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Trastuzumab Deruxtecan para o tratamento de HER2+ recém-diagnosticado ou osteossarcoma recorrente

9 de setembro de 2026 atualizado por: National Cancer Institute (NCI)

Um estudo de fase 2 de DS-8201a (NSC# 807708) em adolescentes ou adultos jovens com osteossarcoma HER2+ recorrente

Este estudo de fase II estuda os efeitos do trastuzumabe deruxtecano no tratamento de pacientes com osteossarcoma HER2 positivo que foi diagnosticado recentemente ou voltou (recorrente). Trastuzumab deruxtecan é um anticorpo monoclonal, chamado trastuzumab, ligado a um medicamento quimioterápico chamado deruxtecan. O trastuzumabe se liga às células cancerígenas HER2 positivas de maneira direcionada e administra deruxtecano para matá-las.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

OBJETIVO PRIMÁRIO:

I. Estimar a proporção de pacientes com osteossarcoma mensurável recorrente tratados com trastuzumabe deruxtecano (DS-8201a) que estão livres de eventos (%EF) em 24 semanas.

OBJETIVOS SECUNDÁRIOS:

I. Avaliar a segurança do DS-8201a em pacientes com osteossarcoma recorrente. II. Descrever a farmacocinética do DS-8201a em pacientes com osteossarcoma recorrente.

III. Estimar a taxa de resposta objetiva (ORR), sobrevida livre de eventos (EFS), sobrevida global (OS) e duração da resposta (DOR) de pacientes com osteossarcoma recorrente e mensurável.

OBJETIVOS EXPLORATÓRIOS:

I. Descrever a relação entre potenciais biomarcadores e resposta a DS-8201a.

II. Avaliar quantitativamente o ácido desoxirribonucléico (DNA) tumoral circulante (ctDNA) e as células tumorais circulantes (CTCs) como marcadores substitutos de resposta no osteossarcoma recorrente.

CONTORNO:

Os pacientes recebem trastuzumabe deruxtecano por via intravenosa (IV) durante 30-90 minutos no dia 1. O tratamento é repetido a cada 21 dias por 35 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

Após a conclusão do tratamento do estudo, os pacientes são acompanhados em 6 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

55

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Suspenso
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 323-361-4110
        • Investigador principal:
          • Fariba Navid
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Suspenso
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Recrutamento
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Lianna J. Marks
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Suspenso
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Suspenso
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Recrutamento
        • Children's National Medical Center
        • Investigador principal:
          • AeRang Kim
        • Contato:
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jonathan L. Metts
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Recrutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Investigador principal:
          • Jason R. Fangusaro
        • Contato:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • Recrutamento
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ami V. Desai
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Suspenso
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Suspenso
        • Riley Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 410-955-8804
          • E-mail: jhcccro@jhmi.edu
        • Investigador principal:
          • Christine A. Pratilas
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Recrutamento
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 877-442-3324
        • Investigador principal:
          • Katherine A. Janeway
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • C S Mott Children's Hospital
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 800-865-1125
        • Investigador principal:
          • Rajen Mody
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Suspenso
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Suspenso
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Shalini Shenoy
        • Contato:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Nobuko Hijiya
        • Contato:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Recrutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 212-639-7592
        • Investigador principal:
          • Emily K. Slotkin
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Jessica M. Sun
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 888-275-3853
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contato:
          • Site Public Contact
          • Número de telefone: 513-636-2799
          • E-mail: cancer@cchmc.org
        • Investigador principal:
          • Joseph G. Pressey
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Theodore W. Laetsch
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Suspenso
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Recrutamento
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jessica Gartrell
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Ativo, não recrutando
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Suspenso
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Suspenso
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Suspenso
        • Primary Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 39 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os pacientes devem ter > 12 anos e =< 39 anos de idade no momento da inscrição no estudo

  • Os pacientes devem ter tido verificação histológica de osteossarcoma no diagnóstico original ou recidiva

    • Pacientes com diagnóstico de osteossarcoma e expressão confirmada de HER2 > 10% de células de osteossarcoma são elegíveis para a intervenção

      • Observação: há um envio obrigatório de tecido para coloração de HER2 durante o processo de triagem de elegibilidade da Etapa 0. O tecido metastático, quando possível da recidiva mais recente, é fortemente preferido para a coloração de HER2 em relação ao tecido de arquivo da ressecção primária ou biópsia diagnóstica. O período de avaliação para coloração de HER2 para determinar a elegibilidade para terapia será inferior a 4 semanas a partir da inscrição na triagem
  • Os pacientes devem ter doença mensurável de acordo com os Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos (RECIST) 1.1. Pacientes com metástases cerebrais clinicamente inativas podem ser incluídos no estudo. Pacientes com metástases cerebrais tratadas que não são mais sintomáticas e que não necessitam de tratamento com corticosteroides ou anticonvulsivantes podem ser incluídos no estudo se tiverem se recuperado do efeito tóxico agudo da radioterapia. Por fim, o paciente deve ter lesões irressecáveis ​​ou lesões sem intenção de remover cirurgicamente nos 6 meses seguintes à inscrição
  • O estado atual da doença do paciente deve ser aquele para o qual ele recebeu pelo menos a terapia inicial padrão, definida como terapia sistêmica combinada com radiação ou cirurgia para controle local do tumor primário no momento do diagnóstico. Terapia prévia após recaída não é necessária
  • Os pacientes devem ter um status de desempenho correspondente às pontuações do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 ou 1. Use Karnofsky para pacientes > 16 anos de idade e Lansky para pacientes = < 16 anos de idade. Pacientes que não conseguem deambular em decorrência de tratamento cirúrgico prévio para osteossarcoma devem ser considerados deambuladores para fins de avaliação do estado funcional

  • Os pacientes devem ter se recuperado dos efeitos tóxicos agudos de todas as terapias anti-câncer anteriores e devem cumprir a seguinte duração mínima da terapia dirigida anti-câncer anterior antes da inscrição. Se, após o prazo exigido, os critérios numéricos de elegibilidade forem atendidos, por exemplo, critérios de hemograma, considera-se que o paciente se recuperou adequadamente

    • Quimioterapia citotóxica ou outros agentes anticancerígenos conhecidos por serem mielossupressores: para agentes não listados, a duração desse intervalo deve ser discutida com o coordenador do estudo e o coordenador de pesquisa designado pelo estudo antes da inscrição

      • >= 21 dias após a última dose de quimioterapia mielossupressora (42 dias se nitrosouréia prévia)
    • Agentes anticâncer não conhecidos por serem mielossupressores (por exemplo, não associados a contagem reduzida de plaquetas ou contagem absoluta de neutrófilos [ANC]): >= 7 dias após a última dose do agente
    • Anticorpos: >= 4 semanas (28 dias) devem ter decorrido desde a infusão da última dose de anticorpo, e a toxicidade relacionada à terapia anterior com anticorpos deve ser recuperada para grau =< 1
    • Corticosteróides
    • Fatores de crescimento hematopoiéticos: >= 14 dias após a última dose de um fator de crescimento de ação prolongada (p. pegfilgrastim) ou 7 dias para fator de crescimento de ação curta. Para agentes que tenham eventos adversos conhecidos ocorrendo além de 7 dias após a administração, esse período deve ser estendido além do tempo durante o qual os eventos adversos são conhecidos
    • Interleucinas, interferons e citocinas (exceto fatores de crescimento hematopoiéticos): >= 21 dias após a conclusão de interleucinas, interferon ou citocinas (exceto fatores de crescimento hematopoiéticos)

    • Infusões de células-tronco (com ou sem irradiação corporal total [TBI]):

