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CSL312 (Garadacimab) nella prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario

7 giugno 2023 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a bracci paralleli per studiare l'efficacia e la sicurezza della somministrazione sottocutanea di CSL312 (Garadacimab) nel trattamento profilattico dell'angioedema ereditario

Questo è uno studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a bracci paralleli per studiare l'efficacia e la sicurezza della somministrazione sottocutanea di CSL312 (garadacimab) nel trattamento profilattico dell'angioedema ereditario

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

64

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4W2
        • Clinique Specialisee En Allergie De La Capitale
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta - Research Transition Facility
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 1E4
        • Ottawa Allergy Research Corp
      • Toronto, Ontario, Canada, M3B 3S6
        • Gordon Sussman Clinical Research Inc.
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig
      • Mainz, Germania, 55131
        • CRC Clinical Research / Hautklinik und Poliklinik der Universitätsklinik Mainz
      • Mörfelden-Walldorf, Germania, 64546
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Germania, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt Goethe-Universität
  • Giappone
      • Saitama, Giappone, 340-0041
        • Saiyu Soka Hospital
    • Hiroshima
      • Hiroshima-shi, Hiroshima, Giappone, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hyogo
      • Kobe-shi, Hyogo, Giappone, '650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kanagawa
      • Kawasaki-shi, Kanagawa, Giappone, 216-8511
        • St.Marianna University School of Medicine Hospital
    • Kawagoe-shi
      • Saitama, Kawagoe-shi, Giappone, 350-8550
        • Saitama Medical Center
    • Saga-shi
      • Saga, Saga-shi, Giappone, '849-8501
        • Saga University Hospital
    • Shizuoka
      • Yaizu-shi, Shizuoka, Giappone, 425-0088
        • Koga Community Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo, Tokyo, Giappone, 113-8431
        • Juntendo University Hospital
  • Israele
      • Ashkelon, Israele, 7830604
        • Barzilai University Medical Center
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC, location AMC
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
        • Allergy and Asthma Clinical Research
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
        • Institute of Asthma and Allergy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Pennsylvania State University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • AARA Research Center
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1088
        • Semmelweis University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina ≥ 12 anni di età; diagnosi di angioedema ereditario C1-INH clinicamente confermato; esperienza ≥ 3 attacchi durante i 3 mesi prima dello screening

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi concomitante di un'altra forma di angioedema come angioedema idiopatico o acquisito, angioedema ricorrente associato a orticaria o angioedema ereditario di tipo 3

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CSL312
I partecipanti hanno ricevuto una dose di carico di CSL312 di 400 mg in due iniezioni SC da 200 mg nel mese 1 insieme a CSL312 di 200 mg di iniezioni sottocutanee (SC), una volta al mese dal mese 2 al mese 6.
Biologico: CSL312
Anticorpo monoclonale ricombinante immunoglobulina G completamente umana sottoclasse 4/lambda
Altri nomi:
  • garadacimab
  • Anticorpo monoclonale inibitore del fattore XIIa
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto una dose di carico di placebo corrispondente a CSL312 come due iniezioni sottocutanee nel mese 1 insieme a iniezioni sottocutanee di placebo corrispondenti a CSL312, una volta al mese dal mese 2 al mese 6.
Droga: Placebo
Tampone senza principio attivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero normalizzato nel tempo di attacchi di angioedema ereditario (HAE) al mese durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Prima iniezione fino a 6 mesi
Il numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE al mese durante il trattamento è stato calcolato per partecipante come: [numero di attacchi di HAE/durata del trattamento del partecipante in giorni] * 30,4375.
Prima iniezione fino a 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale del numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE al mese durante il periodo di trattamento rispetto al periodo di run-in
Lasso di tempo: 6 mesi, primi 3 mesi e secondi 3 mesi di periodo di trattamento

La variazione percentuale nel numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE è stata calcolata all'interno di un partecipante come:

100 * [1 - (numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE al mese durante il periodo di trattamento / numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE al mese durante il periodo di rodaggio)]. Il numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE al mese durante il periodo di trattamento è stato calcolato per partecipante come: [numero di attacchi di HAE/durata del trattamento del partecipante in giorni] * 30,4375.
6 mesi, primi 3 mesi e secondi 3 mesi di periodo di trattamento
Numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE al mese che richiedono un trattamento su richiesta
Lasso di tempo: 6 mesi, primi 3 mesi e secondi 3 mesi di periodo di trattamento
Il numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE al mese che richiedono un trattamento su richiesta è stato calcolato per partecipante come: [numero di attacchi di HAE che richiedono un trattamento su richiesta/durata del partecipante in giorni] * 30,4375.
6 mesi, primi 3 mesi e secondi 3 mesi di periodo di trattamento
Numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE moderati o gravi al mese
Lasso di tempo: 6 mesi, primi 3 mesi e secondi 3 mesi di periodo di trattamento
Il numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE moderati o gravi al mese durante il periodo di trattamento è stato calcolato per partecipante come: [numero di attacchi di HAE moderati o gravi/durata del trattamento dei partecipanti in giorni] * 30,4375.
6 mesi, primi 3 mesi e secondi 3 mesi di periodo di trattamento
Numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE al mese nei primi 3 mesi e nel secondo 3 mesi del periodo di trattamento
Lasso di tempo: Primi 3 mesi e secondi 3 mesi di periodo di trattamento
Il numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE al mese durante il trattamento è stato calcolato per partecipante come: [numero di attacchi di HAE/durata del trattamento del partecipante in giorni] * 30,4375.
Primi 3 mesi e secondi 3 mesi di periodo di trattamento
Differenza relativa nelle medie del numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE al mese tra CSL312 e placebo
Lasso di tempo: 6 mesi, primi 3 mesi e secondi 3 mesi di periodo di trattamento
La differenza relativa nelle medie del numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE al mese da CSL312 al placebo è stata calcolata come: 100 * [(numero medio di attacchi di HAE normalizzato nel tempo per CSL312 - numero medio di attacchi di HAE normalizzato nel tempo per il placebo) / media numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE per il placebo]. Il numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE al mese durante il trattamento è stato calcolato per partecipante come: [numero di attacchi di HAE/durata del trattamento del partecipante in giorni] * 30,4375.
6 mesi, primi 3 mesi e secondi 3 mesi di periodo di trattamento
Percentuale di partecipanti con una risposta alla valutazione globale della risposta alla terapia del soggetto (SGART)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
SGART è un'autovalutazione da parte del partecipante e misura la risposta al trattamento complessiva del soggetto al prodotto sperimentale utilizzando le seguenti valutazioni: 0 (nessuna: risposta peggiore o nessuna risposta, non accettabile), 1 (scarsa: risposta molto scarsa, non accettabile ), 2 (discreto: qualche risposta, accettabile ma potrebbe essere migliore), 3 (buono: buona risposta, accettabile) e 4 (eccellente: ottima risposta, quanto di meglio si possa immaginare).
Fino a 6 mesi
Numero di partecipanti con almeno un evento avverso (EA), evento avverso grave (SAE) e AE di interesse speciale (AESI)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo l'ultima iniezione (circa 8 mesi)
AE è qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto sperimentale che non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento, può essere qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale associato temporalmente all'uso di un prodotto sperimentale, considerato o meno relativo al prodotto. SAE è qualsiasi evento medico spiacevole che provoca la morte, è pericoloso per la vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, è un'anomalia congenita o un difetto alla nascita o è un evento clinicamente significativo. Un AESI è un evento avverso di interesse scientifico e medico specifico per il prodotto o il programma dello sponsor, per il quale è opportuno un monitoraggio continuo e una rapida comunicazione da parte dello sperimentatore allo sponsor.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo l'ultima iniezione (circa 8 mesi)
Numero di partecipanti con anticorpi anti-CSL312 indotti da CSL312
Lasso di tempo: Fino a 8 mesi
Fino a 8 mesi
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nelle valutazioni di laboratorio riportate come eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo l'ultima iniezione (circa 8 mesi)
Le valutazioni di laboratorio includevano: ematologia, biochimica, analisi delle urine e parametri della coagulazione.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo l'ultima iniezione (circa 8 mesi)
Percentuale di partecipanti con almeno un AE, SAE e AESI
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo l'ultima iniezione (circa 8 mesi)
AE è qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto sperimentale che non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento, può essere qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale associato temporalmente all'uso di un prodotto sperimentale, considerato o meno relativo al prodotto. SAE è qualsiasi evento medico spiacevole che provoca la morte, è pericoloso per la vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, è un'anomalia congenita o un difetto alla nascita o è un evento clinicamente significativo. Un AESI è un evento avverso di interesse scientifico e medico specifico per il prodotto o il programma dello sponsor, per il quale è opportuno un monitoraggio continuo e una rapida comunicazione da parte dello sperimentatore allo sponsor.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo l'ultima iniezione (circa 8 mesi)
Percentuale di partecipanti con anticorpi anti-CSL312 indotti da CSL312
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Fino a 6 mesi
Percentuale di partecipanti con anomalie clinicamente significative nelle valutazioni di laboratorio riportate come TEAE
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo l'ultima iniezione (circa 8 mesi)
Le valutazioni di laboratorio includevano: ematologia, biochimica, analisi delle urine e parametri della coagulazione.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 3 mesi dopo l'ultima iniezione (circa 8 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, CSL Behring LLC

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 gennaio 2021

Completamento primario (Effettivo)

7 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

7 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

7 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 giugno 2023

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL312_3001
  • 2020-000570-25 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

CSL prenderà in considerazione le richieste di condivisione dei dati dei singoli pazienti (IPD) da parte di gruppi di revisione sistematica o ricercatori in buona fede. Per informazioni sul processo e sui requisiti per l'invio di una richiesta volontaria di condivisione dei dati per IPD, contattare CSL all'indirizzo clinicaltrials@cslbehring.com.

La privacy specifica del paese applicabile e altre leggi e regolamenti saranno presi in considerazione e potrebbero impedire la condivisione di IPD.

Se la richiesta viene approvata e il ricercatore ha stipulato un accordo di condivisione dei dati appropriato, saranno disponibili DPI opportunamente anonimizzati.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di IPD possono essere presentate al CSL non prima di 12 mesi dalla pubblicazione dei risultati di questo studio tramite un articolo reso disponibile su un sito web pubblico.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Le richieste possono essere effettuate solo da gruppi di revisione sistematica o ricercatori in buona fede il cui uso proposto dell'IPD è di natura non commerciale ed è stato approvato da un comitato di revisione interno.

Una richiesta di IPD non sarà presa in considerazione da CSL a meno che la domanda di ricerca proposta non cerchi di rispondere a una domanda significativa e sconosciuta di scienza medica o cura del paziente, come determinato dal comitato di revisione interno di CSL.

La parte richiedente deve sottoscrivere un accordo di condivisione dei dati appropriato prima che IPD sia reso disponibile.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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