Klinisk prövning för att utvärdera säkerhet och effekt av KT-301 (tidigare US-APR2020) hos personer med kronisk njursjukdom Steg IV (CKD)

Njursjukdomar är ett globalt folkhälsoproblem som drabbar över 200 miljoner människor världen över. Det uppskattas att cirka 30 miljoner vuxna i USA har kronisk njursjukdom (CKD) och de flesta är odiagnostiserade. Dessutom representerar CKD den nionde vanligaste dödsorsaken i USA. Njursjukdomar representerar också stora samhällsekonomiska kostnader över hela världen. I USA kostade behandling av Medicare-bidragstagare med CKD över 79 miljarder dollar, och behandling av personer med End Stage Kidney Disease (ESKD) kostade ytterligare 35 miljarder dollar 2016. Hittills finns det inget botemedel mot CKD.

De viktigaste riskfaktorerna för CKD hos vuxna inkluderar diabetes och högt blodtryck. Andra riskfaktorer inkluderar hjärtsjukdomar, fetma, en familjehistoria av CKD, tidigare skador på njurarna och hög ålder. Att ha CKD ökar risken att också få hjärtsjukdom och stroke.

CKD är ett tillstånd som kännetecknas av en gradvis förlust av njurfunktionen över tiden. Beroende på njurfunktionen mätt med glomerulär filtrationshastighet (GFR) kan CKD klassificeras i flera stadier (I, II, III, IV och V). CKD Steg V, även känd som End Stage Kidney Disease (ESKD), är ett mycket långt framskridet stadium av njursjukdom där njurarna har förlorat nästan all förmåga att utföra sitt jobb effektivt, och så småningom behövs dialys eller en njurtransplantation för att leva. Behandling kan bromsa nedgången i njurfunktion och svikt. Men inte alla med CKD utvecklar ESKD, och i vissa fall utvecklas ESKD även med behandling.

CKD åtföljs av förändrade patogena tarmbakterier, inflammation och ansamling av uremiska toxiner i blodet. Dessa uremiska gifter i blodet kan diffundera passivt in i tarmen. Vetenskaplig forskning har visat att probiotiska bakterier kan metabolisera olika uremiska toxiner som urea, urinsyra och kreatinin. Genom att komplettera tarmmikrobiomet med probiotiska bakterier är det dessutom möjligt att metabolisera de kvävehaltiga avfallsprodukterna och andra toxiner som diffunderar in i tarmen, och därmed sänka nivåerna av inflammation och uremiska toxiner i blodet.

KT-301 (tidigare US-APR2020) är ett levande bioterapeutiskt medel (LBT) avsett att återställa tarmmikrobiomet för att förbättra avlägsnandet av uremiska toxiner i tarmen hos CKD-patienter. Syftet med denna fas 2-studie är att utvärdera säkerheten och effekten av KT-301 vid behandling av patienter med CKD steg IV.