Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

CSL312 (Garadacimab) bij de preventie van erfelijke angio-oedeemaanvallen

7 juni 2023 bijgewerkt door: CSL Behring

Een multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle armen om de werkzaamheid en veiligheid van subcutane toediening van CSL312 (Garadacimab) bij de profylactische behandeling van erfelijk angio-oedeem te onderzoeken

Dit is een multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek met parallelle armen om de werkzaamheid en veiligheid te onderzoeken van subcutane toediening van CSL312 (garadacimab) bij de profylactische behandeling van erfelijk angio-oedeem.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

64

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4W2
        • Clinique Specialisee En Allergie De La Capitale
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta - Research Transition Facility
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 1E4
        • Ottawa Allergy Research Corp
      • Toronto, Ontario, Canada, M3B 3S6
        • Gordon Sussman Clinical Research Inc.
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • CRC Clinical Research / Hautklinik und Poliklinik der Universitätsklinik Mainz
      • Mörfelden-Walldorf, Duitsland, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Duitsland, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt Goethe-Universität
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1088
        • Semmelweis University
  • Israël
      • Ashkelon, Israël, 7830604
        • Barzilai University Medical Center
  • Japan
      • Saitama, Japan, 340-0041
        • Saiyu Soka Hospital
    • Hiroshima
      • Hiroshima-shi, Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hyogo
      • Kobe-shi, Hyogo, Japan, '650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kanagawa
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Japan, 216-8511
        • St.Marianna University School of Medicine Hospital
    • Kawagoe-shi
      • Saitama, Kawagoe-shi, Japan, 350-8550
        • Saitama Medical Center
    • Saga-shi
      • Saga, Saga-shi, Japan, '849-8501
        • Saga University Hospital
    • Shizuoka
      • Yaizu-shi, Shizuoka, Japan, 425-0088
        • Koga Community Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo, Tokyo, Japan, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC, location AMC
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
        • Institute of Asthma and Allergy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Pennsylvania State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • AARA Research Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw ≥ 12 jaar; gediagnosticeerd met klinisch bevestigd C1-INH erfelijk angio-oedeem; ≥ 3 aanvallen ervaren gedurende de 3 maanden voorafgaand aan de screening

Uitsluitingscriteria:

  • Gelijktijdige diagnose van een andere vorm van angio-oedeem zoals idiopathisch of verworven angio-oedeem, recidiverend angio-oedeem geassocieerd met urticarieel of erfelijk angio-oedeem type 3

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CSL312
Deelnemers kregen een CSL312-oplaaddosis van 400 mg als twee 200 mg SC-injecties in maand 1, samen met CSL312 van 200 mg subcutane (SC) injecties, eenmaal per maand van maand 2 tot 6.
Biologisch: CSL312
Volledig humaan immunoglobuline G subklasse 4/lambda recombinant monoklonaal antilichaam
Andere namen:
  • garadacimab
  • Factor XIIa-remmer monoklonaal antilichaam
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers kregen een CSL312-gematchte oplaaddosis placebo als twee SC-injecties in maand 1, samen met CSL312-matched placebo SC-injecties, eenmaal per maand van maand 2 tot 6.
Geneesmiddel: Placebo
Buffer zonder werkzame stof

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijdgenormaliseerd aantal aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) per maand tijdens de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Eerste injectie tot 6 maanden
Tijdgenormaliseerd aantal HAE-aanvallen per maand tijdens de behandeling werd per deelnemer berekend als: [aantal HAE-aanvallen / duur van de behandeling door de deelnemer in dagen] * 30,4375.
Eerste injectie tot 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering in het in de tijd genormaliseerde aantal HAE-aanvallen per maand tijdens de behandelingsperiode in vergelijking met de inloopperiode
Tijdsspanne: 6 maanden, eerste 3 maanden en tweede 3 maanden behandelingsperiode

Percentage verandering in het tijdgenormaliseerde aantal HAE-aanvallen werd binnen een deelnemer berekend als:

100 * [1 - (tijdgenormaliseerd aantal HAE-aanvallen per maand tijdens behandelingsperiode / tijdgenormaliseerd aantal HAE-aanvallen per maand tijdens inloopperiode)]. Tijdgenormaliseerd aantal HAE-aanvallen per maand tijdens de behandelingsperiode werd per deelnemer berekend als: [aantal HAE-aanvallen / duur van de behandeling door de deelnemer in dagen] * 30,4375.
6 maanden, eerste 3 maanden en tweede 3 maanden behandelingsperiode
Tijdgenormaliseerd aantal HAE-aanvallen per maand waarvoor behandeling op aanvraag vereist is
Tijdsspanne: 6 maanden, eerste 3 maanden en tweede 3 maanden behandelingsperiode
Tijdgenormaliseerd aantal HAE-aanvallen per maand waarvoor behandeling op aanvraag nodig was, werd per deelnemer berekend als: [aantal HAE-aanvallen waarvoor behandeling op aanvraag nodig was / lengte van de deelnemer in dagen] * 30,4375.
6 maanden, eerste 3 maanden en tweede 3 maanden behandelingsperiode
Tijdgenormaliseerd aantal matige of ernstige HAE-aanvallen per maand
Tijdsspanne: 6 maanden, eerste 3 maanden en tweede 3 maanden behandelingsperiode
Tijdgenormaliseerd aantal matige of ernstige HAE-aanvallen per maand tijdens de behandelingsperiode werd per deelnemer berekend als: [aantal matige of ernstige HAE-aanvallen / duur van de behandeling door de deelnemer in dagen] * 30,4375.
6 maanden, eerste 3 maanden en tweede 3 maanden behandelingsperiode
Tijdgenormaliseerd aantal HAE-aanvallen per maand in de eerste 3 maanden en de tweede 3 maanden van de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Eerste behandelingsperiode van 3 maanden en tweede behandelingsperiode van 3 maanden
Tijdgenormaliseerd aantal HAE-aanvallen per maand tijdens de behandeling werd per deelnemer berekend als: [aantal HAE-aanvallen / duur van de behandeling door de deelnemer in dagen] * 30,4375.
Eerste behandelingsperiode van 3 maanden en tweede behandelingsperiode van 3 maanden
Relatief verschil in gemiddelden in het in de tijd genormaliseerde aantal HAE-aanvallen per maand tussen CSL312 en placebo
Tijdsspanne: 6 maanden, eerste 3 maanden en tweede 3 maanden behandelingsperiode
Relatief verschil in gemiddelden in het tijd-genormaliseerde aantal HAE-aanvallen per maand CSL312 naar Placebo werd berekend als: 100 * [(gemiddeld tijd-genormaliseerd aantal HAE-aanvallen voor CSL312 - gemiddeld tijd-genormaliseerd aantal HAE-aanvallen voor placebo) / gemiddelde tijdgenormaliseerd aantal HAE-aanvallen voor placebo]. Tijdgenormaliseerd aantal HAE-aanvallen per maand tijdens de behandeling werd per deelnemer berekend als: [aantal HAE-aanvallen / duur van de behandeling door de deelnemer in dagen] * 30,4375.
6 maanden, eerste 3 maanden en tweede 3 maanden behandelingsperiode
Percentage deelnemers met een respons op de Global Assessment of Response to Therapy (SGART) van de proefpersoon
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
SGART is een zelfbeoordeling door de deelnemer en meet de algehele behandelingsrespons van de proefpersoon op het onderzoeksproduct aan de hand van de volgende beoordelingen: 0 (geen: slechter of helemaal geen respons, niet acceptabel), 1 (slecht: zeer weinig respons, niet acceptabel ), 2 (redelijk: enige respons, acceptabel maar kan beter), 3 (goed: goede respons, acceptabel) en 4 (uitstekend: uitstekende respons, zo goed als men zich kan voorstellen).
Tot 6 maanden
Aantal deelnemers met ten minste één ongewenst voorval (AE), ernstig ongewenst voorval (SAE) en AE's van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot 3 maanden na de laatste injectie (ongeveer 8 maanden)
AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan wie een onderzoeksproduct wordt toegediend, die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband met de behandeling heeft, maar elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte kan zijn die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een onderzoeksproduct, al dan niet overwogen gerelateerd aan product. SAE is elke ongewenste medische gebeurtenis die de dood tot gevolg heeft, levensbedreigend is, ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname vereist, een aangeboren afwijking of geboorteafwijking is, of een medisch significante gebeurtenis is. Een AESI is een AE van wetenschappelijk en medisch belang die specifiek is voor het product of programma van de sponsor, waarvoor voortdurende monitoring en snelle communicatie tussen onderzoeker en sponsor geschikt is.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot 3 maanden na de laatste injectie (ongeveer 8 maanden)
Aantal deelnemers met door CSL312 geïnduceerde anti-CSL312-antilichamen
Tijdsspanne: Tot 8 maanden
Tot 8 maanden
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in laboratoriumbeoordelingen gerapporteerd als Treatment Emergent Adverse Events (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot 3 maanden na de laatste injectie (ongeveer 8 maanden)
Laboratoriumbeoordelingen omvatten: hematologie, biochemie, urineonderzoek en stollingsparameters.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot 3 maanden na de laatste injectie (ongeveer 8 maanden)
Percentage deelnemers met ten minste één AE, SAE en AESI
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot 3 maanden na de laatste injectie (ongeveer 8 maanden)
AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan wie een onderzoeksproduct wordt toegediend, die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband met de behandeling heeft, maar elk ongunstig en onbedoeld teken, symptoom of ziekte kan zijn die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een onderzoeksproduct, al dan niet overwogen gerelateerd aan product. SAE is elke ongewenste medische gebeurtenis die de dood tot gevolg heeft, levensbedreigend is, ziekenhuisopname of verlenging van een bestaande ziekenhuisopname vereist, een aangeboren afwijking of geboorteafwijking is, of een medisch significante gebeurtenis is. Een AESI is een AE van wetenschappelijk en medisch belang die specifiek is voor het product of programma van de sponsor, waarvoor voortdurende monitoring en snelle communicatie tussen onderzoeker en sponsor geschikt is.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot 3 maanden na de laatste injectie (ongeveer 8 maanden)
Percentage deelnemers met door CSL312 geïnduceerde anti-CSL312-antilichamen
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
Tot 6 maanden
Percentage deelnemers met klinisch significante afwijkingen in laboratoriumbeoordelingen gerapporteerd als TEAE's
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot 3 maanden na de laatste injectie (ongeveer 8 maanden)
Laboratoriumbeoordelingen omvatten: hematologie, biochemie, urineonderzoek en stollingsparameters.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot 3 maanden na de laatste injectie (ongeveer 8 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, CSL Behring LLC

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 januari 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 juni 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 juni 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 december 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 december 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 juni 2023

Laatst geverifieerd

1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CSL312_3001
  • 2020-000570-25 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

CSL zal verzoeken om het delen van individuele patiëntgegevens (IPD) van systematische beoordelingsgroepen of bonafide onderzoekers in overweging nemen. Neem voor informatie over het proces en de vereisten voor het indienen van een vrijwillig verzoek tot het delen van gegevens voor IPD contact op met CSL via clinicaltrials@cslbehring.com.

Toepasselijke landspecifieke privacy- en andere wet- en regelgeving zullen in overweging worden genomen en kunnen het delen van IPD voorkomen.

Als het verzoek wordt goedgekeurd en de onderzoeker een passende overeenkomst voor het delen van gegevens heeft gesloten, zal een IPD die op de juiste manier is geanonimiseerd beschikbaar zijn.

IPD-tijdsbestek voor delen

IPD-verzoeken kunnen niet eerder dan 12 maanden na publicatie van de resultaten van dit onderzoek bij CSL worden ingediend via een artikel dat beschikbaar is op een openbare website.

IPD-toegangscriteria voor delen

Verzoeken mogen alleen worden gedaan door systematische beoordelingsgroepen of bonafide onderzoekers van wie het voorgestelde gebruik van de IPD niet-commercieel van aard is en is goedgekeurd door een interne beoordelingscommissie.

Een IPD-verzoek wordt door CSL niet in overweging genomen, tenzij de voorgestelde onderzoeksvraag een antwoord probeert te bieden op een belangrijke en onbekende vraag uit de medische wetenschap of patiëntenzorg, zoals vastgesteld door de interne beoordelingscommissie van CSL.

De verzoekende partij moet een passende overeenkomst voor het delen van gegevens sluiten voordat IPD beschikbaar wordt gesteld.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren