Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Trastuzumab Deruxtecan for behandling av HER2+ nylig diagnostisert eller tilbakevendende osteosarkom

9. september 2026 oppdatert av: National Cancer Institute (NCI)

En fase 2-studie av DS-8201a (NSC# 807708) hos ungdom eller unge voksne med tilbakevendende HER2+ osteosarkom

Denne fase II-studien studerer effekten av trastuzumab deruxtecan ved behandling av pasienter med HER2-positivt osteosarkom som er nylig diagnostisert eller har kommet tilbake (tilbakevendende). Trastuzumab deruxtecan er et monoklonalt antistoff, kalt trastuzumab, knyttet til et kjemoterapilegemiddel kalt deruxtecan. Trastuzumab fester seg til HER2 positive kreftceller på en målrettet måte og leverer deruxtekan for å drepe dem.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

HOVEDMÅL:

I. Å estimere andelen pasienter med tilbakevendende målbart osteosarkom behandlet med trastuzumab deruxtecan (DS-8201a) som er hendelsesfrie (%EF) ved 24 uker.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. Å vurdere sikkerheten til DS-8201a hos pasienter med tilbakevendende osteosarkom. II. For å beskrive farmakokinetikken til DS-8201a hos pasienter med tilbakevendende osteosarkom.

III. For å estimere objektiv responsrate (ORR), event free survival (EFS), total overlevelse (OS) og varighet av respons (DOR) for pasienter med tilbakevendende, målbare osteosarkom.

UNDERSØKENDE MÅL:

I. For å beskrive forholdet mellom potensielle biomarkører og respons på DS-8201a.

II. For å evaluere kvantitativ sirkulerende tumor deoksyribonukleinsyre (DNA) (ctDNA) og sirkulerende tumorceller (CTCs) som surrogatmarkører for respons ved tilbakevendende osteosarkom.

OVERSIKT:

Pasienter får trastuzumab deruxtecan intravenøst ​​(IV) over 30-90 minutter på dag 1. Behandlingen gjentas hver 21. dag i 35 sykluser i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.

Etter avsluttet studiebehandling følges pasientene opp ved 6 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

55

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Suspendert
        • Children's Hospital of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 323-361-4110
        • Hovedetterforsker:
          • Fariba Navid
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Suspendert
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lianna J. Marks
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • Suspendert
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Suspendert
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • AeRang Kim
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jonathan L. Metts
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Jason R. Fangusaro
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Rekruttering
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ami V. Desai
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Suspendert
        • Lurie Children's Hospital-Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Suspendert
        • Riley Hospital for Children
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Christine A. Pratilas
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Rekruttering
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 877-442-3324
        • Hovedetterforsker:
          • Katherine A. Janeway
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • C S Mott Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 800-865-1125
        • Hovedetterforsker:
          • Rajen Mody
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Suspendert
        • University of Minnesota/Masonic Cancer Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Suspendert
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Shalini Shenoy
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
        • Hovedetterforsker:
          • Nobuko Hijiya
        • Ta kontakt med:
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 212-639-7592
        • Hovedetterforsker:
          • Emily K. Slotkin
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Jessica M. Sun
        • Ta kontakt med:
          • Site Public Contact
          • Telefonnummer: 888-275-3853
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Joseph G. Pressey
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Theodore W. Laetsch
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Suspendert
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • Rekruttering
        • Saint Jude Children's Research Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jessica Gartrell
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Suspendert
        • UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Suspendert
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Suspendert
        • Primary Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 39 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter må være > 12 år og =< 39 år på tidspunktet for studieregistrering

  • Pasienter må ha hatt histologisk verifisering av osteosarkom ved opprinnelig diagnose eller tilbakefall

    • Pasienter med diagnoser osteosarkom og bekreftet HER2-ekspresjon av > 10 % av osteosarkomcellene er kvalifisert for intervensjonen

      • Merk: Det er en obligatorisk vevsinnsending for HER2-farging under trinn 0 kvalifikasjonsscreening. Metastatisk vev, når det er mulig fra det siste tilbakefallet, er sterkt foretrukket for HER2-farging fremfor arkivvev fra primær reseksjon eller diagnostisk biopsi. Evalueringsperioden for HER2-farging for å bestemme kvalifisering for behandling vil være mindre enn 4 uker fra screeningregistrering
  • Pasienter må ha målbar sykdom i henhold til responsevalueringskriterier i solide svulster (RECIST) 1.1. Pasienter med klinisk inaktive hjernemetastaser kan inkluderes i studien. Pasienter med behandlede hjernemetastaser som ikke lenger er symptomatiske og som ikke krever behandling med kortikosteroider eller krampestillende midler kan inkluderes i studien dersom de har kommet seg etter den akutte toksiske effekten av strålebehandling. Til slutt må pasienten ha uoperable lesjoner eller lesjoner uten intensjon om å fjernes kirurgisk i løpet av 6 måneder etter registrering
  • Pasientens nåværende sykdomstilstand må være en tilstand de har mottatt minst standard initialbehandling for, definert som systemisk terapi kombinert med enten stråling eller kirurgi for lokal kontroll av primærtumoren ved diagnose. Forhåndsbehandling etter tilbakefall er ikke nødvendig
  • Pasienter må ha en prestasjonsstatus som tilsvarer Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) skårer på 0 eller 1. Bruk Karnofsky for pasienter > 16 år og Lansky for pasienter =< 16 år. Pasienter som ikke er ambulerende som et resultat av tidligere kirurgisk behandling for osteosarkom, bør betraktes som ambulerende for å vurdere ytelsesstatus

  • Pasienter må ha kommet seg etter de akutte toksiske effektene av all tidligere anti-kreftbehandling og må oppfylle følgende minimumsvarighet fra tidligere anti-kreft-rettet behandling før innrullering. Hvis etter den nødvendige tidsrammen, de numeriske kvalifikasjonskriteriene er oppfylt, for eksempel kriteriene for blodtelling, anses pasienten for å ha kommet seg tilstrekkelig

    • Cytotoksisk kjemoterapi eller andre anti-kreftmidler kjent for å være myelosuppressive: For midler som ikke er oppført, må varigheten av dette intervallet diskuteres med studielederen og den studietildelte forskningskoordinatoren før påmelding

      • >= 21 dager etter siste dose myelosuppressiv kjemoterapi (42 dager hvis tidligere nitrosourea)
    • Antikreftmidler som ikke er kjent for å være myelosuppressive (f.eks. ikke assosiert med redusert antall blodplater eller absolutt antall nøytrofile [ANC]): >= 7 dager etter siste dose av midlet
    • Antistoffer: >= 4 uker (28 dager) må ha gått fra infusjon av siste dose antistoff, og toksisitet relatert til tidligere antistoffbehandling må gjenopprettes til grad =< 1
    • Kortikosteroider
    • Hematopoietiske vekstfaktorer: >= 14 dager etter siste dose av en langtidsvirkende vekstfaktor (f. pegfilgrastim) eller 7 dager for korttidsvirkende vekstfaktor. For legemidler som har kjente uønskede hendelser som forekommer utover 7 dager etter administrering, må denne perioden forlenges utover den tiden det er kjent at bivirkninger oppstår
    • Interleukiner, interferoner og cytokiner (annet enn hematopoietiske vekstfaktorer): >= 21 dager etter fullføring av interleukiner, interferon eller cytokiner (annet enn hematopoietiske vekstfaktorer)

    • Stamcelleinfusjoner (med eller uten total kroppsbestråling [TBI]):

      • Allogen (ikke-autolog) benmargs- eller stamcelletransplantasjon, eller enhver stamcelleinfusjon inkludert donorlymfocyttinfusjon (DLI) eller boostinfusjon: >= 84 dager etter infusjon og ingen tegn på graft versus host disease (GVHD)
      • Autolog stamcelleinfusjon inkludert boostinfusjon: >= 30 dager
    • Vellulær terapi: >= 30 dager etter fullføring av enhver type cellulær terapi (f.eks. modifiserte T-celler, naturlige drepeceller [NK], dendrittiske celler, etc.)
    • Strålebehandling (XRT)/ekstern strålebestråling inkludert protoner: >= 4 uker (28 dager) inkludert palliativ strålebehandling mot brystet. >= 14 dager etter palliativ lokal XRT til andre områder enn brystet eller for strålebehandling av hele hjernen
    • Radiofarmasøytisk terapi (f.eks. radiomerket antistoff, samarium): >= 42 dager etter systemisk administrert radiofarmasøytisk terapi
    • Pasienter må ikke ha mottatt tidligere HER2-behandlinger inkludert antistoffkonjugater (f. TDM-1 eller DS-8201a), HER2-rettede cellulære terapier, HER2-reseptorterapi (f.eks. trastuzumab, pertuzumab) eller småmolekylære antagonister av HER2 (f.eks. lapatinib eller neratinib)
  • Pasienter må være minst 7 dager fra datoen for siste operasjon
  • Perifert absolutt nøytrofiltall (ANC) >= 1000/mm^3, (administrasjon av granulocyttkolonistimulerende faktor [G-CSF] er ikke tillatt innen 1 uke før screeningvurderingen i trinn 1) (for pasienter med solide svulster uten kjent benmarg involvering)
  • Blodplateantall >= 100 000/mm^3 (transfusjonsuavhengig, definert som å ikke motta blodplatetransfusjoner på minst 7 dager før registrering) (for pasienter med solide svulster uten kjent benmargspåvirkning)
  • Hemoglobin >= 8,0 g/dL ved baseline (transfusjon av røde blodlegemer er ikke tillatt innen 1 uke før screeningvurdering) (for pasienter med solide svulster uten kjent benmargspåvirkning)

  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) >= 60 ml/min/1,73 m^2 eller et serumkreatinin basert på alder/kjønn som følger:

    • Alder: 12 til < 13 år; Maksimal serumkreatinin (mg/dL): 1,2 (mann); 1.2 (kvinne)
    • Alder: 13 til < 16 år; Maksimal serumkreatinin (mg/dL): 1,5 (mann); 1,4 (kvinne)

    • Alder: >= 16 år; Maksimal serumkreatinin (mg/dL): 1,7 (mann); 1,4 (kvinne)

      • For deltakere under 18 år som mislykkes kun basert på kreatinin, kan en 24-timers urinsamling brukes i stedet for å bekrefte kvalifisering. En beregnet GFR > 60 ml/min/1,73 m^2 ved bruk av en 24-timers samling vil oppfylle kriteriene for inkludering i denne prøveperioden
  • Bilirubin (summen av konjugert + ukonjugert eller totalt) =< 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder. For pasienter med dokumentert Gilberts syndrom (ukonjugert hyperbilirubinemi) må bilirubin være < 3 x ULN for alder (pasienter med solide svulster)
  • Serum glutamat pyruvat transaminase (SGPT) (alanin aminotransferase [ALT]) og serum glutamin-oksaloeddiksyre transaminase (SGOT) (aspartat aminotransferase [AST]) =< 3 x ULN. (hvis levermetastaser tilstede =< 5 x ULN). For formålet med denne studien er ULN for ALT 45 U/L uavhengig av baseline og ULN for AST er 50 U/L uavhengig av baseline (pasienter med solide svulster)
  • Serumalbumin >= 2,5 g/dL (pasienter med solide svulster)
  • Internasjonalt normalisert forhold (INR)/protrombintid (PT) og enten partiell tromboplastin eller aktivert partiell tromboplastintid (aPTT) =< 1,5 x ULN (pasienter med solide svulster)
  • Forkortingsfraksjon på >= 27 % ved ekkokardiogram, eller ejeksjonsfraksjon på >= 50 % ved enten et ekkokardiogram (ECHO) eller multigated acquisition (MUGA) skanning innen 28 dager før trinn 1-registrering
  • Korrigert QT-intervall (QTc) forlengelse til < 470 ms (kvinner) eller < 450 ms (menn) basert på gjennomsnittlig triplikat 12-avlednings elektrokardiogram (EKG)
  • Pulsoksymetri > 93 % på romluft
  • Pasienter med anfallsforstyrrelse kan inkluderes dersom de får krampestillende midler og er godt kontrollert, noe som fremgår av ingen økning i anfallsfrekvens de siste 7 dagene
  • Forstyrrelser i nervesystemet (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] versjon [v]5) som følge av tidligere kjemoterapi, kirurgi og/eller stråling må være =< grad 2, med unntak av redusert senerefleks (DTR). Enhver karakter av DTR er kvalifisert
  • Alle pasienter og/eller deres foreldre eller lovlig autoriserte representanter må signere et skriftlig informert samtykke. Samtykke, når det er hensiktsmessig, vil bli innhentet i henhold til institusjonelle retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

  • Gravide, som planlegger å bli gravide eller ammende kvinner vil ikke delta i denne studien fordi det ennå ikke er tilgjengelig informasjon om human føtal eller teratogene toksisitet. Graviditetstester må tas hos jenter som er postmenarkale. Menn eller kvinner med reproduksjonspotensial kan ikke delta med mindre de har samtykket i å bruke to effektive prevensjonsmetoder, inkludert en medisinsk akseptert barriere eller prevensjonsmetode (f.eks. kondom for mann eller kvinne) i løpet av studien og etter fullføring av studien og i minst 7 måneder for kvinner og 4 måneder for menn etter siste dose studiemedisin. Avholdenhet er en akseptabel prevensjonsmetode

    • Metoder som anses som svært effektive prevensjonsmetoder inkluderer:

      • Kombinert (østrogen- og gestagenholdig) hormonell prevensjon assosiert med hemming av eggløsning:

        • Muntlig
        • Intravaginal
        • Transdermal

      • Hormonell prevensjon som kun inneholder gestagen assosiert med hemming av eggløsning:

        • Muntlig
        • Injiserbar
        • Implanterbar
      • Intrauterin enhet (IUD)
      • Intrauterint hormonfrigjørende system (IUS)
      • Bilateral tubal okklusjon
      • Vasektomisert partner
      • Fullstendig seksuell avholdenhet definert som å avstå fra heteroseksuelt samleie. Periodisk avholdenhet (kalender, symptotermiske, etter eggløsningsmetoder) er ikke en akseptabel prevensjonsmetode
  • Ikke-bærende potensiale definert som pre-menopausale kvinner med dokumentert tubal ligering eller hysterektomi; eller postmenopausal definert som 12 måneder med spontan amenoré (i tvilsomme tilfeller er en blodprøve med samtidig follikkelstimulerende hormon [FSH] > 40 mIU/mL og østradiol < 40 pg/ml [< 147 pmol/L] bekreftende). Kvinner på hormonbehandling (HRT) og hvis overgangsalder er i tvil, vil bli pålagt å bruke en av prevensjonsmetodene som er skissert for kvinner i fertil alder hvis de ønsker å fortsette med HRT under studien. Ellers må de avbryte HRT for å tillate bekreftelse av postmenopausal status før studieregistrering. For de fleste former for HRT vil det gå minst 2-4 uker mellom avsluttet behandling og blodprøvetaking; dette intervallet avhenger av type og dosering av HRT. Etter bekreftelse av deres postmenopausale status, kan de gjenoppta bruken av HRT under studien uten bruk av en prevensjonsmetode
  • Mannlige forsøkspersoner må ikke fryse eller donere sæd fra og med Screening og gjennom hele studieperioden, og minst 4 måneder etter den endelige studiemedikamentadministrasjonen. Bevaring av sæd bør vurderes før opptak i denne studien
  • Kvinnelige forsøkspersoner må ikke donere eller hente ut egg til eget bruk fra tidspunktet for screening og gjennom hele studiebehandlingsperioden, og i minst 7 måneder etter den endelige administreringen av studiemedikamentet
  • Pasienter som får kortikosteroider som ikke har vært på en stabil eller avtagende dose av kortikosteroider i minst 7 dager før registrering er ikke kvalifisert. Hvis det brukes til å modifisere immunbivirkninger relatert til tidligere behandling, må >= 14 dager ha gått siden siste dose med kortikosteroid
  • Pasienter som for tiden får et annet undersøkelseslegemiddel er ikke kvalifisert
  • Pasienter som for øyeblikket mottar andre anti-kreftmidler er ikke kvalifisert
  • Pasienter som får ciklosporin, takrolimus eller andre midler for å forhindre graft-versus-host sykdom etter benmargstransplantasjon er ikke kvalifisert for denne studien
  • Pasienter som får klorokin eller hydroksyklorokin innen 14 dager er ikke kvalifisert for denne studien
  • Pasienter som har mottatt en tidligere solid organtransplantasjon er ikke kvalifisert
  • Pasienter med en medisinsk historie med hjerteinfarkt innen 180 dager før innmelding, symptomatisk kongestiv hjertesvikt (CHF) (New York Heart Association klasse II til IV) eller troponinnivåer i samsvar med hjerteinfarkt som definert i henhold til produsenten 28 dager før påmelding, er ikke kvalifisert
  • Pasienter som har pleural effusjon, ascites eller perikardiell effusjon som krever drenering, peritoneal shunt eller cellefri og konsentrert ascites reinfusjonsterapi (CART) er ikke kvalifisert
  • Pasienter som har ryggmargskompresjon eller klinisk aktive metastaser i sentralnervesystemet, definert som ubehandlet og symptomatisk, eller som trenger behandling med kortikosteroider eller antikonvulsiva for å kontrollere tilknyttede symptomer, er ikke kvalifisert
  • Pasienter med en kjent historie med alvorlig overfølsomhet overfor DS-8201a eller andre hjelpestoffer i DS-8201a legemiddelformuleringen er ikke kvalifisert
  • Pasienter som har en ukontrollert infeksjon eller ikke-helbredende operasjonssted er ikke kvalifisert
  • Pasienter med en kjent historie med rusmisbruk eller andre klinisk signifikante medisinske tilstander (dvs. psykologiske tilstander) som etter etterforskerens mening kan forstyrre pasientens deltakelse i den kliniske studien eller evaluering av de kliniske studieresultatene er ikke kvalifisert
  • Pasienter som har lungekompromittering, eks hypoksi, som følge av interkurrente lungesykdommer inkludert, men ikke begrenset til, enhver underliggende lungesykdom (dvs. lungeemboli innen tre måneder etter påmelding til studien, alvorlig astma, alvorlig kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS), restriktiv lungesykdom, pleural effusjon osv.), eller tidligere pneumonektomi er ikke kvalifisert
  • Pasienter som har en historie med (ikke-infeksiøs) ILD (interstitiell lungesykdom)/pneumonitt som krevde steroider, har nåværende ILD/pneumonitt, eller der mistanke om ILD/pneumonitt ikke kan utelukkes ved bildediagnostikk ved screening, er ikke kvalifiserte
  • Pasienter som har pleural effusjon, ascites eller perikardiell effusjon som krever drenering, peritoneal shunt eller cellefri og konsentrert ascites reinfusjonsterapi (CART) er ikke kvalifisert. (Drenering og CART er ikke tillatt innen 2 uker før screeningvurdering)
  • Pasienter som etter etterforskeren ikke kan være i stand til å overholde kravene til sikkerhetsovervåking i studien er ikke kvalifisert

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Treatment (trastuzumab deruxtecan)
Patients receive trastuzumab deruxtecan IV over 30-90 minutes on day 1. Treatment repeats every 21 days for 35 cycles in the absence of disease progression or unacceptable toxicity. Patients also undergo CT and MRI, echocardiography or MUGA, blood sample collection throughout the study.
Fremgangsmåte: Magnetisk resonansavbildning
Gjennomgå MR
Andre navn:
  • MR
  • Magnetisk resonans
  • Magnetic Resonance Imaging Scan
  • Medisinsk bildebehandling, magnetisk resonans / kjernemagnetisk resonans
  • MR Imaging
  • MR-skanning
  • NMR-avbildning
  • NMRI
  • Kjernemagnetisk resonansavbildning
  • Magnetisk resonanstomografi (MR)
  • sMRI
  • Magnetisk resonansavbildning (prosedyre)
  • MR-er
  • Strukturell MR
Fremgangsmåte: Computertomografi
Gjennomgå CT
Andre navn:
  • CT
  • KATT
  • CAT-skanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Datastyrt aksialtomografi
  • Datastyrt tomografi
  • CT skann
  • tomografi
  • Datastyrt aksial tomografi (prosedyre)
  • Datastyrt tomografi (CT) skanning
  • Diagnostisk CAT -skanning
  • Diagnostisk CAT -skannertype
Fremgangsmåte: Bioprøvesamling
Gjennomgå blodprøvetaking
Andre navn:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve samlet
  • Prøvesamling
Fremgangsmåte: Multigated Acquisition Scan
Gjennomgå MUGA
Andre navn:
  • Skanning av blodbasseng
  • Likevektsradionuklidangiografi
  • Gated Blood Pool Imaging
  • MUGA
  • Radionuklid ventrikulografi
  • RNVG
  • SYMA-skanning
  • Synchronized Multigated Acquisition Scanning
  • MUGA Scan
  • Multi-Gated Acquisition Scan
  • Radionuklid ventrikulogramskanning
  • Gated Heart Pool Scan
  • RNV Scan
Biologisk: Trastuzumab Deruxtecan
Gitt IV
Andre navn:
  • Enhertu
  • DS-8201a
  • T-DXd
  • DS-8201
  • Fam-trastuzumab Deruxtecan-nxki
  • WHO 10516
Fremgangsmåte: Ekkokardiografitest
Gjennomgå ekkokardiografi
Andre navn:
  • Ekkokardiografi
  • EC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maximum tolerated dose and/or recommended phase 2 dose of DS-8201a in children at least 2 to less than 12 years old with recurrent or refractory Wilms tumor (WT) or desmoplastic small round cell tumor (DSRCT) (Phase 1)
Tidsramme: During the first cycle of therapy (cycle length = 21 days)
The recommended dose will be determined by evaluation of safety, tolerability, and available pharmacokinetic and response data.
During the first cycle of therapy (cycle length = 21 days)
Incidence of adverse events (AEs) in children at least 2 to less than 12 years old with recurrent or refractory WT or DSRCT (Phase 1)
Tidsramme: Up to 30 days after last dose of study treatment
Toxicity tables will be constructed to summarize the observed incidence by type of toxicity and grade. A patient will be counted only once for a given toxicity for the highest grade of that toxicity reported for that patient. Toxicity information recorded will include the type, severity, time of onset, time of resolution, and the probable association with the study regimen.
Up to 30 days after last dose of study treatment
Time to progression
Tidsramme: Up to 1 year
Median (95% confidence interval [CI]) time-to-progression estimated by Kaplan-Meier curves by dose level.
Up to 1 year

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Varighet på svar
Tidsramme: Inntil 1 år
Varigheten av den totale responsen måles fra tidspunktet målekriteriene er oppfylt for fullstendig respons eller delvis respons (avhengig av hva som først er registrert) til den første datoen da tilbakevendende eller progressiv sykdom er objektivt dokumentert (som referanse for progressiv sykdom tas de minste målingene registrert siden behandlingen startet).
Inntil 1 år
Incidence of AEs of DS-8201A in children at least 12 years old with recurrent or refractory WT or DSRCT
Tidsramme: Up to 6 months
Toxicity tables will be constructed to summarize the observed incidence by type of toxicity and grade. A patient will be counted only once for a given toxicity for the highest grade of that toxicity reported for that patient. Toxicity information recorded will include the type, severity, time of onset, time of resolution, and the probable association with the study regimen.
Up to 6 months
Response rates
Tidsramme: Up to 1 year
Will be estimated by the uniform minimum variance unbiased estimator (Jung & Kim, 2004) with one-sided 97% CI (Koyama and Chen, 2008).
Up to 1 year

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Progression-free survival (Phase 2)
Tidsramme: From study enrollment until the first occurrence of an event, defined as relapse, disease progression or death from any cause, assessed up to 1 year
Frequency (%) of evaluable patients who are event-free after 24 weeks (4-months) of therapy.
From study enrollment until the first occurrence of an event, defined as relapse, disease progression or death from any cause, assessed up to 1 year
Overall survival of DS-8201A
Tidsramme: Up to 1 year
Median (95% CI) time-to-death estimated by Kaplan-Meier curves by dose level.
Up to 1 year
Objective response rate
Tidsramme: Up to 1 year
Will be estimated separately for each Part B cohort. Will be estimated by the proportion with response (CR+PR) with a 95% exact Binomial confidence interval. Estimates will also be stratified by disease cohort.
Up to 1 year
Disease control rate
Tidsramme: Up to 1 year
Will be estimated by the proportion of response-evaluable patients with complete response (CR), partial response (PR), or 24-weeks stable disease with exact, 95% confidence interval. Will be estimated overall and stratified by disease group.
Up to 1 year

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Damon R Reed, Pediatric Early Phase Clinical Trial Network

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. mars 2021

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. november 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. november 2020

Først lagt ut (Faktiske)

5. november 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NCI-2020-08428 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • UM1CA228823 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • PEPN1924 (Annen identifikator: CTEP)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

NCI er forpliktet til å dele data i samsvar med NIHs retningslinjer. For mer informasjon om hvordan data fra kliniske studier deles, gå til lenken til NIH-siden for datadeling.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere