MGTA-145 + Plerixafor v mobilizaci HSC pro alogenní transplantaci u hematologických malignit

Kritéria pro zařazení:

Kritéria pro zařazení dárců:

• Zdravotní vhodnost a způsobilost dárce bude stanovena podle standardů instituce nebo NMDP/Be The Match
• Věk 18-65 let v době podpisu informovaného souhlasu
• 8/8 (HLA-A, B, C a DRB1) HLA-shodný sourozenec nebo dobrovolný nepříbuzný dárce
• Splnit instituci nebo NMDP/Be Kritéria shody slouží jako mobilizovaný dárce krevních buněk
• Sérový kreatinin < 1,5 x horní hranice normálu instituce (ULN) nebo odhadovaná clearance kreatininu (CRCL) > 50 ml/min pomocí rovnice Modification of Diet in Renal Disease Study (MDRD) nebo podobné metody

Kritéria pro zahrnutí příjemce:

• Minimálně 18 let v době podpisu informovaného souhlasu
• Má k dispozici 8/8 (HLA-A, B, C a DRB1) HLA shodného sourozence nebo dobrovolného nepříbuzného dárce ochotného darovat kmenové buňky periferní krve (PBSC) k transplantaci
• Splňte další individuální kritéria transplantačního centra pro transplantaci nad rámec kritérií NMDP/Be The Match

• Jedna z následujících diagnóz:

  • Akutní myeloidní leukémie (AML) v 1. remisi nebo po ní s ≤ 5 % blastů v kostní dřeni a bez cirkulujících blastů. Dokumentace vyhodnocení kostní dřeně bude přijata do 45 dnů před datem udělení souhlasu.
  • Akutní lymfoblastická leukémie (ALL) v 1. remisi nebo po ní s ≤ 5 % blastů v kostní dřeni a bez cirkulujících blastů. Dokumentace vyhodnocení kostní dřeně bude přijata do 45 dnů před datem udělení souhlasu.
  • Pacienti s myelodysplazií (MDS) bez cirkulujících blastů a s méně než 10 % blastů v kostní dřeni (vyšší procento blastů povoleno u MDS kvůli chybějícím rozdílům ve výsledcích s < 5 % nebo 5-10 % blastů u MDS). Dokumentace vyhodnocení kostní dřeně bude přijata do 45 dnů před datem udělení souhlasu.
• Srdeční funkce: ejekční frakce levé komory nejméně 45 % na základě nejnovějších výsledků echokardiogramu nebo MUGA získaných prostřednictvím standardní péče
• Odhadovaná clearance kreatininu přijatelná podle místních institucionálních směrnic
• Plicní funkce: difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO) korigovaná na hemoglobin alespoň o 50 % a usilovný výdechový objem v první sekundě (FEV1) předpokládaný alespoň 50 % na základě nejnovějších výsledků DLCO získaných prostřednictvím standardní péče
• Funkce jater je přijatelná podle místních institucionálních směrnic
• Stav výkonu podle Karnofsky (KPS) 70 % nebo vyšší
• Skóre indexu komorbidity transplantace hematopoetických buněk (HCT-CI) 4 nebo méně

Kritéria vyloučení:

Kritéria vyloučení dárců:

• Dárce neochotný nebo neschopný dát informovaný souhlas nebo neschopný dodržet protokol včetně požadovaného sledování a testování
• Dárce se již zapsal do jiné studie zkoumajícího agenta
• Těhotné nebo kojící ženy, sexuálně aktivní ženské a mužské dárkyně, které nechtějí nebo nejsou schopny používat vhodnou antikoncepci, nebo muži, kteří nesouhlasí s tím, že se zdrží darování spermatu, od souhlasu do 3 měsíců po léčbě MGTA-145 + plerixafor

Kritéria vyloučení příjemce:

• Subjekt neochotný nebo neschopný dát informovaný souhlas nebo neschopný dodržet protokol včetně požadovaného sledování a testování
• Subjekt, jehož dárce nesplňuje kritéria způsobilosti a je na screeningu neúspěšný
• Subjekty s předchozí alogenní transplantací
• Subjekty s aktivní, nekontrolovanou infekcí v době režimu přípravy na transplantaci
• Těhotné nebo kojící ženy, sexuálně aktivní ženy nebo muži, kteří nejsou ochotni nebo schopni používat vhodnou antikoncepci, nebo muži, kteří nesouhlasí s tím, že se zdrží darování spermatu, od souhlasu do 3 měsíců po infuzi PBSC
• Jedinci s klinickými známkami aktivního nádorového postižení centrálního nervového systému (CNS), jak je prokázáno zdokumentovaným onemocněním při vyšetření míšního moku nebo MRI do 45 dnů od začátku kondicionování
• Stav, který by podle názoru klinického zkoušejícího narušoval hodnocení primárních a sekundárních cílových parametrů
• Plánovaná léčba novou zkoumanou látkou od okamžiku transplantace do 30 dnů po transplantaci