Kliininen tutkimus KT-301:n (entinen US-APR2020) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on krooninen munuaissairaus, vaihe IV (CKD)

Munuaissairaudet ovat maailmanlaajuinen kansanterveysongelma, joka vaikuttaa yli 200 miljoonaan ihmiseen maailmanlaajuisesti. On arvioitu, että noin 30 miljoonalla aikuisella Yhdysvalloissa on krooninen munuaissairaus (CKD), ja useimmat ovat diagnosoimattomia. Lisäksi CKD on yhdeksänneksi yleisin kuolinsyy Yhdysvalloissa. Munuaissairaudet aiheuttavat myös suuria sosioekonomisia kustannuksia maailmanlaajuisesti. Yhdysvalloissa CKD:tä sairastavien Medicaren edunsaajien hoito maksoi yli 79 miljardia dollaria, ja loppuvaiheen munuaissairauden (ESKD) hoito maksoi vielä 35 miljardia dollaria vuonna 2016. Toistaiseksi CKD:hen ei ole parannuskeinoa.

Aikuisten tärkeimpiä kroonisen taudin riskitekijöitä ovat diabetes ja korkea verenpaine. Muita riskitekijöitä ovat sydänsairaudet, liikalihavuus, suvussa CKD, aiemmat munuaisvauriot ja vanhuus. CKD lisää myös sydänsairauksien ja aivohalvauksen mahdollisuuksia.

CKD on sairaus, jolle on ominaista asteittainen munuaisten toiminnan menetys ajan myötä. Munuaisten toiminnasta riippuen glomerulusfiltraationopeudella (GFR) mitattu CKD voidaan luokitella useisiin vaiheisiin (I, II, III, IV ja V). CKD Stage V, joka tunnetaan myös nimellä End Stage Kidney Disease (ESKD), on hyvin pitkälle edennyt munuaissairauden vaihe, jossa munuaiset ovat menettäneet lähes kaiken kyvyn tehdä työtään tehokkaasti, ja lopulta dialyysi tai munuaisensiirto on tarpeen elääkseen. Hoito voi hidastaa munuaisten toiminnan heikkenemistä ja vajaatoimintaa. Kaikille kroonista munuaistautia sairastaville ei kuitenkaan kehitty ESKD:tä, ja joissakin tapauksissa ESKD kehittyy jopa hoidon aikana.

CKD:hen liittyy muuttuneet patogeeniset suolistobakteerit, tulehdus ja ureemisten toksiinien kertyminen vereen. Nämä veren ureemiset toksiinit voivat diffundoitua passiivisesti suolistoon. Tieteelliset tutkimukset ovat osoittaneet, että probioottiset bakteerit voivat metaboloida erilaisia ​​ureemisia myrkkyjä, kuten ureaa, virtsahappoa ja kreatiniinia. Lisäksi täydentämällä suoliston mikrobiomia probioottisilla bakteereilla on mahdollista metaboloida typpipitoisia kuona-aineita ja muita myrkkyjä, jotka diffundoituvat suolistoon ja siten alentaa tulehdusta ja veren ureemisia myrkkyjä.

KT-301 (entinen US-APR2020) on elävä bioterapeuttinen lääke (LBT), joka on tarkoitettu palauttamaan suoliston mikrobiomi parantamaan ureemisten toksiinien poistumista suolistosta kroonisesti kroonisesti potilailla. Tämän vaiheen 2 tutkimuksen tavoitteena on arvioida KT-301:n turvallisuutta ja tehoa potilaiden hoidossa, joilla on CKD Stage IV.