukaan tähän tutkimukseen, koska vielä ei ole saatavilla tietoa ihmisen sikiö- tai teratogeenisista toksisuudesta. Raskaustestit on tehtävä tytöille, jotka ovat kuukautisten jälkeen. Lisääntymiskykyiset miehet tai naiset eivät saa osallistua, elleivät he ole suostuneet käyttämään kahta tehokasta ehkäisymenetelmää, mukaan lukien lääketieteellisesti hyväksytty este- tai ehkäisymenetelmä (esim. miehen tai naisen kondomi) tutkimuksen ajan ja tutkimuksen päätyttyä. ja vähintään 7 kuukautta naisilla ja 4 kuukautta miehillä viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. Raittius on hyväksyttävä ehkäisymenetelmä

    • Erittäin tehokkaina ehkäisymenetelminä pidettyjä menetelmiä ovat:

      • Yhdistelmä (estrogeenia ja progestogeenia sisältävä) hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estoon:

        • Oraalinen
        • Vaginaalinen
        • Transdermaalinen

      • Pelkästään progestiinia sisältävä hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estoon:

        • Oraalinen
        • Injektoitava
        • Istutettavissa
      • Kohdunsisäinen laite (IUD)
      • Kohdunsisäinen hormoneja vapauttava järjestelmä (IUS)
      • Kahdenvälinen munanjohtimien tukos
      • Vasektomoitu kumppani
      • Täydellinen seksuaalinen pidättyvyys määritellään heteroseksuaalisesta yhdynnästä pidättäytymiseksi. Jaksottainen raittius (kalenteri, oireenmukaiset, ovulaation jälkeiset menetelmät) ei ole hyväksyttävä ehkäisymenetelmä
  • Ei-sikiöikä määritellään premenopausaalisilla naisilla, joilla on dokumentoitu munanjohdinsidonta tai kohdunpoisto; tai postmenopausaalinen, joka määritellään 12 kuukauden spontaaniksi amenorreaksi (epäilyttävissä tapauksissa verinäyte, jossa on samanaikaisesti follikkelia stimuloivaa hormonia [FSH] > 40 mIU/ml ja estradiolia < 40 pg/ml [< 147 pmol/L], on vahvistava). Naisten, jotka saavat hormonikorvaushoitoa (HRT) ja joiden vaihdevuodet ovat epävarmoja, on käytettävä jotakin hedelmällisessä iässä oleville naisille kuvatuista ehkäisymenetelmistä, jos he haluavat jatkaa hormonikorvaushoitoaan tutkimuksen aikana. Muussa tapauksessa heidän on keskeytettävä hormonikorvaushoito, jotta postmenopausaalinen tila voidaan vahvistaa ennen tutkimukseen ilmoittautumista. Useimmissa hormonikorvaushoidon muodoissa hoidon lopettamisen ja veren oton välillä kuluu vähintään 2–4 viikkoa; tämä aikaväli riippuu hormonikorvaushoidon tyypistä ja annoksesta. Kun postmenopausaalinen tila on vahvistettu, he voivat jatkaa hormonikorvaushoidon käyttöä tutkimuksen aikana ilman ehkäisymenetelmää
  • Mieskoehenkilöt eivät saa jäädyttää tai luovuttaa siittiöitä seulonnasta alkaen ja koko tutkimusjakson ajan ja vähintään 4 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen. Siittiöiden säilyttämistä tulee harkita ennen osallistumista tähän tutkimukseen
  • Naispuoliset koehenkilöt eivät saa luovuttaa tai hakea omaan käyttöönsä munasoluja seulonnan ja koko tutkimushoidon aikana ja vähintään 7 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen.
  • Kortikosteroideja saavat potilaat, jotka eivät ole saaneet vakaata tai alenevaa kortikosteroidiannosta vähintään 7 päivään ennen osallistumista, eivät ole kelvollisia. Jos sitä käytetään aiempaan hoitoon liittyvien immuunijärjestelmän haittavaikutusten muokkaamiseen, viimeisestä kortikosteroidiannoksesta on oltava kulunut >= 14 päivää
  • Potilaat, jotka saavat parhaillaan toista tutkimuslääkettä, eivät ole tukikelpoisia
  • Potilaat, jotka saavat parhaillaan muita syöpälääkkeitä, eivät ole tukikelpoisia
  • Potilaat, jotka saavat siklosporiinia, takrolimuusia tai muita aineita estämään siirrännäistä isäntä -tautia luuytimensiirron jälkeen, eivät ole kelvollisia tähän tutkimukseen
  • Potilaat, jotka saavat klorokiinia tai hydroksiklorokiinia 14 päivän sisällä, eivät ole oikeutettuja tähän tutkimukseen
  • Potilaat, joille on aiemmin tehty kiinteä elinsiirto, eivät ole tukikelpoisia
  • Potilaat, joilla on ollut sydäninfarkti 180 päivän sisällä ennen ilmoittautumista, oireinen sydämen vajaatoiminta (CHF) (New York Heart Associationin luokka II–IV) tai troponiinitasot, jotka vastaavat sydäninfarktia valmistajan määrittelemällä tavalla 28 päivää ennen ilmoittautumista. ei oikeutettu
  • Potilaat, joilla on keuhkopussin effuusio, askites tai perikardiaalinen effuusio, joka vaatii vedenpoistoa, peritoneaalista shunttia tai solutonta ja konsentroitua askitesreinfuusiohoitoa (CART), eivät ole kelvollisia.
  • Potilaat, joilla on selkäytimen kompressio tai kliinisesti aktiivisia keskushermoston etäpesäkkeitä, jotka määritellään hoitamattomiksi ja oireettomiksi tai jotka tarvitsevat kortikosteroidi- tai antikonvulsanttihoitoa oireiden hallintaan, eivät ole kelvollisia.
  • Potilaat, joilla on aiemmin ollut vaikea yliherkkyys DS-8201a:lle tai jollekin DS-8201a-lääkevalmisteen sisältämälle apuaineelle, eivät ole kelvollisia.
  • Potilaat, joilla on hallitsematon infektio tai parantumaton leikkauskohta, eivät ole tukikelpoisia
  • Potilaat, joilla on tunnettu päihteiden väärinkäyttö tai jokin muu kliinisesti merkittävä sairaus (esim. psykologiset tilat), jotka voivat tutkijan mielestä häiritä potilaan osallistumista kliiniseen tutkimukseen tai kliinisen tutkimuksen tulosten arviointia, eivät ole tukikelpoisia
  • Potilaat, joilla on keuhkosairaus, ex-hypksia, joka johtuu toistuvista keuhkosairauksista, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, mikä tahansa taustalla oleva keuhkosairaus (esim. keuhkoembolia kolmen kuukauden sisällä tutkimukseen osallistumisesta, vaikea astma, vaikea krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus (COPD), rajoittava keuhkosairaus, keuhkopussin effuusio jne.) tai aikaisempi pneumonectomia ei ole kelvollinen
  • Potilaat, joilla on ollut (ei-tarttuva) ILD (interstitiaalinen keuhkosairaus)/keuhkokuume, joka vaati steroideja, joilla on tällä hetkellä ILD/keuhkokuume tai jos epäiltyä ILD:tä/keuhkotulehdusta ei voida sulkea pois kuvantamalla seulonnassa, eivät ole kelvollisia.
  • Potilaat, joilla on keuhkopussin effuusio, askites tai perikardiaalinen effuusio, joka vaatii vedenpoistoa, peritoneaalista shunttia tai solutonta ja konsentroitua askitesreinfuusiohoitoa (CART), eivät ole kelvollisia. (Tyhjennys ja CART eivät ole sallittuja 2 viikkoa ennen seulontaarviointia)
  • Potilaat, jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät välttämättä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia, eivät ole tukikelpoisia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Treatment (trastuzumab deruxtecan)
Patients receive trastuzumab deruxtecan IV over 30-90 minutes on day 1. Treatment repeats every 21 days for 35 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. Patients also undergo CT and MRI, echocardiography or MUGA, blood sample collection throughout the study.
Menettely: Magneettikuvaus
Suorita MRI
Muut nimet:
  • MRI
  • Magneettinen resonanssi
  • Magneettiresonanssikuvausskannaus
  • Lääketieteellinen kuvantaminen, magneettiresonanssi / ydinmagneettinen resonanssi
  • HERRA
  • MR-kuvaus
  • MRI-skannaus
  • NMR-kuvaus
  • NMRI
  • Ydinmagneettinen resonanssikuvaus
  • Magneettiresonanssikuvaus (MRI)
  • sMRI
  • Magneettiresonanssikuvaus (menettely)
  • MRI:t
  • Rakenne MRI
Menettely: Tietokonetomografia
Suorita CT
Muut nimet:
  • CT
  • KISSA
  • Kerroskuvaus
  • Aksiaalinen tietokonetomografia
  • Tietokoneistettu aksiaalinen tomografia
  • Tietokonetomografia
  • tomografia
  • Tietokoneistettu aksiaalinen tomografia (menettely)
  • Tietokonetomografia (CT).
  • Diagnostinen CAT -skannaus
  • Diagnostinen kissan skannauspalvelutyyppi
Menettely: Bionäytekokoelma
Suorita verinäytteiden otto
Muut nimet:
  • Biologinen näytekokoelma
  • Bionäyte kerätty
  • Näytteiden kokoelma
  • Näytteenotto
Menettely: Multigated Acquisition Scan
Käy läpi MUGA
Muut nimet:
  • Blood Pool Scan
  • Tasapainoradionuklidiangiografia
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklidiventrikulografia
  • RNVG
  • SYMA-skannaus
  • Synkronoitu Multigated Acquisition -skannaus
  • MUGA Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklidiventrikulogrammiskannaus
  • Gated Heart Pool Scan
  • RNV-skannaus
Biologinen: Trastutsumab Deruxtecan
Koska IV
Muut nimet:
  • Enhertu
  • DS-8201a
  • T-DXd
  • DS-8201
  • Fam-trastutsumabi Deruxtecan-nxki
  • WHO 10516
Menettely: Echocardiography -testi
Läpikäyvät ehokardiografia
Muut nimet:
  • Ekokardiografia
  • EC

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maximum tolerated dose and/or recommended phase 2 dose of DS-8201a in children at least 2 to less than 12 years old with recurrent or refractory Wilms tumor (WT) or desmoplastic small round cell tumor (DSRCT) (Phase 1)
Aikaikkuna: During the first cycle of therapy (cycle length = 21 days)
The recommended dose will be determined by evaluation of safety, tolerability, and available pharmacokinetic and response data.
During the first cycle of therapy (cycle length = 21 days)
Incidence of adverse events (AEs) in children at least 2 to less than 12 years old with recurrent or refractory WT or DSRCT (Phase 1)
Aikaikkuna: Up to 30 days after last dose of study treatment
Toxicity tables will be constructed to summarize the observed incidence by type of toxicity and grade. A patient will be counted only once for a given toxicity for the highest grade of that toxicity reported for that patient. Toxicity information recorded will include the type, severity, time of onset, time of resolution, and the probable association with the study regimen.
Up to 30 days after last dose of study treatment
Time to progression
Aikaikkuna: Up to 1 year
Median (95% confidence interval [CI]) time-to-progression estimated by Kaplan-Meier curves by dose level.
Up to 1 year

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Kokonaisvasteen kesto mitataan ajasta, jolloin mittauskriteerit täyttyvät täydellisen vasteen tai osittaisen vasteen saavuttamiseksi (kumpi kirjataan ensin) ensimmäiseen päivämäärään, jolloin uusiutuva tai etenevä sairaus on objektiivisesti dokumentoitu (etenevän taudin viitearvoksi otetaan pienimmät mittaukset, jotka on kirjattu sen jälkeen hoito alkoi).
Jopa 1 vuosi
Incidence of AEs of DS-8201A in children at least 12 years old with recurrent or refractory WT or DSRCT
Aikaikkuna: Up to 6 months
Toxicity tables will be constructed to summarize the observed incidence by type of toxicity and grade. A patient will be counted only once for a given toxicity for the highest grade of that toxicity reported for that patient. Toxicity information recorded will include the type, severity, time of onset, time of resolution, and the probable association with the study regimen.
Up to 6 months
Response rates
Aikaikkuna: Up to 1 year
Will be estimated by the uniform minimum variance unbiased estimator (Jung & Kim, 2004) with one-sided 97% CI (Koyama and Chen, 2008).
Up to 1 year

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Progression-free survival (Phase 2)
Aikaikkuna: From study enrollment until the first occurrence of an event, defined as relapse, disease progression or death from any cause, assessed up to 1 year
Frequency (%) of evaluable patients who are event-free after 24 weeks (4-months) of therapy.
From study enrollment until the first occurrence of an event, defined as relapse, disease progression or death from any cause, assessed up to 1 year
Overall survival of DS-8201A
Aikaikkuna: Up to 1 year
Median (95% CI) time-to-death estimated by Kaplan-Meier curves by dose level.
Up to 1 year
Objective response rate
Aikaikkuna: Up to 1 year
Will be estimated separately for each Part B cohort. Will be estimated by the proportion with response (CR+PR) with a 95% exact Binomial confidence interval. Estimates will also be stratified by disease cohort.
Up to 1 year
Disease control rate
Aikaikkuna: Up to 1 year
Will be estimated by the proportion of response-evaluable patients with complete response (CR), partial response (PR), or 24-weeks stable disease with exact, 95% confidence interval. Will be estimated overall and stratified by disease group.
Up to 1 year

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Damon R Reed, Pediatric Early Phase Clinical Trial Network

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 8. maaliskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. marraskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. marraskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 5. marraskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 10. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NCI-2020-08428 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • UM1CA228823 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • PEPN1924 (Muu tunniste: CTEP)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

NCI on sitoutunut jakamaan tietoja NIH:n käytännön mukaisesti. Saat lisätietoja kliinisten tutkimusten tietojen jakamisesta linkistä NIH:n tietojen jakamiskäytäntösivulle.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa