CSL312 (Garadacimab) na prevenção de ataques de angioedema hereditário
7 de junho de 2023 atualizado por: CSL Behring
Um estudo multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de braço paralelo para investigar a eficácia e a segurança da administração subcutânea de CSL312 (Garadacimab) no tratamento profilático do angioedema hereditário
Este é um estudo multicêntrico, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de braços paralelos para investigar a eficácia e segurança da administração subcutânea de CSL312 (garadacimab) no tratamento profilático do angioedema hereditário
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
64
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Charité Universitätsmedizin Berlin
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Leipzig, Alemanha, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
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Mainz, Alemanha, 55131
- CRC Clinical Research / Hautklinik und Poliklinik der Universitätsklinik Mainz
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Mörfelden-Walldorf, Alemanha, 64546
- HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
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Hessen
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Frankfurt, Hessen, Alemanha, 60590
- Universitätsklinikum Frankfurt Goethe-Universität
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Québec, Canadá, G1V 4W2
- Clinique Specialisee En Allergie De La Capitale
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- University of Alberta - Research Transition Facility
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 1E4
- Ottawa Allergy Research Corp
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Toronto, Ontario, Canadá, M3B 3S6
- Gordon Sussman Clinical Research Inc.
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
- Clinical Research Center of Alabama
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
- Medical Research of Arizona
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California
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Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
- Raffi Tachdjian MD, Inc.
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Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
- Allergy and Asthma Clinical Research
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
- Institute of Asthma and Allergy
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45231
- Bernstein Clinical Research Center LLC
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Pennsylvania State University
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- AARA Research Center
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Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
- Amsterdam UMC, location AMC
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Budapest, Hungria, 1088
- Semmelweis University
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Ashkelon, Israel, 7830604
- Barzilai University Medical Center
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Saitama, Japão, 340-0041
- Saiyu Soka Hospital
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Hiroshima
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Hiroshima-shi, Hiroshima, Japão, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
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Hyogo
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Kobe-shi, Hyogo, Japão, '650-0017
- Kobe University Hospital
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Kanagawa
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Kawasaki-shi, Kanagawa, Japão, 216-8511
- St.Marianna University School of Medicine Hospital
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Kawagoe-shi
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Saitama, Kawagoe-shi, Japão, 350-8550
- Saitama Medical Center
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Saga-shi
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Saga, Saga-shi, Japão, '849-8501
- Saga University Hospital
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Shizuoka
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Yaizu-shi, Shizuoka, Japão, 425-0088
- Koga Community Hospital
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Tokyo
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Bunkyo, Tokyo, Japão, 113-8431
- Juntendo University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Masculino ou feminino ≥ 12 anos de idade; diagnosticado com angioedema hereditário C1-INH clinicamente confirmado; experiência ≥ 3 ataques durante os 3 meses antes da triagem
Critério de exclusão:
- Diagnóstico concomitante de outra forma de angioedema, como angioedema idiopático ou adquirido, angioedema recorrente associado a urticária ou angioedema hereditário tipo 3
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: CSL312
Os participantes receberam uma dose de carga de CSL312 de 400 mg como duas injeções SC de 200 mg no mês 1, juntamente com injeções subcutâneas (SC) de CSL312 de 200 mg, uma vez por mês, dos meses 2 a 6.
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Anticorpo monoclonal recombinante totalmente humano de imunoglobulina G subclasse 4/lambda
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberam uma dose de carga combinada de placebo de CSL312 como duas injeções SC no mês 1, juntamente com injeções SC de placebo combinadas de CSL312, uma vez por mês, dos meses 2 a 6.
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Tampão sem princípio ativo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de ataques de angioedema hereditário (AEH) normalizado pelo tempo por mês durante o período de tratamento
Prazo: Primeira injeção até 6 meses
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O número normalizado de ataques de AEH por mês durante o tratamento foi calculado por participante como: [número de ataques de AEH / duração do tratamento do participante em dias] * 30,4375.
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Primeira injeção até 6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração percentual no número normalizado de ataques de AEH por mês durante o período de tratamento em comparação com o período inicial
Prazo: 6 meses, primeiros 3 meses e segundos 3 meses de período de tratamento
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A variação percentual no número normalizado de ataques de HAE foi calculada em um participante como: 100 * [1 - (número de ataques de AEH normalizado no tempo por mês durante o período de tratamento / número de ataques de AEH normalizado no tempo por mês durante o período inicial)]. O número normalizado de ataques de HAE por mês durante o período de tratamento foi calculado por participante como: [número de ataques de HAE / duração do tratamento do participante em dias] * 30,4375. |
6 meses, primeiros 3 meses e segundos 3 meses de período de tratamento
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Número normalizado de tempo de ataques de HAE por mês que requerem tratamento sob demanda
Prazo: 6 meses, primeiros 3 meses e segundos 3 meses de período de tratamento
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O número normalizado de ataques de AEH por mês que requerem tratamento sob demanda foi calculado por participante como: [número de ataques de AEH que requerem tratamento sob demanda / duração do participante em dias] * 30,4375.
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6 meses, primeiros 3 meses e segundos 3 meses de período de tratamento
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Número normalizado de tempo de ataques de AEH moderados ou graves por mês
Prazo: 6 meses, primeiros 3 meses e segundos 3 meses de período de tratamento
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O número normalizado de ataques de AEH moderados ou graves por mês durante o período de tratamento foi calculado por participante como: [número de ataques de AEH moderados ou graves / duração do tratamento do participante em dias] * 30,4375.
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6 meses, primeiros 3 meses e segundos 3 meses de período de tratamento
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Número normalizado de tempo de ataques de HAE por mês nos primeiros 3 meses e nos segundos 3 meses do período de tratamento
Prazo: Primeiros 3 meses e segundos 3 meses de tratamento
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O número normalizado de ataques de AEH por mês durante o tratamento foi calculado por participante como: [número de ataques de AEH / duração do tratamento do participante em dias] * 30,4375.
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Primeiros 3 meses e segundos 3 meses de tratamento
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Diferença relativa nas médias no número normalizado de tempo de ataques de HAE por mês entre CSL312 e placebo
Prazo: 6 meses, primeiros 3 meses e segundos 3 meses de período de tratamento
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A diferença relativa nas médias no número normalizado de ataques de HAE por mês CSL312 para Placebo foi calculada como: 100 * [(número médio de ataques de HAE normalizado no tempo para CSL312 - número médio de ataques de HAE normalizado no tempo para placebo) / média número normalizado no tempo de ataques de HAE para placebo].
O número normalizado de ataques de AEH por mês durante o tratamento foi calculado por participante como: [número de ataques de AEH / duração do tratamento do participante em dias] * 30,4375.
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6 meses, primeiros 3 meses e segundos 3 meses de período de tratamento
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Porcentagem de participantes com resposta à avaliação global de resposta à terapia (SGART) do sujeito
Prazo: Até 6 meses
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O SGART é uma autoavaliação do participante e mede a resposta geral ao tratamento do sujeito ao produto experimental usando as seguintes classificações: 0 (nenhuma: pior ou nenhuma resposta, inaceitável), 1 (ruim: muito pouca resposta, inaceitável ), 2 (regular: alguma resposta, aceitável, mas poderia ser melhor), 3 (boa: boa resposta, aceitável) e 4 (excelente: excelente resposta, tão boa quanto se pode imaginar).
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Até 6 meses
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Número de participantes com pelo menos um evento adverso (EA), evento adverso grave (EAG) e eventos adversos de interesse especial (AESI)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 3 meses após a última injeção (aproximadamente 8 meses)
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EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um produto experimental que não necessariamente tem uma relação causal com o tratamento, pode ser qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional temporariamente associado ao uso de um produto experimental, considerado ou não relacionados ao produto.
SAE é qualquer ocorrência médica desagradável que resulta em morte, ameaça a vida, requer internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, é uma anomalia congênita ou defeito congênito ou é um evento clinicamente significativo.
Um AESI é um EA de interesse científico e médico específico do produto ou programa do patrocinador, para o qual é apropriado o monitoramento contínuo e a comunicação rápida do investigador ao patrocinador.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 3 meses após a última injeção (aproximadamente 8 meses)
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Número de participantes com anticorpos anti-CSL312 induzidos por CSL312
Prazo: Até 8 meses
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Até 8 meses
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Número de participantes com anormalidades clinicamente significativas em avaliações laboratoriais relatadas como eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 3 meses após a última injeção (aproximadamente 8 meses)
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As avaliações laboratoriais incluíram: hematologia, bioquímica, urinálise e parâmetros de coagulação.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 3 meses após a última injeção (aproximadamente 8 meses)
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Porcentagem de participantes com pelo menos um AE, SAE e AESI
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 3 meses após a última injeção (aproximadamente 8 meses)
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EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um produto experimental que não necessariamente tem uma relação causal com o tratamento, pode ser qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável e não intencional temporariamente associado ao uso de um produto experimental, considerado ou não relacionados ao produto.
SAE é qualquer ocorrência médica desagradável que resulta em morte, ameaça a vida, requer internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, é uma anomalia congênita ou defeito congênito ou é um evento clinicamente significativo.
Um AESI é um EA de interesse científico e médico específico do produto ou programa do patrocinador, para o qual é apropriado o monitoramento contínuo e a comunicação rápida do investigador ao patrocinador.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 3 meses após a última injeção (aproximadamente 8 meses)
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Porcentagem de participantes com anticorpos anti-CSL312 induzidos por CSL312
Prazo: Até 6 meses
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Até 6 meses
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Porcentagem de participantes com anormalidades clinicamente significativas em avaliações laboratoriais relatadas como TEAEs
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 3 meses após a última injeção (aproximadamente 8 meses)
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As avaliações laboratoriais incluíram: hematologia, bioquímica, urinálise e parâmetros de coagulação.
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Desde a primeira dose do medicamento do estudo até 3 meses após a última injeção (aproximadamente 8 meses)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, CSL Behring LLC
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de janeiro de 2021
Conclusão Primária (Real)
7 de junho de 2022
Conclusão do estudo (Real)
7 de junho de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de dezembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de dezembro de 2020
Primeira postagem (Real)
7 de dezembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de junho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de junho de 2023
Última verificação
1 de junho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças de pele
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças do sistema imunológico
- Hipersensibilidade, Imediata
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças de Pele, Vasculares
- Hipersensibilidade
- Urticária
- Doenças por Deficiência de Complemento Hereditário
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Angioedema
- Angioedemas Hereditários
Outros números de identificação do estudo
- CSL312_3001
- 2020-000570-25 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A CSL considerará solicitações para compartilhar Dados de Pacientes Individuais (IPD) de grupos de revisão sistemática ou pesquisadores de boa-fé. Para obter informações sobre o processo e os requisitos para enviar uma solicitação voluntária de compartilhamento de dados para IPD, entre em contato com a CSL em Clinicaltrials@cslbehring.com.
A privacidade específica do país aplicável e outras leis e regulamentos serão considerados e podem impedir o compartilhamento de IPD.
Se a solicitação for aprovada e o pesquisador tiver assinado um acordo de compartilhamento de dados apropriado, o IPD que foi devidamente anonimizado estará disponível.
Prazo de Compartilhamento de IPD
As solicitações de IPD podem ser enviadas à CSL não antes de 12 meses após a publicação dos resultados deste estudo por meio de um artigo disponibilizado em um site público.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
As solicitações só podem ser feitas por grupos de revisão sistemática ou pesquisadores de boa-fé cujo uso proposto do IPD não seja de natureza comercial e tenha sido aprovado por um comitê interno de revisão.
Uma solicitação de IPD não será considerada pela CSL, a menos que a questão de pesquisa proposta procure responder a uma ciência médica significativa e desconhecida ou a uma questão de atendimento ao paciente, conforme determinado pelo comitê interno de revisão da CSL.
A parte solicitante deve assinar um contrato de compartilhamento de dados apropriado antes que o IPD seja disponibilizado.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .