Klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti KT-301 (dříve US-APR2020) u subjektů s chronickým onemocněním ledvin fáze IV (CKD)

Onemocnění ledvin jsou celosvětovým problémem veřejného zdraví, který postihuje více než 200 milionů lidí na celém světě. Odhaduje se, že asi 30 milionů dospělých ve Spojených státech má chronické onemocnění ledvin (CKD) a většina z nich není diagnostikována. Kromě toho CKD představuje devátou hlavní příčinu úmrtí ve Spojených státech. Onemocnění ledvin také celosvětově představují velké socioekonomické náklady. Ve Spojených státech stála léčba pacientů s CKD v rámci Medicare v roce 2016 více než 79 miliard dolarů a léčba lidí s onemocněním ledvin v konečném stádiu (ESKD) stála v roce 2016 dalších 35 miliard dolarů. K dnešnímu dni neexistuje žádný lék na CKD.

Mezi nejdůležitější rizikové faktory CKD u dospělých patří cukrovka a vysoký krevní tlak. Mezi další rizikové faktory patří srdeční onemocnění, obezita, rodinná anamnéza CKD, prodělané poškození ledvin a stáří. Mít CKD zvyšuje šance také mít srdeční onemocnění a mrtvici.

CKD je stav charakterizovaný postupnou ztrátou funkce ledvin v průběhu času. V závislosti na funkci ledvin měřené rychlostí glomerulární filtrace (GFR) lze CKD rozdělit do několika stadií (I, II, III, IV a V). CKD stadium V, také známé jako End Stage Kidney Disease (ESKD), je velmi pokročilé stadium onemocnění ledvin, kdy ledviny ztratily téměř veškerou schopnost efektivně vykonávat svou práci a nakonec je k životu potřeba dialýza nebo transplantace ledviny. Léčba může zpomalit pokles funkce ledvin a selhání. Ne u každého s CKD se však ESKD rozvine a v některých případech se ESKD rozvine i při léčbě.

CKD je doprovázeno změněnými patogenními střevními bakteriemi, zánětem a akumulací uremických toxinů v krvi. Tyto krevní uremické toxiny mohou pasivně difundovat do střeva. Vědecký výzkum ukázal, že probiotické bakterie mohou metabolizovat různé uremické toxiny, jako je močovina, kyselina močová a kreatinin. Navíc doplněním střevního mikrobiomu o probiotické bakterie je možné metabolizovat dusíkaté odpadní produkty a další toxiny, které difundují do střeva, a tím snížit hladinu zánětů a krevních uremických toxinů.

KT-301 (dříve US-APR2020) je živé bioterapeutikum (LBT) určené k obnovení střevního mikrobiomu ke zlepšení odstraňování uremických toxinů ve střevě u pacientů s CKD. Cílem této studie fáze 2 je vyhodnotit bezpečnost a účinnost KT-301 při léčbě pacientů s CKD stadia IV.