Klinisk forsøg til evaluering af sikkerhed og effektivitet af KT-301 (tidligere US-APR2020) hos forsøgspersoner med kronisk nyresygdom trin IV (CKD)

Nyresygdomme er et globalt folkesundhedsproblem, der påvirker over 200 millioner mennesker verden over. Det anslås, at omkring 30 millioner voksne i USA har kronisk nyresygdom (CKD), og de fleste er udiagnosticerede. Derudover repræsenterer CKD den niende hyppigste dødsårsag i USA. Nyresygdomme repræsenterer også store samfundsøkonomiske omkostninger på verdensplan. I USA kostede behandling af Medicare-modtagere med CKD over $79 milliarder, og behandling af mennesker med End Stage Kidney Disease (ESKD) kostede yderligere $35 milliarder i 2016. Til dato er der ingen kur mod CKD.

De vigtigste CKD-risikofaktorer hos voksne omfatter diabetes og forhøjet blodtryk. Andre risikofaktorer omfatter hjertesygdomme, fedme, en familiehistorie med CKD, tidligere skader på nyrerne og alderdom. At have CKD øger chancerne for også at få hjertesygdomme og slagtilfælde.

CKD er en tilstand karakteriseret ved et gradvist tab af nyrefunktion over tid. Afhængigt af nyrefunktionen målt med glomerulær filtrationshastighed (GFR) kan CKD klassificeres i flere stadier (I, II, III, IV og V). CKD Stage V, også kendt som End Stage Kidney Disease (ESKD), er et meget fremskredent stadium af nyresygdom, hvor nyrerne har mistet næsten al evne til at udføre deres arbejde effektivt, og til sidst er dialyse eller en nyretransplantation nødvendig for at leve. Behandling kan bremse nedgangen i nyrefunktionen og svigt. Det er dog ikke alle med CKD, der udvikler ESKD, og ​​i nogle tilfælde udvikler ESKD sig selv med behandling.

CKD er ledsaget af ændrede patogene tarmbakterier, betændelse og ophobning af uremiske toksiner i blodet. Disse uremiske toksiner i blodet kan diffundere passivt ind i tarmen. Videnskabelig forskning har vist, at probiotiske bakterier kan metabolisere forskellige uremiske toksiner såsom urinstof, urinsyre og kreatinin. Ved at supplere tarmmikrobiomet med probiotiske bakterier er det desuden muligt at omsætte de nitrogenholdige affaldsprodukter og andre toksiner, som diffunderer ind i tarmen, og dermed sænke niveauet af inflammation og bloduremiske toksiner.

KT-301 (tidligere US-APR2020) er et levende bioterapeutisk middel (LBT) beregnet til at genoprette tarmmikrobiomet for at forbedre fjernelsen af ​​uremiske toksiner i tarmen hos CKD-patienter. Formålet med dette fase 2-studie er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​KT-301 i behandlingen af ​​patienter med CKD trin IV.