      • Transplante alogênico (não autólogo) de medula óssea ou células-tronco, ou qualquer infusão de células-tronco, incluindo infusão de linfócitos do doador (DLI) ou infusão de reforço: >= 84 dias após a infusão e nenhuma evidência de doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD)
      • Infusão de células-tronco autólogas, incluindo infusão de reforço: >= 30 dias
    • Terapia celular: >= 30 dias após a conclusão de qualquer tipo de terapia celular (por exemplo, células T modificadas, células natural killer [NK], células dendríticas, etc.)
    • Radioterapia (XRT)/irradiação de feixe externo incluindo prótons: >= 4 semanas (28 dias) incluindo radioterapia paliativa no tórax. >= 14 dias após XRT local paliativo em outras áreas além do tórax ou para radioterapia cerebral total
    • Terapia radiofarmacêutica (por exemplo, anticorpo radiomarcado, samário): >= 42 dias após terapia radiofarmacêutica administrada sistemicamente
    • Os pacientes não devem ter recebido terapias anteriores com HER2, incluindo conjugados de drogas e anticorpos (por exemplo, TDM-1 ou DS-8201a), terapias celulares direcionadas a HER2, terapia de receptor HER2 (por exemplo, trastuzumabe, pertuzumabe) ou antagonistas de moléculas pequenas de HER2 (por exemplo, lapatinibe ou neratinibe)
  • Os pacientes devem ter pelo menos 7 dias da data da última cirurgia
  • Contagem absoluta periférica de neutrófilos (ANC) >= 1000/mm^3, (a administração do fator estimulante de colônias de granulócitos [G-CSF] não é permitida dentro de 1 semana antes da avaliação de triagem da Etapa 1) (para pacientes com tumores sólidos sem medula óssea conhecida envolvimento)
  • Contagem de plaquetas >= 100.000/mm^3 (independente de transfusão, definida como não receber transfusões de plaquetas por pelo menos 7 dias antes da inscrição) (para pacientes com tumores sólidos sem envolvimento conhecido da medula óssea)
  • Hemoglobina >= 8,0 g/dL no início do estudo (a transfusão de glóbulos vermelhos não é permitida dentro de 1 semana antes da avaliação de triagem) (para pacientes com tumores sólidos sem envolvimento conhecido da medula óssea)

  • Depuração de creatinina ou taxa de filtração glomerular radioisótopo (TFG) >= 60 mL/min/1,73 m^2 ou uma creatinina sérica com base na idade/sexo da seguinte forma:

    • Idade: 12 a < 13 anos; Creatinina sérica máxima (mg/dL): 1,2 (masculino); 1.2 (feminino)
    • Idade: 13 a < 16 anos; Creatinina sérica máxima (mg/dL): 1,5 (masculino); 1.4 (feminino)

    • Idade: >= 16 anos; Creatinina sérica máxima (mg/dL): 1,7 (masculino); 1.4 (feminino)

      • Para participantes com menos de 18 anos de idade que falham na triagem apenas com base na creatinina, uma coleta de urina de 24 horas pode ser usada para confirmar a elegibilidade. Uma TFG calculada > 60 mL/min/1,73 m^2 usando uma coleta de 24 horas atenderá aos critérios de inclusão neste teste
  • Bilirrubina (soma de conjugado + não conjugado ou total) =< 1,5 x limite superior do normal (LSN) para a idade. Para pacientes com síndrome de Gilbert documentada (hiperbilirrubinemia não conjugada), a bilirrubina deve ser < 3 x LSN para a idade (pacientes com tumores sólidos)
  • Glutamato piruvato transaminase sérica (SGPT) (alanina aminotransferase [ALT]) e transaminase glutâmico-oxaloacética sérica (SGOT) (aspartato aminotransferase [AST]) = < 3 x LSN. (se houver metástases hepáticas =< 5 x LSN). Para o propósito deste estudo, o LSN para ALT é 45 U/L independentemente da linha de base e o LSN para AST é 50 U/L independentemente da linha de base (pacientes com tumores sólidos)
  • Albumina sérica >= 2,5 g/dL (pacientes com tumores sólidos)
  • Razão normalizada internacional (INR)/tempo de protrombina (PT) e tromboplastina parcial ou tempo de tromboplastina parcial ativada (aPTT) = < 1,5 x LSN (pacientes com tumores sólidos)
  • Fração de encurtamento de >= 27% por ecocardiograma, ou fração de ejeção de >= 50% por ecocardiograma (ECO) ou aquisição multigatada (MUGA) dentro de 28 dias antes da inscrição na Etapa 1
  • Prolongamento do intervalo QT (QTc) corrigido para < 470 ms (mulheres) ou < 450 ms (homens) com base na média triplicada do eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações
  • Oximetria de pulso > 93% em ar ambiente
  • Pacientes com transtorno convulsivo podem ser inscritos se estiverem tomando anticonvulsivantes e bem controlados, conforme evidenciado por nenhum aumento na frequência de convulsões nos 7 dias anteriores
  • Distúrbios do sistema nervoso (Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos [CTCAE] versão [v]5) resultantes de quimioterapia, cirurgia e/ou radiação anteriores devem ser =< grau 2, com exceção da diminuição do reflexo do tendão (DTR). Qualquer grau de DTR é elegível
  • Todos os pacientes e/ou seus pais ou representantes legalmente autorizados devem assinar um consentimento informado por escrito. O assentimento, quando for o caso, será obtido de acordo com as diretrizes institucionais

Critério de exclusão:

  • Mulheres grávidas, planejando engravidar ou lactantes não serão incluídas neste estudo porque ainda não há informações disponíveis sobre toxicidade fetal ou teratogênica humana. Testes de gravidez devem ser obtidos em meninas pós-menarcas. Homens ou mulheres com potencial reprodutivo não podem participar, a menos que tenham concordado em usar dois métodos eficazes de controle de natalidade, incluindo uma barreira ou método contraceptivo clinicamente aceito (por exemplo, preservativo masculino ou feminino) durante o estudo e após a conclusão do estudo e por pelo menos 7 meses para mulheres e 4 meses para homens após a última dose do medicamento do estudo. A abstinência é um método aceitável de controle de natalidade

    • Os métodos considerados como métodos contraceptivos altamente eficazes incluem:

      • Contracepção hormonal combinada (contendo estrogênio e progestagênio) associada à inibição da ovulação:

        • Oral
        • intravaginal
        • Transdérmico

      • Contracepção hormonal apenas com progestagênio associada à inibição da ovulação:

        • Oral
        • Injetável
        • Implantável
      • Dispositivo intra-uterino (DIU)
      • Sistema Intrauterino de Liberação de Hormônios (SIU)
      • Oclusão tubária bilateral
      • parceiro vasectomizado
      • Abstinência sexual completa definida como abstenção de relações heterossexuais. A abstinência periódica (métodos de calendário, sintotérmicos, pós-ovulação) não é um método de contracepção aceitável
  • Potencial de não engravidar definido como mulheres na pré-menopausa com laqueadura tubária ou histerectomia documentada; ou pós-menopausa definida como 12 meses de amenorréia espontânea (em casos questionáveis, uma amostra de sangue com hormônio folículo-estimulante [FSH] simultâneo > 40 mIU/mL e estradiol < 40 pg/mL [< 147 pmol/L] é confirmatória). Mulheres em terapia de reposição hormonal (TRH) e cujo status de menopausa seja duvidoso deverão usar um dos métodos contraceptivos descritos para mulheres com potencial para engravidar se desejarem continuar sua TRH durante o estudo. Caso contrário, eles devem descontinuar a TRH para permitir a confirmação do estado pós-menopausa antes da inscrição no estudo. Para a maioria das formas de TRH, decorrerão pelo menos 2-4 semanas entre a cessação da terapia e a coleta de sangue; esse intervalo depende do tipo e dosagem da TRH. Após a confirmação de seu estado pós-menopausa, eles podem retomar o uso de TRH durante o estudo sem o uso de um método contraceptivo
  • Indivíduos do sexo masculino não devem congelar ou doar esperma começando na triagem e durante todo o período do estudo e pelo menos 4 meses após a administração final do medicamento do estudo. A preservação do esperma deve ser considerada antes da inscrição neste estudo
  • Indivíduos do sexo feminino não devem doar ou recuperar para uso próprio óvulos desde o momento da triagem e durante todo o período de tratamento do estudo e por pelo menos 7 meses após a administração final do medicamento do estudo
  • Pacientes recebendo corticosteróides que não estiveram em uma dose estável ou decrescente de corticosteróide por pelo menos 7 dias antes da inscrição não são elegíveis. Se usado para modificar eventos adversos imunológicos relacionados à terapia anterior, deve ter decorrido >= 14 dias desde a última dose de corticosteroide
  • Pacientes que estão atualmente recebendo outro medicamento experimental não são elegíveis
  • Pacientes que estão atualmente recebendo outros agentes anticancerígenos não são elegíveis
  • Os pacientes que estão recebendo ciclosporina, tacrolimus ou outros agentes para prevenir a doença do enxerto contra o hospedeiro após o transplante de medula óssea não são elegíveis para este estudo
  • Os pacientes que estão recebendo cloroquina ou hidroxicloroquina dentro de 14 dias não são elegíveis para este estudo
  • Pacientes que receberam um transplante de órgão sólido anterior não são elegíveis
  • Pacientes com histórico médico de infarto do miocárdio dentro de 180 dias antes da inscrição, insuficiência cardíaca congestiva sintomática (CHF) (New York Heart Association Classe II a IV) ou níveis de troponina consistentes com infarto do miocárdio conforme definido de acordo com o fabricante 28 dias antes da inscrição são não elegível
  • Pacientes com derrame pleural, ascite ou derrame pericárdico que requeiram drenagem, derivação peritoneal ou Terapia de Reinfusão de Ascite Concentrada e Livre de Células (CART) não são elegíveis
  • Pacientes com compressão da medula espinhal ou metástases do sistema nervoso central clinicamente ativas, definidas como não tratadas e sintomáticas, ou que requerem terapia com corticosteroides ou anticonvulsivantes para controlar os sintomas associados não são elegíveis
  • Pacientes com histórico conhecido de hipersensibilidade grave ao DS-8201a ou a qualquer excipiente contido na formulação do medicamento DS-8201a não são elegíveis
  • Pacientes com infecção descontrolada ou local cirúrgico que não cicatriza não são elegíveis
  • Pacientes com história conhecida de abuso de substâncias ou qualquer outra condição médica clinicamente significativa (ou seja, condições psicológicas) que possam, na opinião do investigador, interferir na participação do paciente no estudo clínico ou na avaliação dos resultados do estudo clínico não são elegíveis
  • Pacientes com comprometimento pulmonar, ex-hipóxia, resultante de doenças pulmonares intercorrentes, incluindo, entre outros, qualquer distúrbio pulmonar subjacente (ou seja, embolia pulmonar dentro de três meses da inscrição no estudo, asma grave, doença pulmonar obstrutiva crônica grave (DPOC), doença pulmonar restritiva, derrame pleural, etc.) ou pneumonectomia prévia não são elegíveis
  • Pacientes com histórico de DPI (doença pulmonar intersticial)/pneumonite (não infecciosa) que exigiu esteróides, tem DPI/pneumonite atual ou quando a suspeita de DPI/pneumonite não pode ser descartada por imagem na triagem não são elegíveis
  • Pacientes com derrame pleural, ascite ou derrame pericárdico que requeiram drenagem, shunt peritoneal ou terapia de reinfusão de ascite concentrada e livre de células (CART) não são elegíveis. (Drenagem e CART não são permitidos dentro de 2 semanas antes da avaliação de triagem)
  • Os pacientes que, na opinião do investigador, podem não ser capazes de cumprir os requisitos de monitoramento de segurança do estudo não são elegíveis

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Treatment (trastuzumab deruxtecan)
Patients receive trastuzumab deruxtecan IV over 30-90 minutes on day 1. Treatment repeats every 21 days for 35 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. Patients also undergo CT and MRI, echocardiography or MUGA, blood sample collection throughout the study.
Procedimento: Imagem de ressonância magnética
Submeter-se a ressonância magnética
Outros nomes:
  • Ressonância magnética
  • Varredura de imagem por ressonância magnética
  • Imagem Médica, Ressonância Magnética / Ressonância Magnética Nuclear
  • SENHOR
  • Exame de ressonância magnética
  • Imagem NMR
  • Ressonância Magnética Nuclear
  • Ressonância Magnética (MRI)
  • ressonância magnética
  • Ressonância magnética (procedimento)
  • Ressonâncias magnéticas
  • RM estrutural
Procedimento: Tomografia Computadorizada
Submeter-se a TC
Outros nomes:
  • TC
  • GATO
  • Tomografia
  • Tomografia Axial Computadorizada
  • Tomografia computadorizada
  • tomografia
  • Tomografia axial computadorizada (procedimento)
  • Tomografia computadorizada (TC)
  • Diagnóstico Cat Scan
  • Tipo de serviço de varredura de gato diagnóstico
Procedimento: Coleta de bioespécimes
Realizar coleta de sangue
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Procedimento: Varredura de Aquisição Multigatada
Submeter-se a MUGA
Outros nomes:
  • Varredura de sangue
  • Angiografia com Radionuclídeos de Equilíbrio
  • Imagem de pool de sangue fechado
  • MUGA
  • Ventriculografia com radionuclídeo
  • RNVG
  • Digitalização SIMA
  • Varredura de Aquisição Multigatada Sincronizada
  • Varredura MUGA
  • Varredura de Aquisição Multi-Gated
  • Varredura de ventriculograma com radionuclídeo
  • Varredura de pool de coração fechado
  • Varredura RNV
Biológico: Trastuzumabe Deruxtecan
Dado IV
Outros nomes:
  • Enhertu
  • DS-8201a
  • T-DXd
  • DS-8201
  • Fam-trastuzumab Deruxtecan-nxki
  • OMS 10516
Procedimento: Teste de ecocardiografia
Sofrer ecocardiografia
Outros nomes:
  • Ecocardiografia
  • CE

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Maximum tolerated dose and/or recommended phase 2 dose of DS-8201a in children at least 2 to less than 12 years old with recurrent or refractory Wilms tumor (WT) or desmoplastic small round cell tumor (DSRCT) (Phase 1)
Prazo: During the first cycle of therapy (cycle length = 21 days)
The recommended dose will be determined by evaluation of safety, tolerability, and available pharmacokinetic and response data.
During the first cycle of therapy (cycle length = 21 days)
Incidence of adverse events (AEs) in children at least 2 to less than 12 years old with recurrent or refractory WT or DSRCT (Phase 1)
Prazo: Up to 30 days after last dose of study treatment
Toxicity tables will be constructed to summarize the observed incidence by type of toxicity and grade. A patient will be counted only once for a given toxicity for the highest grade of that toxicity reported for that patient. Toxicity information recorded will include the type, severity, time of onset, time of resolution, and the probable association with the study regimen.
Up to 30 days after last dose of study treatment
Time to progression
Prazo: Up to 1 year
Median (95% confidence interval [CI]) time-to-progression estimated by Kaplan-Meier curves by dose level.
Up to 1 year

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Duração da resposta
Prazo: Até 1 ano
A duração da resposta geral é medida a partir do tempo em que os critérios de medição são atendidos para resposta completa ou resposta parcial (o que for registrado primeiro) até a primeira data em que a doença recorrente ou progressiva é documentada objetivamente (tomando como referência para doença progressiva as menores medições registradas desde o tratamento começou).
Até 1 ano
Incidence of AEs of DS-8201A in children at least 12 years old with recurrent or refractory WT or DSRCT
Prazo: Up to 6 months
Toxicity tables will be constructed to summarize the observed incidence by type of toxicity and grade. A patient will be counted only once for a given toxicity for the highest grade of that toxicity reported for that patient. Toxicity information recorded will include the type, severity, time of onset, time of resolution, and the probable association with the study regimen.
Up to 6 months
Response rates
Prazo: Up to 1 year
Will be estimated by the uniform minimum variance unbiased estimator (Jung & Kim, 2004) with one-sided 97% CI (Koyama and Chen, 2008).
Up to 1 year

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Progression-free survival (Phase 2)
Prazo: From study enrollment until the first occurrence of an event, defined as relapse, disease progression or death from any cause, assessed up to 1 year
Frequency (%) of evaluable patients who are event-free after 24 weeks (4-months) of therapy.
From study enrollment until the first occurrence of an event, defined as relapse, disease progression or death from any cause, assessed up to 1 year
Overall survival of DS-8201A
Prazo: Up to 1 year
Median (95% CI) time-to-death estimated by Kaplan-Meier curves by dose level.
Up to 1 year
Objective response rate
Prazo: Up to 1 year
Will be estimated separately for each Part B cohort. Will be estimated by the proportion with response (CR+PR) with a 95% exact Binomial confidence interval. Estimates will also be stratified by disease cohort.
Up to 1 year
Disease control rate
Prazo: Up to 1 year
Will be estimated by the proportion of response-evaluable patients with complete response (CR), partial response (PR), or 24-weeks stable disease with exact, 95% confidence interval. Will be estimated overall and stratified by disease group.
Up to 1 year

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Damon R Reed, Pediatric Early Phase Clinical Trial Network

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de março de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de novembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de novembro de 2020

Primeira postagem (Real)

5 de novembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NCI-2020-08428 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • UM1CA228823 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • PEPN1924 (Outro identificador: CTEP)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

O NCI está comprometido em compartilhar dados de acordo com a política do NIH. Para obter mais detalhes sobre como os dados de ensaios clínicos são compartilhados, acesse o link para a página da política de compartilhamento de dados do NIH.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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