Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

CSL312 (Garadacimab) i forebygging av arvelige angioødemangrep

7. juni 2023 oppdatert av: CSL Behring

En multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallellarmstudie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten ved subkutan administrering av CSL312 (Garadacimab) i profylaktisk behandling av arvelig angioødem

Dette er en multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, parallellarmstudie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten ved subkutan administrering av CSL312 (garadacimab) i profylaktisk behandling av arvelig angioødem

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

64

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4W2
        • Clinique Specialisee En Allergie De La Capitale
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta - Research Transition Facility
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 1E4
        • Ottawa Allergy Research Corp
      • Toronto, Ontario, Canada, M3B 3S6
        • Gordon Sussman Clinical Research Inc.
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Santa Monica, California, Forente stater, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
      • Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
        • Institute of Asthma and Allergy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Pennsylvania State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • AARA Research Center
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 7830604
        • Barzilai University Medical Center
  • Japan
      • Saitama, Japan, 340-0041
        • Saiyu Soka Hospital
    • Hiroshima
      • Hiroshima-shi, Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hyogo
      • Kobe-shi, Hyogo, Japan, '650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kanagawa
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japan, 216-8511
        • St.Marianna University School of Medicine Hospital
    • Kawagoe-shi
      • Saitama, Kawagoe-shi, Japan, 350-8550
        • Saitama Medical Center
    • Saga-shi
      • Saga, Saga-shi, Japan, '849-8501
        • Saga University Hospital
    • Shizuoka
      • Yaizu-shi, Shizuoka, Japan, 425-0088
        • Koga Community Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo, Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC, location AMC
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • CRC Clinical Research / Hautklinik und Poliklinik der Universitätsklinik Mainz
      • Mörfelden-Walldorf, Tyskland, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Tyskland, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt Goethe-Universität
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1088
        • Semmelweis University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • mann eller kvinne ≥ 12 år; diagnostisert med klinisk bekreftet C1-INH arvelig angioødem; oppleve ≥ 3 anfall i løpet av 3 måneder før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig diagnose av en annen form for angioødem som idiopatisk eller ervervet angioødem, tilbakevendende angioødem assosiert med urtikaria eller arvelig angioødem type 3

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CSL312
Deltakerne fikk en CSL312-startdose på 400 mg som to 200 mg SC-injeksjoner i måned 1 sammen med CSL312 på 200 mg subkutane (SC) injeksjoner, en gang i måneden fra måned 2 til 6.
Biologisk: CSL312
Fullt humant immunglobulin G subklasse 4/lambda rekombinant monoklonalt antistoff
Andre navn:
  • garadacimab
  • Faktor XIIa-hemmer monoklonalt antistoff
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne mottok en CSL312-matchet startdose av placebo som to SC-injeksjoner i måned 1 sammen med CSL312-matchede placebo SC-injeksjoner, en gang i måneden fra måned 2 til 6.
Legemiddel: Placebo
Buffer uten aktiv ingrediens

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tidsnormalisert antall hereditært angioødem (HAE) angrep per måned i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Første injeksjon opptil 6 måneder
Tidsnormalisert antall HAE-anfall per måned under behandling ble beregnet per deltaker som: [antall HAE-anfall / lengde på deltakerbehandling i dager] * 30,4375.
Første injeksjon opptil 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i tidsnormalisert antall HAE-angrep per måned i løpet av behandlingsperioden sammenlignet med innkjøringsperioden
Tidsramme: 6 måneder, første 3 måneder og andre 3 måneders behandlingsperiode

Prosentvis endring i det tidsnormaliserte antallet HAE-angrep ble beregnet i en deltaker som:

100 * [1 - (tidsnormalisert antall HAE-anfall per måned i behandlingsperioden / tidsnormalisert antall HAE-anfall per måned i innkjøringsperioden)]. Tidsnormalisert antall HAE-anfall per måned i behandlingsperioden ble beregnet per deltaker som: [antall HAE-anfall / lengde på deltakerbehandling i dager] * 30,4375.
6 måneder, første 3 måneder og andre 3 måneders behandlingsperiode
Tidsnormalisert antall HAE-angrep per måned som krever behandling på forespørsel
Tidsramme: 6 måneder, første 3 måneder og andre 3 måneders behandlingsperiode
Tidsnormalisert antall HAE-angrep per måned som krever behandling på forespørsel ble beregnet per deltaker som: [antall HAE-angrep som krever behandling på forespørsel / lengde på deltaker i dager] * 30,4375.
6 måneder, første 3 måneder og andre 3 måneders behandlingsperiode
Tidsnormalisert antall moderate eller alvorlige HAE-anfall per måned
Tidsramme: 6 måneder, første 3 måneder og andre 3 måneders behandlingsperiode
Tidsnormalisert antall moderate eller alvorlige HAE-anfall per måned i behandlingsperioden ble beregnet per deltaker som: [antall moderate eller alvorlige HAE-anfall / lengde på deltakerbehandling i dager] * 30,4375.
6 måneder, første 3 måneder og andre 3 måneders behandlingsperiode
Tidsnormalisert antall HAE-anfall per måned i de første 3 måneder og andre 3 måneder av behandlingsperioden
Tidsramme: Første 3-måneders og andre 3-måneders behandlingsperiode
Tidsnormalisert antall HAE-anfall per måned under behandling ble beregnet per deltaker som: [antall HAE-anfall / lengde på deltakerbehandling i dager] * 30,4375.
Første 3-måneders og andre 3-måneders behandlingsperiode
Relativ forskjell i midler i det tidsnormaliserte antallet HAE-angrep per måned mellom CSL312 og placebo
Tidsramme: 6 måneder, første 3 måneder og andre 3 måneders behandlingsperiode
Relativ forskjell i gjennomsnitt i det tidsnormaliserte antall HAE-anfall per måned CSL312 til Placebo ble beregnet som: 100 * [(gjennomsnittlig tidsnormalisert antall HAE-anfall for CSL312 - gjennomsnittlig tidsnormalisert antall HAE-anfall for placebo) / gjennomsnittlig tidsnormalisert antall HAE-anfall for placebo]. Tidsnormalisert antall HAE-anfall per måned under behandling ble beregnet per deltaker som: [antall HAE-anfall / lengde på deltakerbehandling i dager] * 30,4375.
6 måneder, første 3 måneder og andre 3 måneders behandlingsperiode
Prosentandel av deltakere med respons på subjektets globale vurdering av respons på terapi (SGART)
Tidsramme: Inntil 6 måneder
SGART er en selvevaluering av deltakeren og måler forsøkspersonens samlede behandlingsrespons på undersøkelsesproduktet ved å bruke følgende rangeringer: 0 (ingen: verre eller ingen respons i det hele tatt, ikke akseptabelt), 1 (dårlig: svært lite respons, ikke akseptabelt ), 2 (rettferdig: noe respons, akseptabelt, men kunne vært bedre), 3 (bra: bra svar, akseptabelt) og 4 (utmerket: utmerket respons, så bra som man kan forestille seg).
Inntil 6 måneder
Antall deltakere med minst én bivirkning (AE), alvorlig bivirkning (SAE) og AE av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter siste injeksjon (omtrent 8 måneder)
AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker administrert med et undersøkelsesprodukt som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med behandling, kan være ethvert ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom som er tidsmessig forbundet med bruk av et undersøkelsesprodukt, enten det vurderes eller ikke. relatert til produktet. SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse som resulterer i død, er livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, er en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller er en medisinsk signifikant hendelse. En AESI er en AE av vitenskapelig og medisinsk bekymring som er spesifikk for sponsors produkt eller program, som kontinuerlig overvåking og rask kommunikasjon fra etterforsker til sponsor er passende.
Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter siste injeksjon (omtrent 8 måneder)
Antall deltakere med CSL312-induserte anti-CSL312-antistoffer
Tidsramme: Inntil 8 måneder
Inntil 8 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorievurderinger rapportert som akutte behandlingsbivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter siste injeksjon (omtrent 8 måneder)
Laboratorievurderinger inkluderte: Hematologi, biokjemi, urinanalyse og koagulasjonsparametere.
Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter siste injeksjon (omtrent 8 måneder)
Prosentandel av deltakere med minst én AE, SAE og AESI
Tidsramme: Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter siste injeksjon (omtrent 8 måneder)
AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker administrert med et undersøkelsesprodukt som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med behandling, kan være ethvert ugunstig og utilsiktet tegn, symptom eller sykdom som er tidsmessig forbundet med bruk av et undersøkelsesprodukt, enten det vurderes eller ikke. relatert til produktet. SAE er enhver uheldig medisinsk hendelse som resulterer i død, er livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, er en medfødt anomali eller fødselsdefekt, eller er en medisinsk signifikant hendelse. En AESI er en AE av vitenskapelig og medisinsk bekymring som er spesifikk for sponsors produkt eller program, som kontinuerlig overvåking og rask kommunikasjon fra etterforsker til sponsor er passende.
Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter siste injeksjon (omtrent 8 måneder)
Prosentandel av deltakere med CSL312-induserte anti-CSL312-antistoffer
Tidsramme: Inntil 6 måneder
Inntil 6 måneder
Prosentandel av deltakere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorievurderinger rapportert som TEAE
Tidsramme: Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter siste injeksjon (omtrent 8 måneder)
Laboratorievurderinger inkluderte: Hematologi, biokjemi, urinanalyse og koagulasjonsparametere.
Fra første dose av studiemedisin opp til 3 måneder etter siste injeksjon (omtrent 8 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CSL Behring

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, CSL Behring LLC

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. januar 2021

Primær fullføring (Faktiske)

7. juni 2022

Studiet fullført (Faktiske)

7. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. desember 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. desember 2020

Først lagt ut (Faktiske)

7. desember 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. juni 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. juni 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CSL312_3001
  • 2020-000570-25 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL vil vurdere forespørsler om å dele individuelle pasientdata (IPD) fra systematiske gjennomgangsgrupper eller godtroende forskere. For informasjon om prosessen og kravene for å sende inn en frivillig forespørsel om datadeling for IPD, vennligst kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com.

Gjeldende landsspesifikke personvern og andre lover og forskrifter vil bli vurdert og kan forhindre deling av IPD.

Hvis forespørselen godkjennes og forskeren har utført en passende datadelingsavtale, vil IPD som er riktig anonymisert være tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

IPD-forespørsler kan sendes til CSL tidligst 12 måneder etter publisering av resultatene av denne studien via en artikkel som er gjort tilgjengelig på et offentlig nettsted.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Forespørsler kan kun fremsettes av systematiske vurderingsgrupper eller godtroende forskere hvis foreslåtte bruk av IPD er ikke-kommersiell og har blitt godkjent av en intern vurderingskomité.

En IPD-forespørsel vil ikke bli vurdert av CSL med mindre det foreslåtte forskningsspørsmålet søker å svare på et betydelig og ukjent medisinsk vitenskapelig eller pasientbehandlingsspørsmål som bestemt av CSLs interne revisjonskomité.

Anmodende part må utføre en passende datadelingsavtale før IPD vil bli gjort tilgjengelig.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere