Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Trastuzumab Deruxtecan w leczeniu nowo rozpoznanego lub nawracającego kostniakomięsaka HER2+

9 września 2026 zaktualizowane przez: National Cancer Institute (NCI)

Badanie fazy 2 DS-8201a (NSC# 807708) u młodzieży lub młodych dorosłych z nawracającym kostniakomięsakiem HER2+

To badanie fazy II bada wpływ trastuzumabu derukstekanu w leczeniu pacjentów z HER2-dodatnim kostniakomięsakiem, który został niedawno zdiagnozowany lub powrócił (nawracający). Trastuzumab derukstekan jest przeciwciałem monoklonalnym, zwanym trastuzumabem, połączonym z lekiem stosowanym w chemioterapii o nazwie derukstekan. Trastuzumab przyłącza się do HER2-dodatnich komórek nowotworowych w ukierunkowany sposób i dostarcza derukstekan w celu ich zabicia.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PODSTAWOWY CEL:

I. Oszacowanie odsetka pacjentów z nawracającym mierzalnym kostniakomięsakiem leczonych trastuzumabem derukstekanem (DS-8201a), u których nie wystąpiły zdarzenia (%EF) po 24 tygodniach.

CELE DODATKOWE:

I. Ocena bezpieczeństwa DS-8201a u pacjentów z nawracającym kostniakomięsakiem. II. Opisanie farmakokinetyki DS-8201a u pacjentów z nawracającym kostniakomięsakiem.

III. Aby oszacować odsetek obiektywnych odpowiedzi (ORR), przeżycie wolne od zdarzeń (EFS), przeżycie całkowite (OS) i czas trwania odpowiedzi (DOR) pacjentów z nawracającym, mierzalnym kostniakomięsakiem.

CELE EKSPLORACYJNE:

I. Opisanie związku między potencjalnymi biomarkerami a odpowiedzią na DS-8201a.

II. Ocena ilościowa krążącego kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA) (ctDNA) guza i krążących komórek nowotworowych (CTC) jako zastępczych markerów odpowiedzi w nawracającym kostniakomięsaku.

ZARYS:

Pacjenci otrzymują trastuzumab derukstekan dożylnie (IV) przez 30-90 minut pierwszego dnia. Leczenie powtarza się co 21 dni przez 35 cykli przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są obserwowani przez 6 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

55

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Zawieszony
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 323-361-4110
        • Główny śledczy:
          • Fariba Navid
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Zawieszony
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Lianna J. Marks
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Zawieszony
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Zawieszony
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Children's National Medical Center
        • Główny śledczy:
          • AeRang Kim
        • Kontakt:
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jonathan L. Metts
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Główny śledczy:
          • Jason R. Fangusaro
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • Rekrutacyjny
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ami V. Desai
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Zawieszony
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Zawieszony
        • Riley Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Christine A. Pratilas
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Rekrutacyjny
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 877-442-3324
        • Główny śledczy:
          • Katherine A. Janeway
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • C S Mott Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 800-865-1125
        • Główny śledczy:
          • Rajen Mody
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Zawieszony
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Zawieszony
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Shalini Shenoy
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Nobuko Hijiya
        • Kontakt:
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 212-639-7592
        • Główny śledczy:
          • Emily K. Slotkin
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Jessica M. Sun
        • Kontakt:
          • Site Public Contact
          • Numer telefonu: 888-275-3853
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Joseph G. Pressey
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Theodore W. Laetsch
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Zawieszony
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Rekrutacyjny
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jessica Gartrell
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Zawieszony
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Zawieszony
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Zawieszony
        • Primary Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 39 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci muszą mieć > 12 lat i =< 39 lat w momencie włączenia do badania

  • Pacjenci musieli mieć histologiczną weryfikację kostniakomięsaka przy pierwotnym rozpoznaniu lub nawrocie

    • Do interwencji kwalifikują się pacjenci z rozpoznaniem kostniakomięsaka i potwierdzoną ekspresją HER2 > 10% komórek kostniakomięsaka

      • Uwaga: Podczas etapu 0 kwalifikacji do badania przesiewowego istnieje obowiązek przedłożenia tkanek do barwienia HER2. Tkanka z przerzutami, jeśli to możliwe, pochodząca z ostatniego nawrotu, jest zdecydowanie preferowana do barwienia HER2 w porównaniu z tkanką archiwalną z pierwotnej resekcji lub biopsji diagnostycznej. Okres oceny barwienia HER2 w celu określenia kwalifikacji do terapii będzie krótszy niż 4 tygodnie od włączenia do badania przesiewowego
  • Pacjenci muszą mieć mierzalną chorobę zgodnie z kryteriami oceny odpowiedzi w guzach litych (RECIST) 1.1. Do badania mogą zostać włączeni pacjenci z klinicznie nieaktywnymi przerzutami do mózgu. Pacjenci z leczonymi przerzutami do mózgu, którzy nie są już objawowi i którzy nie wymagają leczenia kortykosteroidami lub lekami przeciwdrgawkowymi, mogą zostać włączeni do badania, jeśli wyzdrowieli z ostrego toksycznego działania radioterapii. Wreszcie, pacjent musi mieć nieoperacyjne zmiany lub zmiany, których nie zamierza usuwać chirurgicznie w ciągu 6 miesięcy od włączenia
  • Obecny stan chorobowy pacjenta musi być taki, z powodu którego otrzymał co najmniej standardową terapię początkową, zdefiniowaną jako terapię ogólnoustrojową połączoną z radioterapią lub zabiegiem chirurgicznym w celu miejscowej kontroli guza pierwotnego w chwili rozpoznania. Wcześniejsza terapia po nawrocie nie jest wymagana
  • Pacjenci muszą mieć stan sprawności odpowiadający punktacji Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 lub 1. Karnofsky'ego należy stosować u pacjentów w wieku > 16 lat i Lansky'ego w przypadku pacjentów w wieku ≤ 16 lat. Pacjentów niezdolnych do chodzenia w wyniku wcześniejszego leczenia chirurgicznego kostniakomięsaka należy uznać za pacjentów chodzących do celów oceny stanu sprawności

  • Pacjenci muszą ustąpić po ostrych toksycznych skutkach wszystkich wcześniejszych terapii przeciwnowotworowych i przed włączeniem do badania muszą osiągnąć minimalny czas trwania wcześniejszej terapii ukierunkowanej przeciwnowotworowo. Jeżeli po upływie wymaganego czasu spełnione zostaną liczbowe kryteria kwalifikacji, np. kryteria morfologii krwi, uznaje się, że pacjent wyzdrowiał odpowiednio

    • Chemioterapia cytotoksyczna lub inne środki przeciwnowotworowe, o których wiadomo, że mają działanie mielosupresyjne: W przypadku środków niewymienionych na liście przed włączeniem należy omówić czas trwania tej przerwy z kierownikiem badania i koordynatorem ds. badań przydzielonym do badania

      • >= 21 dni po ostatniej dawce chemioterapii mielosupresyjnej (42 dni w przypadku wcześniejszego podania nitrozomocznika)
    • Leki przeciwnowotworowe, o których nie wiadomo, czy mają działanie mielosupresyjne (np. nie związane ze zmniejszoną liczbą płytek krwi lub bezwzględną liczbą neutrofilów [ANC]): >= 7 dni po ostatniej dawce leku
    • Przeciwciała: >= 4 tygodnie (28 dni) muszą upłynąć od wlewu ostatniej dawki przeciwciał, a stopień toksyczności związany z wcześniejszą terapią przeciwciałami musi zostać cofnięty do stopnia =< 1
    • Kortykosteroidy
    • Hematopoetyczne czynniki wzrostu: >= 14 dni po ostatniej dawce długo działającego czynnika wzrostu (np. pegfilgrastym) lub 7 dni dla krótko działającego czynnika wzrostu. W przypadku środków, o których wiadomo, że zdarzenia niepożądane wystąpiły po upływie 7 dni od podania, okres ten musi zostać przedłużony poza czas, w którym wiadomo, że wystąpiły zdarzenia niepożądane
    • Interleukiny, interferony i cytokiny (inne niż hematopoetyczne czynniki wzrostu): >= 21 dni po zakończeniu podawania interleukin, interferonu lub cytokin (innych niż hematopoetyczne czynniki wzrostu)

    • Infuzje komórek macierzystych (z lub bez napromieniowania całego ciała [TBI]):

      • Allogeniczny (nieautologiczny) przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych lub dowolna infuzja komórek macierzystych, w tym infuzja limfocytów dawcy (DLI) lub infuzja przypominająca: >= 84 dni po infuzji i brak objawów choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD)
      • Infuzja autologicznych komórek macierzystych, w tym infuzja przypominająca: >= 30 dni
    • Terapia komórkowa: >= 30 dni po zakończeniu dowolnego rodzaju terapii komórkowej (np. zmodyfikowanymi limfocytami T, komórkami NK, komórkami dendrytycznymi itp.)
    • Radioterapia (XRT)/naświetlanie wiązką zewnętrzną, w tym protonami: >= 4 tygodnie (28 dni), w tym paliatywna radioterapia klatki piersiowej. >= 14 dni po paliatywnej miejscowej XRT na obszary inne niż klatka piersiowa lub radioterapia całego mózgu
    • Terapia radiofarmaceutyczna (np. znakowane radioaktywnie przeciwciało, samar): >= 42 dni po ogólnoustrojowej terapii radiofarmaceutycznej
    • Pacjenci nie mogli wcześniej otrzymywać terapii HER2, w tym koniugatów przeciwciało-lek (np. TDM-1 lub DS-8201a), terapie komórkowe ukierunkowane na HER2, terapia receptorem HER2 (np. trastuzumab, pertuzumab) lub drobnocząsteczkowymi antagonistami HER2 (np. lapatynib lub neratynib)
  • Pacjenci muszą mieć co najmniej 7 dni od daty ostatniego zabiegu
  • Obwodowa bezwzględna liczba neutrofili (ANC) >= 1000/mm^3 (niedozwolone jest podawanie czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów [G-CSF] w ciągu 1 tygodnia przed oceną przesiewową w kroku 1) (dla pacjentów z guzami litymi bez rozpoznanego szpiku kostnego uwikłanie)
  • Liczba płytek krwi >= 100 000/mm^3 (niezależna od transfuzji, zdefiniowana jako brak transfuzji płytek krwi przez co najmniej 7 dni przed włączeniem) (dla pacjentów z guzami litymi bez rozpoznanego zajęcia szpiku kostnego)
  • Hemoglobina >= 8,0 g/dl na początku badania (transfuzja krwinek czerwonych nie jest dozwolona w ciągu 1 tygodnia przed oceną przesiewową) (dla pacjentów z guzami litymi bez rozpoznanego zajęcia szpiku kostnego)

  • Klirens kreatyniny lub współczynnik przesączania kłębuszkowego radioizotopu (GFR) >= 60 ml/min/1,73 m^2 lub stężenie kreatyniny w surowicy w zależności od wieku/płci w następujący sposób:

    • Wiek: od 12 do < 13 lat; Maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): 1,2 (mężczyźni); 1,2 (kobieta)
    • Wiek: od 13 do < 16 lat; Maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): 1,5 (mężczyźni); 1,4 (kobieta)

    • Wiek: >= 16 lat; Maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl): 1,7 (mężczyźni); 1,4 (kobieta)

      • W przypadku uczestników w wieku poniżej 18 lat, u których badanie przesiewowe zakończyło się niepowodzeniem tylko na podstawie kreatyniny, zamiast tego można wykorzystać 24-godzinną zbiórkę moczu w celu potwierdzenia uprawnień. Obliczony GFR > 60 ml/min/1,73 m^2 korzystający z 24-godzinnej kolekcji spełni kryteria włączenia do tego badania
  • Bilirubina (suma skoniugowanej + niezwiązanej lub całkowitej) =< 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku. U pacjentów z udokumentowanym zespołem Gilberta (nieskoniugowana hiperbilirubinemia) bilirubina musi być < 3 x GGN dla wieku (pacjenci z guzami litymi)
  • Stężenie transaminazy glutaminianowo-pirogronianowej (SGPT) (aminotransferaza alaninowa [ALT]) i transaminaza glutaminowo-szczawiooctowa (SGOT) (aminotransferaza asparaginianowa [AST]) w surowicy =< 3 x GGN. (jeśli obecne są przerzuty do wątroby =< 5 x GGN). Na potrzeby tego badania GGN dla AlAT wynosi 45 j./l niezależnie od wartości wyjściowej, a ULN dla AST wynosi 50 j./l niezależnie od wartości wyjściowej (pacjenci z guzami litymi).
  • Albumina w surowicy >= 2,5 g/dl (pacjenci z guzami litymi)
  • Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR)/czas protrombinowy (PT) i czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji lub czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (aPTT) =< 1,5 x GGN (pacjenci z guzami litymi)
  • Frakcja skrócenia >= 27% w badaniu echokardiograficznym lub frakcja wyrzutowa >= 50% w badaniu echokardiograficznym (ECHO) lub wielobramkowym skanowaniu (MUGA) w ciągu 28 dni przed włączeniem do etapu 1
  • Skorygowane wydłużenie odstępu QT (QTc) do < 470 ms (kobiety) lub < 450 ms (mężczyźni) na podstawie średniej z trzech powtórzeń elektrokardiogramu (EKG) z 12 odprowadzeń
  • Pulsoksymetria > 93% na powietrzu pokojowym
  • Pacjenci z napadami padaczkowymi mogą zostać włączeni do badania, jeśli przyjmują leki przeciwdrgawkowe i są dobrze kontrolowani, o czym świadczy brak wzrostu częstości napadów w ciągu ostatnich 7 dni
  • Zaburzenia układu nerwowego (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] wersja [v]5) wynikające z wcześniejszej chemioterapii, operacji i/lub radioterapii muszą być =< stopnia 2, z wyjątkiem osłabienia odruchu ścięgnistego (DTR). Kwalifikuje się każdy stopień DTR
  • Wszyscy pacjenci i/lub ich rodzice lub prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą podpisać pisemną świadomą zgodę. W stosownych przypadkach zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży, planujące zajście w ciążę lub kobiety karmiące piersią nie zostaną włączone do tego badania, ponieważ nie ma jeszcze dostępnych informacji dotyczących toksyczności dla płodu lub teratogenności. U dziewcząt po menarchii należy wykonać testy ciążowe. Mężczyźni lub kobiety w wieku rozrodczym nie mogą brać udziału w badaniu, chyba że zgodzili się na stosowanie dwóch skutecznych metod antykoncepcji, w tym medycznie akceptowanej bariery lub metody antykoncepcji (np. prezerwatywy dla mężczyzn lub kobiet) na czas trwania badania i po jego zakończeniu oraz przez co najmniej 7 miesięcy dla kobiet i 4 miesiące dla mężczyzn po ostatniej dawce badanego leku. Abstynencja jest akceptowalną metodą kontroli urodzeń

    • Metody uważane za wysoce skuteczne metody antykoncepcji obejmują:

      • Złożona (zawierająca estrogen i progestagen) hormonalna antykoncepcja związana z hamowaniem owulacji:

        • Doustny
        • Dopochwowe
        • Przezskórne

      • Antykoncepcja hormonalna zawierająca wyłącznie progestagen związana z hamowaniem owulacji:

        • Doustny
        • Do wstrzykiwań
        • Wszczepialne
      • Urządzenie wewnątrzmaciczne (IUD)
      • Wewnątrzmaciczny układ uwalniający hormony (IUS)
      • Obustronna niedrożność jajowodów
      • Partner po wazektomii
      • Całkowita abstynencja seksualna definiowana jako powstrzymywanie się od współżycia heteroseksualnego. Okresowa abstynencja (metody kalendarzowe, objawowo-termiczne, poowulacyjne) nie jest akceptowalną metodą antykoncepcji
  • Zdolność do zajścia w ciążę zdefiniowana jako kobiety przed menopauzą z udokumentowanym podwiązaniem jajowodów lub histerektomią; lub pomenopauzalny zdefiniowany jako 12-miesięczny spontaniczny brak miesiączki (w wątpliwych przypadkach próbka krwi z jednoczesnym stężeniem hormonu folikulotropowego [FSH] > 40 mIU/ml i estradiolu < 40 pg/ml [< 147 pmol/L] jest potwierdzająca). Kobiety stosujące hormonalną terapię zastępczą (HTZ) i których status menopauzalny jest wątpliwy, będą musiały stosować jedną z metod antykoncepcji określonych dla kobiet w wieku rozrodczym, jeśli chcą kontynuować HTZ podczas badania. W przeciwnym razie muszą przerwać HTZ, aby umożliwić potwierdzenie stanu pomenopauzalnego przed włączeniem do badania. W przypadku większości form HTZ między przerwaniem terapii a pobraniem krwi miną co najmniej 2-4 tygodnie; odstęp ten zależy od rodzaju i dawki HTZ. Po potwierdzeniu stanu pomenopauzalnego mogą wznowić stosowanie HTZ w trakcie badania bez stosowania metody antykoncepcji
  • Osobom płci męskiej nie wolno zamrażać ani oddawać nasienia począwszy od badania przesiewowego i przez cały okres badania oraz co najmniej 4 miesiące po ostatnim podaniu badanego leku. Przed włączeniem do tego badania należy rozważyć zakonserwowanie nasienia
  • Osobnikom płci żeńskiej nie wolno oddawać ani pobierać komórek jajowych na własny użytek od czasu badania przesiewowego i przez cały okres leczenia w ramach badania oraz przez co najmniej 7 miesięcy po ostatnim podaniu badanego leku
  • Pacjenci otrzymujący kortykosteroidy, którzy nie przyjmowali kortykosteroidów w stałej lub zmniejszanej dawce przez co najmniej 7 dni przed włączeniem do badania, nie kwalifikują się. W przypadku stosowania w celu modyfikacji immunologicznych zdarzeń niepożądanych związanych z wcześniejszą terapią, od ostatniej dawki kortykosteroidu musi upłynąć >= 14 dni
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek, nie kwalifikują się
  • Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne leki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się
  • Pacjenci otrzymujący cyklosporynę, takrolimus lub inne leki w celu zapobiegania chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi po przeszczepie szpiku kostnego nie kwalifikują się do tego badania
  • Pacjenci, którzy otrzymują chlorochinę lub hydroksychlorochinę w ciągu 14 dni, nie kwalifikują się do tego badania
  • Pacjenci, którzy otrzymali wcześniej przeszczep narządu miąższowego, nie kwalifikują się
  • Pacjenci z zawałem mięśnia sercowego w wywiadzie w ciągu 180 dni przed włączeniem do badania, objawową zastoinową niewydolnością serca (CHF) (klasa II do IV według New York Heart Association) lub stężeniem troponiny odpowiadającym zawałowi mięśnia sercowego, zgodnie z definicją producenta na 28 dni przed włączeniem, są kwalifikowani do badania. nie kwalifikuje się
  • Pacjenci z wysiękiem opłucnowym, wodobrzuszem lub wysiękiem osierdziowym wymagającym drenażu, przetoki otrzewnowej lub bezkomórkowej i skoncentrowanej terapii reinfuzyjnej wodobrzusza (CART) nie kwalifikują się
  • Pacjenci z uciskiem rdzenia kręgowego lub klinicznie czynnymi przerzutami do ośrodkowego układu nerwowego, zdefiniowanymi jako nieleczeni i objawowi lub wymagający leczenia kortykosteroidami lub lekami przeciwdrgawkowymi w celu opanowania towarzyszących objawów, nie kwalifikują się
  • Pacjenci ze znaną historią ciężkiej nadwrażliwości na DS-8201a lub jakąkolwiek substancję pomocniczą zawartą w preparacie leku DS-8201a nie kwalifikują się
  • Pacjenci z niekontrolowaną infekcją lub nie gojącym się miejscem operacji nie kwalifikują się
  • Pacjenci ze znaną historią nadużywania substancji lub innymi istotnymi klinicznie schorzeniami (tj. uwarunkowania psychiczne), które w ocenie badacza mogą zakłócać udział pacjenta w badaniu klinicznym lub ocenę wyników badania klinicznego nie kwalifikują się
  • Pacjenci z upośledzeniem czynności płuc, niedotlenieniem, wynikającym ze współistniejących chorób płuc, w tym między innymi z jakąkolwiek współistniejącą chorobą płuc (tj. zatorowość płucna w ciągu trzech miesięcy od włączenia do badania, ciężka astma, ciężka przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP), restrykcyjna choroba płuc, wysięk opłucnowy itp.) lub przebyta pneumonektomia nie kwalifikują się
  • Pacjenci z (niezakaźną) ILD (śródmiąższową chorobą płuc)/zapaleniem płuc w wywiadzie wymagającym sterydów, przebytą obecnie ILD/zapaleniem płuc lub u których nie można wykluczyć podejrzenia śródmiąższowej choroby płuc/zapalenia płuc podczas badania przesiewowego, nie kwalifikują się
  • Pacjenci z wysiękiem opłucnowym, wodobrzuszem lub wysiękiem osierdziowym wymagającym drenażu, przetoki otrzewnowej lub bezkomórkowej i skoncentrowanej terapii reinfuzyjnej wodobrzusza (CART) nie kwalifikują się. (Drenaż i CART nie są dozwolone w ciągu 2 tygodni przed oceną przesiewową)
  • Pacjenci, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania, nie kwalifikują się

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Treatment (trastuzumab deruxtecan)
Patients receive trastuzumab deruxtecan IV over 30-90 minutes on day 1. Treatment repeats every 21 days for 35 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. Patients also undergo CT and MRI, echocardiography or MUGA, blood sample collection throughout the study.
Procedura: Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego
Poddaj się rezonansowi magnetycznemu
Inne nazwy:
  • MRI
  • Rezonans magnetyczny
  • Skanowanie rezonansu magnetycznego
  • Obrazowanie medyczne, rezonans magnetyczny / jądrowy rezonans magnetyczny
  • PAN
  • Obrazowanie MR
  • Obrazowanie NMR
  • NMRI
  • Obrazowanie magnetycznego rezonansu jądrowego
  • Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI)
  • sMRI
  • Rezonans magnetyczny (zabieg)
  • Strukturalny MRI
Procedura: Tomografii komputerowej
Poddaj się tomografii komputerowej
Inne nazwy:
  • Tomografia komputerowa
  • KOT
  • Skanowanie CAT
  • Tomografia komputerowa osiowa
  • Komputerowa tomografia osiowa
  • tomografia
  • Komputerowa tomografia osiowa (zabieg)
  • Tomografia komputerowa (CT).
  • Diagnostyczny skan CAT
  • Diagnostyczny typ usługi skanowania CAT
Procedura: Kolekcja próbek biologicznych
Poddaj się pobraniu próbki krwi
Inne nazwy:
  • Pobieranie próbek biologicznych
  • Zebrano próbki biologiczne
  • Kolekcja próbek
Procedura: Wielobramkowe skanowanie akwizycji
Poddaj się MUGA
Inne nazwy:
  • Skanowanie puli krwi
  • Równoważna angiografia radionuklidów
  • Bramkowane obrazowanie puli krwi
  • MUGA
  • Wentrykulografia radionuklidów
  • RNVG
  • Skanowanie SYMA
  • Zsynchronizowane skanowanie akwizycji z wieloma bramkami
  • Skan MUGA
  • Wielobramkowe skanowanie akwizycji
  • Skanowanie ventriculogramu radionuklidów
  • Skanowanie zamkniętej puli serca
  • Skan RNV
Biologiczny: Trastuzumab Derukstekan
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Enhertu
  • DS-8201a
  • T-DXd
  • DS-8201
  • Fam-trastuzumab Deruxtecan-nxki
  • WHO 10516
Procedura: Test echokardiograficzny
Poddać się echokardiografii
Inne nazwy:
  • Echokardiografia
  • WE

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maximum tolerated dose and/or recommended phase 2 dose of DS-8201a in children at least 2 to less than 12 years old with recurrent or refractory Wilms tumor (WT) or desmoplastic small round cell tumor (DSRCT) (Phase 1)
Ramy czasowe: During the first cycle of therapy (cycle length = 21 days)
The recommended dose will be determined by evaluation of safety, tolerability, and available pharmacokinetic and response data.
During the first cycle of therapy (cycle length = 21 days)
Incidence of adverse events (AEs) in children at least 2 to less than 12 years old with recurrent or refractory WT or DSRCT (Phase 1)
Ramy czasowe: Up to 30 days after last dose of study treatment
Toxicity tables will be constructed to summarize the observed incidence by type of toxicity and grade. A patient will be counted only once for a given toxicity for the highest grade of that toxicity reported for that patient. Toxicity information recorded will include the type, severity, time of onset, time of resolution, and the probable association with the study regimen.
Up to 30 days after last dose of study treatment
Time to progression
Ramy czasowe: Up to 1 year
Median (95% confidence interval [CI]) time-to-progression estimated by Kaplan-Meier curves by dose level.
Up to 1 year

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas trwania odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 1 roku
Czas trwania całkowitej odpowiedzi jest mierzony od momentu spełnienia kryteriów pomiaru dla całkowitej lub częściowej odpowiedzi (w zależności od tego, co zostanie zarejestrowane jako pierwsze) do pierwszej daty obiektywnego udokumentowania nawrotu lub postępu choroby (za punkt odniesienia dla choroby postępującej przyjmuje się najmniejsze pomiary zarejestrowane od rozpoczęło się leczenie).
Do 1 roku
Incidence of AEs of DS-8201A in children at least 12 years old with recurrent or refractory WT or DSRCT
Ramy czasowe: Up to 6 months
Toxicity tables will be constructed to summarize the observed incidence by type of toxicity and grade. A patient will be counted only once for a given toxicity for the highest grade of that toxicity reported for that patient. Toxicity information recorded will include the type, severity, time of onset, time of resolution, and the probable association with the study regimen.
Up to 6 months
Response rates
Ramy czasowe: Up to 1 year
Will be estimated by the uniform minimum variance unbiased estimator (Jung & Kim, 2004) with one-sided 97% CI (Koyama and Chen, 2008).
Up to 1 year

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Progression-free survival (Phase 2)
Ramy czasowe: From study enrollment until the first occurrence of an event, defined as relapse, disease progression or death from any cause, assessed up to 1 year
Frequency (%) of evaluable patients who are event-free after 24 weeks (4-months) of therapy.
From study enrollment until the first occurrence of an event, defined as relapse, disease progression or death from any cause, assessed up to 1 year
Overall survival of DS-8201A
Ramy czasowe: Up to 1 year
Median (95% CI) time-to-death estimated by Kaplan-Meier curves by dose level.
Up to 1 year
Objective response rate
Ramy czasowe: Up to 1 year
Will be estimated separately for each Part B cohort. Will be estimated by the proportion with response (CR+PR) with a 95% exact Binomial confidence interval. Estimates will also be stratified by disease cohort.
Up to 1 year
Disease control rate
Ramy czasowe: Up to 1 year
Will be estimated by the proportion of response-evaluable patients with complete response (CR), partial response (PR), or 24-weeks stable disease with exact, 95% confidence interval. Will be estimated overall and stratified by disease group.
Up to 1 year

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Damon R Reed, Pediatric Early Phase Clinical Trial Network

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 listopada 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NCI-2020-08428 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • UM1CA228823 (Grant/umowa NIH USA)
  • PEPN1924 (Inny identyfikator: CTEP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

NCI zobowiązuje się do udostępniania danych zgodnie z polityką NIH. Aby uzyskać więcej informacji na temat udostępniania danych z badań klinicznych, skorzystaj z łącza do strony z zasadami udostępniania danych NIH.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj