CSL312 (Garadacimab) v prevenci hereditárních záchvatů angioedému
7. června 2023 aktualizováno: CSL Behring
Multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s paralelním ramenem ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti subkutánního podání CSL312 (Garadacimab) při profylaktické léčbě dědičného angioedému
Jedná se o multicentrickou, dvojitě zaslepenou, randomizovanou, placebem kontrolovanou studii s paralelními rameny, která zkoumá účinnost a bezpečnost subkutánního podávání CSL312 (garadacimab) v profylaktické léčbě hereditárního angioedému.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
64
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
- Amsterdam UMC, location AMC
-
-
-
-
-
Ashkelon, Izrael, 7830604
- Barzilai University Medical Center
-
-
-
-
-
Saitama, Japonsko, 340-0041
- Saiyu Soka Hospital
-
-
Hiroshima
-
Hiroshima-shi, Hiroshima, Japonsko, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
-
Hyogo
-
Kobe-shi, Hyogo, Japonsko, '650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Kanagawa
-
Kawasaki-shi, Kanagawa, Japonsko, 216-8511
- St.Marianna University School of Medicine Hospital
-
-
Kawagoe-shi
-
Saitama, Kawagoe-shi, Japonsko, 350-8550
- Saitama Medical Center
-
-
Saga-shi
-
Saga, Saga-shi, Japonsko, '849-8501
- Saga University Hospital
-
-
Shizuoka
-
Yaizu-shi, Shizuoka, Japonsko, 425-0088
- Koga Community Hospital
-
-
Tokyo
-
Bunkyo, Tokyo, Japonsko, 113-8431
- Juntendo University Hospital
-
-
-
-
-
Québec, Kanada, G1V 4W2
- Clinique Specialisee En Allergie De La Capitale
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- University of Alberta - Research Transition Facility
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 1E4
- Ottawa Allergy Research Corp
-
Toronto, Ontario, Kanada, M3B 3S6
- Gordon Sussman Clinical Research Inc.
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1088
- Semmelweis University
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10117
- Charité Universitätsmedizin Berlin
-
Leipzig, Německo, 04103
- Universitätsklinikum Leipzig
-
Mainz, Německo, 55131
- CRC Clinical Research / Hautklinik und Poliklinik der Universitätsklinik Mainz
-
Mörfelden-Walldorf, Německo, 64546
- HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
-
-
Hessen
-
Frankfurt, Hessen, Německo, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt Goethe-Universität
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35209
- Clinical Research Center of Alabama
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
- Medical Research of Arizona
-
-
California
-
Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
- Raffi Tachdjian MD, Inc.
-
Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
- Allergy and Asthma Clinical Research
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
- Institute of Asthma and Allergy
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45231
- Bernstein Clinical Research Center LLC
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Pennsylvania State University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
- AARA Research Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku ≥ 12 let; s diagnózou klinicky potvrzeného C1-INH hereditárního angioedému; prodělali ≥ 3 ataky během 3 měsíců před screeningem
Kritéria vyloučení:
- Současná diagnóza jiné formy angioedému, jako je idiopatický nebo získaný angioedém, recidivující angioedém spojený s kopřivkovým nebo hereditárním angioedémem typu 3
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Prevence
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: CSL312
Účastníci dostali úvodní dávku CSL312 400 mg jako dvě 200 mg SC injekce v měsíci 1 spolu s CSL312 200 mg subkutánní (SC) injekce jednou měsíčně od 2. do 6. měsíce.
|
Rekombinantní monoklonální protilátka plně lidského imunoglobulinu G podtřídy 4/lambda
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostali CSL312 odpovídající nasycovací dávku placeba jako dvě SC injekce v měsíci 1 spolu s CSL312 odpovídajícími placebem SC injekcemi, jednou měsíčně od 2. do 6. měsíce.
|
Pufr bez aktivní složky
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Časově normalizovaný počet záchvatů hereditárního angioedému (HAE) za měsíc během léčebného období
Časové okno: První injekce až 6 měsíců
|
Časově normalizovaný počet záchvatů HAE za měsíc během léčby byl vypočten na účastníka jako: [počet záchvatů HAE / délka léčby účastníka ve dnech] * 30,4375.
|
První injekce až 6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna v časově normalizovaném počtu záchvatů HAE za měsíc během období léčby ve srovnání s obdobím záběhu
Časové okno: 6 měsíců, první 3 měsíce a druhé 3 měsíce období léčby
|
Procentuální změna v časově normalizovaném počtu útoků HAE byla vypočtena v rámci účastníka jako: 100 * [1 - (časově normalizovaný počet záchvatů HAE za měsíc během období léčby / časově normalizovaný počet záchvatů HAE za měsíc během období zavádění)]. Časově normalizovaný počet záchvatů HAE za měsíc během období léčby byl vypočten na účastníka jako: [počet záchvatů HAE / délka léčby účastníka ve dnech] * 30,4375. |
6 měsíců, první 3 měsíce a druhé 3 měsíce období léčby
|
|
Časově normalizovaný počet útoků HAE za měsíc vyžadujících léčbu na vyžádání
Časové okno: 6 měsíců, první 3 měsíce a druhé 3 měsíce období léčby
|
Časově normalizovaný počet záchvatů HAE za měsíc vyžadujících léčbu na vyžádání byl vypočten na účastníka jako: [počet záchvatů HAE vyžadujících léčbu na vyžádání / délka účastníka ve dnech] * 30,4375.
|
6 měsíců, první 3 měsíce a druhé 3 měsíce období léčby
|
|
Časově normalizovaný počet středně závažných nebo závažných útoků HAE za měsíc
Časové okno: 6 měsíců, první 3 měsíce a druhé 3 měsíce období léčby
|
Časově normalizovaný počet středně těžkých nebo těžkých záchvatů HAE za měsíc během období léčby byl vypočten na účastníka jako: [počet středně těžkých nebo těžkých záchvatů HAE / délka léčby účastníka ve dnech] * 30,4375.
|
6 měsíců, první 3 měsíce a druhé 3 měsíce období léčby
|
|
Časově normalizovaný počet záchvatů HAE za měsíc během prvních 3 měsíců a druhých 3 měsíců období léčby
Časové okno: První 3 měsíce a druhé 3 měsíce období léčby
|
Časově normalizovaný počet záchvatů HAE za měsíc během léčby byl vypočten na účastníka jako: [počet záchvatů HAE / délka léčby účastníka ve dnech] * 30,4375.
|
První 3 měsíce a druhé 3 měsíce období léčby
|
|
Relativní rozdíl v průměrech v časově normalizovaném počtu útoků HAE za měsíc mezi CSL312 a placebem
Časové okno: 6 měsíců, první 3 měsíce a druhé 3 měsíce období léčby
|
Relativní rozdíl v průměrech v časově normalizovaném počtu záchvatů HAE za měsíc CSL312 vůči placebu byl vypočten jako: 100 * [(průměrný časově normalizovaný počet záchvatů HAE pro CSL312 - průměrný časově normalizovaný počet záchvatů HAE pro placebo) / průměr časově normalizovaný počet záchvatů HAE pro placebo].
Časově normalizovaný počet záchvatů HAE za měsíc během léčby byl vypočten na účastníka jako: [počet záchvatů HAE / délka léčby účastníka ve dnech] * 30,4375.
|
6 měsíců, první 3 měsíce a druhé 3 měsíce období léčby
|
|
Procento účastníků s odpovědí na globální hodnocení odpovědi subjektu na terapii (SGART)
Časové okno: Až 6 měsíců
|
SGART je sebehodnocení účastníka a měří celkovou léčebnou odpověď subjektu na zkoumaný produkt pomocí následujících hodnocení: 0 (žádná: horší nebo vůbec žádná odpověď, nepřijatelné), 1 (špatné: velmi malá odpověď, nepřijatelné ), 2 (spravedlivá: určitá odezva, přijatelná, ale mohla by být lepší), 3 (dobrá: dobrá odezva, přijatelná) a 4 (výborná: vynikající odezva, tak dobrá, jak si lze představit).
|
Až 6 měsíců
|
|
Počet účastníků s alespoň jednou nežádoucí příhodou (AE), závažnou nepříznivou událostí (SAE) a AE zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 3 měsíců po poslední injekci (přibližně 8 měsíců)
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, kterému byl podáván hodnocený přípravek, která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s léčbou, může být jakýmkoli nepříznivým a nezamýšleným příznakem, symptomem nebo onemocněním dočasně spojeným s užíváním hodnoceného přípravku, ať už se to bere v úvahu či nikoli. související s produktem.
SAE je jakákoli neobvyklá zdravotní událost, která má za následek smrt, je život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci pacienta nebo prodloužení stávající hospitalizace, je vrozenou anomálií nebo vrozenou vadou nebo je lékařsky významnou událostí.
AESI je AE vědeckého a lékařského zájmu specifická pro sponzorův produkt nebo program, pro který je vhodné průběžné monitorování a rychlá komunikace mezi zkoušejícím a sponzorem.
|
Od první dávky studovaného léku do 3 měsíců po poslední injekci (přibližně 8 měsíců)
|
|
Počet účastníků s protilátkami anti-CSL312 indukovanými CSL312
Časové okno: Až 8 měsíců
|
Až 8 měsíců
|
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami v laboratorních hodnoceních hlášených jako nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 3 měsíců po poslední injekci (přibližně 8 měsíců)
|
Laboratorní vyšetření zahrnovala: hematologii, biochemii, analýzu moči a parametry koagulace.
|
Od první dávky studovaného léku do 3 měsíců po poslední injekci (přibližně 8 měsíců)
|
|
Procento účastníků s alespoň jedním AE, SAE a AESI
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 3 měsíců po poslední injekci (přibližně 8 měsíců)
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, kterému byl podáván hodnocený přípravek, která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s léčbou, může být jakýmkoli nepříznivým a nezamýšleným příznakem, symptomem nebo onemocněním dočasně spojeným s užíváním hodnoceného přípravku, ať už se to bere v úvahu či nikoli. související s produktem.
SAE je jakákoli neobvyklá zdravotní událost, která má za následek smrt, je život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci pacienta nebo prodloužení stávající hospitalizace, je vrozenou anomálií nebo vrozenou vadou nebo je lékařsky významnou událostí.
AESI je AE vědeckého a lékařského zájmu specifická pro sponzorův produkt nebo program, pro který je vhodné průběžné monitorování a rychlá komunikace mezi zkoušejícím a sponzorem.
|
Od první dávky studovaného léku do 3 měsíců po poslední injekci (přibližně 8 měsíců)
|
|
Procento účastníků s protilátkami anti-CSL312 indukovanými CSL312
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Až 6 měsíců
|
|
|
Procento účastníků s klinicky významnými abnormalitami v laboratorních hodnoceních hlášených jako TEAE
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do 3 měsíců po poslední injekci (přibližně 8 měsíců)
|
Laboratorní vyšetření zahrnovala: hematologii, biochemii, analýzu moči a parametry koagulace.
|
Od první dávky studovaného léku do 3 měsíců po poslední injekci (přibližně 8 měsíců)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Director, CSL Behring LLC
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
27. ledna 2021
Primární dokončení (Aktuální)
7. června 2022
Dokončení studie (Aktuální)
7. června 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. prosince 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. prosince 2020
První zveřejněno (Aktuální)
7. prosince 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. června 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. června 2023
Naposledy ověřeno
1. června 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Kožní choroby
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Onemocnění imunitního systému
- Přecitlivělost, okamžitá
- Genetické choroby, vrozené
- Kožní onemocnění, Cévní
- Přecitlivělost
- Kopřivka
- Dědičná onemocnění z nedostatku komplementu
- Primární imunodeficitní onemocnění
- Angioedém
- Angioedémy, dědičné
Další identifikační čísla studie
- CSL312_3001
- 2020-000570-25 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
CSL zváží žádosti o sdílení individuálních údajů o pacientech (IPD) od skupin pro systematické hodnocení nebo od výzkumníků v dobré víře. Chcete-li získat informace o procesu a požadavcích pro podání žádosti o dobrovolné sdílení údajů pro IPD, kontaktujte prosím CSL na adrese clinictrials@cslbehring.com.
Budou zváženy příslušné zákony a předpisy o ochraně osobních údajů specifické pro danou zemi a další zákony a předpisy, které mohou zabránit sdílení IPD.
Pokud je žádost schválena a výzkumný pracovník uzavřel příslušnou dohodu o sdílení údajů, bude k dispozici IPD, která byla náležitě anonymizována.
Časový rámec sdílení IPD
Žádosti o IPD mohou být zaslány ČSL nejdříve 12 měsíců po zveřejnění výsledků této studie prostřednictvím článku zpřístupněného na veřejné webové stránce.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Žádosti mohou podávat pouze systematické revizní skupiny nebo bona-fide výzkumní pracovníci, jejichž navrhované použití IPD je nekomerční povahy a bylo schváleno interní revizní komisí.
Žádost o IPD nebude CSL posuzována, pokud se navrhovaná výzkumná otázka nesnaží odpovědět na významnou a neznámou lékařskou vědu nebo otázku týkající se péče o pacienty, jak stanoví interní revizní komise CSL.
Před zpřístupněním IPD musí žádající strana uzavřít příslušnou smlouvu o sdílení údajů.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .